Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Natriumoksibaatti puuskittaisessa dysfoniassa ja äänen vapinassa

tiistai 9. joulukuuta 2025 päivittänyt: Kristina Simonyan

Natriumoksibaatin keskeiset mekanismit ja hoitovaste spasmodisessa dysfoniassa ja äänivapinassa

Tutkijat tutkivat natriumoksibaatin ja vastaavan lumelääkkeen kliinisiä vaikutuksia äänioireisiin puuskittaisessa dysfoniassa ja äänivapinassa käyttämällä kokonaisvaltaista kliinis-käyttäytymistestausta, hermokuvausta ja farmakogenetiikkaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Spastinen dysfonia (SD) tai kurkunpään dystonia on krooninen heikentävä tila, joka vaikuttaa selektiivisesti puheentuotantoon kurkunpään lihasten tahattomien kouristusten vuoksi. SD ulottuu usein ääniviestinnän heikkenemisen ulkopuolelle aiheuttaen merkittävän työkyvyttömyyden ja elinikäisen sosiaalisen eristäytymisen. SD tulee vieläkin kyvyttömämpää, kun se liittyy dystoniseen äänivapinaan (VT), jota esiintyy noin 1/3 SD-potilaista ja jolle on ominaista kyvyttömyys ylläpitää vokaalia yli muutaman sekunnin ajan. Näiden sairauksien nykyinen hoito rajoittuu äänioireiden väliaikaiseen hallintaan toistuvilla botuliinitoksiiniruiskeilla kurkunpään lihaksiin. Nämä injektiot eivät kuitenkaan ole täysin tehokkaita kaikilla SD-potilailla ja vielä vähemmän tehokkaita yhdistetyissä SD- ja VT-tapauksissa. Siksi on kriittinen tarve tunnistaa vaihtoehtoisia hoitovaihtoehtoja, jotka kohdistuvat erityisesti näiden häiriöiden patofysiologiaan. Toisaalta tällaisten uusien terapeuttisten lähestymistapojen suunnittelu ja käyttö on suurelta osin mahdotonta saavuttaa, jos niiden keskeiset vaikutusmekanismit jäävät tuntemattomiksi. Tämän tutkimuksen tavoitteena on selvittää kliinisen vasteen ensisijaiset tekijät uudelle suun kautta otettavalle lääkkeelle, natriumoksibaatille (Xyrem®), alkoholille herkillä SD- ja VT-potilailla. Käyttämällä kattavaa lähestymistapaa kliinis-käyttäytymistestaukseen, hermokuvaukseen ja farmakogenetiikkaan pyrimme määrittämään SD- ja VT-oireiden kliinisen vasteen natriumoksibaatille ja tunnistamaan sen kliinisten hyötyjen ensisijaiset markkerit. Tässä tutkimuksessa käytetään kontrolloitua koesuunnitelmaa, joka keskittyy uuden suun kautta otettavan lääkkeen, natriumoksibaatin, ensisijaisten vaikutusten yksityiskohtaiseen karakterisointiin SD- ja VT-oireiden hoidossa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

117

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

21 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilailla, joilla on SD ja yhdistetty SD ja VT, on kliinisesti dokumentoitu adduktori- tai abductor-tyyppinen häiriö, joko alkoholin positiivisen vaikutuksen kanssa tai ilman positiivisia vaikutuksia heidän äänioireisiinsa;
  2. Terveet kontrollit ovat terveitä vapaaehtoisia, joilla on negatiivinen historia kurkunpään, neurologisista tai psykiatrisista ongelmista (käytetään olemassa olevia neuroimaging-tietoja);
  3. Ikä 21-80 vuotta.
  4. Englannin äidinkielenään puhuvat.
  5. Oikeakätisyys (perustuu Edinburghin kätisyysluetteloon).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Koehenkilöt, jotka eivät pysty antamaan tietoista suostumusta, suljetaan pois tutkimuksesta.
  2. Raskaana olevat ja imettävät naiset siihen asti, kun he eivät ole enää raskaana tai imettävät, suljetaan pois tutkimuksesta. Kaikkien hedelmällisessä iässä olevien potilaiden on suostuttava käyttämään luotettavaa ehkäisymenetelmää ennen tutkimusta ja sen aikana. Ehkäisymenetelmä dokumentoidaan potilaan tutkimustaulukkoon. Kaikille hedelmällisessä iässä oleville naisille tehdään virtsaraskaustesti, jonka tulee olla negatiivinen tutkimukseen osallistumiseksi.
  3. Kaikki potilaat, joilla on aiemmin tai tällä hetkellä esiintynyt seuraavia sairauksia, suljetaan pois tutkimuksesta;

    1. Lukuun ottamatta SD:tä ja dystonista VT:tä, kaikki neurologiset häiriöt, kuten aivohalvaus, liikehäiriöt, aivokasvaimet, traumaattinen aivovamma, johon liittyy tajunnanmenetys, ataksia, myopatia, myasthenia gravis, demyelinisoivat sairaudet, alkoholismi, huumeriippuvuus. Potilaat, joilla on vapina, joka vaikuttaa muihin kehon osiin, suljetaan pois tutkimuksesta. Kaikki potilaat, joilla on dystonisia liikkeitä muilla kehon alueilla kuin kurkunpäässä, suljetaan pois tutkimuksesta. Tämä mahdollistaa homogeenisen potilaspopulaation säilyttämisen ja keskeisten lääkkeiden vaikutusten arvioinnin ilman, että muut neurologiset sairaudet häiritsevät sitä.
    2. Kaikki psykiatriset ongelmat, kuten skitsofrenia, vakava ja/tai kaksisuuntainen mielialahäiriö, pakko-oireinen häiriö, suljetaan pois homogeenisen potilaspopulaation ylläpitämiseksi ja keskeisen lääkkeen vaikutuksen arvioimiseksi ilman, että psykiatristen tilojen läsnäolo hämmentää.
    3. Kaikki kurkunpään ongelmat, kuten äänihuutteen halvaus, pareesi, karsinooma, krooninen kurkunpäätulehdus, jätetään tutkimuksen ulkopuolelle.
    4. Potilaat, joilla on aiemmin tai tällä hetkellä tiedetty olevan 2. asteen tai korkeamman asteen maksan ja munuaisten vajaatoiminta NCI-kriteerien mukaan, suljetaan pois.
    5. Potilaat, joilla on aiemmin tai tällä hetkellä ollut kohtalainen tai vaikea sydämen vajaatoiminta, suljetaan pois.
    6. Potilaat, joilla on aiempia tai nykyisiä kognitiivisia heikkenemistä ja aktiivisia itsemurha-ajatuksia, suljetaan pois.
  4. Potilaat, jotka eivät ole oireettomia johtuen botuliinitoksiini-injektioista kurkunpään lihaksiin, suljetaan pois tutkimuksesta siihen asti, kun he ovat täysin oireettomia. Botuliinitoksiinin positiivisten vaikutusten kesto vaihtelee potilaasta toiseen ja kestää keskimäärin 3-4 kuukautta. Kaikki potilaat arvioidaan ennen tutkimukseen tuloa sen varmistamiseksi, että he ovat täysin oireettomia.
  5. Keskushermostoon vaikuttavien lääkkeiden häiritsevien vaikutusten välttämiseksi kaikilta potilailta kysytään mahdollisista reseptilääkkeistä tai käsikauppalääkkeistä osana heidän alustavaa saantiseulontaa. Potilaat, jotka saavat keskushermostoon vaikuttavia lääkkeitä (paitsi natriumoksibaattia), suljetaan pois tutkimuksesta.
  6. Potilailta kysytään, onko heille tehty pään ja kaulan leikkauksia, erityisesti aivoleikkauksia ja kurkunpään leikkauksia, kuten tyroplastia, kurkunpään denervaatio ja selektiivinen kurkunpään adduktorin denervaatio-reinnervaatio. Koska sekä aivo- että kurkunpääkirurgia voi mahdollisesti johtaa aivojen rakenteen ja toiminnan uudelleenorganisoitumiseen, kaikki koehenkilöt, joilla on ollut aivo- ja/tai kurkunpään leikkauksia, suljetaan pois tutkimuksesta.
  7. Potilaat, joilla on tatuointeja, ferromagneettisia esineitä kehossaan (esim. implantoidut stimulaattorit, kirurgiset klipsit, proteesit, tekosydänläppä jne.), jotka eivät ole vertailukelpoisia magneettikuvauksessa ja/tai joita ei voida poistaa MRI-tutkimukseen osallistumista varten, suljetaan pois. tutkimus.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kliininen vaste natriumoksibaatille
Toisin kuin lumelääke, mutta samanlainen kuin alkoholi, natriumoksibaatin odotetaan vähentävän tehokkaimmin äänioireita alkoholille herkässä SD:ssä ja VT:ssä.
Alkoholialtistustesti ja yhden annoksen natriumoksibaattia ja vastaavaa lumelääkettä suun kautta.
Muut nimet:
  • Plasebo
  • Alkoholi
Kokeellinen: Kliinisen vasteen keskusmarkkerit
Kliinisen lopputuloksen odotetaan määritettävän funktionaalisten poikkeavuuksien selektiivisellä moduloinnilla aivoalueilla, jotka hallitsevat puheiden sensorimotorisia prosessointia ja integraatiota yhdessä taustalla olevien geenivarianttien kanssa.
Alkoholialtistustesti ja yhden annoksen natriumoksibaattia ja vastaavaa lumelääkettä suun kautta.
Muut nimet:
  • Plasebo
  • Alkoholi

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Oireiden vakavuus
Aikaikkuna: 40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen

Yhdistetty lääkäri-objektiivi ja potilas-subjektiivinen muutos visuaalisessa analogisessa asteikossa (Min-Max 0-100, korkeampi pistemäärä on huonompi tulos) oireiden vakavuuden pistemäärä ennen lääkettä ja sen jälkeen lumelääkkeen saantia ja sen jälkeen.

Analyysiä varten ryhmissä olevat potilaat (1) alkoholireaktiiviset (EtOH+) kurkunpään dystonia ja (2) alkoholireagoiva (EtOH+) kurkunpään dystonia äänen dystoniseen vapinaan yhdistettiin yleiseen EtOH+-ryhmään.

Analyysiä varten ryhmien potilaat (3) alkoholia ei-reagoiva (EtOH-) kurkunpään dystonia ja (4) alkoholin ei-reagoiva (EtOH-) kurkunpään dystonia äänen dystoniseen vapinaan yhdistettiin yleiseen Etoh-ryhmään.

40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen
Vähimmäishoidon teho
Aikaikkuna: 40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen
Ennalta määritelty analyysiin, joka perustuu vain alkoholireaktiivisuuteen (EtOH+). Yhdistetty lääkäri-objektiivi ja potilas-subjektiivinen muutos visuaalisessa analogisessa asteikolla (Min-Max 0-100, korkeampi pistemäärä on huonompi tulos) oireiden vakavuudesta EtoH+ -potilailla.
40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitotehokkuus riippuen LD -kliinisestä tyypistä
Aikaikkuna: 40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen

Yhdistetty lääkäri-objektiivi ja potilas-subjektiivinen muutos visuaalisessa analogisessa asteikossa (Min-Max 0-100, korkeampi pistemäärä on huonompi tulos) oireiden vakavuuden pistemäärä ennen lääkettä ja sen jälkeen lumelääkkeen saantia ja sen jälkeen.

EtOH+ ja EtOH-kerrostettiin fenotyyppisten ominaisuuksien perusteella, mukaan lukien LD, LD, jossa oli äänen dystoninen vapina, Abductor LD, adduktori LD.

40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen
Hoidon pituus
Aikaikkuna: 40 min - 5 tuntia lääkkeen tai lumelääkkeen antamisen jälkeen

Hoitotehokkuuden pituus kussakin EtOH+: ssa ja EtOH-ryhmässä arvioitiin 40, 180 ja 300 minuutin kuluttua lääkkeen verrattuna lumelääkkeen saantiin verrattuna lähtötasoon käyttämällä yhdistetyn kliinikko-objektiivisen ja potilas-subjektiivisen muutoksen visuaalisen analogisen asteikon (Min-MAX 0-100, korkeampi pistemäärä on huonompi tulos) pisteet oireiden vakavuuden.

Analyysiä varten ryhmissä olevat potilaat (1) alkoholireaktiiviset (EtOH+) kurkunpään dystonia ja (2) alkoholireagoiva (EtOH+) kurkunpään dystonia äänen dystoniseen vapinaan yhdistettiin yleiseen EtOH+-ryhmään.

Analyysiä varten ryhmien potilaat (3) alkoholia ei-reagoiva (EtOH-) kurkunpään dystonia ja (4) alkoholin ei-reagoiva (EtOH-) kurkunpään dystonia äänen dystoniseen vapinaan yhdistettiin yleiseen Etoh-ryhmään.

40 min - 5 tuntia lääkkeen tai lumelääkkeen antamisen jälkeen
Oireiden alkoholiresistenssin ja huumeiden aiheuttaman oireiden parantamisen välinen suhde
Aikaikkuna: 40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen

Yhdistetty lääkäri-objektiivi ja potilas-subjektiivinen muutos visuaalisessa analogisessa asteikossa (Min-Max 0-100, korkeampi pistemäärä on huonompi tulos) oireiden vakavuuden pistemäärä ennen ja 40 minuuttia lääkkeen verrattuna lumelääkkeen saantiin.

Analyysiä varten ryhmissä olevat potilaat (1) alkoholireaktiiviset (EtOH+) kurkunpään dystonia ja (2) alkoholireagoiva (EtOH+) kurkunpään dystonia äänen dystoniseen vapinaan yhdistettiin yleiseen EtOH+-ryhmään.

Analyysiä varten ryhmien potilaat (3) alkoholia ei-reagoiva (EtOH-) kurkunpään dystonia ja (4) alkoholin ei-reagoiva (EtOH-) kurkunpään dystonia äänen dystoniseen vapinaan yhdistettiin yleiseen Etoh-ryhmään.

40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen
Oireiden vakavuuden muutoksen ja dystonian kliinisten ominaisuuksien välinen suhde
Aikaikkuna: 40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen

Yhdistetty lääkäri-objektiivi ja potilas-subjektiivinen muutos visuaalisessa analogisessa asteikossa (Min-Max 0-100, korkeampi pistemäärä on huonompi tulos) oireiden vakavuuden pistemäärä ennen ja 40 minuuttia lääkkeen verrattuna lumelääkkeen saantiin.

Analyysiä varten ryhmissä olevat potilaat (1) alkoholireaktiiviset (EtOH+) kurkunpään dystonia ja (2) alkoholireagoiva (EtOH+) kurkunpään dystonia äänen dystoniseen vapinaan yhdistettiin yleiseen EtOH+-ryhmään.

Analyysiä varten ryhmien potilaat (3) alkoholia ei-reagoiva (EtOH-) kurkunpään dystonia ja (4) alkoholin ei-reagoiva (EtOH-) kurkunpään dystonia äänen dystoniseen vapinaan yhdistettiin yleiseen Etoh-ryhmään.

40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Päätutkija: Kristina Simonyan, MD, PhD, Massachusetts Eye and Ear

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 22. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 29. joulukuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 11. lokakuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 20. syyskuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 20. syyskuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 25. syyskuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 30. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Natriumoksibaatti

Tilaa