このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

デュシェンヌ型筋ジストロフィーの長期安全性および忍容性試験におけるジビノスタット

2026年1月19日 更新者：Italfarmaco

ジビノスタット研究の 1 つで以前に治療を受けたすべての DMD 患者におけるジビノスタットの非盲検長期安全性、忍容性、および有効性研究

これは、GIVINOSTAT 研究の 1 つで以前に治療を受けたすべての DMD (デュシェンヌ型筋ジストロフィー) 患者における、GIVINOSTAT の非盲検、長期安全性、忍容性、有効性研究です。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

ジビノスタット経口懸濁液 (10 mg/mL) は、被験者が摂食状態にある間に、1 日 2 回経口投与する必要があります。 現在の長期試験におけるジビノスタットの開始用量は、被験者が以前のDMDジビノスタット試験の最後に受けていたものと同じになります。

体重はジビノスタットへの曝露に影響を与えるため、試験プロトコルのセクション 11.2.2.1 に詳述されている規則に従って、被験者の体重に基づいて投与量を変更します。

さらに、被験者の血小板数が 150 x 10^9/L 以下であり、血小板の停止基準を満たさない場合、治験責任医師は 1/研究プロトコルセクション10.5.1.3に記載されているように、現在の用量の3または20％少ない。 治療の最初の1か月間、血小板数の評価は毎週実行されますが、2か月目は安全上の理由からこのパラメーターを厳密に監視するために2週間ごとに実行されます。DSC / 11試験からの被験者は除外されます。 /2357/43 の最初の訪問は、訪問 1/ベースライン訪問の 4 か月後です。

以下のいずれかが発生した場合、治験薬は永久に中断する必要があります。

  • 重度の薬物関連の下痢 (すなわち、1 日あたり 7 回以上の便の増加);
  • 薬物関連の SAE;
  • QTcF >500 ミリ秒;
  • 血小板数≤50 x 10^9/L;
  • 白血球 ≤2.0 x 10^9/L;
  • -ヘモグロビン≤8.0 g / dL;実験室でのエラーや異常な値を避けるために、テストは翌営業日に実施される繰り返しテストで確認する必要があります。 再検査の結果が出るまで治療を中止する必要があります。 反復試験がまだ停止限界値を下回っている場合、治験薬を永久に中止する必要があります。 繰り返し検査が許容できる場合、被験者は治療を再開できます。

治験責任医師は、イベントの解決または許容可能な安定化が発生するまで患者をフォローアップし、該当する場合はすべての関連情報を文書化します。 イベントの解決/安定化の後、被験者は研究およびEOS訪問から撤回されます（セクション12.1.10を参照） 実行されます。

線量調整および/または評価スケジュールの変更に関連する決定は、メディカルモニターと話し合うことができますが、最終決定は治験責任医師またはその権限を与えられた被指名者のみに委ねられます。

研究の種類

介入

入学 (推定)

206

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Sacramento、California、アメリカ、95817
        • 完了
        • University of California - Davis Medical Center - Devis Physical Medicine & Rehabilitation
      • San Diego、California、アメリカ、92123
        • 完了
        • Rady Children's Hospital center - UCSD Department of Neuroscience
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
        • 完了
        • Connecticut Children's Medical Center, Neurology Division
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • 完了
        • Child Health Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
        • 招待による登録
        • MD Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • 招待による登録
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • 完了
        • Washington University School of Medicine in St Louis Department of Neurology 660 S.Euclid Avenue, Campus Box 8111
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • 完了
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
        • 完了
        • The Children's Hospital of Philadelphia Colket Translational Research Building
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • 完了
        • Virginia Commonwealth University Childrens Hospital of Richmond at
  • イギリス
      • Gobowen、イギリス、SY10 7AG
        • 招待による登録
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
      • London、イギリス、, WC1N 1EH
        • 招待による登録
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre and MRC Centre for NMD
      • Newcastle upon Tyne、イギリス、NE1 3BZ
        • 招待による登録
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
    • UK
      • Liverpool、UK、イギリス、L12 2AP
        • 招待による登録
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
  • イスラエル
      • Petah Tikva、イスラエル、4920235
        • 招待による登録
        • Institute of Neurology - Schneider Children's Medical Center of Israel Kaplan, 14
  • イタリア
      • Genova、イタリア、16147
        • 募集
        • U.O.S.D. Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Building 16 - ground floor IRCCS Istituto Giannina Gaslini,
        • 主任研究者：
          • Claudio Bruno, MD
        • コンタクト：
      • Messina、イタリア、98125
        • 招待による登録
        • A.O.U. Policlinico G. Martino, U.O.C. Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Milan、イタリア、20122
        • 積極的、募集していない
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, UOS di Neurologia Pediatrica
      • Milan、イタリア、20133
        • 招待による登録
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan、イタリア、20162
        • 招待による登録
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena ONLUS Area SUD
      • Roma、イタリア、00146
        • 募集
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
        • 主任研究者：
          • Enrico Bertini, MD
        • コンタクト：
      • Roma、イタリア、00168
        • 招待による登録
        • Fondazione Policlinico Universitario "A.Gemelli", UOC Neuropsichiatria Infantile
  • オランダ
      • Leiden、オランダ、2300
        • 招待による登録
        • Leiden University Medical Center LUMC, Albinusdreef 2
      • Nijmegen、オランダ、6500
        • 招待による登録
        • Radboud university medical centre
  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T3B 6A8
        • 招待による登録
        • Kinsmen Research Centre - Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
        • 招待による登録
        • The University of British Columbia, Children's and Womens Health Centre of BC Branch
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M4G1R8
        • 招待による登録
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08035
        • 募集
        • Hospital Materno-Infantil
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Francina Munell, MD
      • Seville、スペイン、41013
        • 招待による登録
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia、スペイン
        • 招待による登録
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe - Servicio Neurologia
    • Barcellona
      • Esplugues de Llobregat、Barcellona、スペイン、08950
        • 招待による登録
        • Neuromuscular Pathology Unit - Hospital Sant Joan de Déu
  • セルビア
      • Belgrade、セルビア、11000
        • 招待による登録
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth - Neurology Department Dr. Subotic 6a,
  • ドイツ
      • Essen、ドイツ、D-45147
        • 招待による登録
        • Universitätsklinikum Essen - Kinder-und Jugendmedizin Neuropadiatrie
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • 招待による登録
        • Klinik- und Poliklinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum HamburgEppendorf, Martinistr. 52
      • München、ドイツ、80337
        • 積極的、募集していない
        • Klinikum der Universitat Munchen, Campus Innenstadt, Lindwurmstr. 4
  • フランス
      • Nantes、フランス、44093
        • 招待による登録
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu - Hopital Nord Laennec, rez-de-chausse haut ail Ouest
      • Paris、フランス、760
        • 招待による登録
        • Hôpital Armand Trousseau I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Bâtiment Lemariey - Porte 20 * 2ème étage 26 Avenue du Dr Arnold Nette
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー、03000
        • 招待による登録
        • University Hospitals Leuven, Neuromuscular Reference Centre, Child Neurology
      • Liège、ベルギー、04000
        • 招待による登録
        • Hospital de La Citadelle, Centre de Référence des Maladies Neuromuscolaires (CRMN)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

7年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. -DMDでGIVINOSTATを使用した以前の研究の1つに参加し、研究訪問の終了に参加したか、研究DSC / 14/2357/48でスクリーニングされ、満たされている必要があります：

    • すべての包含基準と除外基準のどれも、
    • MRSによって評価されたベースラインの外側広筋脂肪分率(VL MFF)が5%以下または30%以上の範囲であった、すなわち「オフターゲット」グループに含まれ、
    • オフターゲットグループへの登録が完了したため、無作為化されたことはありません。
  2. 6歳以上;
  3. -対象者および/または親/法定後見人が署名した書面でインフォームドコンセントおよび/または同意を与えることができます（現地の規制による）;

  4. 被験者は適切な避妊法を進んで使用する必要があります。

    • 避妊方法は、前回の GIVINOSTAT 試験以降、治験薬の最終投与後 3 か月までで、以下を含む必要があります。

      • 対象者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合、真の禁欲（性交の欠如）。
      • 定期的な禁欲（例： カレンダー法、排卵法、症候性体温法、排卵後法）および離脱は、避妊の許容される方法ではありません。
      • 殺精子剤を含むコンドームと女性のパートナーは、経口避妊薬などの許容される避妊方法を使用する必要があります。
      • 経皮的、注射可能または移植可能なステロイドベースの避妊薬、または殺精子剤ゼリーを含む子宮頸部キャップなどの殺精子剤ゼリーと組み合わせた横隔膜またはバリア避妊法。

除外基準:

  1. -コルチコステロイド以外の薬理学的治療の使用は、この研究に登録される前の3か月以内に筋力または機能に影響を与えた可能性があります（成長ホルモンなど）。ビタミン D、カルシウム、およびその他のサプリメントは許可されます。
  2. ジビノスタット以外の現在の治験薬の使用;
  3. -治験責任医師の意見では、被験者の安全性に悪影響を及ぼし、一連の治療またはフォローアップが完了する可能性が低くなる可能性がある、または研究結果の評価を損なう可能性がある、他の臨床的に重要な疾患の存在がある;
  4. -他の制御されていない神経疾患、またはDMDに関連しない関連する制御されていない身体障害の存在の診断を受けている;
  5. スクリーニング時の血小板数、白血球数、ヘモグロビン値が正常値の下限 (LLN) 未満であること* (異常なスクリーニング検査結果の場合 (
  6. スクリーニング受診時に絶食状態でトリグリセリド > 300 mg/dL (3.42 mmol/L) を持っている* (異常なスクリーニング臨床検査結果 (> 300 mg/dL) の場合、トリグリセリドは 1 回繰り返されます; 再検査結果がまだ > 300 mg/dL、その後除外);
  7. -血清シスタチンCによって定義されるように、腎機能が不十分である スクリーニング訪問時の正常上限（ULN）の2倍以上*。 値が >2 x ULN の場合、血清シスタチン C は 1 回繰り返されます。繰り返し検査の結果が ULN の 2 倍を超えている場合は、対象を除外する必要があります)。
  8. 心不全がある (ニューヨーク心臓協会のクラス III または IV)
  9. 総ビリルビン*の上昇を含むがこれに限定されない、現在の肝疾患または機能障害がある (例: > 1.5 x ULN)、ギルバート病またはギルバート病と一致するパターンに続発する場合を除きます。
  10. -ベースラインQTcFが450ミリ秒を超える（5分間隔で3回連続して測定した値の平均として）、またはトルサードドポワントの追加の危険因子の病歴（例：心不全、低カリウム血症、またはQT延長症候群の家族歴）;
  11. -精神疾患/社会的状況により、潜在的な被験者が筋機能テストおよび/または研究プロトコルの手順を理解して遵守することができなくなります。
  12. -治験薬の成分に対する過敏症があります;

  13. ソルビトール不耐症またはソルビトール吸収不良があるか、遺伝性のフルクトース不耐症があります。

    • これらの除外基準を評価する治験責任医師は、治療の継続を可能にするために、V1から5か月以内に得られた検査結果を使用できます。 サイトがスクリーニング/ベースライン (訪問 1) 訪問で行われた検査結果を受け取るとすぐに、彼らはジビノスタットの用量を確認し、プロトコルの安全規則および/または用量変更規則に従ってそれを変更することに注意してください。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ジビノスタット
ジビノスタット経口懸濁液 (10 mg/mL) 1 日 2 回、摂食状態
薬：ジビノスタット
ジビノスタットの懸濁液 (10 mg/mL)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に伴う有害事象の発生率 [安全性と忍容性]
時間枠：研究完了まで、平均1年
治療に関連する/関連しない有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) の種類、発生率、および重症度
研究完了まで、平均1年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Italfarmaco

協力者

Cromsource

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年10月24日

一次修了 (推定)

2029年12月1日

研究の完了 (推定)

2029年12月1日

試験登録日

最初に提出

2017年12月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年12月11日

最初の投稿 (実際)

2017年12月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年1月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月19日

最終確認日

2026年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • DSC/14/2357/51

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

未定

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

購読する