Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Givinostat i Duchennes muskeldystrofi langtidsundersøgelse af sikkerhed og tolerabilitet

19. januar 2026 opdateret af: Italfarmaco

Open Label, langsigtet undersøgelse af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af GIVINOSTAT hos alle DMD-patienter, der tidligere er blevet behandlet i et af GIVINOSTAT-undersøgelserne

Dette er et åbent, langsigtet sikkerheds-, tolerabilitets- og effektstudie af GIVINOSTAT hos alle DMD-patienter (Duchennes muskeldystrofi), som tidligere er blevet behandlet i et af GIVINOSTAT-studierne.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

GIVINOSTAT oral suspension (10 mg/ml) skal administreres oralt som 2 orale doser dagligt, mens forsøgspersonen er fodret. Startdosis af GIVINOSTAT i det nuværende langtidsstudie vil være den samme, som forsøgspersonen fik ved afslutningen af ​​det tidligere DMD GIVINOSTAT-studie.

Da vægt påvirker GIVINOSTAT eksponeringer, vil dosis blive ændret baseret på forsøgspersonens vægt i henhold til reglerne beskrevet i undersøgelsesprotokollens afsnit 11.2.2.1.

Hvis en forsøgsperson vil have et konsistent (f.eks. mindst 2 på hinanden følgende evalueringer) trombocyttal ≤150 x 10^9/L og ikke opfylder stopkriterierne for trombocytter, skal undersøgeren desuden reducere dosis på 1/ 3 eller 20 % mindre af den aktuelle dosis som beskrevet i studieprotokollens afsnit 10.5.1.3. I løbet af den første behandlingsmåned vil blodpladetalsvurderingen blive udført ugentligt, mens den i løbet af den anden måned vil blive udført hver 2. uge, for nøje at overvåge denne parameter af sikkerhedsmæssige årsager, med udelukkelse af forsøgspersoner fra undersøgelse DSC/11 /2357/43, hvor det første besøg vil være 4 måneder efter besøg 1/baseline besøg.

Studielægemidlet bør afbrydes permanent, hvis noget af følgende opstår:

  • svær lægemiddelrelateret diarré (dvs. stigning på ≥7 afføringer pr. dag);
  • enhver lægemiddelrelateret SAE;
  • QTcF >500 msek;
  • trombocyttal ≤50 x 10^9/L;
  • hvide blodlegemer ≤2,0 x 10^9/L;
  • hæmoglobin ≤8,0 g/dL; For at undgå laboratoriefejl og unormale værdier, skal testen bekræftes med en gentagen test udført den næste arbejdsdag. Behandlingen bør stoppes, indtil gentestresultatet foreligger. Hvis den gentagne test stadig er under stopgrænseværdien, skal undersøgelseslægemidlet seponeres permanent. Hvis den gentagne test er acceptabel, kan forsøgspersonen genoptage behandlingen.

Investigatoren vil følge op på patienten, indtil opløsning eller acceptabel stabilisering af hændelsen sker, og dokumentere alle relevante oplysninger, alt efter hvad der er relevant. Efter afklaring/stabilisering af hændelsen vil forsøgspersonen blive trukket tilbage fra undersøgelsen og EOS-besøget (se afsnit 12.1.10) vil blive udført.

Enhver beslutning, der er relevant for dosisjustering og/eller ændring af vurderingsplanen, kan diskuteres med den medicinske monitor, men den endelige beslutning forbliver kun hos investigatoren eller dennes autoriserede udpegede.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

206

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 03000
        • Tilmelding efter invitation
        • University Hospitals Leuven, Neuromuscular Reference Centre, Child Neurology
      • Liège, Belgien, 04000
        • Tilmelding efter invitation
        • Hospital de La Citadelle, Centre de Référence des Maladies Neuromuscolaires (CRMN)
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Tilmelding efter invitation
        • Kinsmen Research Centre - Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Tilmelding efter invitation
        • The University of British Columbia, Children's and Womens Health Centre of BC Branch
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4G1R8
        • Tilmelding efter invitation
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Gobowen, Det Forenede Kongerige, SY10 7AG
        • Tilmelding efter invitation
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, , WC1N 1EH
        • Tilmelding efter invitation
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre and MRC Centre for NMD
      • Newcastle upon Tyne, Det Forenede Kongerige, NE1 3BZ
        • Tilmelding efter invitation
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
    • UK
      • Liverpool, UK, Det Forenede Kongerige, L12 2AP
        • Tilmelding efter invitation
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Afsluttet
        • University of California - Davis Medical Center - Devis Physical Medicine & Rehabilitation
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Afsluttet
        • Rady Children's Hospital center - UCSD Department of Neuroscience
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Afsluttet
        • Connecticut Children's Medical Center, Neurology Division
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Afsluttet
        • Child Health Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Tilmelding efter invitation
        • MD Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Tilmelding efter invitation
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Afsluttet
        • Washington University School of Medicine in St Louis Department of Neurology 660 S.Euclid Avenue, Campus Box 8111
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Afsluttet
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Afsluttet
        • The Children's Hospital of Philadelphia Colket Translational Research Building
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Afsluttet
        • Virginia Commonwealth University Childrens Hospital of Richmond at
  • Frankrig
      • Nantes, Frankrig, 44093
        • Tilmelding efter invitation
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu - Hopital Nord Laennec, rez-de-chausse haut ail Ouest
      • Paris, Frankrig, 760
        • Tilmelding efter invitation
        • Hôpital Armand Trousseau I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Bâtiment Lemariey - Porte 20 * 2ème étage 26 Avenue du Dr Arnold Nette
  • Holland
      • Leiden, Holland, 2300
        • Tilmelding efter invitation
        • Leiden University Medical Center LUMC, Albinusdreef 2
      • Nijmegen, Holland, 6500
        • Tilmelding efter invitation
        • Radboud University Medical Centre
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Tilmelding efter invitation
        • Institute of Neurology - Schneider Children's Medical Center of Israel Kaplan, 14
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekruttering
        • U.O.S.D. Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Building 16 - ground floor IRCCS Istituto Giannina Gaslini,
        • Ledende efterforsker:
          • Claudio Bruno, MD
        • Kontakt:
      • Messina, Italien, 98125
        • Tilmelding efter invitation
        • A.O.U. Policlinico G. Martino, U.O.C. Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Milan, Italien, 20122
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, UOS di Neurologia Pediatrica
      • Milan, Italien, 20133
        • Tilmelding efter invitation
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan, Italien, 20162
        • Tilmelding efter invitation
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena ONLUS Area SUD
      • Roma, Italien, 00146
        • Rekruttering
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
        • Ledende efterforsker:
          • Enrico Bertini, MD
        • Kontakt:
      • Roma, Italien, 00168
        • Tilmelding efter invitation
        • Fondazione Policlinico Universitario "A.Gemelli", UOC Neuropsichiatria Infantile
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Tilmelding efter invitation
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth - Neurology Department Dr. Subotic 6a,
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekruttering
        • Hospital Materno-Infantil
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Francina Munell, MD
      • Seville, Spanien, 41013
        • Tilmelding efter invitation
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanien
        • Tilmelding efter invitation
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe - Servicio Neurologia
    • Barcellona
      • Esplugues de Llobregat, Barcellona, Spanien, 08950
        • Tilmelding efter invitation
        • Neuromuscular Pathology Unit - Hospital Sant Joan de Déu
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, D-45147
        • Tilmelding efter invitation
        • Universitätsklinikum Essen - Kinder-und Jugendmedizin Neuropadiatrie
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Tilmelding efter invitation
        • Klinik- und Poliklinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum HamburgEppendorf, Martinistr. 52
      • München, Tyskland, 80337
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Klinikum der Universitat Munchen, Campus Innenstadt, Lindwurmstr. 4

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Skal have deltaget i en af ​​de tidligere undersøgelser med GIVINOSTAT i DMD og have deltaget i afslutningen af ​​studiebesøget eller skal have været screenet i undersøgelse DSC/14/2357/48 og opfyldt:

    • alle inklusionskriterierne og ingen af ​​eksklusionskriterierne,
    • havde en baseline vastus lateralis muskelfedtfraktion (VL MFF) vurderet ved MRS i området ≤5 % eller >30 %, dvs. inkluderet i "off-target"-gruppen,
    • aldrig blevet randomiseret, fordi tilmeldingen i off-målgruppen blev gennemført.
  2. Alder ≥6 år gammel;
  3. Er i stand til at give informeret samtykke og/eller samtykke skriftligt underskrevet af forsøgspersonen og/eller forælder/værge (i henhold til lokale regler);

  4. Forsøgspersoner skal være villige til at bruge passende prævention:

    • Præventionsmetoder skal siden det forrige GIVINOSTAT-studie gennem 3 måneder efter den sidste dosis af forsøgslægemidlet og omfatte følgende:

      • Ægte afholdenhed (fravær af seksuelt samkvem), når det er i overensstemmelse med emnets foretrukne og sædvanlige livsstil.
      • Periodisk afholdenhed (f.eks. kalender, ægløsning, symptomtermiske, postovulationsmetoder) og abstinenser er ikke acceptable præventionsmetoder.
      • Kondom med spermicid og den kvindelige partner skal bruge en acceptabel præventionsmetode, såsom en oral,
      • transdermalt, injicerbart eller implanteret steroidbaseret præventionsmiddel, eller en diafragma eller en barrieremetode til prævention i forbindelse med sæddræbende gelé som f.eks. cervikal hætte med sæddræbende gelé.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anvendelse af enhver anden farmakologisk behandling end kortikosteroider, der kunne have haft en effekt på muskelstyrke eller funktion inden for 3 måneder før optagelse i denne undersøgelse (f.eks. væksthormon); D-vitamin, calcium og andre kosttilskud vil være tilladt;
  2. Brug af et hvilket som helst andet aktuelt forsøgslægemiddel end Givinostat;
  3. Har tilstedeværelse af anden klinisk signifikant sygdom, som efter investigators mening kan påvirke patientens sikkerhed negativt, hvilket gør det usandsynligt, at behandlingsforløbet eller opfølgningen vil blive afsluttet, eller kan forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater;
  4. Har en diagnose af andre ukontrollerede neurologiske sygdomme eller tilstedeværelse af relevante ukontrollerede somatiske lidelser, der ikke er relateret til DMD;
  5. Har blodpladetal, hvide blodlegemer og hæmoglobin ved screening < Lower Limit of Normal (LLN)* (for unormale screenings laboratorietestresultater (
  6. Har triglycerider > 300 mg/dL (3,42 mmol/L) i fastende tilstand ved screeningsbesøg* (for unormale screenings laboratorietestresultater (>300 mg/dL), vil triglyceriderne blive gentaget én gang; hvis det gentagne testresultat stadig er > 300 mg/dL, derefter ekskluderende);
  7. Har utilstrækkelig nyrefunktion, som defineret ved serum Cystatin C >2 x den øvre grænse for normal (ULN) ved screeningsbesøg*. Hvis værdien er >2 x ULN, vil serum Cystatin C blive gentaget én gang; hvis det gentagne testresultat stadig er >2 x ULN, skal forsøgspersonen udelukkes);
  8. Har hjertesvigt (New York Heart Association klasse III eller IV)
  9. Har en aktuel leversygdom eller svækkelse, inklusive men ikke begrænset til en forhøjet total bilirubin* (dvs. > 1,5 x ULN), medmindre sekundært til Gilberts sygdom eller mønster i overensstemmelse med Gilberts;
  10. Har en baseline QTcF >450 msek (som gennemsnittet af 3 på hinanden følgende aflæsninger med 5 minutters mellemrum) eller historie med yderligere risikofaktorer for torsades de pointes (f.eks. hjertesvigt, hypokaliæmi eller familiehistorie med lang QT-syndrom);
  11. Har en psykiatrisk sygdom/social situation, der gør det potentielle forsøgsperson ude af stand til at forstå og overholde muskelfunktionstestene og/eller undersøgelsesprotokolprocedurerne.
  12. Har nogen overfølsomhed over for komponenterne i undersøgelsesmedicin;

  13. Har en sorbitol intolerance eller sorbitol malabsorption eller har den arvelige form for fructoseintolerance.

    • Efterforskerne til at evaluere disse udelukkelseskriterier kan bruge laboratorieresultaterne opnået inden for 5 måneder fra V1 for at tillade kontinuitet i behandlingen. Det er værd at bemærke, så snart stedet vil modtage laboratorieresultaterne udført i screening/baseline (besøg 1) besøg, vil de kontrollere GIVINOSTAT-dosis og ændre den i henhold til protokolsikkerhedsregler og/eller regler for dosisændringer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: givinostat
Givinostat oral suspension (10 mg/ml) to gange dagligt i foderet tilstand
Medicin: Givinostat
suspension af Givinostat (10 mg/ml)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger [Sikkerhed og Tolerabilitet]
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
Type, forekomst og sværhedsgrad af behandlingsrelaterede/ikke-relaterede bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Italfarmaco

Samarbejdspartnere

Cromsource

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. oktober 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2029

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. december 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. december 2017

Først opslået (Faktiske)

14. december 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DSC/14/2357/51

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi

Kliniske forsøg med Givinostat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Malta

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner