Humán idegi őssejt-injekciók biztonsági tanulmánya másodlagos progresszív sclerosis multiplexben szenvedő betegek számára (NSC-SPMS)
2021. július 9. frissítette: Casa Sollievo della Sofferenza IRCCS
I. fázisú multicentrikus vizsgálat allogén, intracerebroventrikuláris humán idegi őssejt-transzplantációról másodlagos progresszív sclerosis multiplexben szenvedő betegek kísérleti kezelésére
Ez egy I. fázisú, nyitott, többközpontú, nemzetközi tanulmány, amelyet két ország (Olaszország és Svájc) 3 résztvevő központja végez. 15-24 SPMS-ben érintett beteget vesznek fel a „standard” I. fázisú terv szerint 18 hónapon keresztül. Minden beteg egy 3 hónapos fázisba lép. Ezt követően négy különböző adag allogén hNSC egyikét kapják (A dózis = 5 millió hNSC; B dózis = 10 millió hNSC; C dózis = 16 millió hNSC; D dózis = 24 millió hNSC). A hNSCs injekciót követően minden SPMS-beteg takrolimusszal immunszuppresszióban részesül 6 hónapig. A betegeket 1 éven keresztül havonta, majd 6 hónaponként a vizsgálat befejezését követő 5 évben (esetleg egész életen át) klinikailag ellenőrizni fogják.
Az MRI-vizsgálatokat havonta végezzük az első 6 hónapban, majd 3 havonta a vizsgálat befejezését követő 5 évig.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
24
Fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Terni, Olaszország, 05100
- Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
-
-
Foggia
-
San Giovanni Rotondo, Foggia, Olaszország, 71013
- Casa Sollievo della Sofferenza - IRCCS
-
-
-
-
-
Lugano, Svájc, 6900
- Neurocentro della Svizzera Italiana, Istituto di Neurosienze cliniche della svizzera italiana, Centro sclerosi Multipla
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- SPMS a fogyatékosság progresszív halmozódásával a kezdeti relapszusos lefolyás után, betegségaktivitással vagy anélkül (Lublin et al. 2014).
- EDSS ≥ 6,5 és ≤ 8
- Az EDSS progressziója a vizsgálat kezdete előtti 2 év során ≥ 1,0 pont azoknál a betegeknél, akiknél az EDSS = 6,5 a felvétel időpontjában, és ≥ 0,5 pont azoknál a betegeknél, akiknél az EDSS-érték > 6,5 a felvétel időpontjában
- Életkor ≥ 18 és ≤ 60 év
- A kezelő neurológus által megítélt legjobb orvosi kezelés sikertelensége és a terápiás alternatívák hiánya
Kizárási kritériumok:
- Az SM-től eltérő neurológiai állapotok.
- Pszichiátriai rendellenességek, súlyos kognitív hanyatlás, valamint személyiség- és kapcsolati zavarok.
- Jelentős szisztémás, fertőző, onkológiai vagy anyagcserezavarok anamnézisében vagy ismert jelenléte.
- Bármilyen más autoimmun betegség jelenléte.
- Krónikus fertőzések (HBV, HCV, HIV, tuberkulózis).
- Képtelenség MRI-vizsgálatok elvégzésére.
- Immunmoduláns/immunszuppresszív kezelések a felvétel előtti utolsó 6 hónapban.
- Jelenlegi részvétel más kísérleti vizsgálatokban.
- Képtelenség a tájékozott beleegyezés megadására.
- A lumbálpunkció és a sebészeti beavatkozás bármely ellenjavallata (pl. véralvadásgátló szerek használata)
- Terhesség és szoptatás.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Humán idegi őssejt-szuszpenzió
Allogén humán idegi őssejtek (hNSC) intraventricularis injekciója négy különböző dózisban (5, 10, 16 vagy 24 millió)
|
Allogén humán idegi őssejtek (hNSC) négy különböző dózisban (5, 10, 16 vagy 24 millió).
A hNSC-ket a Laboratorio Cellule Staminali of Terni állítja elő a GMP irányelveinek megfelelően, és számos olyan magzati humán donor agymintájából nyerik, akik a fogantatást követő 8. hét után spontán vetélésben szenvedtek.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A kezelés előfordulása Sürgős AE
Időkeret: 1 év
|
Az allogén hNSC-k intracerebroventricularis injekciójának megvalósíthatóságának, biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése
|
1 év
|
|
A kezelt betegek halálozási aránya
Időkeret: 1 év
|
Azon alanyok százalékos aránya (%), akiknél az eljárás miatt meghaltak (a kezeléssel korrelált halálozás)
|
1 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a funkcionális fogyatékosságban
Időkeret: Akár 1 év
|
ezt a Kiterjesztett Fogyatékosság Skála (EDSS-rokkantsági pontszám piramis, agyi, agytörzsi, érzékszervi, bél- és húgyhólyag, vizuális, agyi funkcionális rendszerekre) változásával mérjük a vizsgálati időszak alatt.
|
Akár 1 év
|
|
Változás a funkcionális fogyatékosságban
Időkeret: Akár 1 év
|
ezt a Sclerosis Multiplex Functional Composite (MSFC-pontszámok a felső végtagi funkcióról, az ambulációról és a kognitív funkciókról) változásával mérjük a vizsgálati időszak alatt.
|
Akár 1 év
|
|
A kognitív funkció tevékenysége
Időkeret: Akár 1 év
|
Ezt a RAO rövid megismételhető neuropszichológiai teszt pontszámának átlagos változásaként mérjük a vizsgálati időszak alatt.
|
Akár 1 év
|
|
Relapszusok aránya
Időkeret: Akár 1 év
|
A relapszusokat az EDSS skála változásával mérik
|
Akár 1 év
|
|
Relapszusok aránya
Időkeret: Akár 1 év
|
A relapszusokat a képalkotó értékelések mérik
|
Akár 1 év
|
|
MS biomarkerek
Időkeret: Akár 1 év
|
Potenciális jelölt biomarkerek vizsgálata, amelyek képesek nyomon követni a betegség aktivitását és előre jelezni a klinikai lefolyást SM-ben (neurofilamentumok)
|
Akár 1 év
|
|
A neurofiziológiai paraméterek változása
Időkeret: Akár 1 év
|
Az Evoked Potentials értékelte.
|
Akár 1 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Angelo L Vescovi, PhD, Casa Sollievo Della Sofferenza IRCCS
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Gelati M, Profico D, Projetti-Pensi M, Muzi G, Sgaravizzi G, Vescovi AL. Culturing and expansion of "clinical grade" precursors cells from the fetal human central nervous system. Methods Mol Biol. 2013;1059:65-77. doi: 10.1007/978-1-62703-574-3_6.
- Mazzini L, Gelati M, Profico DC, Sgaravizzi G, Projetti Pensi M, Muzi G, Ricciolini C, Rota Nodari L, Carletti S, Giorgi C, Spera C, Domenico F, Bersano E, Petruzzelli F, Cisari C, Maglione A, Sarnelli MF, Stecco A, Querin G, Masiero S, Cantello R, Ferrari D, Zalfa C, Binda E, Visioli A, Trombetta D, Novelli A, Torres B, Bernardini L, Carriero A, Prandi P, Servo S, Cerino A, Cima V, Gaiani A, Nasuelli N, Massara M, Glass J, Soraru G, Boulis NM, Vescovi AL. Human neural stem cell transplantation in ALS: initial results from a phase I trial. J Transl Med. 2015 Jan 27;13:17. doi: 10.1186/s12967-014-0371-2.
- Pluchino S, Gritti A, Blezer E, Amadio S, Brambilla E, Borsellino G, Cossetti C, Del Carro U, Comi G, 't Hart B, Vescovi A, Martino G. Human neural stem cells ameliorate autoimmune encephalomyelitis in non-human primates. Ann Neurol. 2009 Sep;66(3):343-54. doi: 10.1002/ana.21745.
- Pluchino S, Quattrini A, Brambilla E, Gritti A, Salani G, Dina G, Galli R, Del Carro U, Amadio S, Bergami A, Furlan R, Comi G, Vescovi AL, Martino G. Injection of adult neurospheres induces recovery in a chronic model of multiple sclerosis. Nature. 2003 Apr 17;422(6933):688-94. doi: 10.1038/nature01552.
- Ferrari D, Zalfa C, Nodari LR, Gelati M, Carlessi L, Delia D, Vescovi AL, De Filippis L. Differential pathotropism of non-immortalized and immortalized human neural stem cell lines in a focal demyelination model. Cell Mol Life Sci. 2012 Apr;69(7):1193-210. doi: 10.1007/s00018-011-0873-5. Epub 2011 Nov 11.
- Gelati M, Profico DC, Ferrari D, Vescovi AL. Culturing and Expansion of "Clinical Grade" Neural Stem Cells from the Fetal Human Central Nervous System. Methods Mol Biol. 2022;2389:57-66. doi: 10.1007/978-1-0716-1783-0_5.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. szeptember 9.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2021. május 29.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2021. május 29.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. augusztus 9.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. szeptember 12.
Első közzététel (Tényleges)
2017. szeptember 14.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. július 12.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. július 9.
Utolsó ellenőrzés
2021. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Neoplazmák
- Demyelinizáló autoimmun betegségek, központi idegrendszer
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Demielinizáló betegségek
- Autoimmun betegség
- Neoplasztikus folyamatok
- Sclerosis multiplex
- Sclerosis multiplex, krónikus progresszív
- Szklerózis
- Neoplazma metasztázis
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- NSC SPMS
- 2015-004855-37 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Igen
IPD terv leírása
Az alapjául szolgáló összes IPD publikációt eredményez
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- Klinikai vizsgálati jelentés (CSR)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a Emberi idegi őssejtek
-
Maternal and Child Health Hospital of FoshanBefejezve
-
Maternal and Child Health Hospital of FoshanVisszavont
-
Vitro Biopharma Inc.Még nincs toborzásPitt Hopkins szindróma
-
The Methodist Hospital Research InstituteCenter for Cell and Gene Therapy, Baylor College of MedicineToborzásMesenchymális őssejtek | VeseátültetésEgyesült Államok