二次進行性多発性硬化症患者に対するヒト神経幹細胞注射の安全性試験 (NSC-SPMS)
2021年7月9日 更新者：Casa Sollievo della Sofferenza IRCCS
二次進行性多発性硬化症患者の実験的治療のための同種脳室内ヒト神経幹細胞移植の第I相多施設研究
これは、2 カ国 (イタリアとスイス) にまたがる 3 つの参加センターによって実施されるフェーズ I、オープン、多施設、国際研究です。 SPMS の影響を受けた 15 から 24 人の患者が登録され、18 か月にわたる「標準」フェーズ I の設計に従っています。 すべての患者は、段階的に3か月の実行に入ります。 その後、同種 hNSC の 4 つの異なる用量のいずれかを受け取ります (用量 A = 500 万 hNSC、用量 B = 1000 万 hNSC、用量 C = 1600 万 hNSC、用量 D = 2400 万 hNSC)。 hNSC 注射後、すべての SPMS 患者はタクロリムスによる免疫抑制を 6 か月間受けます。 患者は、1 年間は毎月臨床的に追跡され、その後、研究終了後 5 年間は 6 か月ごとに追跡されます (おそらく生涯)。
MRI 評価は、最初の 6 か月間は毎月、その後 5 年間は 3 か月ごとに実施されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
24
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年～60年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 疾患活動性の有無にかかわらず、最初の再発コースの後に進行性の障害の蓄積を伴う SPMS (Lublin et al. 2014)。
- EDSS≧6.5かつ≦8
- -試験開始前の2年間のEDSS進行は、組み入れ時にEDSS = 6.5の患者で1.0ポイント以上、組み入れ時にEDSS > 6.5の患者で0.5ポイント以上
- 18歳以上60歳以下
- 治療中の神経科医によって判断された最善の医療処置の失敗と、代替治療法がないと宣言された患者
除外基準:
- MS以外の神経疾患。
- 精神障害、重度の認知機能低下、人格および関係障害。
- -重大な全身性、感染性、腫瘍性または代謝性疾患の病歴または既知の存在。
- 他の自己免疫疾患の存在。
- 慢性感染症（HBV、HCV、HIV、結核）。
- MRIスキャンを実行できない。
- -過去6か月間の免疫調節/免疫抑制治療 包含前。
- 他の実験的研究への現在の参加。
- -インフォームドコンセントを提供できない。
- -腰椎穿刺および外科的処置に対する禁忌（例： 抗凝固剤の使用）
- 妊娠と授乳。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヒト神経幹細胞懸濁液
同種ヒト神経幹細胞 (hNSC) の 4 つの異なる投与量 (5、10、16 または 2400 万) の脳室内注射
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同種ヒト神経幹細胞 (hNSC) を 4 つの異なる投与量 (5、10、16 または 2400 万) で。
hNSCs は、GMP ガイドラインに従って Terni の Laboratorio Cellule Staminali によって生成され、受胎後 8 週間後に発生した自然流産からのいくつかの胎児ヒト ドナーの脳標本から取得されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療緊急AEの発生率
時間枠：1年
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同種 hNSC の脳室内注射の実現可能性、安全性、忍容性を評価する
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1年
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治療を受けた患者の死亡率
時間枠：1年
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処置が原因で死亡した被験者の割合（％）（死亡率は治療に相関）
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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機能障害の変化
時間枠：最長1年
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これは、研究期間中の拡張障害スケール（錐体、大脳、脳幹、感覚、腸および膀胱、視覚、脳機能システムに関するEDSS障害スコア）の変化によって測定されます。
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最長1年
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機能障害の変化
時間枠：最長1年
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これは、研究期間中の多発性硬化症機能複合体（上肢機能、歩行および認知機能に関するMSFCスコア）の変化によって測定されます。
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最長1年
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認知機能の活動
時間枠：最長1年
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これは、研究期間中の神経心理学的テストの RAO 簡単な反復可能バッテリーのスコアの平均変化として測定されます。
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最長1年
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再発率
時間枠：最長1年
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再発はEDSSスケールの変化によって測定されます
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最長1年
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再発率
時間枠：最長1年
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再発は、画像評価によって測定されます
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最長1年
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MS バイオマーカー
時間枠：最長1年
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MS（ニューロフィラメント）の疾患活動性を監視し、臨床経過を予測できる潜在的なバイオマーカー候補の調査
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最長1年
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神経生理学的パラメーターの変化
時間枠：最長1年
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誘発電位によって評価されます。
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最長1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Angelo L Vescovi, PhD、Casa Sollievo Della Sofferenza IRCCS
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Gelati M, Profico D, Projetti-Pensi M, Muzi G, Sgaravizzi G, Vescovi AL. Culturing and expansion of "clinical grade" precursors cells from the fetal human central nervous system. Methods Mol Biol. 2013;1059:65-77. doi: 10.1007/978-1-62703-574-3_6.
- Mazzini L, Gelati M, Profico DC, Sgaravizzi G, Projetti Pensi M, Muzi G, Ricciolini C, Rota Nodari L, Carletti S, Giorgi C, Spera C, Domenico F, Bersano E, Petruzzelli F, Cisari C, Maglione A, Sarnelli MF, Stecco A, Querin G, Masiero S, Cantello R, Ferrari D, Zalfa C, Binda E, Visioli A, Trombetta D, Novelli A, Torres B, Bernardini L, Carriero A, Prandi P, Servo S, Cerino A, Cima V, Gaiani A, Nasuelli N, Massara M, Glass J, Soraru G, Boulis NM, Vescovi AL. Human neural stem cell transplantation in ALS: initial results from a phase I trial. J Transl Med. 2015 Jan 27;13:17. doi: 10.1186/s12967-014-0371-2.
- Pluchino S, Gritti A, Blezer E, Amadio S, Brambilla E, Borsellino G, Cossetti C, Del Carro U, Comi G, 't Hart B, Vescovi A, Martino G. Human neural stem cells ameliorate autoimmune encephalomyelitis in non-human primates. Ann Neurol. 2009 Sep;66(3):343-54. doi: 10.1002/ana.21745.
- Pluchino S, Quattrini A, Brambilla E, Gritti A, Salani G, Dina G, Galli R, Del Carro U, Amadio S, Bergami A, Furlan R, Comi G, Vescovi AL, Martino G. Injection of adult neurospheres induces recovery in a chronic model of multiple sclerosis. Nature. 2003 Apr 17;422(6933):688-94. doi: 10.1038/nature01552.
- Ferrari D, Zalfa C, Nodari LR, Gelati M, Carlessi L, Delia D, Vescovi AL, De Filippis L. Differential pathotropism of non-immortalized and immortalized human neural stem cell lines in a focal demyelination model. Cell Mol Life Sci. 2012 Apr;69(7):1193-210. doi: 10.1007/s00018-011-0873-5. Epub 2011 Nov 11.
- Gelati M, Profico DC, Ferrari D, Vescovi AL. Culturing and Expansion of "Clinical Grade" Neural Stem Cells from the Fetal Human Central Nervous System. Methods Mol Biol. 2022;2389:57-66. doi: 10.1007/978-1-0716-1783-0_5.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年9月9日
一次修了 (実際)
2021年5月29日
研究の完了 (実際)
2021年5月29日
試験登録日
最初に提出
2017年8月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年9月12日
最初の投稿 (実際)
2017年9月14日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年7月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年7月9日
最終確認日
2021年7月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NSC SPMS
- 2015-004855-37 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
公開結果の根底にあるすべての IPD
IPD 共有サポート情報タイプ
- 臨床試験報告書（CSR）
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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