Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhetsstudie av humane nevrale stamceller injeksjoner for sekundær progressiv multippel sklerosepasienter (NSC-SPMS)

9. juli 2021 oppdatert av: Casa Sollievo della Sofferenza IRCCS

En fase I multisenterstudie av allogen, intracerebroventrikulær human nevrale stamcelletransplantasjon for eksperimentell behandling av sekundær progressiv multippel sklerosepasienter

Dette vil være en fase I, åpen, multisenter, internasjonal studie utført av 3 deltakende sentre i to land (Italia og Sveits). Femten til 24 pasienter påvirket av SPMS vil bli registrert, i henhold til et "standard" fase I-design over 18 måneder. Alle pasienter vil gå inn i en 3 måneders kjøring i fase. Deretter vil de motta en av fire forskjellige doser av allogene hNSCs (dose A=5 millioner hNSCs; dose B=10 millioner hNSCs; dose C=16 millioner hNSCs; dose D=24 millioner hNSCs). Etter hNSCs-injeksjon vil alle SPMS-pasienter få immunsuppresjon med takrolimus i 6 måneder. Pasientene vil bli fulgt klinisk månedlig i 1 år og deretter hver 6. måned i de 5 årene etter at studien er fullført (eventuelt hele livet).

MR-vurderinger vil bli utført månedlig de første 6 månedene og deretter hver 3. måned i 5 år etter at studien er fullført.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Italia
      • Terni, Italia, 05100
        • Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
    • Foggia
      • San Giovanni Rotondo, Foggia, Italia, 71013
        • Casa Sollievo della Sofferenza - IRCCS
  • Sveits
      • Lugano, Sveits, 6900
        • Neurocentro della Svizzera Italiana, Istituto di Neurosienze cliniche della svizzera italiana, Centro sclerosi Multipla

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 60 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. SPMS med progressiv akkumulering av funksjonshemming etter initialt tilbakefallsforløp, med eller uten sykdomsaktivitet (Lublin et al. 2014).
  2. EDSS ≥ 6,5 og ≤ 8
  3. EDSS-progresjon i løpet av de 2 årene før studiestart på ≥ 1,0 poeng for pasienter med EDSS =6,5 ved inklusjonstidspunktet, og på ≥ 0,5 poeng for pasienter med EDSS > 6,5 ved inklusjonstidspunktet.
  4. Alder ≥ 18 og ≤ 60 år
  5. Svikt i beste medisinske behandling vurdert av behandlende nevrolog og erklært fravær av terapeutiske alternativer

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre nevrologiske tilstander enn MS.
  2. Psykiatriske lidelser, alvorlig kognitiv svikt og personlighets- og relasjonsforstyrrelser.
  3. Anamnese eller kjent tilstedeværelse av betydelige systemiske, smittsomme, onkologiske eller metabolske forstyrrelser.
  4. Tilstedeværelse av annen autoimmun sykdom.
  5. Kroniske infeksjoner (HBV, HCV, HIV, tuberkulose).
  6. Manglende evne til å utføre MR-skanninger.
  7. Immunmodulerende/immunsuppressive behandlinger siste 6 måneder før inkludering.
  8. Nåværende deltakelse i andre eksperimentelle studier.
  9. Manglende evne til å gi informert samtykke.
  10. Enhver kontraindikasjon for lumbalpunksjon og kirurgisk inngrep (f.eks. bruk av antikoagulantia)
  11. Graviditet og amming.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Sekvensiell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Suspensjon av humane nevrale stamceller
Intraventrikulære injeksjoner av allogene humane nevrale stamceller (hNSCs) i fire forskjellige doser (5, 10,16 eller 24 millioner)
Biologisk: Menneskelige nevrale stamceller
Allogene humane nevrale stamceller (hNSCs) i fire forskjellige doser (5, 10, 16 eller 24 millioner). hNSC-er produseres av Laboratorio Cellule Staminali i Terni i henhold til GMP-retningslinjer og er hentet fra hjerneprøver fra flere føtale menneskelige donorer fra spontane spontanaborter som skjedde etter den 8. uken etter unnfangelsen.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandling Emergent AE
Tidsramme: 1 år
For å evaluere gjennomførbarheten, sikkerheten og tolerabiliteten av intracerebroventrikulær injeksjon av allogene hNSCs
1 år
Prosentandel av dødelighet hos behandlede pasienter
Tidsramme: 1 år
Prosentandel av forsøkspersoner (%) med død på grunn av prosedyre (dødelighet korrelert med behandling)
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i funksjonshemming
Tidsramme: Inntil 1 år
dette vil bli målt ved endringen av Expanded Disability Scale (EDSS-disability score om pyramidale, cereberrale, hjernestamme, sensoriske, tarm og blære, visuelle, cerebrale funksjonelle systemer) i løpet av studieperioden.
Inntil 1 år
Endring i funksjonshemming
Tidsramme: Inntil 1 år
dette vil bli målt ved endringen av Multiple Sclerosis Functional Composite (MSFC-score om øvre ekstremitetsfunksjon, ambulasjon og kognitiv funksjon) i løpet av studieperioden.
Inntil 1 år
Aktivitet av kognitiv funksjon
Tidsramme: Inntil 1 år
Dette vil bli målt som gjennomsnittlig endring av poengsummen til RAO ​​Brief Repeatable Battery of Neuropsychological Test, i løpet av studieperioden.
Inntil 1 år
Frekvens for tilbakefall
Tidsramme: Inntil 1 år
Tilbakefall vil bli målt ved endringen i EDSS-skalaen
Inntil 1 år
Frekvens for tilbakefall
Tidsramme: Inntil 1 år
Tilbakefall vil bli målt ved hjelp av bildevurderingene
Inntil 1 år
MS biomarkører
Tidsramme: Inntil 1 år
Undersøkelse av potensielle kandidatbiomarkører som er i stand til å overvåke sykdomsaktivitet og forutsi klinisk forløp i MS (Neurofilamenter)
Inntil 1 år
Endring i nevrofysiologiske parametere
Tidsramme: Inntil 1 år
Vurdert av fremkalte potensialer.
Inntil 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Casa Sollievo della Sofferenza IRCCS

Samarbeidspartnere

Neurocenter of Southern Switzerland
Associazione Revert ONLUS
Fondazione Cellule Staminali

Etterforskere

  • Studieleder: Angelo L Vescovi, PhD, Casa Sollievo Della Sofferenza IRCCS

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

9. september 2017

Primær fullføring (Faktiske)

29. mai 2021

Studiet fullført (Faktiske)

29. mai 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. september 2017

Først lagt ut (Faktiske)

14. september 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

12. juli 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

9. juli 2021

Sist bekreftet

1. juli 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NSC SPMS
  • 2015-004855-37 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

All IPD som ligger til grunn resulterer i en publikasjon

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Klinisk studierapport (CSR)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Menneskelige nevrale stamceller

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Croatia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere