Studio sulla sicurezza delle iniezioni di cellule staminali neurali umane per pazienti affetti da sclerosi multipla secondaria progressiva (NSC-SPMS)
9 luglio 2021 aggiornato da: Casa Sollievo della Sofferenza IRCCS
Uno studio multicentrico di fase I sul trapianto di cellule staminali neurali umane allogeniche intracerebroventricolari per il trattamento sperimentale di pazienti affetti da sclerosi multipla secondaria progressiva
Questo sarà uno studio internazionale di fase I, aperto, multicentrico, condotto da 3 centri partecipanti in due paesi (Italia e Svizzera). Saranno arruolati da 15 a 24 pazienti affetti da SPMS, secondo un disegno "standard" di fase I della durata di 18 mesi. Tutti i pazienti entreranno in una fase di esecuzione di 3 mesi. Successivamente riceveranno una delle quattro diverse dosi di hNSC allogeniche (dose A=5 milioni di hNSC; dose B=10 milioni di hNSC; dose C=16 milioni di hNSC; dose D=24 milioni di hNSC). Dopo l'iniezione di hNSC, tutti i pazienti con SMSP riceveranno immunosoppressione con tacrolimus per 6 mesi. I pazienti saranno seguiti clinicamente mensilmente per 1 anno e poi ogni 6 mesi per i 5 anni successivi al completamento dello studio (possibilmente per tutta la vita).
Le valutazioni MRI verranno eseguite mensilmente per i primi 6 mesi e successivamente ogni 3 mesi per 5 anni dopo il completamento dello studio.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
24
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Terni, Italia, 05100
- Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
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Foggia
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San Giovanni Rotondo, Foggia, Italia, 71013
- Casa Sollievo della Sofferenza - IRCCS
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Lugano, Svizzera, 6900
- Neurocentro della Svizzera Italiana, Istituto di Neurosienze cliniche della svizzera italiana, Centro sclerosi Multipla
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 60 anni (Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- SMSP con progressivo accumulo di disabilità dopo il decorso iniziale recidivante, con o senza attività di malattia (Lublin et al. 2014).
- EDSS ≥ 6,5 e ≤ 8
- Progressione dell'EDSS nei 2 anni precedenti l'inizio dello studio di ≥ 1,0 punti per i pazienti con EDSS = 6,5 al momento dell'inclusione e di ≥ 0,5 punti per i pazienti con EDSS > 6,5 al momento dell'inclusione
- Età ≥ 18 e ≤ 60 anni
- Fallimento del miglior trattamento medico giudicato dal neurologo curante e dichiarata assenza di alternative terapeutiche
Criteri di esclusione:
- Condizioni neurologiche diverse dalla SM.
- Disturbi psichiatrici, grave declino cognitivo e disturbi di personalità e relazionali.
- Anamnesi o presenza nota di significativi disturbi sistemici, infettivi, oncologici o metabolici.
- Presenza di qualsiasi altra malattia autoimmune.
- Infezioni croniche (HBV, HCV, HIV, tubercolosi).
- Incapacità di eseguire scansioni MRI.
- Trattamenti immunomodulanti/immunosoppressivi negli ultimi 6 mesi prima dell'inclusione.
- Attuale partecipazione ad altri studi sperimentali.
- Impossibilità di fornire il consenso informato.
- Qualsiasi controindicazione alla puntura lombare e alla procedura chirurgica (ad es. uso di anticoagulanti)
- Gravidanza e allattamento.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Sospensione di cellule staminali neurali umane
Iniezioni intraventricolari di cellule staminali neurali umane allogeniche (hNSC) in quattro diversi dosaggi (5, 10, 16 o 24 milioni)
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Cellule staminali neurali umane allogeniche (hNSC) in quattro diversi dosaggi (5, 10, 16 o 24 milioni).
Le hNSC sono prodotte dal Laboratorio Cellule Staminali di Terni secondo le linee guida GMP e sono ottenute da campioni cerebrali di diversi donatori umani fetali da aborti spontanei avvenuti dopo l'ottava settimana dal concepimento.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza del trattamento Emergente AE
Lasso di tempo: 1 anno
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Valutare la fattibilità, la sicurezza e la tollerabilità dell'iniezione intracerebroventricolare di hNSC allogeniche
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1 anno
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Percentuale di mortalità nei pazienti trattati
Lasso di tempo: 1 anno
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Percentuale di soggetti (%) con morte per procedura (mortalità correlata al trattamento)
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1 anno
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Alterazione della disabilità funzionale
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
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questo sarà misurato dal cambiamento della Expanded Disability Scale (punteggio di disabilità EDSS sui sistemi funzionali piramidali, cereberrali, del tronco cerebrale, sensoriali, intestinali e vescicali, visivi, cerebrali) durante il periodo di studio.
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Fino a 1 anno
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Alterazione della disabilità funzionale
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
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questo sarà misurato dal cambiamento del Composito funzionale della sclerosi multipla (punteggi MSFC sulla funzione degli arti superiori, deambulazione e funzione cognitiva) durante il periodo di studio.
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Fino a 1 anno
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Attività della funzione cognitiva
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
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Questo sarà misurato come la variazione media del punteggio del RAO Brief Repeatable Battery of Neuropsychological Test, durante il periodo di studio.
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Fino a 1 anno
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Tasso di recidive
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
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Le ricadute saranno misurate dal cambiamento nella scala EDSS
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Fino a 1 anno
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Tasso di recidive
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
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Le ricadute saranno misurate dalle valutazioni di imaging
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Fino a 1 anno
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Biomarcatori SM
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
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Indagine su potenziali biomarcatori candidati in grado di monitorare l'attività della malattia e predire il decorso clinico nella SM (neurofilamenti)
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Fino a 1 anno
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Alterazione dei parametri neurofisiologici
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
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Valutato dai potenziali evocati.
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Fino a 1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Angelo L Vescovi, PhD, Casa Sollievo Della Sofferenza IRCCS
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Gelati M, Profico D, Projetti-Pensi M, Muzi G, Sgaravizzi G, Vescovi AL. Culturing and expansion of "clinical grade" precursors cells from the fetal human central nervous system. Methods Mol Biol. 2013;1059:65-77. doi: 10.1007/978-1-62703-574-3_6.
- Mazzini L, Gelati M, Profico DC, Sgaravizzi G, Projetti Pensi M, Muzi G, Ricciolini C, Rota Nodari L, Carletti S, Giorgi C, Spera C, Domenico F, Bersano E, Petruzzelli F, Cisari C, Maglione A, Sarnelli MF, Stecco A, Querin G, Masiero S, Cantello R, Ferrari D, Zalfa C, Binda E, Visioli A, Trombetta D, Novelli A, Torres B, Bernardini L, Carriero A, Prandi P, Servo S, Cerino A, Cima V, Gaiani A, Nasuelli N, Massara M, Glass J, Soraru G, Boulis NM, Vescovi AL. Human neural stem cell transplantation in ALS: initial results from a phase I trial. J Transl Med. 2015 Jan 27;13:17. doi: 10.1186/s12967-014-0371-2.
- Pluchino S, Gritti A, Blezer E, Amadio S, Brambilla E, Borsellino G, Cossetti C, Del Carro U, Comi G, 't Hart B, Vescovi A, Martino G. Human neural stem cells ameliorate autoimmune encephalomyelitis in non-human primates. Ann Neurol. 2009 Sep;66(3):343-54. doi: 10.1002/ana.21745.
- Pluchino S, Quattrini A, Brambilla E, Gritti A, Salani G, Dina G, Galli R, Del Carro U, Amadio S, Bergami A, Furlan R, Comi G, Vescovi AL, Martino G. Injection of adult neurospheres induces recovery in a chronic model of multiple sclerosis. Nature. 2003 Apr 17;422(6933):688-94. doi: 10.1038/nature01552.
- Ferrari D, Zalfa C, Nodari LR, Gelati M, Carlessi L, Delia D, Vescovi AL, De Filippis L. Differential pathotropism of non-immortalized and immortalized human neural stem cell lines in a focal demyelination model. Cell Mol Life Sci. 2012 Apr;69(7):1193-210. doi: 10.1007/s00018-011-0873-5. Epub 2011 Nov 11.
- Gelati M, Profico DC, Ferrari D, Vescovi AL. Culturing and Expansion of "Clinical Grade" Neural Stem Cells from the Fetal Human Central Nervous System. Methods Mol Biol. 2022;2389:57-66. doi: 10.1007/978-1-0716-1783-0_5.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
9 settembre 2017
Completamento primario (Effettivo)
29 maggio 2021
Completamento dello studio (Effettivo)
29 maggio 2021
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
9 agosto 2017
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 settembre 2017
Primo Inserito (Effettivo)
14 settembre 2017
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 luglio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 luglio 2021
Ultimo verificato
1 luglio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie del sistema immunitario
- Neoplasie
- Malattie autoimmuni demielinizzanti, SNC
- Malattie autoimmuni del sistema nervoso
- Malattie demielinizzanti
- Malattie autoimmuni
- Processi neoplastici
- Sclerosi multipla
- Sclerosi Multipla Cronica Progressiva
- Sclerosi
- Metastasi neoplastica
Altri numeri di identificazione dello studio
- NSC SPMS
- 2015-004855-37 (Numero EudraCT)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Sì
Descrizione del piano IPD
Tutti gli IPD che sono alla base risultano in una pubblicazione
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- Relazione sullo studio clinico (CSR)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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