- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT03292458
Natriumoksibaatti puuskittaisessa dysfoniassa ja äänen vapinassa
Natriumoksibaatin keskeiset mekanismit ja hoitovaste spasmodisessa dysfoniassa ja äänivapinassa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts Eye and Ear
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilailla, joilla on SD ja yhdistetty SD ja VT, on kliinisesti dokumentoitu adduktori- tai abductor-tyyppinen häiriö, joko alkoholin positiivisen vaikutuksen kanssa tai ilman positiivisia vaikutuksia heidän äänioireisiinsa;
- Terveet kontrollit ovat terveitä vapaaehtoisia, joilla on negatiivinen historia kurkunpään, neurologisista tai psykiatrisista ongelmista (käytetään olemassa olevia neuroimaging-tietoja);
- Ikä 21-80 vuotta.
- Englannin äidinkielenään puhuvat.
- Oikeakätisyys (perustuu Edinburghin kätisyysluetteloon).
Poissulkemiskriteerit:
- Koehenkilöt, jotka eivät pysty antamaan tietoista suostumusta, suljetaan pois tutkimuksesta.
- Raskaana olevat ja imettävät naiset siihen asti, kun he eivät ole enää raskaana tai imettävät, suljetaan pois tutkimuksesta. Kaikkien hedelmällisessä iässä olevien potilaiden on suostuttava käyttämään luotettavaa ehkäisymenetelmää ennen tutkimusta ja sen aikana. Ehkäisymenetelmä dokumentoidaan potilaan tutkimustaulukkoon. Kaikille hedelmällisessä iässä oleville naisille tehdään virtsaraskaustesti, jonka tulee olla negatiivinen tutkimukseen osallistumiseksi.
Kaikki potilaat, joilla on aiemmin tai tällä hetkellä esiintynyt seuraavia sairauksia, suljetaan pois tutkimuksesta;
- Lukuun ottamatta SD:tä ja dystonista VT:tä, kaikki neurologiset häiriöt, kuten aivohalvaus, liikehäiriöt, aivokasvaimet, traumaattinen aivovamma, johon liittyy tajunnanmenetys, ataksia, myopatia, myasthenia gravis, demyelinisoivat sairaudet, alkoholismi, huumeriippuvuus. Potilaat, joilla on vapina, joka vaikuttaa muihin kehon osiin, suljetaan pois tutkimuksesta. Kaikki potilaat, joilla on dystonisia liikkeitä muilla kehon alueilla kuin kurkunpäässä, suljetaan pois tutkimuksesta. Tämä mahdollistaa homogeenisen potilaspopulaation säilyttämisen ja keskeisten lääkkeiden vaikutusten arvioinnin ilman, että muut neurologiset sairaudet häiritsevät sitä.
- Kaikki psykiatriset ongelmat, kuten skitsofrenia, vakava ja/tai kaksisuuntainen mielialahäiriö, pakko-oireinen häiriö, suljetaan pois homogeenisen potilaspopulaation ylläpitämiseksi ja keskeisen lääkkeen vaikutuksen arvioimiseksi ilman, että psykiatristen tilojen läsnäolo hämmentää.
- Kaikki kurkunpään ongelmat, kuten äänihuutteen halvaus, pareesi, karsinooma, krooninen kurkunpäätulehdus, jätetään tutkimuksen ulkopuolelle.
- Potilaat, joilla on aiemmin tai tällä hetkellä tiedetty olevan 2. asteen tai korkeamman asteen maksan ja munuaisten vajaatoiminta NCI-kriteerien mukaan, suljetaan pois.
- Potilaat, joilla on aiemmin tai tällä hetkellä ollut kohtalainen tai vaikea sydämen vajaatoiminta, suljetaan pois.
- Potilaat, joilla on aiempia tai nykyisiä kognitiivisia heikkenemistä ja aktiivisia itsemurha-ajatuksia, suljetaan pois.
- Potilaat, jotka eivät ole oireettomia johtuen botuliinitoksiini-injektioista kurkunpään lihaksiin, suljetaan pois tutkimuksesta siihen asti, kun he ovat täysin oireettomia. Botuliinitoksiinin positiivisten vaikutusten kesto vaihtelee potilaasta toiseen ja kestää keskimäärin 3-4 kuukautta. Kaikki potilaat arvioidaan ennen tutkimukseen tuloa sen varmistamiseksi, että he ovat täysin oireettomia.
- Keskushermostoon vaikuttavien lääkkeiden häiritsevien vaikutusten välttämiseksi kaikilta potilailta kysytään mahdollisista reseptilääkkeistä tai käsikauppalääkkeistä osana heidän alustavaa saantiseulontaa. Potilaat, jotka saavat keskushermostoon vaikuttavia lääkkeitä (paitsi natriumoksibaattia), suljetaan pois tutkimuksesta.
- Potilailta kysytään, onko heille tehty pään ja kaulan leikkauksia, erityisesti aivoleikkauksia ja kurkunpään leikkauksia, kuten tyroplastia, kurkunpään denervaatio ja selektiivinen kurkunpään adduktorin denervaatio-reinnervaatio. Koska sekä aivo- että kurkunpääkirurgia voi mahdollisesti johtaa aivojen rakenteen ja toiminnan uudelleenorganisoitumiseen, kaikki koehenkilöt, joilla on ollut aivo- ja/tai kurkunpään leikkauksia, suljetaan pois tutkimuksesta.
- Potilaat, joilla on tatuointeja, ferromagneettisia esineitä kehossaan (esim. implantoidut stimulaattorit, kirurgiset klipsit, proteesit, tekosydänläppä jne.), jotka eivät ole vertailukelpoisia magneettikuvauksessa ja/tai joita ei voida poistaa MRI-tutkimukseen osallistumista varten, suljetaan pois. tutkimus.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Crossover-tehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Kliininen vaste natriumoksibaatille
Toisin kuin lumelääke, mutta samanlainen kuin alkoholi, natriumoksibaatin odotetaan vähentävän tehokkaimmin äänioireita alkoholille herkässä SD:ssä ja VT:ssä.
|
Alkoholialtistustesti ja yhden annoksen natriumoksibaattia ja vastaavaa lumelääkettä suun kautta.
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Kliinisen vasteen keskusmarkkerit
Kliinisen lopputuloksen odotetaan määritettävän funktionaalisten poikkeavuuksien selektiivisellä moduloinnilla aivoalueilla, jotka hallitsevat puheiden sensorimotorisia prosessointia ja integraatiota yhdessä taustalla olevien geenivarianttien kanssa.
|
Alkoholialtistustesti ja yhden annoksen natriumoksibaattia ja vastaavaa lumelääkettä suun kautta.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Oireiden vakavuus
Aikaikkuna: 40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen
|
Yhdistetty lääkäri-objektiivi ja potilas-subjektiivinen muutos visuaalisessa analogisessa asteikossa (Min-Max 0-100, korkeampi pistemäärä on huonompi tulos) oireiden vakavuuden pistemäärä ennen lääkettä ja sen jälkeen lumelääkkeen saantia ja sen jälkeen. Analyysiä varten ryhmissä olevat potilaat (1) alkoholireaktiiviset (EtOH+) kurkunpään dystonia ja (2) alkoholireagoiva (EtOH+) kurkunpään dystonia äänen dystoniseen vapinaan yhdistettiin yleiseen EtOH+-ryhmään. Analyysiä varten ryhmien potilaat (3) alkoholia ei-reagoiva (EtOH-) kurkunpään dystonia ja (4) alkoholin ei-reagoiva (EtOH-) kurkunpään dystonia äänen dystoniseen vapinaan yhdistettiin yleiseen Etoh-ryhmään. |
40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen
|
|
Vähimmäishoidon teho
Aikaikkuna: 40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen
|
Ennalta määritelty analyysiin, joka perustuu vain alkoholireaktiivisuuteen (EtOH+).
Yhdistetty lääkäri-objektiivi ja potilas-subjektiivinen muutos visuaalisessa analogisessa asteikolla (Min-Max 0-100, korkeampi pistemäärä on huonompi tulos) oireiden vakavuudesta EtoH+ -potilailla.
|
40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitotehokkuus riippuen LD -kliinisestä tyypistä
Aikaikkuna: 40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen
|
Yhdistetty lääkäri-objektiivi ja potilas-subjektiivinen muutos visuaalisessa analogisessa asteikossa (Min-Max 0-100, korkeampi pistemäärä on huonompi tulos) oireiden vakavuuden pistemäärä ennen lääkettä ja sen jälkeen lumelääkkeen saantia ja sen jälkeen. EtOH+ ja EtOH-kerrostettiin fenotyyppisten ominaisuuksien perusteella, mukaan lukien LD, LD, jossa oli äänen dystoninen vapina, Abductor LD, adduktori LD. |
40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen
|
|
Hoidon pituus
Aikaikkuna: 40 min - 5 tuntia lääkkeen tai lumelääkkeen antamisen jälkeen
|
Hoitotehokkuuden pituus kussakin EtOH+: ssa ja EtOH-ryhmässä arvioitiin 40, 180 ja 300 minuutin kuluttua lääkkeen verrattuna lumelääkkeen saantiin verrattuna lähtötasoon käyttämällä yhdistetyn kliinikko-objektiivisen ja potilas-subjektiivisen muutoksen visuaalisen analogisen asteikon (Min-MAX 0-100, korkeampi pistemäärä on huonompi tulos) pisteet oireiden vakavuuden. Analyysiä varten ryhmissä olevat potilaat (1) alkoholireaktiiviset (EtOH+) kurkunpään dystonia ja (2) alkoholireagoiva (EtOH+) kurkunpään dystonia äänen dystoniseen vapinaan yhdistettiin yleiseen EtOH+-ryhmään. Analyysiä varten ryhmien potilaat (3) alkoholia ei-reagoiva (EtOH-) kurkunpään dystonia ja (4) alkoholin ei-reagoiva (EtOH-) kurkunpään dystonia äänen dystoniseen vapinaan yhdistettiin yleiseen Etoh-ryhmään. |
40 min - 5 tuntia lääkkeen tai lumelääkkeen antamisen jälkeen
|
|
Oireiden alkoholiresistenssin ja huumeiden aiheuttaman oireiden parantamisen välinen suhde
Aikaikkuna: 40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen
|
Yhdistetty lääkäri-objektiivi ja potilas-subjektiivinen muutos visuaalisessa analogisessa asteikossa (Min-Max 0-100, korkeampi pistemäärä on huonompi tulos) oireiden vakavuuden pistemäärä ennen ja 40 minuuttia lääkkeen verrattuna lumelääkkeen saantiin. Analyysiä varten ryhmissä olevat potilaat (1) alkoholireaktiiviset (EtOH+) kurkunpään dystonia ja (2) alkoholireagoiva (EtOH+) kurkunpään dystonia äänen dystoniseen vapinaan yhdistettiin yleiseen EtOH+-ryhmään. Analyysiä varten ryhmien potilaat (3) alkoholia ei-reagoiva (EtOH-) kurkunpään dystonia ja (4) alkoholin ei-reagoiva (EtOH-) kurkunpään dystonia äänen dystoniseen vapinaan yhdistettiin yleiseen Etoh-ryhmään. |
40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen
|
|
Oireiden vakavuuden muutoksen ja dystonian kliinisten ominaisuuksien välinen suhde
Aikaikkuna: 40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen
|
Yhdistetty lääkäri-objektiivi ja potilas-subjektiivinen muutos visuaalisessa analogisessa asteikossa (Min-Max 0-100, korkeampi pistemäärä on huonompi tulos) oireiden vakavuuden pistemäärä ennen ja 40 minuuttia lääkkeen verrattuna lumelääkkeen saantiin. Analyysiä varten ryhmissä olevat potilaat (1) alkoholireaktiiviset (EtOH+) kurkunpään dystonia ja (2) alkoholireagoiva (EtOH+) kurkunpään dystonia äänen dystoniseen vapinaan yhdistettiin yleiseen EtOH+-ryhmään. Analyysiä varten ryhmien potilaat (3) alkoholia ei-reagoiva (EtOH-) kurkunpään dystonia ja (4) alkoholin ei-reagoiva (EtOH-) kurkunpään dystonia äänen dystoniseen vapinaan yhdistettiin yleiseen Etoh-ryhmään. |
40 minuuttia huumeiden tai lumelääkkeen antamisen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Kristina Simonyan, MD, PhD, Massachusetts Eye and Ear
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Simonyan K, Ludlow CL. Abnormal activation of the primary somatosensory cortex in spasmodic dysphonia: an fMRI study. Cereb Cortex. 2010 Nov;20(11):2749-59. doi: 10.1093/cercor/bhq023. Epub 2010 Mar 1.
- Simonyan K, Frucht SJ. Long-term Effect of Sodium Oxybate (Xyrem(R)) in Spasmodic Dysphonia with Vocal Tremor. Tremor Other Hyperkinet Mov (N Y). 2013 Dec 9;3:tre-03-206-4731-1. doi: 10.7916/D8CJ8C5S. eCollection 2013.
- Rumbach AF, Blitzer A, Frucht SJ, Simonyan K. An open-label study of sodium oxybate in Spasmodic dysphonia. Laryngoscope. 2017 Jun;127(6):1402-1407. doi: 10.1002/lary.26381. Epub 2016 Nov 3.
- Battistella G, Fuertinger S, Fleysher L, Ozelius LJ, Simonyan K. Cortical sensorimotor alterations classify clinical phenotype and putative genotype of spasmodic dysphonia. Eur J Neurol. 2016 Oct;23(10):1517-27. doi: 10.1111/ene.13067. Epub 2016 Jun 27.
- Kirke DN, Battistella G, Kumar V, Rubien-Thomas E, Choy M, Rumbach A, Simonyan K. Neural correlates of dystonic tremor: a multimodal study of voice tremor in spasmodic dysphonia. Brain Imaging Behav. 2017 Feb;11(1):166-175. doi: 10.1007/s11682-016-9513-x.
- Kirke DN, Frucht SJ, Simonyan K. Alcohol responsiveness in laryngeal dystonia: a survey study. J Neurol. 2015 Jun;262(6):1548-56. doi: 10.1007/s00415-015-7751-2. Epub 2015 May 1.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Hermoston sairaudet
- Hengityselinten sairaudet
- Otorinolaryngologiset sairaudet
- Kurkunpään sairaudet
- Äänihäiriöt
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Merkit ja oireet
- Dysfonia
- Orgaaniset kemikaalit
- Hapot, asyklinen
- Karboksyylihapot
- Hydroksihapot
- Alkoholit
- Butyraatit
- Hydroksibutyraatit
- Etanoli
- Natrium oksibaatti
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2019P001680
- R01DC012545 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Natriumoksibaatti
-
Boston UniversityAmerican Heart AssociationLopetettuDiabetes mellitus, tyyppi 2 | Endoteelin toimintahäiriöYhdysvallat
-
Seoul National University HospitalTuntematonTyypin 2 diabetes | Endoteelin toimintaKorean tasavalta
-
Sequana Medical N.V.Aktiivinen, ei rekrytointiSydämen vajaatoiminta | Äänenvoimakkuuden ylikuormitusGeorgia
-
Clinical Research Centre, MalaysiaUniversity of Malaya; Ministry of Health, MalaysiaRekrytointi
-
Marwan El MobadderEi vielä rekrytointia
-
Lung Biotechnology PBCPeruutettu
-
Novartis PharmaceuticalsValmis
-
The People's Hospital of GaozhouRekrytointiDapagliflotsiinin teho ja turvallisuus dialyysipotilaiden sydämen vajaatoiminnan parantamisessaKiina
-
Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion...Olynka Vega Vega; Noemi del Toro Cisneros; Miguel Ángel Martínez RojasRekrytointiBiomarkkerit | CKD | AKI - Akuutti munuaisvaurio | Siirtyminen CKD:henMeksiko
-
AstraZenecaLopetettuDiabetes mellitus, tyyppi 2 | Munuaisten toimintatestitAlankomaat, Ruotsi