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경련성 발성 장애 및 음성 떨림의 옥시베이트 나트륨

2023년 10월 24일 업데이트: Kristina Simonyan

경련성 발성장애 및 음성떨림에서 Oxybate의 중추기전 및 치료 반응

임상 행동 검사, 신경 영상 및 약물 유전학의 포괄적인 접근 방식을 사용하여 연구자들은 경련성 발성 장애 및 음성 떨림의 음성 증상에 대한 옥시베이트 나트륨 및 일치하는 위약의 임상 효과를 조사할 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

상세 설명

경련성 발성 장애(SD) 또는 후두 근육 긴장 이상은 후두 근육의 비자발적 경련으로 인해 언어 생성에 선택적으로 영향을 미치는 만성 쇠약 상태입니다. SD는 종종 심각한 직업 장애와 평생의 사회적 고립을 유발하는 음성 의사소통 장애를 넘어 확장됩니다. SD 환자의 약 1/3에 존재하고 모음을 몇 초 이상 지속할 수 없는 특징이 있는 근긴장성 음성 떨림(VT)과 연관될 때 SD는 더욱 무력화됩니다. 이러한 장애의 현재 치료는 후두 근육에 보툴리눔 독소를 반복적으로 주사하여 음성 증상을 일시적으로 관리하는 것으로 제한됩니다. 그러나 이러한 주사는 모든 SD 환자에게 완전히 효과적이지는 않으며 SD와 VT가 결합된 경우에는 훨씬 덜 효과적입니다. 따라서 이러한 장애의 병태생리학을 구체적으로 표적으로 하는 대체 치료 옵션을 식별할 필요가 있습니다. 다른 한편으로, 이러한 새로운 치료법의 설계 및 사용은 그들의 중심 작용 메커니즘이 알려지지 않은 경우 대부분 달성할 수 없을 것입니다. 이 연구의 목적은 알코올 반응성 SD 및 VT 환자에서 새로운 경구 약물인 옥시베이트산나트륨(Xyrem®)에 대한 임상 반응의 주요 결정 요인을 밝히는 것입니다. 임상 행동 검사, 신경 영상 및 약물 유전학의 포괄적인 접근 방식을 사용하여 옥시베이트산나트륨에 대한 SD 및 VT 증상의 임상 반응을 결정하고 임상적 이점의 주요 마커를 식별하는 것을 목표로 합니다. 이 연구는 SD 및 VT 증상의 치료를 위한 새로운 경구 약물인 옥시베이트산나트륨의 주요 효과의 상세한 특성화에 초점을 맞춘 통제된 실험 설계를 사용할 것입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

140

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02114
        • Massachusetts Eye and Ear

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

21년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. SD 및 SD와 VT가 결합된 환자는 음성 증상에 대한 알코올의 긍정적인 영향을 포함하거나 포함하지 않는 임상적으로 기록된 내전근 또는 외전 형태의 장애를 갖게 됩니다.
  2. 건강한 대조군은 후두, 신경학적 또는 정신과적 문제의 부정적인 병력이 있는 건강한 지원자가 될 것입니다(기존의 신경 영상 데이터가 사용됨).
  3. 21세부터 80세까지의 연령.
  4. 영어 원어민.
  5. 오른손잡이(Edinburgh Handedness Inventory 기준).

제외 기준:

  1. 정보에 입각한 동의를 할 수 없는 피험자는 연구에서 제외됩니다.
  2. 더 이상 임신하지 않거나 모유 수유를 할 때까지 임신 및 모유 수유 여성은 연구에서 제외됩니다. 가임 가능성이 있는 모든 환자는 연구 전과 연구 중에 신뢰할 수 있는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 피임 방법은 환자의 연구 차트에 기록됩니다. 모든 가임 여성은 소변 ​​임신 검사를 받게 되며, 이는 연구 참여에 대해 음성이어야 합니다.
  3. 다음 조건의 과거 또는 현재 병력이 있는 모든 환자는 연구에서 제외됩니다.

    1. SD 및 실조성 심실빈맥을 제외하고 뇌졸중, 운동 장애, 뇌종양, 의식 상실을 동반한 외상성 뇌 손상, 운동 실조, 근육병증, 중증 근무력증, 탈수초성 질환, 알코올 중독, 약물 의존과 같은 모든 신경 장애. 다른 신체 부위에 영향을 미치는 떨림이 있는 환자는 연구에서 제외됩니다. 후두 이외의 신체 부위에서 근긴장 이상 운동이 있는 모든 환자는 연구에서 제외됩니다. 이를 통해 다른 신경학적 상태의 존재에 의해 혼동되지 않고 동질적인 환자 집단을 유지하고 중심 약물 효과를 평가할 수 있습니다.
    2. 정신 분열증, 주요 및/또는 양극성 우울증, 강박 장애와 같은 모든 정신과적 문제는 동질적인 환자 모집단을 유지하고 정신과적 상태의 존재로 인한 혼동 없이 중심 약물 효과를 평가할 수 있도록 제외됩니다.
    3. 성대 마비, 마비, 암종, 만성 후두염과 같은 모든 후두 문제는 연구에서 제외됩니다.
    4. NCI 기준에 따라 등급 2 이상의 간 및 신장 기능 장애의 알려진 과거 또는 현재 병력이 있는 환자는 제외됩니다.
    5. 중등도 내지 중증 울혈성 심부전의 알려진 과거 또는 현재 병력이 있는 환자는 제외됩니다.
    6. 알려진 과거 또는 현재 인지 장애 및 활성 자살 생각이 있는 환자는 제외됩니다.
  4. 후두 근육에 보툴리눔 독소 주사 치료로 인해 증상이 없는 환자는 완전히 증상이 나타날 때까지 연구에서 제외됩니다. 보툴리눔 독소의 긍정적인 효과가 지속되는 기간은 환자마다 다르며 평균 3-4개월 지속됩니다. 모든 환자는 연구에 참여하기 전에 증상이 완전히 나타나는지 확인하기 위해 평가됩니다.
  5. 중추 신경계에 작용하는 약물의 교란 효과 가능성을 피하기 위해 모든 환자는 초기 섭취 스크리닝의 일환으로 처방약 또는 비처방약에 대해 질문을 받게 됩니다. 중추신경계에 영향을 미치는 약물(옥시베이트산나트륨 제외)을 투여받는 환자는 연구에서 제외됩니다.
  6. 환자는 두경부 수술, 특히 뇌 수술 및 흉선 성형술, 후두 신경 제거술, 선택적 후두 내전 신경 제거-재신경 제거와 같은 후두 수술을 받았는지 여부를 묻습니다. 뇌 및 후두 수술 모두 잠재적으로 뇌 구조 및 기능 재구성으로 이어질 수 있기 때문에 뇌 및/또는 후두 수술 병력이 있는 모든 피험자는 연구에서 제외됩니다.
  7. 신체에 문신, 강자성 물체(예: 이식된 자극기, 수술 클립, 보철물, 인공 심장 판막 등)가 있거나 MRI 연구 참여 목적으로 제거할 수 없는 환자는 대상에서 제외됩니다. 연구.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 기초 과학
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 크로스오버 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 옥시베이트산나트륨에 대한 임상적 반응
위약과는 대조적이지만 알코올과 유사한 옥시베이트 나트륨은 알코올 반응성 SD 및 VT에서 음성 증상을 줄이는 데 가장 효과적일 것으로 예상됩니다.
알코올 챌린지 테스트 및 단일 용량의 옥시베이트산나트륨과 일치하는 위약의 경구 투여.
다른 이름들:
  • 위약
실험적: 임상 반응의 1차 마커
임상 결과는 기본 유전자 변형과 관련하여 언어 감각 운동 처리 및 통합을 제어하는 ​​뇌 영역의 기능적 이상을 선택적으로 조절하여 결정될 것으로 예상됩니다.
알코올 챌린지 테스트 및 단일 용량의 옥시베이트산나트륨과 일치하는 위약의 경구 투여.
다른 이름들:
  • 위약

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
옥시베이트 나트륨 대 위약 섭취에 따른 증상 개선
기간: 5 년
약물 및 위약 섭취 전후의 음성 증상에 대한 지각적 평가
5 년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
옥시베이트 나트륨 대 위약에 따른 뇌 기능 이상 감쇠
기간: 5 년
약물 및 위약 섭취 전후의 뇌 기능 활동에 대한 통계적 조사
5 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

수사관

  • 수석 연구원: Kristina Simonyan, MD, PhD, Massachusetts Eye and Ear

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 1월 22일

기본 완료 (추정된)

2024년 8월 31일

연구 완료 (추정된)

2024년 8월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2017년 9월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2017년 9월 20일

처음 게시됨 (실제)

2017년 9월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 10월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 10월 24일

마지막으로 확인됨

2023년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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