Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhedsundersøgelse af humane neurale stamcelle-injektioner til patienter med sekundær progressiv multipel sklerose (NSC-SPMS)

9. juli 2021 opdateret af: Casa Sollievo della Sofferenza IRCCS

En fase I multicenterundersøgelse af allogene, intracerebroventrikulære humane neurale stamcellers transplantation til eksperimentel behandling af sekundær progressiv multipel sklerosepatienter

Dette vil være en fase I, åben, multicenter, international undersøgelse udført af 3 deltagende centre på tværs af to lande (Italien og Schweiz). Femten til 24 patienter ramt af SPMS vil blive indskrevet i henhold til et "standard" fase I design over 18 måneder. Alle patienter går ind i en 3-måneders kørsel i fase. Derefter vil de modtage en af ​​fire forskellige doser af allogene hNSC'er (dosis A=5 millioner hNSC'er; dosis B=10 millioner hNSC'er; dosis C=16 millioner hNSC'er; dosis D=24 millioner hNSC'er). Efter hNSCs-injektion vil alle SPMS-patienter modtage immunsuppression med tacrolimus i 6 måneder. Patienterne vil blive fulgt klinisk månedligt i 1 år og derefter hver 6. måned i de 5 år efter undersøgelsens afslutning (muligvis hele livet).

MR-vurderinger vil blive udført månedligt i de første 6 måneder og derefter hver 3. måned i 5 år efter undersøgelsens afslutning.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Terni, Italien, 05100
        • Azienda Ospedaliera Santa Maria di Terni
    • Foggia
      • San Giovanni Rotondo, Foggia, Italien, 71013
        • Casa Sollievo della Sofferenza - IRCCS
  • Schweiz
      • Lugano, Schweiz, 6900
        • Neurocentro della Svizzera Italiana, Istituto di Neurosienze cliniche della svizzera italiana, Centro sclerosi Multipla

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 60 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. SPMS med progressiv akkumulering af invaliditet efter initialt tilbagefaldsforløb, med eller uden sygdomsaktivitet (Lublin et al. 2014).
  2. EDSS ≥ 6,5 og ≤ 8
  3. EDSS-progression i løbet af de 2 år forud for studiestart på ≥ 1,0 point for patienter med EDSS = 6,5 på inklusionstidspunktet og på ≥ 0,5 point for patienter med EDSS > 6,5 på inklusionstidspunktet
  4. Alder ≥ 18 og ≤ 60 år
  5. Manglende bedste medicinske behandling vurderet af den behandlende neurolog og erklæret fravær af terapeutiske alternativer

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre neurologiske tilstande end MS.
  2. Psykiatriske lidelser, alvorlig kognitiv tilbagegang og personligheds- og relationelle forstyrrelser.
  3. Anamnese eller kendt tilstedeværelse af signifikante systemiske, infektiøse, onkologiske eller metaboliske lidelser.
  4. Tilstedeværelse af enhver anden autoimmun sygdom.
  5. Kroniske infektioner (HBV, HCV, HIV, tuberkulose).
  6. Manglende evne til at udføre MR-scanninger.
  7. Immunmodulerende/immunsuppressive behandlinger inden for de sidste 6 måneder før inklusion.
  8. Aktuel deltagelse i andre eksperimentelle undersøgelser.
  9. Manglende evne til at give informeret samtykke.
  10. Enhver kontraindikation for lumbalpunktur og den kirurgiske procedure (f. brug af antikoagulantia)
  11. Graviditet og amning.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Humane neurale stamceller suspension
Intraventrikulære injektioner af allogene humane neurale stamceller (hNSC'er) i fire forskellige doser (5, 10, 16 eller 24 millioner)
Biologisk: Humane neurale stamceller
Allogene humane neurale stamceller (hNSC'er) i fire forskellige doser (5, 10, 16 eller 24 millioner). hNSC'er produceres af Laboratorio Cellule Staminali fra Terni i overensstemmelse med GMP-retningslinjer og er opnået fra hjerneprøver fra flere føtale humane donorer fra spontane aborter opstået efter den 8. uge efter undfangelsen.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandling Emergent AE
Tidsramme: 1 år
At evaluere gennemførligheden, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​intracerebroventrikulær injektion af allogene hNSC'er
1 år
Procent af dødelighed hos behandlede patienter
Tidsramme: 1 år
Procentdel af forsøgspersoner (%) med død som følge af proceduren (dødelighed korreleret med behandling)
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i funktionsnedsættelse
Tidsramme: Op til 1 år
dette vil blive målt ved ændringen af ​​Expanded Disability Scale (EDSS-handicap-score om pyramidale, cereberrale, hjernestamme, sensoriske, tarm og blære, visuelle, cerebrale funktionelle systemer) i løbet af undersøgelsesperioden.
Op til 1 år
Ændring i funktionsnedsættelse
Tidsramme: Op til 1 år
dette vil blive målt ved ændringen af ​​Multiple Sclerosis Functional Composite (MSFC-scores om overekstremitetsfunktion, ambulation og kognitiv funktion) i løbet af undersøgelsesperioden.
Op til 1 år
Aktivitet af kognitiv funktion
Tidsramme: Op til 1 år
Dette vil blive målt som den gennemsnitlige ændring af scoren for RAO Brief Repeatable Battery of Neuropsychological Test i løbet af undersøgelsesperioden.
Op til 1 år
Frekvens for tilbagefald
Tidsramme: Op til 1 år
Tilbagefald vil blive målt ved ændringen i EDSS-skalaen
Op til 1 år
Frekvens for tilbagefald
Tidsramme: Op til 1 år
Tilbagefald vil blive målt ved billeddannelsesevalueringer
Op til 1 år
MS biomarkører
Tidsramme: Op til 1 år
Undersøgelse af potentielle kandidatbiomarkører, der er i stand til at overvåge sygdomsaktivitet og forudsige kliniske forløb i MS (Neurofilamenter)
Op til 1 år
Ændring i neurofysiologiske parametre
Tidsramme: Op til 1 år
Vurderet af Fremkaldte Potentialer.
Op til 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Casa Sollievo della Sofferenza IRCCS

Samarbejdspartnere

Neurocenter of Southern Switzerland
Associazione Revert ONLUS
Fondazione Cellule Staminali

Efterforskere

  • Studieleder: Angelo L Vescovi, PhD, Casa Sollievo Della Sofferenza IRCCS

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

9. september 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. maj 2021

Studieafslutning (Faktiske)

29. maj 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

9. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. september 2017

Først opslået (Faktiske)

14. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

12. juli 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

9. juli 2021

Sidst verificeret

1. juli 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NSC SPMS
  • 2015-004855-37 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Al IPD, der ligger til grund, resulterer i en publikation

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Humane neurale stamceller

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Venezuela

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner