Oxibato de sodio en disfonía espasmódica y temblor de voz

Criterios de inclusión:

1. Los pacientes con SD y SD y TV combinados tendrán una forma de trastorno aductor o abductor clínicamente documentada, con o sin efectos positivos del alcohol en los síntomas de la voz;
2. Los controles sanos serán voluntarios sanos con antecedentes negativos de problemas laríngeos, neurológicos o psiquiátricos (se utilizarán los datos de neuroimagen existentes);
3. Edad de 21 a 80 años.
4. Hablantes nativos de inglés.
5. Diestro (basado en el Edinburgh Handedness Inventory).

Criterio de exclusión:

1. Los sujetos que sean incapaces de dar un consentimiento informado serán excluidos del estudio.
2. Las mujeres embarazadas y lactantes hasta el momento en que ya no estén embarazadas o amamantando serán excluidas del estudio. Todos los pacientes en edad fértil deberán aceptar utilizar un método anticonceptivo fiable antes y durante el estudio. El método anticonceptivo se documentará en la ficha de investigación del paciente. Todas las mujeres en edad fértil se someterán a una prueba de embarazo en orina, que debe ser negativa para participar en el estudio.

3. Todos los pacientes con antecedentes pasados ​​o presentes de las siguientes condiciones serán excluidos del estudio;

   1. Excepto SD y TV distónica, cualquier trastorno neurológico, como accidente cerebrovascular, trastornos del movimiento, tumores cerebrales, lesión cerebral traumática con pérdida de conciencia, ataxias, miopatías, miastenia grave, enfermedades desmielinizantes, alcoholismo, drogodependencia. Los pacientes con temblor que afecte a otras partes del cuerpo serán excluidos del estudio. Todos los pacientes que tengan movimientos distónicos en las regiones del cuerpo que no sean la laringe serán excluidos del estudio. Esto permitirá mantener la población de pacientes homogénea y evaluar los efectos centrales del fármaco sin confundirse con la presencia de otras afecciones neurológicas.
   2. Cualquier problema psiquiátrico, como esquizofrenia, depresión mayor y/o bipolar, trastorno obsesivo-compulsivo, se excluirá para mantener la población de pacientes homogénea y permitir la evaluación del efecto central del fármaco sin confusión por la presencia de afecciones psiquiátricas.
   3. Cualquier problema laríngeo, como parálisis de las cuerdas vocales, paresia, carcinoma, laringitis crónica, se excluirá del estudio.
   4. Se excluirán los pacientes con antecedentes conocidos pasados ​​o presentes de disfunción hepática y renal de grado 2 o superior según los criterios del NCI.
   5. Se excluirán los pacientes con antecedentes conocidos pasados ​​o presentes de insuficiencia cardíaca congestiva de moderada a grave.
   6. Se excluirán los pacientes con antecedentes conocidos pasados ​​o presentes de deterioro cognitivo e ideas suicidas activas.
4. Los pacientes que no sean sintomáticos debido al tratamiento con inyecciones de toxina botulínica en los músculos laríngeos serán excluidos del estudio hasta el momento en que estén completamente sintomáticos. La duración de los efectos positivos de la toxina botulínica varía de un paciente a otro, con una duración promedio de 3 a 4 meses. Todos los pacientes serán evaluados para garantizar que estén completamente sintomáticos antes de ingresar al estudio.
5. Para evitar la posibilidad de efectos confusos de los medicamentos que actúan sobre el sistema nervioso central, se interrogará a todos los pacientes sobre cualquier medicamento recetado o de venta libre como parte de su evaluación de admisión inicial. Aquellos pacientes que reciban medicamentos que afecten el sistema nervioso central (excepto el oxibato de sodio) serán excluidos del estudio.
6. Se preguntará a los pacientes si se han sometido a alguna cirugía de cabeza y cuello, en particular, cirugía cerebral y cirugías laríngeas, como tiroplastia, denervación laríngea y denervación-reinervación selectiva de aductores laríngeos. Debido a que tanto la cirugía cerebral como la laríngea pueden conducir potencialmente a la reorganización de la estructura y función del cerebro, todos los sujetos con antecedentes de cirugía cerebral y/o laríngea serán excluidos del estudio.
7. Los pacientes que tengan tatuajes, objetos ferromagnéticos en sus cuerpos (p. ej., estimuladores implantados, clips quirúrgicos, prótesis, válvulas cardíacas artificiales, etc.) que no sean comparables a la IRM y/o que no puedan eliminarse para fines de participación en el estudio de IRM serán excluidos de el estudio.