Natriumoksybat ved spasmodisk dysfoni og stemmeskjelving

Inklusjonskriterier:

1. Pasienter med SD og kombinert SD og VT vil ha en klinisk dokumentert adduktor- eller abduktorform for lidelse, enten med eller uten positive effekter av alkohol på stemmesymptomene;
2. Friske kontroller vil være friske frivillige med en negativ historie med larynx-, nevrologiske eller psykiatriske problemer (eksisterende nevrobildedata vil bli brukt);
3. Alder fra 21 til 80 år.
4. Engelsk som morsmål.
5. Høyrehendthet (basert på Edinburgh Handedness Inventory).

Ekskluderingskriterier:

1. Forsøkspersoner som ikke er i stand til å gi et informert samtykke vil bli ekskludert fra studien.
2. Gravide og ammende kvinner til et tidspunkt da de ikke lenger er gravide eller ammer vil bli ekskludert fra studien. Alle pasienter i fertil alder vil bli pålagt å samtykke i å bruke en pålitelig prevensjonsmetode før og under studien. Prevensjonsmetoden vil bli dokumentert i pasientens forskningsskjema. Alle kvinner i fertil alder vil gjennomgå en uringraviditetstest, som må være negativ for å delta i studien.

3. Alle pasienter med tidligere eller nåværende historie med følgende tilstander vil bli ekskludert fra studien;

   1. Bortsett fra SD og dystonisk VT, alle nevrologiske lidelser, som slag, bevegelsesforstyrrelser, hjernesvulster, traumatisk hjerneskade med bevissthetstap, ataksier, myopatier, myasthenia gravis, demyeliniserende sykdommer, alkoholisme, rusavhengighet. Pasienter med tremor som påvirker andre kroppsdeler vil bli ekskludert fra studien. Alle pasienter som har dystoniske bevegelser i andre kroppsregioner enn strupehodet vil bli ekskludert fra studien. Dette vil tillate å opprettholde den homogene pasientpopulasjonen og evaluere sentrale medikamenteffekter uten å forvirre av tilstedeværelsen av andre nevrologiske tilstander.
   2. Eventuelle psykiatriske problemer, som schizofreni, alvorlig og/eller bipolar depresjon, tvangslidelser, vil bli ekskludert for å opprettholde den homogene pasientpopulasjonen og gi mulighet for evaluering av sentral medikamenteffekt uten å forstyrre ved tilstedeværelsen av psykiatriske tilstander.
   3. Eventuelle larynxproblemer, som stemmefoldslammelse, parese, karsinom, kronisk laryngitt, vil bli ekskludert fra studien.
   4. Pasienter med kjent tidligere eller nåværende historie med grad 2 eller høyere lever- og nyredysfunksjon i henhold til NCI-kriteriene vil bli ekskludert.
   5. Pasienter med en kjent tidligere eller nåværende historie med moderat til alvorlig kongestiv hjertesvikt vil bli ekskludert.
   6. Pasienter med kjent tidligere eller nåværende historie med kognitiv svikt og aktive selvmordstanker vil bli ekskludert.
4. Pasienter som ikke er symptomatiske på grunn av behandling med botulinumtoksin-injeksjoner i strupehodet vil bli ekskludert fra studien inntil de er fullt symptomatiske. Varigheten av positive effekter av botulinumtoksin varierer fra pasient til pasient, og varer i gjennomsnitt 3-4 måneder. Alle pasienter vil bli evaluert for å sikre at de er fullt symptomatiske før de går inn i studien.
5. For å unngå muligheten for forvirrende effekter av legemidler som virker på sentralnervesystemet, vil alle pasienter bli avhørt om eventuelle reseptbelagte eller reseptfrie medisiner som en del av deres første inntaksscreening. De pasientene som får medisin(er) som påvirker sentralnervesystemet (unntatt natriumoksybat) vil bli ekskludert fra studien.
6. Pasienter vil bli spurt om de har gjennomgått hode- og nakkeoperasjoner, spesielt hjernekirurgi og larynxoperasjoner, slik som thyroplastikk, larynxdenervering og selektiv larynxadduktordenervering-reinnervasjon. Fordi både hjerne- og larynxkirurgi potensielt kan føre til omorganisering av hjernestrukturen og funksjonen, vil alle personer med en historie med hjerne- og/eller larynxkirurgi bli ekskludert fra studien.
7. Pasienter som har tatoveringer, ferromagnetiske gjenstander i kroppen (f.eks. implanterte stimulatorer, kirurgiske klips, proteser, kunstig hjerteklaff, etc.) som ikke er MR-sammenlignbare og/eller ikke kan fjernes med tanke på MR-studiedeltakelse, vil bli ekskludert fra studien.