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Givinostat no Estudo de Tolerabilidade e Segurança a Longo Prazo da Distrofia Muscular de Duchenne

19 de janeiro de 2026 atualizado por: Italfarmaco

Estudo Aberto de Segurança, Tolerabilidade e Eficácia de GIVINOSTAT em Longo Prazo em Todos os Pacientes com DMD que Foram Tratados Anteriormente em um dos Estudos GIVINOSTAT

Este é um estudo aberto de longo prazo de segurança, tolerabilidade e eficácia de GIVINOSTAT em todos os pacientes com DMD (distrofia muscular de Duchenne) que foram previamente tratados em um dos estudos com GIVINOSTAT.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

GIVINOSTAT suspensão oral (10 mg/mL) deve ser administrado por via oral em 2 doses orais diárias enquanto o indivíduo estiver alimentado. A dose inicial de GIVINOSTAT no presente estudo de longo prazo será a mesma que o indivíduo estava recebendo no final do estudo DMD GIVINOSTAT anterior.

Como o peso afeta as exposições ao GIVINOSTAT, a dosagem será modificada com base no peso do indivíduo de acordo com as regras detalhadas na seção 11.2.2.1 do protocolo do estudo.

Além disso, caso um indivíduo tenha uma contagem de plaquetas consistente (por exemplo, pelo menos 2 avaliações consecutivas) ≤150 x 10^9/L e não atenda aos critérios de interrupção para plaquetas, o investigador terá que reduzir a dose de 1/ 3 ou 20% menos da dose atual, conforme descrito na seção 10.5.1.3 do protocolo do estudo. Durante o primeiro mês de tratamento, a avaliação da contagem de plaquetas será realizada semanalmente, enquanto no segundo mês será realizada a cada 2 semanas, a fim de monitorar rigorosamente esse parâmetro por questões de segurança, com exclusão de sujeitos provenientes do estudo DSC/11 /2357/43 para o qual a primeira visita será 4 meses após a Visita 1/visita inicial.

O medicamento do estudo deve ser permanentemente interrompido se qualquer um dos seguintes ocorrer:

  • diarreia grave relacionada ao medicamento (isto é, aumento de ≥7 evacuações por dia);
  • qualquer SAE relacionado a drogas;
  • QTcF >500 mseg;
  • contagem de plaquetas ≤50 x 10^9/L;
  • glóbulos brancos ≤2,0 x 10^9/L;
  • hemoglobina ≤8,0 g/dL; Para evitar erros laboratoriais e valores anômalos, o teste deve ser confirmado com a repetição do teste realizado no próximo dia útil. O tratamento deve ser interrompido até que o resultado do reteste esteja disponível. Se o teste repetido ainda estiver abaixo do valor limite de parada, o medicamento do estudo deve ser descontinuado permanentemente. Se o teste repetido for aceitável, o sujeito pode retomar o tratamento.

O Investigador acompanhará o paciente até que ocorra a resolução ou estabilização aceitável do evento e documentará todas as informações relevantes, conforme aplicável. Após a resolução/estabilização do evento, o sujeito será retirado do estudo e da Visita EOS (consulte a Seção 12.1.10) será realizado.

Qualquer decisão relevante para o ajuste de dose e/ou modificação do cronograma de avaliações pode ser discutida com o Monitor Médico, mas a decisão final permanece apenas com o Investigador ou seu representante autorizado.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

206

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha, D-45147
        • Inscrevendo-se por convite
        • Universitätsklinikum Essen - Kinder-und Jugendmedizin Neuropadiatrie
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Inscrevendo-se por convite
        • Klinik- und Poliklinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum HamburgEppendorf, Martinistr. 52
      • München, Alemanha, 80337
        • Ativo, não recrutando
        • Klinikum der Universitat Munchen, Campus Innenstadt, Lindwurmstr. 4
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 03000
        • Inscrevendo-se por convite
        • University Hospitals Leuven, Neuromuscular Reference Centre, Child Neurology
      • Liège, Bélgica, 04000
        • Inscrevendo-se por convite
        • Hospital de La Citadelle, Centre de Référence des Maladies Neuromuscolaires (CRMN)
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Inscrevendo-se por convite
        • Kinsmen Research Centre - Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • Inscrevendo-se por convite
        • The University of British Columbia, Children's and Womens Health Centre of BC Branch
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4G1R8
        • Inscrevendo-se por convite
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Recrutamento
        • Hospital Materno-Infantil
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Francina Munell, MD
      • Seville, Espanha, 41013
        • Inscrevendo-se por convite
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espanha
        • Inscrevendo-se por convite
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe - Servicio Neurologia
    • Barcellona
      • Esplugues de Llobregat, Barcellona, Espanha, 08950
        • Inscrevendo-se por convite
        • Neuromuscular Pathology Unit - Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Concluído
        • University of California - Davis Medical Center - Devis Physical Medicine & Rehabilitation
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Concluído
        • Rady Children's Hospital center - UCSD Department of Neuroscience
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Concluído
        • Connecticut Children's Medical Center, Neurology Division
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Concluído
        • Child Health Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Inscrevendo-se por convite
        • MD Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Inscrevendo-se por convite
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Concluído
        • Washington University School of Medicine in St Louis Department of Neurology 660 S.Euclid Avenue, Campus Box 8111
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Concluído
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Concluído
        • The Children's Hospital of Philadelphia Colket Translational Research Building
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Concluído
        • Virginia Commonwealth University Childrens Hospital of Richmond at
  • França
      • Nantes, França, 44093
        • Inscrevendo-se por convite
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu - Hopital Nord Laennec, rez-de-chausse haut ail Ouest
      • Paris, França, 760
        • Inscrevendo-se por convite
        • Hôpital Armand Trousseau I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Bâtiment Lemariey - Porte 20 * 2ème étage 26 Avenue du Dr Arnold Nette
  • Holanda
      • Leiden, Holanda, 2300
        • Inscrevendo-se por convite
        • Leiden University Medical Center LUMC, Albinusdreef 2
      • Nijmegen, Holanda, 6500
        • Inscrevendo-se por convite
        • Radboud university medical centre
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Inscrevendo-se por convite
        • Institute of Neurology - Schneider Children's Medical Center of Israel Kaplan, 14
  • Itália
      • Genova, Itália, 16147
        • Recrutamento
        • U.O.S.D. Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Building 16 - ground floor IRCCS Istituto Giannina Gaslini,
        • Investigador principal:
          • Claudio Bruno, MD
        • Contato:
      • Messina, Itália, 98125
        • Inscrevendo-se por convite
        • A.O.U. Policlinico G. Martino, U.O.C. Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Milan, Itália, 20122
        • Ativo, não recrutando
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, UOS di Neurologia Pediatrica
      • Milan, Itália, 20133
        • Inscrevendo-se por convite
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan, Itália, 20162
        • Inscrevendo-se por convite
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena ONLUS Area SUD
      • Roma, Itália, 00146
        • Recrutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
        • Investigador principal:
          • Enrico Bertini, MD
        • Contato:
      • Roma, Itália, 00168
        • Inscrevendo-se por convite
        • Fondazione Policlinico Universitario "A.Gemelli", UOC Neuropsichiatria Infantile
  • Reino Unido
      • Gobowen, Reino Unido, SY10 7AG
        • Inscrevendo-se por convite
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, , WC1N 1EH
        • Inscrevendo-se por convite
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre and MRC Centre for NMD
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
        • Inscrevendo-se por convite
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
    • UK
      • Liverpool, UK, Reino Unido, L12 2AP
        • Inscrevendo-se por convite
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Inscrevendo-se por convite
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth - Neurology Department Dr. Subotic 6a,

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Deve ter participado de um dos estudos anteriores com GIVINOSTAT em DMD e ter comparecido à visita de fim do estudo ou deve ter sido rastreado no estudo DSC/14/2357/48 e atendido:

    • todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão,
    • tinha uma fração de gordura do músculo vasto lateral basal (VL MFF) avaliada por MRS na faixa ≤ 5% ou > 30%, ou seja, incluída no grupo "fora do alvo",
    • nunca foi randomizado porque a inscrição no grupo fora do alvo foi concluída.
  2. Idade ≥6 anos;
  3. São capazes de dar consentimento informado e/ou consentimento por escrito assinado pelo sujeito e/ou pai/mãe/responsável legal (de acordo com os regulamentos locais);

  4. Os indivíduos devem estar dispostos a usar contracepção adequada:

    • Os métodos contraceptivos devem ser aplicados desde o estudo GIVINOSTAT anterior até 3 meses após a última dose do medicamento em estudo e incluem o seguinte:

      • Abstinência verdadeira (ausência de qualquer relação sexual), quando de acordo com o estilo de vida preferido e habitual do sujeito.
      • Abstinência periódica (ex. calendário, ovulação, sintotérmico, pós-ovulação) e coito interrompido não são métodos contraceptivos aceitáveis.
      • Preservativo com espermicida e a parceira deve usar um método contraceptivo aceitável, como oral,
      • anticoncepcional transdérmico, injetável ou implantado à base de esteroides, ou um diafragma ou um método de contracepção de barreira em conjunto com geleia espermicida, como por exemplo capuz cervical com geleia espermicida.

Critério de exclusão:

  1. Uso de qualquer tratamento farmacológico, exceto corticosteróides, que possa ter efeito na força ou função muscular dentro de 3 meses antes de ser incluído neste estudo (por exemplo, hormônio do crescimento); Vitamina D, cálcio e quaisquer outros suplementos serão permitidos;
  2. Uso de qualquer medicamento experimental atual que não seja o Givinostat;
  3. Ter a presença de outra doença clinicamente significativa que, na opinião do Investigador, possa afetar adversamente a segurança do sujeito, tornando improvável que o curso do tratamento ou acompanhamento seja concluído ou que possa prejudicar a avaliação dos resultados do estudo;
  4. Ter diagnóstico de outras doenças neurológicas não controladas ou presença de distúrbios somáticos não controlados relevantes não relacionados à DMD;
  5. Ter contagem de plaquetas, glóbulos brancos e hemoglobina na triagem < Limite Inferior do Normal (LLN)* (para resultados anormais de exames laboratoriais de triagem (
  6. Ter triglicerídeos > 300 mg/dL (3,42 mmol/L) em jejum na consulta de triagem* (para resultados anormais de exames laboratoriais de triagem (>300 mg/dL), os triglicerídeos serão repetidos uma vez; se o resultado do teste repetido ainda for > 300 mg/dL, então excludente);
  7. Ter função renal inadequada, conforme definido por Cistatina C sérica > 2 x o limite superior do normal (LSN) na visita de triagem*. Se o valor for >2 x LSN, a Cistatina C sérica será repetida uma vez; se o resultado do teste repetido ainda for >2 x LSN, o indivíduo deve ser excluído);
  8. Tem insuficiência cardíaca (Classe III ou IV da New York Heart Association)
  9. Tem uma doença ou insuficiência hepática atual, incluindo, mas não se limitando a, bilirrubina total elevada* (ou seja, > 1,5 x LSN), a menos que seja secundária à doença de Gilbert ou padrão consistente com a doença de Gilbert;
  10. Ter um QTcF basal >450 mseg, (como a média de 3 leituras consecutivas com 5 minutos de intervalo) ou história de fatores de risco adicionais para torsades de pointes (por exemplo, insuficiência cardíaca, hipocalemia ou história familiar de síndrome do QT longo);
  11. Ter uma doença psiquiátrica/situação social que torne o sujeito em potencial incapaz de entender e cumprir os testes de função muscular e/ou os procedimentos do protocolo do estudo.
  12. Ter qualquer hipersensibilidade aos componentes da medicação do estudo;

  13. Tem intolerância ao sorbitol ou má absorção de sorbitol ou tem a forma hereditária de intolerância à frutose.

    • os investigadores para avaliar esses critérios de exclusão podem usar os resultados laboratoriais obtidos em 5 meses a partir de V1, para permitir a continuidade do tratamento. É importante observar que, assim que o local receber os resultados laboratoriais feitos na visita de triagem/linha de base (Visita 1), eles verificarão a dose de GIVINOSTAT e a modificarão de acordo com as regras de segurança do protocolo e/ou regras de modificação de dosagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: givinostat
Suspensão oral de Givinostat (10 mg/mL) duas vezes ao dia em estado alimentado
Medicamento: Givinostat
suspensão de givinostat (10 mg/mL)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento [segurança e tolerabilidade]
Prazo: Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
Tipo, incidência e gravidade dos eventos adversos (EAs) relacionados/não relacionados ao tratamento e eventos adversos graves (EAGs)
Até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Italfarmaco

Colaboradores

Cromsource

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de outubro de 2017

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2029

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

4 de dezembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de dezembro de 2017

Primeira postagem (Real)

14 de dezembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

21 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de janeiro de 2026

Última verificação

1 de janeiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DSC/14/2357/51

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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