Natriumoxybat bei krampfhafter Dysphonie und Stimmzittern

Einschlusskriterien:

1. Patienten mit SD und kombinierter SD und VT haben eine klinisch dokumentierte Adduktoren- oder Abduktorenform der Störung, entweder mit oder ohne positive Auswirkungen von Alkohol auf ihre Stimmsymptome;
2. Gesunde Kontrollpersonen sind gesunde Freiwillige mit einer negativen Vorgeschichte von Kehlkopf-, neurologischen oder psychiatrischen Problemen (vorhandene Neuroimaging-Daten werden verwendet);
3. Alter von 21 bis 80 Jahren.
4. Englische Muttersprachler.
5. Rechtshändigkeit (basierend auf dem Edinburgh Handedness Inventory).

Ausschlusskriterien:

1. Personen, die nicht in der Lage sind, eine Einverständniserklärung abzugeben, werden von der Studie ausgeschlossen.
2. Schwangere und stillende Frauen bis zu einem Zeitpunkt, an dem sie nicht mehr schwanger sind oder stillen, werden von der Studie ausgeschlossen. Alle Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen der Anwendung einer zuverlässigen Verhütungsmethode vor und während der Studie zustimmen. Die Verhütungsmethode wird in der Patientenakte dokumentiert. Alle Frauen im gebärfähigen Alter werden einem Urin-Schwangerschaftstest unterzogen, der für die Teilnahme an der Studie negativ sein muss.

3. Alle Patienten mit einer früheren oder gegenwärtigen Vorgeschichte der folgenden Erkrankungen werden von der Studie ausgeschlossen;

   1. Außer SD und dystonischer VT alle neurologischen Erkrankungen wie Schlaganfall, Bewegungsstörungen, Hirntumore, Schädel-Hirn-Trauma mit Bewusstseinsverlust, Ataxien, Myopathien, Myasthenia gravis, demyelinisierende Erkrankungen, Alkoholismus, Drogenabhängigkeit. Patienten mit Tremor, der andere Körperteile betrifft, werden von der Studie ausgeschlossen. Alle Patienten mit dystonen Bewegungen in anderen Körperregionen als dem Kehlkopf werden von der Studie ausgeschlossen. Dies wird es ermöglichen, die homogene Patientenpopulation aufrechtzuerhalten und zentrale Arzneimittelwirkungen zu bewerten, ohne durch das Vorhandensein anderer neurologischer Erkrankungen verwechselt zu werden.
   2. Jegliche psychiatrischen Probleme, wie Schizophrenie, schwere und/oder bipolare Depression, Zwangsstörungen, werden ausgeschlossen, um die homogene Patientenpopulation aufrechtzuerhalten und die Bewertung der zentralen Arzneimittelwirkung zu ermöglichen, ohne durch das Vorhandensein psychiatrischer Erkrankungen verwechselt zu werden.
   3. Alle Kehlkopfprobleme, wie Stimmlippenlähmung, Parese, Karzinom, chronische Kehlkopfentzündung, werden von der Studie ausgeschlossen.
   4. Patienten mit bekannter früherer oder gegenwärtiger Vorgeschichte von Leber- und Nierenfunktionsstörungen Grad 2 oder höher gemäß den NCI-Kriterien werden ausgeschlossen.
   5. Patienten mit bekannter früherer oder gegenwärtiger Vorgeschichte von mittelschwerer bis schwerer dekompensierter Herzinsuffizienz werden ausgeschlossen.
   6. Patienten mit bekannter früherer oder gegenwärtiger Vorgeschichte von kognitiven Beeinträchtigungen und aktiven Suizidgedanken werden ausgeschlossen.
4. Patienten, die aufgrund einer Behandlung mit Botulinumtoxin-Injektionen in die Kehlkopfmuskulatur nicht symptomatisch sind, werden bis zu dem Zeitpunkt, an dem sie vollständig symptomatisch sind, von der Studie ausgeschlossen. Die Dauer der positiven Wirkung von Botulinumtoxin ist von Patient zu Patient unterschiedlich und dauert im Durchschnitt 3-4 Monate. Alle Patienten werden untersucht, um sicherzustellen, dass sie vor Eintritt in die Studie vollständig symptomatisch sind.
5. Um die Möglichkeit von verwirrenden Wirkungen von Medikamenten zu vermeiden, die auf das zentrale Nervensystem einwirken, werden alle Patienten im Rahmen ihrer anfänglichen Einnahmeüberprüfung zu allen verschriebenen oder rezeptfreien Medikamenten befragt. Patienten, die Medikamente erhalten, die das zentrale Nervensystem beeinflussen (mit Ausnahme von Natriumoxybat), werden von der Studie ausgeschlossen.
6. Die Patienten werden gefragt, ob sie sich Kopf- und Halsoperationen unterzogen haben, insbesondere Gehirnoperationen und Kehlkopfoperationen, wie z. Da sowohl Gehirn- als auch Kehlkopfoperationen möglicherweise zu einer Reorganisation der Gehirnstruktur und -funktion führen können, werden alle Probanden mit einer Vorgeschichte von Gehirn- und/oder Kehlkopfoperationen von der Studie ausgeschlossen.
7. Patienten, die Tätowierungen, ferromagnetische Gegenstände in ihrem Körper (z. B. implantierte Stimulatoren, chirurgische Clips, Prothesen, künstliche Herzklappen usw.) haben, die nicht MRT-vergleichbar sind und/oder zum Zweck der MRT-Studienteilnahme nicht entfernt werden können, werden von der Teilnahme ausgeschlossen die Studium.