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Givinostat 在杜氏肌营养不良症中的长期安全性和耐受性研究

2026年1月19日 更新者：Italfarmaco

GIVINOSTAT 在之前接受过一项 GIVINOSTAT 研究治疗的所有 DMD 患者中的开放标签、长期安全性、耐受性和疗效研究

这是 GIVINOSTAT 的一项开放标签、长期安全性、耐受性和疗效研究，研究对象是所有 DMD（杜兴氏肌营养不良症）患者，这些患者之前曾在一项 GIVINOSTAT 研究中接受过治疗。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

当受试者处于进食状态时，GIVINOSTAT 口服混悬液 (10 mg/mL) 必须每天口服 2 次口服剂量。 本长期研究中 GIVINOSTAT 的起始剂量将与受试者在之前的 DMD GIVINOSTAT 研究结束时接受的剂量相同。

由于体重会影响 GIVINOSTAT 暴露，剂量将根据研究方案第 11.2.2.1 节中详述的规则根据受试者体重进行修改。

此外，如果受试者的血小板计数始终如一（例如，至少 2 次连续评估）≤150 x 10^9/L 并且不符合血小板停止标准，研究者将不得不减少 1/L 的剂量如研究方案第 10.5.1.3 节所述，当前剂量减少 3% 或 20%。 在治疗的第一个月，每周进行一次血小板计数评估，而在第二个月，将每两周进行一次，出于安全原因严格监测该参数，排除来自研究 DSC/11 的受试者/2357/43，第一次访问将在访问 1/基线访问后 4 个月进行。

如果出现以下任何情况，应永久停用研究药物：

  • 严重的药物相关性腹泻（即每天大便次数增加 ≥ 7 次）；
  • 任何与药物相关的严重不良事件；
  • QTcF >500 毫秒；
  • 血小板计数≤50 x 10^9/L；
  • 白细胞≤2.0 x 10^9/L；
  • 血红蛋白≤8.0 g/dL；为避免实验室错误和异常值，必须在下一个工作日进行重复测试以确认测试。 应停止治疗，直到获得复检结果。 如果重复试验仍低于终止限值，则必须永久停用研究药物。 如果重复测试是可接受的，受试者可以恢复治疗。

调查员将跟进患者，直到事件解决或可接受的稳定发生，并记录所有相关信息（如适用）。 在事件解决/稳定后，受试者将从研究和 EOS 访视中退出（参见第 12.1.10 节） 将被执行。

任何与剂量调整和/或评估时间表修改相关的决定都可以与医疗监督员讨论，但最终决定权仅由研究者或其授权的指定人员做出。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

206

阶段

  • 阶段2
  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 以色列
      • Petah Tikva、以色列、4920235
        • 邀请报名
        • Institute of Neurology - Schneider Children's Medical Center of Israel Kaplan, 14
  • 加拿大
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
        • 邀请报名
        • Kinsmen Research Centre - Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3V4
        • 邀请报名
        • The University of British Columbia, Children's and Womens Health Centre of BC Branch
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M4G1R8
        • 邀请报名
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • 塞尔维亚
      • Belgrade、塞尔维亚、11000
        • 邀请报名
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth - Neurology Department Dr. Subotic 6a,
  • 德国
      • Essen、德国、D-45147
        • 邀请报名
        • Universitätsklinikum Essen - Kinder-und Jugendmedizin Neuropadiatrie
      • Hamburg、德国、20246
        • 邀请报名
        • Klinik- und Poliklinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum HamburgEppendorf, Martinistr. 52
      • München、德国、80337
        • 主动，不招人
        • Klinikum der Universitat Munchen, Campus Innenstadt, Lindwurmstr. 4
  • 意大利
      • Genova、意大利、16147
        • 招聘中
        • U.O.S.D. Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Building 16 - ground floor IRCCS Istituto Giannina Gaslini,
        • 首席研究员：
          • Claudio Bruno, MD
        • 接触：
      • Messina、意大利、98125
        • 邀请报名
        • A.O.U. Policlinico G. Martino, U.O.C. Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Milan、意大利、20122
        • 主动，不招人
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, UOS di Neurologia Pediatrica
      • Milan、意大利、20133
        • 邀请报名
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan、意大利、20162
        • 邀请报名
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena ONLUS Area SUD
      • Roma、意大利、00146
        • 招聘中
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
        • 首席研究员：
          • Enrico Bertini, MD
        • 接触：
      • Roma、意大利、00168
        • 邀请报名
        • Fondazione Policlinico Universitario "A.Gemelli", UOC Neuropsichiatria Infantile
  • 比利时
      • Leuven、比利时、03000
        • 邀请报名
        • University Hospitals Leuven, Neuromuscular Reference Centre, Child Neurology
      • Liège、比利时、04000
        • 邀请报名
        • Hospital de La Citadelle, Centre de Référence des Maladies Neuromuscolaires (CRMN)
  • 法国
      • Nantes、法国、44093
        • 邀请报名
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu - Hopital Nord Laennec, rez-de-chausse haut ail Ouest
      • Paris、法国、760
        • 邀请报名
        • Hôpital Armand Trousseau I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Bâtiment Lemariey - Porte 20 * 2ème étage 26 Avenue du Dr Arnold Nette
  • 美国
    • California
      • Sacramento、California、美国、95817
        • 完全的
        • University of California - Davis Medical Center - Devis Physical Medicine & Rehabilitation
      • San Diego、California、美国、92123
        • 完全的
        • Rady Children's Hospital center - UCSD Department of Neuroscience
    • Connecticut
      • Hartford、Connecticut、美国、06106
        • 完全的
        • Connecticut Children's Medical Center, Neurology Division
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • 完全的
        • Child Health Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30318
        • 邀请报名
        • MD Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • 邀请报名
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • 完全的
        • Washington University School of Medicine in St Louis Department of Neurology 660 S.Euclid Avenue, Campus Box 8111
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • 完全的
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • 完全的
        • The Children's Hospital of Philadelphia Colket Translational Research Building
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、美国、23298
        • 完全的
        • Virginia Commonwealth University Childrens Hospital of Richmond at
  • 英国
      • Gobowen、英国、SY10 7AG
        • 邀请报名
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
      • London、英国、, WC1N 1EH
        • 邀请报名
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre and MRC Centre for NMD
      • Newcastle upon Tyne、英国、NE1 3BZ
        • 邀请报名
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
    • UK
      • Liverpool、UK、英国、L12 2AP
        • 邀请报名
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
  • 荷兰
      • Leiden、荷兰、2300
        • 邀请报名
        • Leiden University Medical Center LUMC, Albinusdreef 2
      • Nijmegen、荷兰、6500
        • 邀请报名
        • Radboud university medical centre
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙、08035
        • 招聘中
        • Hospital Materno-Infantil
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Francina Munell, MD
      • Seville、西班牙、41013
        • 邀请报名
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia、西班牙
        • 邀请报名
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe - Servicio Neurologia
    • Barcellona
      • Esplugues de Llobregat、Barcellona、西班牙、08950
        • 邀请报名
        • Neuromuscular Pathology Unit - Hospital Sant Joan de Déu

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

7年 及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 必须参加过之前在 DMD 中使用 GIVINOSTAT 进行的一项研究，并且参加了研究访问结束，或者必须已经在研究 DSC/14/2357/48 中进行了筛选并满足：

    • 所有的纳入标准，没有排除标准，
    • [0603] 具有由MRS评估的基线股外侧肌脂肪分数（VL MFF)在≤5%或>30%的范围内，即包括在“脱靶”组中，
    • 从未被随机化，因为，脱靶组的注册已经完成。
  2. 年龄≥6岁；
  3. 能够给予受试者和/或父母/法定监护人签署的知情同意和/或书面同意（根据当地法规）；

  4. 受试者必须愿意使用适当的避孕措施：

    • 避孕方法必须从之前的 GIVINOSTAT 研究开始到最后一次研究药物给药后 3 个月，并且包括以下内容：

      • 真正的禁欲（没有任何性交），符合受试者喜欢的和通常的生活方式。
      • 定期禁欲（例如 日历、排卵、症状热、排卵后方法）和停药是不可接受的避孕方法。
      • 含有杀精子剂的避孕套和女性伴侣必须使用可接受的避孕方法，例如口服、
      • 经皮的、可注射的或植入的基于类固醇的避孕药，或隔膜或屏障避孕方法与杀精子胶例如宫颈帽与杀精子胶结合。

排除标准：

  1. 在参加本研究之前的 3 个月内使用任何可能对肌肉力量或功能产生影响的药物治疗，而不是皮质类固醇（例如，生长激素）；允许使用维生素 D、钙和任何其他补充剂；
  2. 使用 Givinostat 以外的任何当前研究药物；
  3. 存在其他具有临床意义的疾病，研究者认为这些疾病可能对受试者的安全产生不利影响，使得治疗或随访过程不太可能完成，或可能影响研究结果的评估；
  4. 诊断出其他不受控制的神经系统疾病或存在与 DMD 无关的相关不受控制的躯体疾病；
  5. 筛选时血小板计数、白细胞和血红蛋白 < 正常下限 (LLN)*（对于异常筛选实验室测试结果（
  6. 筛查访视时空腹状态下甘油三酯 > 300 mg/dL（3.42 mmol/L）*（对于异常筛查实验室测试结果（>300 mg/dL），将重复甘油三酯一次；如果重复测试结果仍然 > 300 mg/dL，则排除）；
  7. 肾功能不全，如筛选访问时血清胱抑素 C > 2 x 正常值上限 (ULN) 所定义*。 如果该值 >2 x ULN，则血清胱抑素 C 将重复一次；如果重复测试结果仍然 >2 x ULN，则应排除受试者）；
  8. 有心力衰竭（纽约心脏协会 III 级或 IV 级）
  9. 目前患有肝病或肝病，包括但不限于总胆红素升高*（即 > 1.5 x ULN)，除非继发于吉尔伯特病或与吉尔伯特病一致的模式；
  10. 基线 QTcF >450 毫秒（间隔 5 分钟的 3 次连续读数的平均值）或尖端扭转型室性心动过速的其他危险因素史（例如，心力衰竭、低钾血症或长 QT 综合征家族史）；
  11. 患有精神疾病/社交情况，使潜在受试者无法理解和遵守肌肉功能测试和/或研究方案程序。
  12. 对研究药物的成分过敏；

  13. 有山梨糖醇不耐受或山梨糖醇吸收不良或有果糖不耐受的遗传形式。

    • 评估这些排除标准的研究者可以使用从 V1 起 5 个月内获得的实验室结果，以允许治疗的连续性。 值得注意的是，一旦研究中心收到在筛选/基线（访问 1）访问中完成的实验室结果，他们将检查 GIVINOSTAT 剂量并根据方案安全规则和/或剂量修改规则对其进行修改。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：吉维司他
Givinostat 口服混悬液 (10 mg/mL) 在进食状态下每天两次
药品：吉维司他
givinostat 悬浮液 (10 mg/mL)

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
治疗紧急不良事件的发生率 [安全性和耐受性]
大体时间：通过学习完成，平均1年
治疗相关/无关不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的类型、发生率和严重程度
通过学习完成，平均1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Italfarmaco

合作者

Cromsource

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年10月24日

初级完成 (估计的)

2029年12月1日

研究完成 (估计的)

2029年12月1日

研究注册日期

首次提交

2017年12月4日

首先提交符合 QC 标准的

2017年12月11日

首次发布 (实际的)

2017年12月14日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年1月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年1月19日

最后验证

2026年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • DSC/14/2357/51

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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