Badanie bezpieczeństwa zastrzyków ludzkich nerwowych komórek macierzystych dla pacjentów z wtórnie postępującym stwardnieniem rozsianym (NSC-SPMS)
9 lipca 2021 zaktualizowane przez: Casa Sollievo della Sofferenza IRCCS
Faza I wieloośrodkowe badanie przeszczepu allogenicznych, wewnątrzkomorowych ludzkich neuronalnych komórek macierzystych w celu eksperymentalnego leczenia pacjentów z wtórnie postępującym stwardnieniem rozsianym
Będzie to faza I, otwarte, wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie przeprowadzone przez 3 uczestniczące ośrodki w dwóch krajach (Włochy i Szwajcaria). Do badania zostanie włączonych od 15 do 24 pacjentów dotkniętych SPMS, zgodnie ze „standardowym” projektem fazy I w ciągu 18 miesięcy. Wszyscy pacjenci wezmą udział w 3-miesięcznej fazie. Następnie otrzymają jedną z czterech różnych dawek allogenicznych hNSC (dawka A = 5 milionów hNSC; dawka B = 10 milionów hNSC; dawka C = 16 milionów hNSC; dawka D = 24 miliony hNSC). Po wstrzyknięciu hNSC wszyscy pacjenci z SPMS będą otrzymywać immunosupresję za pomocą takrolimusu przez 6 miesięcy. Pacjenci będą obserwowani klinicznie co miesiąc przez 1 rok, a następnie co 6 miesięcy przez 5 lat po zakończeniu badania (prawdopodobnie przez całe życie).
Oceny MRI będą wykonywane co miesiąc przez pierwsze 6 miesięcy, a następnie co 3 miesiące przez 5 lat po zakończeniu badania.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
24
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Lugano, Szwajcaria, 6900
- Neurocentro della Svizzera Italiana, Istituto di Neurosienze cliniche della svizzera italiana, Centro sclerosi Multipla
-
-
-
-
-
Terni, Włochy, 05100
- Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
-
-
Foggia
-
San Giovanni Rotondo, Foggia, Włochy, 71013
- Casa Sollievo della Sofferenza - IRCCS
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat do 60 lat (Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- SPMS z postępującą akumulacją niesprawności po początkowym nawracającym przebiegu, z aktywnością choroby lub bez niej (Lublin et al. 2014).
- EDSS ≥ 6,5 i ≤ 8
- Progresja EDSS w ciągu 2 lat przed rozpoczęciem badania o ≥ 1, 0 punkt dla pacjentów z EDSS = 6, 5 w momencie włączenia i o ≥ 0, 5 punktu dla pacjentów z EDSS > 6, 5 w momencie włączenia
- Wiek ≥ 18 i ≤ 60 lat
- Niepowodzenie najlepszego leczenia medycznego w ocenie prowadzącego neurologa i deklarowany brak alternatyw terapeutycznych
Kryteria wyłączenia:
- Stany neurologiczne inne niż SM.
- Zaburzenia psychiczne, ciężkie pogorszenie funkcji poznawczych oraz zaburzenia osobowości i relacji.
- Historia lub znana obecność istotnych zaburzeń ogólnoustrojowych, zakaźnych, onkologicznych lub metabolicznych.
- Obecność jakiejkolwiek innej choroby autoimmunologicznej.
- Zakażenia przewlekłe (HBV, HCV, HIV, gruźlica).
- Niemożność wykonania skanów MRI.
- Leczenie immunomodulacyjne/immunosupresyjne w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed włączeniem.
- Bieżący udział w innych badaniach eksperymentalnych.
- Brak możliwości wyrażenia świadomej zgody.
- Wszelkie przeciwwskazania do nakłucia lędźwiowego i zabiegu chirurgicznego (np. stosowanie antykoagulantów)
- Ciąża i karmienie piersią.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Zawiesina ludzkich nerwowych komórek macierzystych
Dokomorowe wstrzyknięcia allogenicznych ludzkich nerwowych komórek macierzystych (hNSC) w czterech różnych dawkach (5, 10, 16 lub 24 miliony)
|
Allogeniczne ludzkie nerwowe komórki macierzyste (hNSC) w czterech różnych dawkach (5, 10, 16 lub 24 miliony).
hNSC są wytwarzane przez Laboratorio Cellule Staminali z Terni zgodnie z wytycznymi GMP i są uzyskiwane z próbek mózgów kilku płodowych dawców ludzkich z poronień samoistnych, które wystąpiły po 8. tygodniu od poczęcia.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość leczenia Wschodzące AE
Ramy czasowe: 1 rok
|
Ocena wykonalności, bezpieczeństwa i tolerancji dokomorowego wstrzyknięcia allogenicznych hNSC
|
1 rok
|
|
Procent śmiertelności u leczonych pacjentów
Ramy czasowe: 1 rok
|
Odsetek osób (%) ze zgonem w wyniku zabiegu (śmiertelność skorelowana z leczeniem)
|
1 rok
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana niepełnosprawności funkcjonalnej
Ramy czasowe: Do 1 roku
|
zostanie to zmierzone poprzez zmianę Rozszerzonej Skali Niepełnosprawności (wynik niepełnosprawności EDSS dotyczący piramidalnego, mózgowego, pnia mózgu, czuciowego, jelitowego i pęcherzowego, wzrokowego, mózgowego systemu funkcjonalnego) w okresie badania.
|
Do 1 roku
|
|
Zmiana niepełnosprawności funkcjonalnej
Ramy czasowe: Do 1 roku
|
będzie to mierzone przez zmianę Kompozytu Czynnościowego Stwardnienia Rozsianego (wyniki MSFC dotyczące funkcji kończyn górnych, poruszania się i funkcji poznawczych) podczas okresu badania.
|
Do 1 roku
|
|
Aktywność funkcji poznawczych
Ramy czasowe: Do 1 roku
|
Zostanie to zmierzone jako średnia zmiana wyniku krótkiego powtarzalnego zestawu baterii testu neuropsychologicznego RAO w okresie badania.
|
Do 1 roku
|
|
Wskaźnik nawrotów
Ramy czasowe: Do 1 roku
|
Nawroty będą mierzone zmianą skali EDSS
|
Do 1 roku
|
|
Wskaźnik nawrotów
Ramy czasowe: Do 1 roku
|
Nawroty będą mierzone za pomocą ocen obrazowania
|
Do 1 roku
|
|
Biomarkery SM
Ramy czasowe: Do 1 roku
|
Badanie potencjalnych potencjalnych biomarkerów zdolnych do monitorowania aktywności choroby i przewidywania przebiegu klinicznego SM (neurofilamenty)
|
Do 1 roku
|
|
Zmiana parametrów neurofizjologicznych
Ramy czasowe: Do 1 roku
|
Oceniane przez potencjały wywołane.
|
Do 1 roku
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Angelo L Vescovi, PhD, Casa Sollievo Della Sofferenza IRCCS
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Gelati M, Profico D, Projetti-Pensi M, Muzi G, Sgaravizzi G, Vescovi AL. Culturing and expansion of "clinical grade" precursors cells from the fetal human central nervous system. Methods Mol Biol. 2013;1059:65-77. doi: 10.1007/978-1-62703-574-3_6.
- Mazzini L, Gelati M, Profico DC, Sgaravizzi G, Projetti Pensi M, Muzi G, Ricciolini C, Rota Nodari L, Carletti S, Giorgi C, Spera C, Domenico F, Bersano E, Petruzzelli F, Cisari C, Maglione A, Sarnelli MF, Stecco A, Querin G, Masiero S, Cantello R, Ferrari D, Zalfa C, Binda E, Visioli A, Trombetta D, Novelli A, Torres B, Bernardini L, Carriero A, Prandi P, Servo S, Cerino A, Cima V, Gaiani A, Nasuelli N, Massara M, Glass J, Soraru G, Boulis NM, Vescovi AL. Human neural stem cell transplantation in ALS: initial results from a phase I trial. J Transl Med. 2015 Jan 27;13:17. doi: 10.1186/s12967-014-0371-2.
- Pluchino S, Gritti A, Blezer E, Amadio S, Brambilla E, Borsellino G, Cossetti C, Del Carro U, Comi G, 't Hart B, Vescovi A, Martino G. Human neural stem cells ameliorate autoimmune encephalomyelitis in non-human primates. Ann Neurol. 2009 Sep;66(3):343-54. doi: 10.1002/ana.21745.
- Pluchino S, Quattrini A, Brambilla E, Gritti A, Salani G, Dina G, Galli R, Del Carro U, Amadio S, Bergami A, Furlan R, Comi G, Vescovi AL, Martino G. Injection of adult neurospheres induces recovery in a chronic model of multiple sclerosis. Nature. 2003 Apr 17;422(6933):688-94. doi: 10.1038/nature01552.
- Ferrari D, Zalfa C, Nodari LR, Gelati M, Carlessi L, Delia D, Vescovi AL, De Filippis L. Differential pathotropism of non-immortalized and immortalized human neural stem cell lines in a focal demyelination model. Cell Mol Life Sci. 2012 Apr;69(7):1193-210. doi: 10.1007/s00018-011-0873-5. Epub 2011 Nov 11.
- Gelati M, Profico DC, Ferrari D, Vescovi AL. Culturing and Expansion of "Clinical Grade" Neural Stem Cells from the Fetal Human Central Nervous System. Methods Mol Biol. 2022;2389:57-66. doi: 10.1007/978-1-0716-1783-0_5.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
9 września 2017
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
29 maja 2021
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
29 maja 2021
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 sierpnia 2017
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 września 2017
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
14 września 2017
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
12 lipca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
9 lipca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 lipca 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby układu odpornościowego
- Nowotwory
- Demielinizacyjne choroby autoimmunologiczne, OUN
- Choroby Autoimmunologiczne Układu Nerwowego
- Choroby demielinizacyjne
- Choroby Autoimmunologiczne
- Procesy Nowotworowe
- Stwardnienie rozsiane
- Stwardnienie rozsiane, przewlekle postępujące
- Skleroza
- Przerzuty nowotworu
Inne numery identyfikacyjne badania
- NSC SPMS
- 2015-004855-37 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAk
Opis planu IPD
Wszystkie IChP, które leżą u podstaw wyników w publikacji
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- Raport z badania klinicznego (CSR)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .