ファブリー病の患者におけるHM15421/GC1134Aの安全性と忍容性を評価するための概念実証研究
2025年11月2日 更新者：GC Biopharma Corp
ファブリー病患者におけるHM15421/GC1134Aの安全性と有効性を評価するためのオープンラベル、用量範囲、概念実証研究研究
このフェーズ1/2ファーストインヒューマン（FIH）研究は、FD患者における安全性、忍容性、薬物動態（PK）、およびHM15421の有効性を評価するように設計されています。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
18
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：GC Biopharma
- 電話番号：+82-031-260-9300
- メール：GC1134A@gccorp.com
研究場所
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095
- 募集
- David Geffen School of Medicine UCLA, UCLA Health
-
主任研究者：
- Anjay Rastogi, MD
-
-
Kansas
-
Kansas City、Kansas、アメリカ、66160-8500
- 募集
- University of Kansas School of Medicine
-
主任研究者：
- Ahmad M. Tuffaha, MD
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- 募集
- University of Minnesota
-
主任研究者：
- Chester B. Whitley, MD
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229-3039
- 募集
- Children's Hospital Medical Center
-
主任研究者：
- Robert J. Hopkin, MD
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- 募集
- University of Pittsburgh Medical Center Children's Hoispital of Pittsburgh
-
主任研究者：
- Damara Ortiz, MD
-
-
Virginia
-
Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
- 募集
- Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center
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主任研究者：
- Ozlem Goker-Alpan, MD
-
-
-
-
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Buenos Aires、アルゼンチン、C1199ABB
- 募集
- Hospital Italiano de Buenos Aires
-
主任研究者：
- Marcelo Rugiero, MD
-
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Santa Fe Province
-
Rosario、Santa Fe Province、アルゼンチン、S2000
- 募集
- Centro Medico IPAM
-
主任研究者：
- Sebastian Jaurretche, MD
-
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-
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-
Seoul、韓国、03722
- 募集
- Yonsei University, College of Medicine
-
主任研究者：
- Geu-Ru Hong, MD
-
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Gyeongsangnam-do
-
Yangsan、Gyeongsangnam-do、韓国、50612
- 募集
- Pusan National University Children's Hospital in Yangsan
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主任研究者：
- Chong Kun Cheon, MD
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準：
- 参加者は、インフォームドコンセントに署名した時点で、それぞれの国の成人と見なされる18歳以上または年齢でなければなりません。
- 臨床症状を伴うFDの文書化された診断。
- 女性：FDの病原性または病原性GLAバリアントの同定に基づく歴史的遺伝子検査結果。
- 男性：血漿および/または白血球アルファガラクトシダーゼ活性（活性アッセイによる）通常の下限未満（血漿中のLLN = 3.2 nmol/hr/ml、白血球中のLLN = 32 nmol/hr/mg/タンパク質）。
- スクリーニングの過去6か月以内にFD療法を受けていない、またはFD療法を受けていない患者は、スクリーニング時に陰性ADA検査を受けています。
- 推定糸球体ろ過率（EGFR）≥60mL/min/1.73 慢性腎臓病によるM2疫学コラボレーション（CKD-EPI）方程式。
- 血漿Lyso-GB3レベルは、通常（ULN）の上限の1.5倍を超えています。
男性の参加者：
- 男性の参加者は、研究治療期間中に以下に同意する場合、参加する資格があります。
- 精子を寄付しないでください、
さらに、どちらか：
- 出産可能性のある女性（WOCBP）との異性愛の性交（長期的かつ持続的な根拠で禁欲）として禁欲し、禁欲的なままであることに同意するか、
- 他の人への射精の通過を可能にする活動に従事するとき、男性コンドームを使用することに同意する必要があります、
- 男性のコンドームに加えて、男性の参加者のWOCBPパートナーでは、非常に効果的な避妊方法の使用が考慮される場合があります。
女性の参加者：
女性の参加者は、妊娠していないか母乳で育てられていない場合に参加する資格があり、次の条件のうち少なくとも1つが適用されます。
- WOCBPではありません
- はWOCBPであり、非常に効果的な（年間1％未満の故障率がある）避妊法を使用しています。できればユーザー依存性が低いため、最初の研究薬物投与の前に少なくとも1つの月経周期を開始し、研究薬の全身曝露後少なくとも30日間継続し、卵を供給しないことに同意します。 調査員は、研究薬の最初の用量との関係における避妊法の有効性を評価する必要があります。
- WOCBPは、研究薬の最初の投与量の24時間前に、非常に高感度の妊娠検査（尿または血清）が必要です。
- 尿検査を陰性（例えば、あいまいな結果）として確認できない場合、血清妊娠検査が必要です。 そのような場合、血清妊娠の結果が陽性である場合、参加者は参加から除外されなければなりません。
- 閉経後の状態が最近の女性は、追加の卵胞刺激ホルモン（FSH）検査を行う可能性があります。
インフォームドコンセント
- インフォームドコンセントフォーム（ICF）およびこのプロトコルに記載されている要件と制限の順守を含む、インフォームドコンセントの署名されたインフォームドコンセントを与えることができます。
除外基準：
- 妊娠している女性、研究中に妊娠することを計画している、または母乳育児をしている女性。
- 透析または腎移植の既往。
- CKDステージ≥3。
- 特定の腎疾患（急性間質性腎炎、急性糸球体および血管炎性腎疾患）を含む、スクリーニングの12か月以内の急性腎障害の病歴;非特異的状態（例、虚血、毒性損傷）;麻痺性病理（例えば、腎外角膜血症、および急性後部閉塞性腎症）。
- 尿タンパク質からクレアチニン比（UPCR）> 0.5 g/gであり、アンジオテンシン変換酵素（ACE）阻害剤またはアンジオテンシン受容体遮断薬（ARB）で処理されません。
- 治験生成物のあらゆる成分および前進の使用によって管理されていないガドリニウム造影剤に対する過敏症の既知の歴史。
- スクリーニングの6か月以内に心血管イベント（心筋梗塞、不安定な狭心症）。
- うっ血性心不全ニューヨーク心臓協会（NYHA）クラスIV
- 脳卒中の歴史。
- ペースメーカーまたは磁気共鳴画像法（MRI）スキャンのためのその他の禁忌。
- アンジオテンシン変換酵素阻害剤またはARB療法は、スクリーニングの4週間前に開始または用量を変更しました。
- FDの治験遺伝子治療を受けた患者。
- 研究侵入の4週間以内に研究薬物を含む他の研究への参加および/または研究参加中。
- 介入研究に参加するか、FDの思いやりのあるアクセス製品を使用します。 FDに関連していない条件の介入試験に参加した参加者は、適切なウォッシュアウト期間が終了した後に登録する必要があります。
- ヒト免疫不全ウイルス（HIV）および/または活性（急性または慢性）B型肝炎および/またはC型肝炎感染症の存在。
- 研究者および/または医療モニターの判断において、研究の要件に対する参加者のコンプライアンスを妨げる医学的、感情的、行動的、または心理的状態の存在。
- 意図的な自傷行為や自殺念慮の歴史を持っている可能性のある参加者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：コホート1
低用量
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SC
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実験的：コホート2
中用量
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SC
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実験的：コホート3
高用量
|
SC
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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有害事象の発生と特性
時間枠：最大48週間
|
最大48週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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最大血清濃度（CMAX）
時間枠：最大48週間
|
PKパラメーター
|
最大48週間
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最大血清濃度（TMAX）に達する時間
時間枠：最大48週間
|
PKパラメーター
|
最大48週間
|
|
トラフ血清濃度（ctrough）
時間枠：最大48週間
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PKパラメーター
|
最大48週間
|
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1つの投与間隔（AUC0-TAU）の濃度時間曲線下の面積
時間枠：最大48週間
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PKパラメーター
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最大48週間
|
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ターミナルエリミネーションハーフライフ（T1/2）
時間枠：最大48週間
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PKパラメーター
|
最大48週間
|
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定常状態での明らかなクリアランス（CLSS/F）
時間枠：最大48週間
|
PKパラメーター
|
最大48週間
|
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端子相（vss/f）中の定常状態での分布の容積
時間枠：最大48週間
|
PKパラメーター
|
最大48週間
|
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プラズマLyso-GB3レベル
時間枠：最大48週間
|
PDパラメーター
|
最大48週間
|
|
プラズマGB3レベル
時間枠：最大48週間
|
PDパラメーター
|
最大48週間
|
|
尿lyso-gb3レベル
時間枠：最大48週間
|
PDパラメーター
|
最大48週間
|
|
尿クレアチニンレベル
時間枠：最大48週間
|
PDパラメーター
|
最大48週間
|
|
尿アルブミンレベル
時間枠：最大48週間
|
PDパラメーター
|
最大48週間
|
|
総尿タンパク質レベル
時間枠：最大48週間
|
PDパラメーター
|
最大48週間
|
|
尿タンパク質とクレアチニン比
時間枠：最大48週間
|
PDパラメーター
|
最大48週間
|
|
尿アルブミンとクレアチニン比
時間枠：最大48週間
|
PDパラメーター
|
最大48週間
|
|
EGFRの変更
時間枠：最大48週間
|
PDパラメーター
|
最大48週間
|
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腎臓GB3の変化量子脂質包含スコアリングシステムを使用した蓄積
時間枠：最大48週間
|
PDパラメーター
|
最大48週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年5月14日
一次修了 (推定)
2028年8月30日
研究の完了 (推定)
2028年8月30日
試験登録日
最初に提出
2025年2月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2025年2月27日
最初の投稿 (実際)
2025年3月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年11月4日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年11月2日
最終確認日
2025年11月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- GC1134A_FD_P1201
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。