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Follow-up a lungo termine dei soggetti trattati con OTL-300 per lo studio sulla beta-talassemia dipendente da trasfusione (TIGET-BTHAL)

22 novembre 2022 aggiornato da: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele

Uno studio di follow-up a lungo termine sulla sicurezza e l'efficacia nei partecipanti con beta-talassemia dipendente da trasfusione che hanno ricevuto in precedenza OTL-300 (precedentemente noto come GSK2696277)) e hanno completato lo studio TIGET-BTHAL

OTL-300 è un farmaco per terapia genica costituito da cellule staminali/progenitrici ematopoietiche autologhe di differenziazione (CD) 34+ geneticamente modificate con un vettore lentivirale (GLOBE) che codifica il gene della beta globina umana. Il TIGET-BTHAL è uno studio di fase I/II che valuta la sicurezza e l'efficacia di OTL-300 in soggetti con beta-talassemia dipendente da trasfusione per due anni dopo la terapia genica. I soggetti con malattia rara sottoposti a terapia genica sono seguiti per l'efficacia e per i possibili eventi avversi ritardati. Pertanto, questo studio è progettato per seguire i pazienti che hanno ricevuto la terapia genica su TIGET-BTHAL per altri sei anni (per un totale di otto anni).

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

9

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Italia
      • Milan, Italia, 20132
        • Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti che hanno completato lo studio TIGET-BTHAL, ovvero che hanno ricevuto il trattamento e sono stati seguiti per due anni dopo il trattamento con OTL-300.
  • Per adulti; in grado di dare il consenso informato firmato. Per bambini; assenso informato e/o consenso scritto firmato dal soggetto e/o genitore/i / legale rappresentante (secondo le normative locali e l'età del soggetto).

Criteri di esclusione:

  • Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Altro
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tutti gli argomenti
Saranno inclusi in questo studio i soggetti che hanno ricevuto un trattamento con OTL-300 e hanno completato lo studio TIGET-BTHAL. I soggetti hanno ricevuto l'iniezione di OTL-300 somministrata per via intraossea nello studio TIGET-BTHAL. In questo studio (207757) non verrà somministrato alcun trattamento in studio.
Altro: Valutazioni di sicurezza ed efficacia
Verrà eseguita la valutazione della sicurezza e dell'efficacia di OTL-300 in soggetti con beta-talassemia trasfusionale dipendente.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con assenza di proliferazione clonale anomala (ACP)
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
La proliferazione clonale descrive la selezione e la riproduzione di un solo tipo di cellula.
Fino a 6 anni
Numero di soggetti con attecchimento policlonale
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
L'analisi del sito di integrazione sarà eseguita su diversi lignaggi ematopoietici da sangue periferico e/o midollo osseo. La policlonalità dell'emopoiesi è definita come >1000 siti di integrazione univoci recuperati in punti temporali specificati. Verrà stimato il numero di soggetti con policlonalità dell'ematopoiesi.
Fino a 6 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di soggetti con riduzione del volume trasfusionale di globuli rossi (RBC).
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Numero di soggetti con riduzione della velocità trasfusionale fino all'indipendenza trasfusionale
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Numero di soggetti con indipendenza trasfusionale
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
L'indipendenza trasfusionale è definita come <= 1 trasfusione nei 6 mesi precedenti.
Fino a 6 anni
Livelli di emoglobina (Hb) nei soggetti che raggiungono l'indipendenza dalle trasfusioni
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Numero di soggetti con attecchimento prolungato di cellule geneticamente corrette
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
L'attecchimento sarà valutato mediante reazione quantitativa a catena della polimerasi (PCR) vettore-specifica su midollo osseo. L'attecchimento sostenuto è definito come >=0,15 numero di copie del vettore (VCN)/genoma nelle cellule eritroidi del midollo osseo.
Fino a 6 anni
Numero di soggetti con sopravvivenza globale
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Il numero di soggetti vivi durante tutta la prova.
Fino a 6 anni
Numero di soggetti con eventi avversi (AE), eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Parametri di laboratorio di chimica clinica come misura di sicurezza
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Parametri di laboratorio di ematologia come misura di sicurezza
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Analisi delle urine come misura di sicurezza
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Presenza di infezioni virali come misura di sicurezza
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Saranno eseguiti test di laboratorio microbiologici per analizzare la presenza di acido ribonucleico (RNA) del virus dell'epatite C, RNA del virus dell'epatite B, antigene di superficie dell'epatite B, anticorpi del virus linfotropico delle cellule T umane di tipo 1-2. Saranno eseguiti test molecolari per il virus dell'immunodeficienza umana nel sangue periferico o nel plasma.
Fino a 6 anni
Screening per la presenza di anticorpi contro virus e toxoplasma come misura di sicurezza
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Saranno eseguiti test di laboratorio immunologici per analizzare gli anticorpi contro il virus di Epstein-Barr, il citomegalovirus, il virus dell'herpes simplex 1-2, il virus della varicella zoster, il toxoplasma.
Fino a 6 anni
Valutazione funzionale dei punteggi del trapianto di midollo osseo-terapia del cancro (FACT-BMT).
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Punteggi Short-Form-36 (SF-36).
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
L'impatto della malattia sulla QoL complessiva negli adulti sarà misurato utilizzando l'SF-36.
Fino a 6 anni
Punteggi del questionario Pediatric Quality of Life (PedsQL).
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
La scala di base generica PedsQL 4.0 verrà utilizzata per misurare la QoL nei soggetti pediatrici.
Fino a 6 anni
Valutazione della crescita in soggetti pediatrici
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
La crescita sarà valutata in base ai cambiamenti di altezza rispetto ai grafici di crescita nazionali e all'altezza genetica prevista.
Fino a 6 anni
Valutazione dei livelli ormonali in soggetti pediatrici
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Cambiamenti nello stato della pubertà valutati dall'esame clinico
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni
Cambiamenti nello stato della pubertà valutati dalla scala di Tanner (TS)
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
La pubertà sarà valutata utilizzando TS.
Fino a 6 anni
Cambiamenti nello stato della pubertà valutati mediante domande generali
Lasso di tempo: Fino a 6 anni
Fino a 6 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

IRCCS San Raffaele

Collaboratori

Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)

Investigatori

  • Investigatore principale: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 ottobre 2017

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Anticipato)

1 giugno 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

7 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 novembre 2022

Ultimo verificato

1 novembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 207757
  • 2017-001366-14 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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