けいれん性発声障害および声の振戦におけるオキシベートナトリウム
けいれん性発声障害および音声振戦におけるオキシベートナトリウムの中心的メカニズムと治療反応
調査の概要
詳細な説明
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts Eye and Ear
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- SD および SD と VT を併せ持つ患者は、臨床的に文書化された内転筋型または外転型の障害を持ち、アルコールが声の症状にプラスの影響を与えるかどうかに関係なく、
- 健康なコントロールは、喉頭、神経学的、または精神医学的問題の否定的な病歴を持つ健康なボランティアになります (既存の神経画像データが使用されます)。
- 21歳から80歳まで。
- 英語のネイティブ スピーカー。
- 右利き (Edinburgh Handedness Inventory に基づく)。
除外基準:
- インフォームドコンセントを与えることができない被験者は、研究から除外されます。
- 妊娠中または授乳中の女性は、妊娠または授乳が終了するまで研究から除外されます。 出産の可能性のあるすべての患者は、研究前および研究中に信頼できる避妊方法を使用することに同意する必要があります。 避妊の方法は、患者の研究カルテに記録されます。 出産の可能性のあるすべての女性は尿妊娠検査を受けますが、これは研究参加のために陰性でなければなりません。
以下の状態の過去または現在の病歴を持つすべての患者は、研究から除外されます。
- SDおよびジストニア性VTを除き、脳卒中、運動障害、脳腫瘍、意識喪失を伴う外傷性脳損傷、運動失調、筋障害、重症筋無力症、脱髄疾患、アルコール依存症、薬物依存などの神経障害。 他の体の部分に影響を与える振戦のある患者は、研究から除外されます。 喉頭以外の身体領域にジストニー運動があるすべての患者は、研究から除外されます。 これにより、均質な患者集団を維持し、他の神経学的状態の存在によって混乱させることなく、中枢薬の効果を評価できます。
- 統合失調症、重度および/または双極性うつ病、強迫性障害などの精神医学的問題は除外され、均質な患者集団を維持し、精神医学的状態の存在によって交絡することなく中枢薬物効果の評価を可能にします。
- 声帯麻痺、麻痺、癌、慢性喉頭炎などの喉頭の問題は、研究から除外されます。
- NCI基準によるグレード2以上の肝機能障害および腎機能障害の既知の過去または現在の病歴を持つ患者は除外されます。
- 中等度から重度のうっ血性心不全の既知の過去または現在の病歴を持つ患者は除外されます。
- 過去または現在に認知障害の病歴があり、積極的な自殺念慮がある患者は除外されます。
- 喉頭筋へのボツリヌス毒素注射による治療による症状のない患者は、完全に症状が出るまで研究から除外されます。 ボツリヌス毒素の効果の持続期間は患者によって異なり、平均で 3 ～ 4 か月続きます。 すべての患者は、研究に参加する前に完全に症状があることを確認するために評価されます。
- 中枢神経系に作用する薬物の交絡効果の可能性を避けるために、すべての患者は、最初の摂取スクリーニングの一環として、処方薬または市販薬について質問されます. 中枢神経系に影響を与える薬（オキシベートナトリウムを除く）を投与されている患者は、研究から除外されます。
- 患者は、頭頸部手術、特に甲状腺形成術、喉頭除神経、および選択的喉頭内転筋除神経-再神経支配などの脳手術および喉頭手術を受けたかどうかを尋ねられます。脳と喉頭の手術の両方が脳の構造と機能の再編成につながる可能性があるため、脳および/または喉頭の手術歴のあるすべての被験者は研究から除外されます。
- -MRIに匹敵しない、および/またはMRI研究参加の目的で除去できない、身体に入れ墨、強磁性物体（例えば、埋め込み刺激装置、外科用クリップ、プロテーゼ、人工心臓弁など）がある患者は除外されます研究。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：基礎科学
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オキシベートナトリウムに対する臨床反応
プラセボとは対照的に、アルコールと同様に、オキシベートナトリウムは、アルコール反応性のSDおよびVTの音声症状を軽減するのに最も効果的であると予想されています.
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アルコールチャレンジテストと、オキシベートナトリウムの単回投与および対応するプラセボの経口投与。
他の名前：
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実験的：臨床反応の中央マーカー
臨床結果は、基礎となる遺伝子変異体と関連した音声感覚運動処理と統合を制御する脳領域の機能的異常の選択的調節によって決定されると予想されます。
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アルコールチャレンジテストと、オキシベートナトリウムの単回投与および対応するプラセボの経口投与。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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症状の重症度
時間枠：薬物またはプラセボ投与の40分後
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視覚的アナログスケールの臨床医と目的と患者の主観的な変化（Min-Max 0-100、より高いスコアが悪い結果である）の症状の重症度のスコアと薬物とプラセボ摂取後の症状の重症度。 分析のために、グループの患者（1）アルコール応答性（ETOH+）喉頭ジストニアと（2）ジストニストンの声の震えを持つアルコール応答（ETOH+）喉頭ジストニアをETOH+グループ全体に組み合わせました。 分析のために、グループの患者（3）患者は、アルコール - 応答性（EtoH-）喉頭ジストニアと（4）声の振戦を伴う（4）アルコール非応答（EtOH-）喉頭ジストニアを、全体的なEtOHグループに組み合わせました。 |
薬物またはプラセボ投与の40分後
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最小治療効果
時間枠：薬物またはプラセボ投与の40分後
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アルコール反応性（ETOH+）のみに基づいて分析に事前に指定されました。
ETOH+患者の症状の重症度の視覚アナログスケールスコア（Min-Max 0-100、より高いスコアが悪い結果である）の臨床医と視力と患者の主観的な変化を組み合わせた。
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薬物またはプラセボ投与の40分後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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LD臨床タイプに依存する治療効果
時間枠：薬物またはプラセボ投与の40分後
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視覚的アナログスケールの臨床医と目的と患者の主観的な変化（Min-Max 0-100、より高いスコアが悪い結果である）の症状の重症度のスコアと薬物とプラセボ摂取後の症状の重症度。 ETOH+およびETOH-は、LD、LD、Dystonic Tremor of Voice、Abductor LD、Anductor LDを含む表現型の特性に基づいて層別化されました。 |
薬物またはプラセボ投与の40分後
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治療効果の長さ
時間枠：薬物またはプラセボ投与後40分から5時間後
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各ETOH+およびETOHグループの治療効果の長さは、視覚アナログスケールの臨床医師と患者の主題の変化を使用して、ベースラインと比較して、薬物とプラセボ摂取の40、180、および300分後に評価されました（MIN-MAX 0-100、より高いスコアが悪い結果です）症状の重症度。 分析のために、グループの患者（1）アルコール応答性（ETOH+）喉頭ジストニアと（2）ジストニストンの声の震えを持つアルコール応答（ETOH+）喉頭ジストニアをETOH+グループ全体に組み合わせました。 分析のために、グループの患者（3）患者は、アルコール - 応答性（EtoH-）喉頭ジストニアと（4）声の振戦を伴う（4）アルコール非応答（EtOH-）喉頭ジストニアを、全体的なEtOHグループに組み合わせました。 |
薬物またはプラセボ投与後40分から5時間後
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症状のアルコール応答性と薬物誘発性症状の改善との関係
時間枠：薬物またはプラセボ投与の40分後
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視覚的アナログスケールの臨床医と目的と患者の主張の変化（Min-Max 0-100、より高いスコアが悪い結果である）の症状の重症度のスコアと薬物対プラセボ摂取の40分後。 分析のために、グループの患者（1）アルコール応答性（ETOH+）喉頭ジストニアと（2）ジストニストンの声の震えを持つアルコール応答（ETOH+）喉頭ジストニアをETOH+グループ全体に組み合わせました。 分析のために、グループの患者（3）患者は、アルコール - 応答性（EtoH-）喉頭ジストニアと（4）声の振戦を伴う（4）アルコール非応答（EtOH-）喉頭ジストニアを、全体的なEtOHグループに組み合わせました。 |
薬物またはプラセボ投与の40分後
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症状の重症度の変化とジストニアの臨床的特徴との関係
時間枠：薬物またはプラセボ投与の40分後
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視覚的アナログスケールの臨床医と目的と患者の主張の変化（Min-Max 0-100、より高いスコアが悪い結果である）の症状の重症度のスコアと薬物対プラセボ摂取の40分後。 分析のために、グループの患者（1）アルコール応答性（ETOH+）喉頭ジストニアと（2）ジストニストンの声の震えを持つアルコール応答（ETOH+）喉頭ジストニアをETOH+グループ全体に組み合わせました。 分析のために、グループの患者（3）患者は、アルコール - 応答性（EtoH-）喉頭ジストニアと（4）声の振戦を伴う（4）アルコール非応答（EtOH-）喉頭ジストニアを、全体的なEtOHグループに組み合わせました。 |
薬物またはプラセボ投与の40分後
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Kristina Simonyan, MD, PhD、Massachusetts Eye and Ear
出版物と役立つリンク
一般刊行物
- Simonyan K, Ludlow CL. Abnormal activation of the primary somatosensory cortex in spasmodic dysphonia: an fMRI study. Cereb Cortex. 2010 Nov;20(11):2749-59. doi: 10.1093/cercor/bhq023. Epub 2010 Mar 1.
- Simonyan K, Frucht SJ. Long-term Effect of Sodium Oxybate (Xyrem(R)) in Spasmodic Dysphonia with Vocal Tremor. Tremor Other Hyperkinet Mov (N Y). 2013 Dec 9;3:tre-03-206-4731-1. doi: 10.7916/D8CJ8C5S. eCollection 2013.
- Rumbach AF, Blitzer A, Frucht SJ, Simonyan K. An open-label study of sodium oxybate in Spasmodic dysphonia. Laryngoscope. 2017 Jun;127(6):1402-1407. doi: 10.1002/lary.26381. Epub 2016 Nov 3.
- Battistella G, Fuertinger S, Fleysher L, Ozelius LJ, Simonyan K. Cortical sensorimotor alterations classify clinical phenotype and putative genotype of spasmodic dysphonia. Eur J Neurol. 2016 Oct;23(10):1517-27. doi: 10.1111/ene.13067. Epub 2016 Jun 27.
- Kirke DN, Battistella G, Kumar V, Rubien-Thomas E, Choy M, Rumbach A, Simonyan K. Neural correlates of dystonic tremor: a multimodal study of voice tremor in spasmodic dysphonia. Brain Imaging Behav. 2017 Feb;11(1):166-175. doi: 10.1007/s11682-016-9513-x.
- Kirke DN, Frucht SJ, Simonyan K. Alcohol responsiveness in laryngeal dystonia: a survey study. J Neurol. 2015 Jun;262(6):1548-56. doi: 10.1007/s00415-015-7751-2. Epub 2015 May 1.
便利なリンク
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QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
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QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 2019P001680
- R01DC012545 (米国 NIH グラント/契約)
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医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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