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Givinostat in der Langzeit-Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie zu Muskeldystrophie von Duchenne

19. Januar 2026 aktualisiert von: Italfarmaco

Open-Label-Studie zur langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von GIVINOSTAT bei allen DMD-Patienten, die zuvor in einer der GIVINOSTAT-Studien behandelt wurden

Dies ist eine offene, langfristige Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsstudie von GIVINOSTAT bei allen DMD-Patienten (Duchenne-Muskeldystrophie), die zuvor in einer der GIVINOSTAT-Studien behandelt wurden.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

GIVINOSTAT-Suspension zum Einnehmen (10 mg/ml) muss oral in Form von 2 oralen Dosen täglich verabreicht werden, während der Proband satt ist. Die Anfangsdosis von GIVINOSTAT in der vorliegenden Langzeitstudie ist die gleiche, die der Proband am Ende der vorherigen DMD-GIVINOSTAT-Studie erhalten hat.

Da das Gewicht die GIVINOSTAT-Exposition beeinflusst, wird die Dosierung basierend auf dem Gewicht des Probanden gemäß den im Studienprotokoll, Abschnitt 11.2.2.1, beschriebenen Regeln modifiziert.

Falls ein Proband eine konsistente (z. B. mindestens 2 aufeinanderfolgende Bewertungen) Thrombozytenzahl von ≤ 150 x 10 9 / l aufweist und die Abbruchkriterien für Thrombozyten nicht erfüllt, muss der Prüfarzt die Dosis von 1 / reduzieren. 3 oder 20 % weniger der aktuellen Dosis, wie im Studienprotokoll Abschnitt 10.5.1.3 beschrieben. Während des ersten Behandlungsmonats wird die Bestimmung der Thrombozytenzahl wöchentlich durchgeführt, während sie im zweiten Monat alle 2 Wochen durchgeführt wird, um diesen Parameter aus Sicherheitsgründen streng zu überwachen, mit Ausnahme von Probanden aus der Studie DSC/11 /2357/43, für die der erste Besuch 4 Monate nach Besuch 1/Basisbesuch stattfindet.

Die Studienmedikation sollte dauerhaft unterbrochen werden, wenn eines der folgenden Ereignisse eintritt:

  • schwerer arzneimittelbedingter Durchfall (d. h. Zunahme von ≥ 7 Stuhlgängen pro Tag);
  • jegliche arzneimittelbedingte SAE;
  • QTcF > 500 ms;
  • Thrombozytenzahl ≤50 x 10^9/l;
  • weiße Blutkörperchen ≤2,0 x 10^9/l;
  • Hämoglobin ≤8,0 g/dl; Zur Vermeidung von Laborfehlern und anomalen Werten muss der Test durch einen Wiederholungstest am nächsten Werktag bestätigt werden. Die Behandlung sollte unterbrochen werden, bis das Ergebnis des Wiederholungstests verfügbar ist. Wenn der wiederholte Test immer noch unter dem Stoppgrenzwert liegt, muss das Studienmedikament dauerhaft abgesetzt werden. Wenn der wiederholte Test akzeptabel ist, kann das Subjekt die Behandlung wieder aufnehmen.

Der Prüfarzt wird den Patienten weiterverfolgen, bis eine Auflösung oder akzeptable Stabilisierung des Ereignisses eintritt, und alle relevanten Informationen dokumentieren, soweit zutreffend. Nach Auflösung/Stabilisierung des Ereignisses wird der Proband aus der Studie und dem EOS-Besuch herausgenommen (siehe Abschnitt 12.1.10) wird aufgeführt.

Jede Entscheidung, die für die Dosisanpassung und/oder Änderung des Bewertungsplans relevant ist, kann mit dem medizinischen Monitor besprochen werden, aber die endgültige Entscheidung bleibt allein beim Prüfarzt oder seinem autorisierten Beauftragten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

206

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 03000
        • Anmeldung auf Einladung
        • University Hospitals Leuven, Neuromuscular Reference Centre, Child Neurology
      • Liège, Belgien, 04000
        • Anmeldung auf Einladung
        • Hospital de La Citadelle, Centre de Référence des Maladies Neuromuscolaires (CRMN)
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland, D-45147
        • Anmeldung auf Einladung
        • Universitätsklinikum Essen - Kinder-und Jugendmedizin Neuropadiatrie
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Anmeldung auf Einladung
        • Klinik- und Poliklinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum HamburgEppendorf, Martinistr. 52
      • München, Deutschland, 80337
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Klinikum der Universitat Munchen, Campus Innenstadt, Lindwurmstr. 4
  • Frankreich
      • Nantes, Frankreich, 44093
        • Anmeldung auf Einladung
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu - Hopital Nord Laennec, rez-de-chausse haut ail Ouest
      • Paris, Frankreich, 760
        • Anmeldung auf Einladung
        • Hôpital Armand Trousseau I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Bâtiment Lemariey - Porte 20 * 2ème étage 26 Avenue du Dr Arnold Nette
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Anmeldung auf Einladung
        • Institute of Neurology - Schneider Children's Medical Center of Israel Kaplan, 14
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekrutierung
        • U.O.S.D. Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Building 16 - ground floor IRCCS Istituto Giannina Gaslini,
        • Hauptermittler:
          • Claudio Bruno, MD
        • Kontakt:
      • Messina, Italien, 98125
        • Anmeldung auf Einladung
        • A.O.U. Policlinico G. Martino, U.O.C. Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Milan, Italien, 20122
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, UOS di Neurologia Pediatrica
      • Milan, Italien, 20133
        • Anmeldung auf Einladung
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan, Italien, 20162
        • Anmeldung auf Einladung
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena ONLUS Area SUD
      • Roma, Italien, 00146
        • Rekrutierung
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
        • Hauptermittler:
          • Enrico Bertini, MD
        • Kontakt:
      • Roma, Italien, 00168
        • Anmeldung auf Einladung
        • Fondazione Policlinico Universitario "A.Gemelli", UOC Neuropsichiatria Infantile
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Anmeldung auf Einladung
        • Kinsmen Research Centre - Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Anmeldung auf Einladung
        • The University of British Columbia, Children's and Womens Health Centre of BC Branch
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G1R8
        • Anmeldung auf Einladung
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • Niederlande
      • Leiden, Niederlande, 2300
        • Anmeldung auf Einladung
        • Leiden University Medical Center LUMC, Albinusdreef 2
      • Nijmegen, Niederlande, 6500
        • Anmeldung auf Einladung
        • Radboud University Medical Centre
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Anmeldung auf Einladung
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth - Neurology Department Dr. Subotic 6a,
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrutierung
        • Hospital Materno-Infantil
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Francina Munell, MD
      • Seville, Spanien, 41013
        • Anmeldung auf Einladung
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien
        • Anmeldung auf Einladung
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe - Servicio Neurologia
    • Barcellona
      • Esplugues de Llobregat, Barcellona, Spanien, 08950
        • Anmeldung auf Einladung
        • Neuromuscular Pathology Unit - Hospital Sant Joan de Déu
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Abgeschlossen
        • University of California - Davis Medical Center - Devis Physical Medicine & Rehabilitation
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Abgeschlossen
        • Rady Children's Hospital center - UCSD Department of Neuroscience
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Abgeschlossen
        • Connecticut Children's Medical Center, Neurology Division
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Abgeschlossen
        • Child Health Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
        • Anmeldung auf Einladung
        • MD Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • Anmeldung auf Einladung
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Abgeschlossen
        • Washington University School of Medicine in St Louis Department of Neurology 660 S.Euclid Avenue, Campus Box 8111
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Abgeschlossen
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Abgeschlossen
        • The Children's Hospital of Philadelphia Colket Translational Research Building
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Abgeschlossen
        • Virginia Commonwealth University Childrens Hospital of Richmond at
  • Vereinigtes Königreich
      • Gobowen, Vereinigtes Königreich, SY10 7AG
        • Anmeldung auf Einladung
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Vereinigtes Königreich, , WC1N 1EH
        • Anmeldung auf Einladung
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre and MRC Centre for NMD
      • Newcastle upon Tyne, Vereinigtes Königreich, NE1 3BZ
        • Anmeldung auf Einladung
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
    • UK
      • Liverpool, UK, Vereinigtes Königreich, L12 2AP
        • Anmeldung auf Einladung
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Muss an einer der vorherigen Studien mit GIVINOSTAT bei DMD teilgenommen haben und am Studienabschlussbesuch teilgenommen haben oder in Studie DSC/14/2357/48 gescreent worden sein und erfüllt sein:

    • alle Einschlusskriterien und keines der Ausschlusskriterien,
    • hatte eine Baseline Vastus lateralis Muskelfettfraktion (VL MFF), bewertet durch MRS im Bereich von ≤ 5 % oder > 30 %, d. h. in der „Off-Target“-Gruppe enthalten,
    • nie randomisiert, weil die Einschreibung in die Off-Zielgruppe abgeschlossen war.
  2. Alter ≥6 Jahre alt;
  3. In der Lage sind, eine Einverständniserklärung nach Aufklärung und/oder eine schriftliche Zustimmung zu erteilen, die vom Subjekt und/oder Elternteil/Erziehungsberechtigten (gemäß den örtlichen Vorschriften) unterzeichnet wurde;

  4. Die Probanden müssen bereit sein, eine angemessene Empfängnisverhütung anzuwenden:

    • Verhütungsmethoden müssen seit der vorherigen GIVINOSTAT-Studie bis 3 Monate nach der letzten Dosis des Studienmedikaments angewendet werden und Folgendes umfassen:

      • Echte Abstinenz (Fehlen jeglichen Geschlechtsverkehrs), wenn dies mit dem bevorzugten und üblichen Lebensstil des Subjekts übereinstimmt.
      • Periodische Abstinenz (z. Kalender, Ovulation, symptothermale, Postovulationsmethoden) und Absetzen sind keine akzeptablen Methoden der Empfängnisverhütung.
      • Kondom mit Spermizid und die Partnerin muss eine akzeptable Verhütungsmethode anwenden, wie z. B. eine orale,
      • transdermales, injizierbares oder implantiertes Verhütungsmittel auf Steroidbasis oder ein Diaphragma oder eine Barrieremethode zur Empfängnisverhütung in Verbindung mit Spermizidgel, wie zum Beispiel eine Portiokappe mit Spermizidgel.

Ausschlusskriterien:

  1. Verwendung einer anderen pharmakologischen Behandlung als Kortikosteroide, die sich innerhalb von 3 Monaten vor der Aufnahme in diese Studie auf die Muskelkraft oder -funktion ausgewirkt haben könnte (z. B. Wachstumshormon); Vitamin D, Kalzium und andere Nahrungsergänzungsmittel sind erlaubt;
  2. Verwendung eines anderen aktuellen Prüfpräparats als Givinostat;
  3. Vorliegen einer anderen klinisch signifikanten Krankheit, die nach Ansicht des Ermittlers die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen könnte, wodurch es unwahrscheinlich wird, dass der Behandlungsverlauf oder die Nachsorge abgeschlossen wird, oder die Bewertung der Studienergebnisse beeinträchtigen könnte;
  4. Eine Diagnose anderer unkontrollierter neurologischer Erkrankungen oder das Vorhandensein relevanter unkontrollierter somatischer Störungen haben, die nicht mit DMD zusammenhängen;
  5. Thrombozytenzahl, weiße Blutkörperchen und Hämoglobin beim Screening < Lower Limit of Normal (LLN)* haben (für abnormale Screening-Labortestergebnisse (
  6. Haben Sie Triglyceride > 300 mg/dl (3,42 mmol/L) im nüchternen Zustand beim Screening-Besuch* (bei abnormalen Screening-Labortestergebnissen (> 300 mg/dl) werden die Triglyceride einmal wiederholt; wenn das Ergebnis des Wiederholungstests immer noch > ist 300 mg/dL, dann ausschließend);
  7. Unzureichende Nierenfunktion haben, definiert durch Serum-Cystatin C > 2 x die obere Grenze des Normalwerts (ULN) beim Screening-Besuch*. Wenn der Wert >2 x ULN ist, wird das Serum Cystatin C einmal wiederholt; wenn das Ergebnis des wiederholten Tests immer noch >2 x ULN ist, sollte der Proband ausgeschlossen werden);
  8. Herzinsuffizienz haben (New York Heart Association Klasse III oder IV)
  9. Eine aktuelle Lebererkrankung oder -beeinträchtigung haben, einschließlich, aber nicht beschränkt auf ein erhöhtes Gesamtbilirubin* (d. h. > 1,5 x ULN), es sei denn, es handelt sich um eine Folge der Gilbert-Krankheit oder eines Musters, das mit dem Gilbert-Syndrom übereinstimmt;
  10. Haben Sie ein Ausgangs-QTcF > 450 ms (als Mittelwert von 3 aufeinanderfolgenden Messungen im Abstand von 5 Minuten) oder Vorgeschichte zusätzlicher Risikofaktoren für Torsades de Pointes (z. B. Herzinsuffizienz, Hypokaliämie oder Familiengeschichte von Long-QT-Syndrom);
  11. Haben Sie eine psychiatrische Erkrankung / soziale Situation, die das potenzielle Subjekt unfähig macht, die Muskelfunktionstests und / oder die Verfahren des Studienprotokolls zu verstehen und einzuhalten.
  12. Überempfindlichkeit gegen die Bestandteile der Studienmedikation haben;

  13. eine Sorbitintoleranz oder Sorbitmalabsorption haben oder die erbliche Form der Fruktoseintoleranz haben.

    • die Prüfärzte zur Bewertung dieser Ausschlusskriterien können die innerhalb von 5 Monaten nach V1 erhaltenen Laborergebnisse verwenden, um die Kontinuität der Behandlung zu ermöglichen. Es ist erwähnenswert, dass das Zentrum, sobald es die Laborergebnisse des Screening-/Baseline-Besuchs (Besuch 1) erhält, die GIVINOSTAT-Dosis überprüft und sie gemäß den Sicherheitsregeln des Protokolls und/oder den Regeln für Dosisänderungen ändert.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Givinostat
Givinostat-Suspension zum Einnehmen (10 mg/ml) zweimal täglich nach Nahrungsaufnahme
Arzneimittel: Givinostat
Suspension von Givinostat (10 mg/ml)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse [Sicherheit und Verträglichkeit]
Zeitfenster: Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr
Art, Häufigkeit und Schweregrad von behandlungsbedingten/nicht behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Bis Studienabschluss durchschnittlich 1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Italfarmaco

Mitarbeiter

Cromsource

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Oktober 2017

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Dezember 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Dezember 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

14. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

21. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Januar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DSC/14/2357/51

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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