Estudo de segurança de injeções de células-tronco neurais humanas para pacientes com esclerose múltipla progressiva secundária (NSC-SPMS)
9 de julho de 2021 atualizado por: Casa Sollievo della Sofferenza IRCCS
Um estudo multicêntrico de fase I do transplante alogênico intracerebroventricular de células-tronco neurais humanas para o tratamento experimental de pacientes com esclerose múltipla progressiva secundária
Este será um estudo internacional de fase I, aberto, multicêntrico, realizado por 3 centros participantes em dois países (Itália e Suíça). Quinze a 24 pacientes afetados por SPMS serão inscritos, de acordo com um projeto de fase I "padrão" ao longo de 18 meses. Todos os pacientes entrarão em uma fase de corrida de 3 meses. Posteriormente, eles receberão uma das quatro doses diferentes de hNSCs alogênicos (dose A = 5 milhões de hNSCs; dose B = 10 milhões de hNSCs; dose C = 16 milhões de hNSCs; dose D = 24 milhões de hNSCs). Após a injeção de hNSCs, todos os pacientes com EMSP receberão imunossupressão com tacrolimo por 6 meses. Os pacientes serão acompanhados clinicamente mensalmente durante 1 ano e depois a cada 6 meses durante os 5 anos seguintes à conclusão do estudo (possivelmente por toda a vida).
Avaliações de ressonância magnética serão realizadas mensalmente durante os primeiros 6 meses e depois a cada 3 meses durante 5 anos após a conclusão do estudo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
24
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Terni, Itália, 05100
- Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
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Foggia
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San Giovanni Rotondo, Foggia, Itália, 71013
- Casa Sollievo della Sofferenza - IRCCS
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Lugano, Suíça, 6900
- Neurocentro della Svizzera Italiana, Istituto di Neurosienze cliniche della svizzera italiana, Centro sclerosi Multipla
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 60 anos (Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- EMSP com acúmulo progressivo de incapacidade após curso inicial de recaída, com ou sem atividade da doença (Lublin et al. 2014).
- EDSS ≥ 6,5 e ≤ 8
- Progressão de EDSS nos 2 anos anteriores ao início do estudo de ≥ 1,0 ponto para pacientes com EDSS =6,5 no momento da inclusão e de ≥ 0,5 pontos para pacientes com EDSS > 6,5 no momento da inclusão
- Idade ≥ 18 e ≤ 60 anos
- Falha no melhor tratamento médico conforme julgado pelo neurologista assistente e ausência declarada de alternativas terapêuticas
Critério de exclusão:
- Condições neurológicas diferentes da EM.
- Transtornos psiquiátricos, declínio cognitivo grave e transtornos de personalidade e relacionamentos.
- História ou presença conhecida de distúrbios sistêmicos, infecciosos, oncológicos ou metabólicos significativos.
- Presença de qualquer outra doença autoimune.
- Infecções crônicas (HBV, HCV, HIV, tuberculose).
- Incapacidade de realizar exames de ressonância magnética.
- Tratamentos imunomoduladores/imunossupressores nos últimos 6 meses antes da inclusão.
- Participação atual em outros estudos experimentais.
- Incapacidade de fornecer consentimento informado.
- Qualquer contra-indicação à punção lombar e ao procedimento cirúrgico (p. uso de anticoagulantes)
- Gravidez e amamentação.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Suspensão de células-tronco neurais humanas
Injeções intraventriculares de células-tronco neurais humanas alogênicas (hNSCs) em quatro dosagens diferentes (5, 10,16 ou 24 milhões)
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Células-tronco neurais humanas alogênicas (hNSCs) em quatro dosagens diferentes (5, 10, 16 ou 24 milhões).
hNSCs são produzidos pelo Laboratorio Cellule Staminali de Terni de acordo com as diretrizes GMP e são obtidos de amostras cerebrais de vários doadores humanos fetais de abortos espontâneos ocorridos após a 8ª semana após a concepção.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de tratamento EA emergente
Prazo: 1 ano
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Avaliar a viabilidade, segurança e tolerabilidade da injeção intracerebroventricular de hNSCs alogênicas
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1 ano
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Porcentagem de mortalidade em pacientes tratados
Prazo: 1 ano
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Porcentagem de indivíduos (%) com óbito devido ao procedimento (mortalidade correlacionada ao tratamento)
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1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na incapacidade funcional
Prazo: Até 1 ano
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isso será medido pela mudança da Escala Expandida de Incapacidade (escore de incapacidade EDSS sobre sistemas funcionais piramidal, cereberal, tronco cerebral, sensorial, intestinal e vesical, visual e cerebral) durante o período de estudo.
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Até 1 ano
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Alteração na incapacidade funcional
Prazo: Até 1 ano
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isso será medido pela mudança do Composto Funcional de Esclerose Múltipla (escores MSFC sobre a função da extremidade superior, deambulação e função cognitiva) durante o período do estudo.
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Até 1 ano
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Atividade da função cognitiva
Prazo: Até 1 ano
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Isso será medido como a variação média da pontuação da Bateria Repetível Breve de Teste Neuropsicológico RAO, durante o período do estudo.
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Até 1 ano
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Taxa de recaídas
Prazo: Até 1 ano
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As recaídas serão medidas pela mudança na escala EDSS
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Até 1 ano
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Taxa de recaídas
Prazo: Até 1 ano
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As recaídas serão medidas pelas avaliações de imagem
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Até 1 ano
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Biomarcadores de EM
Prazo: Até 1 ano
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Investigação de potenciais biomarcadores candidatos capazes de monitorar a atividade da doença e prever o curso clínico na EM (Neurofilamentos)
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Até 1 ano
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Alteração nos parâmetros neurofisiológicos
Prazo: Até 1 ano
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Avaliado por Potenciais Evocados.
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Até 1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Angelo L Vescovi, PhD, Casa Sollievo Della Sofferenza IRCCS
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Gelati M, Profico D, Projetti-Pensi M, Muzi G, Sgaravizzi G, Vescovi AL. Culturing and expansion of "clinical grade" precursors cells from the fetal human central nervous system. Methods Mol Biol. 2013;1059:65-77. doi: 10.1007/978-1-62703-574-3_6.
- Mazzini L, Gelati M, Profico DC, Sgaravizzi G, Projetti Pensi M, Muzi G, Ricciolini C, Rota Nodari L, Carletti S, Giorgi C, Spera C, Domenico F, Bersano E, Petruzzelli F, Cisari C, Maglione A, Sarnelli MF, Stecco A, Querin G, Masiero S, Cantello R, Ferrari D, Zalfa C, Binda E, Visioli A, Trombetta D, Novelli A, Torres B, Bernardini L, Carriero A, Prandi P, Servo S, Cerino A, Cima V, Gaiani A, Nasuelli N, Massara M, Glass J, Soraru G, Boulis NM, Vescovi AL. Human neural stem cell transplantation in ALS: initial results from a phase I trial. J Transl Med. 2015 Jan 27;13:17. doi: 10.1186/s12967-014-0371-2.
- Pluchino S, Gritti A, Blezer E, Amadio S, Brambilla E, Borsellino G, Cossetti C, Del Carro U, Comi G, 't Hart B, Vescovi A, Martino G. Human neural stem cells ameliorate autoimmune encephalomyelitis in non-human primates. Ann Neurol. 2009 Sep;66(3):343-54. doi: 10.1002/ana.21745.
- Pluchino S, Quattrini A, Brambilla E, Gritti A, Salani G, Dina G, Galli R, Del Carro U, Amadio S, Bergami A, Furlan R, Comi G, Vescovi AL, Martino G. Injection of adult neurospheres induces recovery in a chronic model of multiple sclerosis. Nature. 2003 Apr 17;422(6933):688-94. doi: 10.1038/nature01552.
- Ferrari D, Zalfa C, Nodari LR, Gelati M, Carlessi L, Delia D, Vescovi AL, De Filippis L. Differential pathotropism of non-immortalized and immortalized human neural stem cell lines in a focal demyelination model. Cell Mol Life Sci. 2012 Apr;69(7):1193-210. doi: 10.1007/s00018-011-0873-5. Epub 2011 Nov 11.
- Gelati M, Profico DC, Ferrari D, Vescovi AL. Culturing and Expansion of "Clinical Grade" Neural Stem Cells from the Fetal Human Central Nervous System. Methods Mol Biol. 2022;2389:57-66. doi: 10.1007/978-1-0716-1783-0_5.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de setembro de 2017
Conclusão Primária (Real)
29 de maio de 2021
Conclusão do estudo (Real)
29 de maio de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de agosto de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de setembro de 2017
Primeira postagem (Real)
14 de setembro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
12 de julho de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
9 de julho de 2021
Última verificação
1 de julho de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias
- Doenças Autoimunes Desmielinizantes, SNC
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Doenças autoimunes
- Processos Neoplásicos
- Esclerose múltipla
- Esclerose Múltipla Progressiva Crônica
- Esclerose
- Neoplasia Metástase
Outros números de identificação do estudo
- NSC SPMS
- 2015-004855-37 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Sim
Descrição do plano IPD
Todas as IPD subjacentes resultam em uma publicação
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- Relatório de Estudo Clínico (CSR)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
Ensaios clínicos em Células-tronco neurais humanas
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