Sodium Oxybate vid spastisk dysfoni och rösttremor

Inklusionskriterier:

1. Patienter med SD och kombinerat SD och VT kommer att ha en kliniskt dokumenterad adduktor- eller abduktorform av störning, antingen med eller utan positiva effekter av alkohol på deras röstsymtom;
2. Friska kontroller kommer att vara friska frivilliga med en negativ historia av larynx-, neurologiska eller psykiatriska problem (befintliga neuroimagingdata kommer att användas);
3. Ålder från 21 till 80 år.
4. Engelska som modersmål.
5. Högerhänthet (baserat på Edinburgh Handedness Inventory).

Exklusions kriterier:

1. Försökspersoner som är oförmögna att ge ett informerat samtycke kommer att uteslutas från studien.
2. Gravida och ammande kvinnor till en tidpunkt då de inte längre är gravida eller ammar kommer att uteslutas från studien. Alla fertila patienter måste gå med på att använda en pålitlig preventivmetod före och under studien. Preventivmetoden kommer att dokumenteras i patientens forskningsschema. Alla kvinnor i fertil ålder kommer att genomgå ett uringraviditetstest, vilket måste vara negativt för att delta i studien.

3. Alla patienter med tidigare eller nuvarande historia av följande tillstånd kommer att exkluderas från studien;

   1. Förutom SD och dystonisk VT, alla neurologiska störningar, såsom stroke, rörelsestörningar, hjärntumörer, traumatisk hjärnskada med förlust av medvetande, ataxi, myopatier, myasthenia gravis, demyeliniserande sjukdomar, alkoholism, drogberoende. Patienter med tremor som påverkar andra kroppsdelar kommer att exkluderas från studien. Alla patienter som har dystoniska rörelser i andra kroppsregioner än struphuvudet kommer att uteslutas från studien. Detta kommer att göra det möjligt att upprätthålla den homogena patientpopulationen och utvärdera centrala läkemedelseffekter utan att förvirra av närvaron av andra neurologiska tillstånd.
   2. Alla psykiatriska problem, såsom schizofreni, allvarlig och/eller bipolär depression, tvångssyndrom, kommer att uteslutas för att bibehålla den homogena patientpopulationen och möjliggöra utvärdering av den centrala läkemedelseffekten utan att förvirra av förekomsten av psykiatriska tillstånd.
   3. Eventuella larynxproblem, såsom stämbandsförlamning, pares, karcinom, kronisk laryngit, kommer att uteslutas från studien.
   4. Patienter med känd tidigare eller nuvarande historia av grad 2 eller högre lever- och njurdysfunktion enligt NCI-kriterierna kommer att exkluderas.
   5. Patienter med känd tidigare eller nuvarande historia av måttlig till svår kronisk hjärtsvikt kommer att exkluderas.
   6. Patienter med känd tidigare eller nuvarande historia av kognitiv funktionsnedsättning och aktiva självmordstankar kommer att exkluderas.
4. Patienter som inte är symtomatiska på grund av behandling med botulinumtoxininjektioner i struphuvudet kommer att uteslutas från studien tills de är helt symtomatiska. Varaktigheten av positiva effekter av botulinumtoxin varierar från patient till patient och varar i genomsnitt 3-4 månader. Alla patienter kommer att utvärderas för att säkerställa att de är fullt symtomatiska innan de går in i studien.
5. För att undvika risken för förvirrande effekter av läkemedel som verkar på det centrala nervsystemet, kommer alla patienter att förhöras om eventuella receptbelagda eller receptfria läkemedel som en del av deras initiala intagsscreening. De patienter som får medicin(er) som påverkar det centrala nervsystemet (förutom natriumoxybat) kommer att uteslutas från studien.
6. Patienterna kommer att tillfrågas om de har genomgått några huvud- och halsoperationer, särskilt hjärnkirurgi och larynxoperationer, såsom tyreoplastik, larynxdenervering och selektiv larynxadduktordenervering-reinnervation. Eftersom både hjärn- och larynxkirurgi potentiellt kan leda till omorganisering av hjärnans struktur och funktion, kommer alla personer med en historia av hjärn- och/eller larynxkirurgi att uteslutas från studien.
7. Patienter som har tatueringar, ferromagnetiska föremål i sina kroppar (t.ex. implanterade stimulatorer, kirurgiska klämmor, proteser, konstgjorda hjärtklaffar, etc.) som inte är MR-jämförbara och/eller inte kan tas bort i syfte att delta i MRT-studien kommer att uteslutas från studien.