Duchenne의 근이영양증 장기 안전성 및 내약성 연구에서 Givinostat
2026년 1월 19일 업데이트: Italfarmaco
이전에 GIVINOSTAT 연구 중 하나에서 치료를 받은 모든 DMD 환자에 대한 GIVINOSTAT의 오픈 라벨, 장기 안전성, 내약성 및 효능 연구
이것은 이전에 GIVINOSTAT 연구 중 하나에서 치료를 받은 적이 있는 모든 DMD(Duchenne 근이영양증) 환자에 대한 GIVINOSTAT의 오픈 라벨, 장기 안전성, 내약성 및 효능 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
GIVINOSTAT 경구 현탁액(10mg/mL)은 피험자가 식사를 한 상태에서 매일 2회 경구 투여해야 합니다. 현재 장기 연구에서 GIVINOSTAT의 시작 용량은 이전 DMD GIVINOSTAT 연구 종료 시 피험자가 받은 것과 동일합니다.
체중이 GIVINOSTAT 노출에 영향을 미치므로 연구 프로토콜 섹션 11.2.2.1에 자세히 설명된 규칙에 따라 피험자 체중에 따라 용량이 수정됩니다.
또한, 피험자가 일관된(예: 최소 2회 연속 평가) 혈소판 수가 ≤150 x 10^9/L이고 혈소판 중단 기준을 충족하지 못하는 경우, 연구자는 1/의 용량을 줄여야 합니다. 연구 프로토콜 섹션 10.5.1.3에 설명된 대로 현재 용량의 3% 또는 20% 적습니다. 치료 첫 달 동안 혈소판 수 평가는 매주 수행되며 두 번째 달에는 안전상의 이유로 이 매개변수를 엄격히 모니터링하기 위해 2주마다 수행되며 연구 DSC/11에서 오는 피험자는 제외됩니다. /2357/43에 대한 첫 번째 방문은 방문 1/기준선 방문 후 4개월이 될 것입니다.
다음 중 하나라도 발생하면 연구 약물을 영구적으로 중단해야 합니다.
- 중증 약물 관련 설사(즉, 하루에 7회 이상 대변 증가);
- 모든 약물 관련 SAE;
- QTcF >500msec;
- 혈소판 수 ≤50 x 10^9/L;
- 백혈구 ≤2.0 x 10^9/L;
- 헤모글로빈 ≤8.0g/dL; 실험실 오류 및 비정상적인 값을 방지하려면 다음 근무일에 반복 테스트를 수행하여 테스트를 확인해야 합니다. 재검사 결과가 나올 때까지 치료를 중단해야 합니다. 반복 테스트가 여전히 중단 한계 값 미만인 경우 연구 약물을 영구적으로 중단해야 합니다. 반복 테스트가 허용되는 경우 피험자는 치료를 재개할 수 있습니다.
조사자는 사건의 해결 또는 수용 가능한 안정화가 발생할 때까지 환자를 추적하고 적용 가능한 모든 관련 정보를 문서화합니다. 이벤트의 해결/안정화 후 피험자는 연구 및 EOS 방문에서 철회됩니다(섹션 12.1.10 참조). 수행됩니다.
용량 조정 및/또는 평가 일정의 수정과 관련된 모든 결정은 의료 모니터와 논의할 수 있지만 최종 결정은 조사자 또는 그의 승인된 피지명자에게만 있습니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
206
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Reference Study ID Number: DSC/14/2357/51
- 전화번호: 2524 + 39 02 6443
- 이메일: patientadvocacy@italfarmaco.com
연구 장소
-
-
-
Leiden, 네덜란드, 2300
- 초대로 등록
- Leiden University Medical Center LUMC, Albinusdreef 2
-
Nijmegen, 네덜란드, 6500
- 초대로 등록
- Radboud university medical centre
-
-
-
-
-
Essen, 독일, D-45147
- 초대로 등록
- Universitätsklinikum Essen - Kinder-und Jugendmedizin Neuropadiatrie
-
Hamburg, 독일, 20246
- 초대로 등록
- Klinik- und Poliklinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum HamburgEppendorf, Martinistr. 52
-
München, 독일, 80337
- 모집하지 않고 적극적으로
- Klinikum der Universitat Munchen, Campus Innenstadt, Lindwurmstr. 4
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, 미국, 95817
- 완전한
- University of California - Davis Medical Center - Devis Physical Medicine & Rehabilitation
-
San Diego, California, 미국, 92123
- 완전한
- Rady Children's Hospital center - UCSD Department of Neuroscience
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, 미국, 06106
- 완전한
- Connecticut Children's Medical Center, Neurology Division
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, 미국, 32610
- 완전한
- Child Health Research Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, 미국, 30318
- 초대로 등록
- MD Rare Disease Research, LLC
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- 초대로 등록
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, 미국, 63110
- 완전한
- Washington University School of Medicine in St Louis Department of Neurology 660 S.Euclid Avenue, Campus Box 8111
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, 미국, 97239
- 완전한
- Shriners Hospitals for Children
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 완전한
- The Children's Hospital of Philadelphia Colket Translational Research Building
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, 미국, 23298
- 완전한
- Virginia Commonwealth University Childrens Hospital of Richmond at
-
-
-
-
-
Leuven, 벨기에, 03000
- 초대로 등록
- University Hospitals Leuven, Neuromuscular Reference Centre, Child Neurology
-
Liège, 벨기에, 04000
- 초대로 등록
- Hospital de La Citadelle, Centre de Référence des Maladies Neuromuscolaires (CRMN)
-
-
-
-
-
Belgrade, 세르비아, 11000
- 초대로 등록
- Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth - Neurology Department Dr. Subotic 6a,
-
-
-
-
-
Barcelona, 스페인, 08035
- 모병
- Hospital Materno-Infantil
-
연락하다:
- Francina Munell, MD
- 이메일: francina.munell@vhir.org
-
수석 연구원:
- Francina Munell, MD
-
Seville, 스페인, 41013
- 초대로 등록
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, 스페인
- 초대로 등록
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe - Servicio Neurologia
-
-
Barcellona
-
Esplugues de Llobregat, Barcellona, 스페인, 08950
- 초대로 등록
- Neuromuscular Pathology Unit - Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Gobowen, 영국, SY10 7AG
- 초대로 등록
- The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
-
London, 영국, , WC1N 1EH
- 초대로 등록
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre and MRC Centre for NMD
-
Newcastle upon Tyne, 영국, NE1 3BZ
- 초대로 등록
- The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
-
-
UK
-
Liverpool, UK, 영국, L12 2AP
- 초대로 등록
- Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
-
-
-
-
-
Petah Tikva, 이스라엘, 4920235
- 초대로 등록
- Institute of Neurology - Schneider Children's Medical Center of Israel Kaplan, 14
-
-
-
-
-
Genova, 이탈리아, 16147
- 모병
- U.O.S.D. Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Building 16 - ground floor IRCCS Istituto Giannina Gaslini,
-
수석 연구원:
- Claudio Bruno, MD
-
연락하다:
- Claudio Bruno, MD
- 전화번호: +39 010 56362 2620
- 이메일: claudio2246@gmail.com
-
Messina, 이탈리아, 98125
- 초대로 등록
- A.O.U. Policlinico G. Martino, U.O.C. Neurologia e Malattie Neuromuscolari
-
Milan, 이탈리아, 20122
- 모집하지 않고 적극적으로
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, UOS di Neurologia Pediatrica
-
Milan, 이탈리아, 20133
- 초대로 등록
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Milan, 이탈리아, 20162
- 초대로 등록
- Centro Clinico NeMO Fondazione Serena ONLUS Area SUD
-
Roma, 이탈리아, 00146
- 모병
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
-
수석 연구원:
- Enrico Bertini, MD
-
연락하다:
- Enrico Bertini, MD
- 이메일: enricosilvio.bertini@opbg.net
-
Roma, 이탈리아, 00168
- 초대로 등록
- Fondazione Policlinico Universitario "A.Gemelli", UOC Neuropsichiatria Infantile
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
- 초대로 등록
- Kinsmen Research Centre - Alberta Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
- 초대로 등록
- The University of British Columbia, Children's and Womens Health Centre of BC Branch
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M4G1R8
- 초대로 등록
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
-
-
-
-
Nantes, 프랑스, 44093
- 초대로 등록
- CHU de Nantes - Hotel-Dieu - Hopital Nord Laennec, rez-de-chausse haut ail Ouest
-
Paris, 프랑스, 760
- 초대로 등록
- Hôpital Armand Trousseau I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Bâtiment Lemariey - Porte 20 * 2ème étage 26 Avenue du Dr Arnold Nette
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
DMD에서 GIVINOSTAT를 사용한 이전 연구 중 하나에 참여하고 연구 방문 종료에 참석했거나 연구 DSC/14/2357/48에서 스크리닝을 받았고 다음을 충족해야 합니다.
- 모든 포함 기준 및 제외 기준 없음,
- MRS에 의해 평가된 기준선 외측광근 지방 분율(VL MFF)이 ≤5% 또는 >30% 범위, 즉 "비표적" 그룹에 포함됨,
- 비대상 그룹의 등록이 완료되었기 때문에 무작위 배정되지 않았습니다.
- 6세 이상
- 피험자 및/또는 부모/법적 보호자가 서명한 서면 동의서 및/또는 동의서를 제공할 수 있습니다(현지 규정에 따름).
피험자는 적절한 피임법을 기꺼이 사용해야 합니다.
피임 방법은 이전 GIVINOSTAT 연구 이후부터 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월을 거쳐야 하며 다음을 포함해야 합니다.
- 피험자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치할 때 진정한 금욕(성교의 부재).
- 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상열, 배란 후 방법) 및 금단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.
- 살정제가 함유된 콘돔과 여성 파트너는 경구 피임법,
- 경피, 주사 가능 또는 이식된 스테로이드 기반 피임, 또는 예를 들어 살정제 젤리가 있는 자궁 경부 캡과 같은 살정제 젤리와 함께 다이어프램 또는 장벽 피임법.
제외 기준:
- 본 연구에 등록하기 전 3개월 이내에 근력 또는 기능에 영향을 미쳤을 수 있는 코르티코스테로이드 이외의 임의의 약리학적 치료(예: 성장 호르몬)의 사용; 비타민 D, 칼슘 및 기타 보충제는 허용됩니다.
- Givinostat 이외의 현재 연구 약물의 사용;
- 임상적으로 중요한 다른 질병이 존재하며, 이는 조사자의 의견에 따라 피험자의 안전에 악영향을 미칠 수 있어 치료 과정 또는 후속 조치가 완료될 가능성이 없거나 연구 결과의 평가를 손상시킬 수 있습니다.
- 통제되지 않는 다른 신경계 질환의 진단을 받거나 DMD와 관련되지 않은 관련된 통제되지 않는 신체 장애가 있는 경우
- 선별검사 시 혈소판 수, 백혈구 및 헤모글로빈이 < 정상 하한치(LLN)*인 경우(비정상 선별 검사실 검사 결과(
- 스크리닝 방문* 시 공복 상태에서 트리글리세리드 > 300mg/dL(3.42mmol/L)(이상 스크리닝 실험실 테스트 결과(>300mg/dL)의 경우 트리글리세리드가 한 번 반복됩니다. 반복 테스트 결과가 여전히 > 300 mg/dL, 이후 제외);
- 선별검사 방문 시 정상 상한치(ULN)의 2배를 초과하는 혈청 시스타틴 C로 정의되는 부적절한 신장 기능이 있음*. 값이 >2 x ULN이면 혈청 Cystatin C가 한 번 반복됩니다. 반복 시험 결과가 여전히 >2 x ULN인 경우 대상을 제외해야 함);
- 심부전이 있는 경우(뉴욕심장협회 Class III 또는 IV)
- 증가된 총 빌리루빈*(즉, > 1.5 x ULN), 길버트병에 속발성이거나 길버트병과 일치하는 패턴이 아닌 한;
- 베이스라인 QTcF >450msec(5분 간격으로 3회 연속 판독값의 평균) 또는 Torsades de Pointes에 대한 추가 위험 요인(예: 심부전, 저칼륨혈증 또는 긴 QT 증후군의 가족력) 병력이 있는 경우
- 잠재적 피험자가 근육 기능 테스트 및/또는 연구 프로토콜 절차를 이해하고 준수할 수 없게 만드는 정신 질환/사회적 상황이 있습니다.
- 연구 약물의 구성 요소에 대해 과민증이 있는 경우
소르비톨 불내증 또는 소르비톨 흡수 장애가 있거나 유전성 형태의 과당 불내증이 있습니다.
- 이러한 배제 기준을 평가하기 위한 연구자는 치료의 연속성을 허용하기 위해 V1로부터 5개월 이내에 얻은 실험실 결과를 사용할 수 있습니다. 사이트가 스크리닝/기준선(방문 1) 방문에서 수행된 실험실 결과를 받는 즉시 GIVINOSTAT 용량을 확인하고 프로토콜 안전 규칙 및/또는 용량 수정 규칙에 따라 수정할 것이라는 점은 주목할 가치가 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 기비노스타트
지비노스타트 경구 현탁액(10 mg/mL) 섭식 상태에서 1일 2회
|
지비노스타트 현탁액(10mg/mL)
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
치료-응급 부작용의 발생 [안전성 및 내약성]
기간: 학업 수료까지 평균 1년
|
치료 관련/비관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 유형, 발생률 및 중증도
|
학업 수료까지 평균 1년
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
협력자
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 10월 24일
기본 완료 (추정된)
2029년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2029년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 12월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 12월 11일
처음 게시됨 (실제)
2017년 12월 14일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 21일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 19일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DSC/14/2357/51
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .