Oxybatan sodný u křečovité dysfonie a hlasového třesu

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti se SD a kombinovanou SD a VT budou mít klinicky dokumentovanou adduktorovou nebo abduktorovou formu poruchy, buď s pozitivním vlivem alkoholu na jejich hlasové symptomy, nebo bez nich;
2. Zdravé kontroly budou zdraví dobrovolníci s negativní anamnézou laryngeálních, neurologických nebo psychiatrických problémů (budou použity existující neurozobrazovací údaje);
3. Věk od 21 do 80 let.
4. Rodilí mluvčí angličtiny.
5. Pravorukost (na základě Edinburgh Handedness Inventory).

Kritéria vyloučení:

1. Subjekty, které nejsou schopny poskytnout informovaný souhlas, budou ze studie vyloučeny.
2. Ze studie budou vyloučeny těhotné a kojící ženy do doby, kdy již nebudou těhotné nebo nekojí. Všechny pacientky ve fertilním věku budou muset souhlasit s používáním spolehlivé metody antikoncepce před a během studie. Metoda antikoncepce bude dokumentována ve výzkumné tabulce pacientky. Všechny ženy ve fertilním věku podstoupí těhotenský test z moči, který musí být pro účast ve studii negativní.

3. Všichni pacienti s minulostí nebo současnou anamnézou následujících stavů budou ze studie vyloučeni;

   1. Kromě SD a dystonické VT jakékoli neurologické poruchy, jako je mrtvice, pohybové poruchy, nádory mozku, traumatické poranění mozku se ztrátou vědomí, ataxie, myopatie, myasthenia gravis, demyelinizační onemocnění, alkoholismus, drogová závislost. Pacienti s třesem postihujícím jiné části těla budou ze studie vyloučeni. Všichni pacienti, kteří mají dystonické pohyby v jiných oblastech těla než v hrtanu, budou ze studie vyloučeni. To umožní zachovat homogenní populaci pacientů a vyhodnotit centrální účinky léku bez zkreslení přítomností jiných neurologických stavů.
   2. Jakékoli psychiatrické problémy, jako je schizofrenie, velká a/nebo bipolární deprese, obsedantně-kompulzivní porucha, budou vyloučeny, aby se zachovala homogenní populace pacientů a umožnilo se vyhodnocení centrálního účinku léku bez zkreslení přítomností psychiatrických stavů.
   3. Jakékoli problémy s hrtanem, jako je paralýza hlasivek, paréza, karcinom, chronická laryngitida, budou ze studie vyloučeny.
   4. Pacienti se známou minulou nebo současnou anamnézou jaterní a renální dysfunkce 2. nebo vyššího stupně podle kritérií NCI budou vyloučeni.
   5. Pacienti se známou nebo současnou anamnézou středně těžkého až těžkého městnavého srdečního selhání budou vyloučeni.
   6. Pacienti se známou kognitivní poruchou a aktivními sebevražednými myšlenkami v anamnéze budou vyloučeni.
4. Pacienti, kteří nejsou symptomatickí v důsledku léčby injekcemi botulotoxinu do laryngeálních svalů, budou ze studie vyloučeni do doby, kdy budou plně symptomatickí. Doba trvání pozitivních účinků botulotoxinu se u jednotlivých pacientů liší, v průměru trvá 3-4 měsíce. Všichni pacienti budou před vstupem do studie vyhodnoceni, aby se zajistilo, že jsou plně symptomatickí.
5. Aby se předešlo možnosti matoucích účinků léků působících na centrální nervový systém, budou všichni pacienti dotázáni na jakékoli předepsané nebo volně prodejné léky v rámci jejich počátečního screeningu příjmu. Ti pacienti, kteří dostávají léky ovlivňující centrální nervový systém (kromě natrium-oxybutyrátu), budou ze studie vyloučeni.
6. Pacienti budou dotázáni, zda podstoupili nějaké operace hlavy a krku, zejména operace mozku a hrtanu, jako je tyroplastika, denervace hrtanu a selektivní denervace-reinervace adduktorů hrtanu. Protože jak operace mozku, tak operace hrtanu mohou potenciálně vést k reorganizaci mozkové struktury a funkce, všichni jedinci s anamnézou operace mozku a/nebo hrtanu budou ze studie vyloučeni.
7. Pacienti, kteří mají v těle tetování, feromagnetické předměty (např. implantované stimulátory, chirurgické klipy, protézy, umělá srdeční chlopeň atd.), které nejsou srovnatelné s MRI a/nebo je nelze odstranit za účelem účasti na studii MRI, budou vyloučeni z účasti na studii MRI. studium; studie.