Dlouhodobé sledování pacientů léčených OTL-300 pro studii beta-talasémie závislé na transfuzi (TIGET-BTHAL)
22. listopadu 2022 aktualizováno: Alessandro Aiuti, IRCCS San Raffaele
Dlouhodobá následná studie bezpečnosti a účinnosti u účastníků s beta-talasémií závislou na transfuzi, kteří již dříve dostali OTL-300 (dříve známý jako GSK2696277)) a dokončili studii TIGET-BTHAL
OTL-300 je lékový produkt pro genovou terapii sestávající z autologních hematopoetických kmenových/progenitorových shluků diferenciace (CD) 34+ buněk geneticky modifikovaných lentivirovým vektorem (GLOBE) kódujícím lidský gen beta globinu.
TIGET-BTHAL je studie fáze I/II hodnotící bezpečnost a účinnost OTL-300 u subjektů s beta-talasémií závislou na transfuzi po dobu dvou let po genové terapii.
Subjekty se vzácným onemocněním, které podstoupily genovou terapii, jsou sledovány z hlediska účinnosti a možných opožděných nežádoucích účinků.
Tato studie je tedy navržena tak, aby sledovala pacienty, kteří dostávali genovou terapii TIGET-BTHAL po dobu dalších šesti let (celkem tedy osm let).
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
9
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Milan, Itálie, 20132
- Ospedale San Raffaele - Telethon Institute for Gene Therapy (OSR-TIGET)
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Jedinci, kteří dokončili studii TIGET-BTHAL, tj. kteří podstoupili léčbu a byli sledováni dva roky po léčbě OTL-300.
- Pro dospělé; schopný dát podepsaný informovaný souhlas. Pro děti; informovaný souhlas a/nebo souhlas písemně podepsaný subjektem a/nebo rodičem (rodiči) / zákonným zástupcem (podle místních předpisů a věku subjektu).
Kritéria vyloučení:
- Žádný
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Všechny předměty
Do této studie budou zahrnuti jedinci, kteří byli léčeni OTL-300 v a dokončili studii TIGET-BTHAL.
Subjekty dostaly injekci OTL-300 podávanou intraoseálně ve studii TIGET-BTHAL.
V této studii nebude podávána žádná studijní léčba (207757).
|
Bude provedeno hodnocení bezpečnosti a účinnosti OTL-300 u subjektů s beta-thalasémií závislou na transfuzi.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet subjektů s nepřítomností abnormální klonální proliferace (ACP)
Časové okno: Až 6 let
|
Klonální proliferace popisuje selekci a reprodukci pouze jednoho typu buněk.
|
Až 6 let
|
|
Počet subjektů s polyklonálním engraftmentem
Časové okno: Až 6 let
|
Analýza místa integrace bude provedena na různých hematopoetických liniích z periferní krve a/nebo kostní dřeně.
Polyklonalita hematopoézy je definována jako > 1000 jedinečných integračních míst získaných ve specifikovaných časových bodech.
Bude odhadnut počet subjektů s polyklonalitou krvetvorby.
|
Až 6 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet subjektů se snížením objemu transfuze červených krvinek (RBC).
Časové okno: Až 6 let
|
Až 6 let
|
|
|
Počet subjektů se snížením rychlosti transfuze až k nezávislosti na transfuzi
Časové okno: Až 6 let
|
Až 6 let
|
|
|
Počet subjektů s nezávislostí na transfuzi
Časové okno: Až 6 let
|
Transfuzní nezávislost je definována jako <= 1 transfuze v předchozích 6 měsících.
|
Až 6 let
|
|
Hladiny hemoglobinu (Hb) u subjektů dosahujících nezávislosti na transfuzi
Časové okno: Až 6 let
|
Až 6 let
|
|
|
Počet subjektů s trvalým přihojením geneticky upravených buněk
Časové okno: Až 6 let
|
Přihojení bude hodnoceno vektorově specifickou kvantitativní polymerázovou řetězovou reakcí (PCR) na kostní dřeni.
Trvalé přihojení je definováno jako >=0,15 počet vektorových kopií (VCN)/genom v erytroidních buňkách kostní dřeně.
|
Až 6 let
|
|
Počet subjektů s celkovým přežitím
Časové okno: Až 6 let
|
Počet subjektů žijících během celého pokusu.
|
Až 6 let
|
|
Počet subjektů s nežádoucími účinky (AE), závažnými AE (SAE)
Časové okno: Až 6 let
|
Až 6 let
|
|
|
Laboratorní parametry klinické chemie jako míra bezpečnosti
Časové okno: Až 6 let
|
Až 6 let
|
|
|
Parametry hematologické laboratoře jako míra bezpečnosti
Časové okno: Až 6 let
|
Až 6 let
|
|
|
Analýza moči jako míra bezpečnosti
Časové okno: Až 6 let
|
Až 6 let
|
|
|
Výskyt virových infekcí jako míra bezpečnosti
Časové okno: Až 6 let
|
Budou provedeny mikrobiologické laboratorní testy k analýze přítomnosti ribonukleové kyseliny (RNA) viru hepatitidy C, RNA viru hepatitidy B, povrchového antigenu hepatitidy B, protilátek proti lidskému lymfotropnímu viru T buněk typu 1-2.
Budou provedeny molekulární testy na virus lidské imunodeficience v periferní krvi nebo plazmě.
|
Až 6 let
|
|
Screening na výskyt protilátek proti virům a toxoplazmatu jako míra bezpečnosti
Časové okno: Až 6 let
|
Budou provedeny imunologické laboratorní testy k analýze protilátek proti viru Epstein-Barrové, cytomegaloviru, viru herpes simplex 1-2, viru varicella zoster, toxoplazmě.
|
Až 6 let
|
|
Funkční hodnocení skóre terapie rakoviny – transplantace kostní dřeně (FACT-BMT).
Časové okno: Až 6 let
|
Až 6 let
|
|
|
Short-Form-36 (SF-36) skóre
Časové okno: Až 6 let
|
Dopad onemocnění na celkovou QoL u dospělých bude měřen pomocí SF-36.
|
Až 6 let
|
|
Skóre dotazníku Pediatrické kvality života (PedsQL).
Časové okno: Až 6 let
|
K měření QoL u pediatrických subjektů bude použita generická základní škála PedsQL 4.0.
|
Až 6 let
|
|
Hodnocení růstu u pediatrických subjektů
Časové okno: Až 6 let
|
Růst bude hodnocen podle změn výšky oproti národním růstovým grafům a předpokládané genetické výšce.
|
Až 6 let
|
|
Stanovení hormonálních hladin u pediatrických subjektů
Časové okno: Až 6 let
|
Až 6 let
|
|
|
Změny ve stavu puberty hodnocené klinickým vyšetřením
Časové okno: Až 6 let
|
Až 6 let
|
|
|
Změny ve stavu puberty podle Tannerovy škály (TS)
Časové okno: Až 6 let
|
Puberta bude hodnocena pomocí TS.
|
Až 6 let
|
|
Změny ve stavu puberty hodnocené obecným dotazováním
Časové okno: Až 6 let
|
Až 6 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Orchard Clinical Trials, Ospedale San Raffaele- Telething Institute for Gene Therapy (SR-TIGET)
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. října 2017
Primární dokončení (Očekávaný)
1. prosince 2025
Dokončení studie (Očekávaný)
1. června 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. srpna 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. září 2017
První zveřejněno (Aktuální)
7. září 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
23. listopadu 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
22. listopadu 2022
Naposledy ověřeno
1. listopadu 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 207757
- 2017-001366-14 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .