Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Givinostat i Duchennes muskeldystrofi långtidsstudie om säkerhet och tolerabilitet

19 januari 2026 uppdaterad av: Italfarmaco

Open Label, långsiktig säkerhet, tolerabilitet och effektstudie av GIVINOSTAT hos alla DMD-patienter som tidigare har behandlats i en av GIVINOSTAT-studierna

Detta är en öppen, långsiktig säkerhets-, tolerabilitets- och effektstudie av GIVINOSTAT på alla DMD-patienter (Duchennes muskeldystrofi) som tidigare har behandlats i en av GIVINOSTAT-studierna.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

GIVINOSTAT oral suspension (10 mg/ml) måste administreras oralt som 2 orala doser dagligen medan patienten är i mattillstånd. Startdosen av GIVINOSTAT i den aktuella långtidsstudien kommer att vara densamma som patienten fick i slutet av den tidigare DMD GIVINOSTAT-studien.

Eftersom vikten påverkar GIVINOSTAT-exponeringen, kommer dosen att ändras baserat på patientens vikt enligt reglerna i studieprotokollet avsnitt 11.2.2.1.

Dessutom, om en försöksperson kommer att ha ett konsekvent (t.ex. minst 2 på varandra följande utvärderingar) trombocytantal ≤150 x 10^9/L och inte uppfyller stoppkriterierna för trombocyter, måste utredaren minska dosen med 1/ 3 eller 20 % mindre av den aktuella dosen enligt beskrivningen i studieprotokollet avsnitt 10.5.1.3. Under den första behandlingsmånaden kommer trombocytantalet att utföras varje vecka, medan det under den andra månaden kommer att utföras varannan vecka, för att strikt övervaka denna parameter av säkerhetsskäl, med undantag för försökspersoner som kommer från studie DSC/11 /2357/43 för vilket det första besöket kommer att vara fyra månader efter besök 1/baslinjebesöket.

Studieläkemedlet bör avbrytas permanent om något av följande inträffar:

  • svår läkemedelsrelaterad diarré (d.v.s. ökning med ≥7 avföring per dag);
  • alla läkemedelsrelaterade SAE;
  • QTcF >500 msek;
  • trombocytantal ≤50 x 10^9/L;
  • vita blodkroppar ≤2,0 x 10^9/L;
  • hemoglobin ≤8,0 g/dL; För att undvika laboratoriefel och onormala värden måste testet bekräftas med ett upprepat test som utförs nästa arbetsdag. Behandlingen ska avbrytas tills ett omtestresultat blir tillgängligt. Om det upprepade testet fortfarande ligger under gränsvärdet för stopp, måste studieläkemedlet avbrytas permanent. Om det upprepade testet är acceptabelt kan patienten återuppta behandlingen.

Utredaren kommer att följa upp patienten tills upplösning eller acceptabel stabilisering av händelsen inträffar och dokumentera all relevant information, i tillämpliga fall. Efter upplösningen/stabiliseringen av händelsen kommer försökspersonen att dras tillbaka från studien och EOS-besöket (se avsnitt 12.1.10) kommer utföras.

Alla beslut som är relevanta för dosjusteringen och/eller ändringen av schemat för bedömningar kan diskuteras med den medicinska monitorn, men det slutliga beslutet kvarstår endast hos utredaren eller dennes behöriga utsedda person.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

206

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Belgien
      • Leuven, Belgien, 03000
        • Anmälan via inbjudan
        • University Hospitals Leuven, Neuromuscular Reference Centre, Child Neurology
      • Liège, Belgien, 04000
        • Anmälan via inbjudan
        • Hospital de La Citadelle, Centre de Référence des Maladies Neuromuscolaires (CRMN)
  • Frankrike
      • Nantes, Frankrike, 44093
        • Anmälan via inbjudan
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu - Hopital Nord Laennec, rez-de-chausse haut ail Ouest
      • Paris, Frankrike, 760
        • Anmälan via inbjudan
        • Hôpital Armand Trousseau I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Bâtiment Lemariey - Porte 20 * 2ème étage 26 Avenue du Dr Arnold Nette
  • Förenta staterna
    • California
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Avslutad
        • University of California - Davis Medical Center - Devis Physical Medicine & Rehabilitation
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92123
        • Avslutad
        • Rady Children's Hospital center - UCSD Department of Neuroscience
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
        • Avslutad
        • Connecticut Children's Medical Center, Neurology Division
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • Avslutad
        • Child Health Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30318
        • Anmälan via inbjudan
        • MD Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • Anmälan via inbjudan
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Avslutad
        • Washington University School of Medicine in St Louis Department of Neurology 660 S.Euclid Avenue, Campus Box 8111
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Avslutad
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Avslutad
        • The Children's Hospital of Philadelphia Colket Translational Research Building
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Avslutad
        • Virginia Commonwealth University Childrens Hospital of Richmond at
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Anmälan via inbjudan
        • Institute of Neurology - Schneider Children's Medical Center of Israel Kaplan, 14
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
        • Rekrytering
        • U.O.S.D. Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Building 16 - ground floor IRCCS Istituto Giannina Gaslini,
        • Huvudutredare:
          • Claudio Bruno, MD
        • Kontakt:
      • Messina, Italien, 98125
        • Anmälan via inbjudan
        • A.O.U. Policlinico G. Martino, U.O.C. Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Milan, Italien, 20122
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, UOS di Neurologia Pediatrica
      • Milan, Italien, 20133
        • Anmälan via inbjudan
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan, Italien, 20162
        • Anmälan via inbjudan
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena ONLUS Area SUD
      • Roma, Italien, 00146
        • Rekrytering
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
        • Huvudutredare:
          • Enrico Bertini, MD
        • Kontakt:
      • Roma, Italien, 00168
        • Anmälan via inbjudan
        • Fondazione Policlinico Universitario "A.Gemelli", UOC Neuropsichiatria Infantile
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Anmälan via inbjudan
        • Kinsmen Research Centre - Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Anmälan via inbjudan
        • The University of British Columbia, Children's and Womens Health Centre of BC Branch
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G1R8
        • Anmälan via inbjudan
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • Nederländerna
      • Leiden, Nederländerna, 2300
        • Anmälan via inbjudan
        • Leiden University Medical Center LUMC, Albinusdreef 2
      • Nijmegen, Nederländerna, 6500
        • Anmälan via inbjudan
        • Radboud university medical centre
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Anmälan via inbjudan
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth - Neurology Department Dr. Subotic 6a,
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Rekrytering
        • Hospital Materno-Infantil
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Francina Munell, MD
      • Seville, Spanien, 41013
        • Anmälan via inbjudan
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanien
        • Anmälan via inbjudan
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe - Servicio Neurologia
    • Barcellona
      • Esplugues de Llobregat, Barcellona, Spanien, 08950
        • Anmälan via inbjudan
        • Neuromuscular Pathology Unit - Hospital Sant Joan de Déu
  • Storbritannien
      • Gobowen, Storbritannien, SY10 7AG
        • Anmälan via inbjudan
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Storbritannien, , WC1N 1EH
        • Anmälan via inbjudan
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre and MRC Centre for NMD
      • Newcastle upon Tyne, Storbritannien, NE1 3BZ
        • Anmälan via inbjudan
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
    • UK
      • Liverpool, UK, Storbritannien, L12 2AP
        • Anmälan via inbjudan
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland, D-45147
        • Anmälan via inbjudan
        • Universitätsklinikum Essen - Kinder-und Jugendmedizin Neuropadiatrie
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Anmälan via inbjudan
        • Klinik- und Poliklinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum HamburgEppendorf, Martinistr. 52
      • München, Tyskland, 80337
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Klinikum der Universitat Munchen, Campus Innenstadt, Lindwurmstr. 4

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

7 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Måste ha deltagit i en av de tidigare studierna med GIVINOSTAT i DMD och ha deltagit i studieslutsbesöket eller måste ha screenats i studie DSC/14/2357/48 och uppfyllt:

    • alla inklusionskriterier och inget av uteslutningskriterierna,
    • hade en baslinje för vastus lateralis muskelfettfraktion (VL MFF) bedömd med MRS i intervallet ≤5 % eller >30 %, dvs. inkluderad i "off-target"-gruppen,
    • aldrig randomiserats eftersom registreringen i den off-målgruppen slutfördes.
  2. Ålder ≥6 år gammal;
  3. Kan ge informerat samtycke och/eller samtycke skriftligt undertecknat av försökspersonen och/eller förälder/vårdnadshavare (enligt lokala bestämmelser);

  4. Försökspersonerna måste vara villiga att använda adekvat preventivmedel:

    • Preventivmetoder måste sedan den tidigare GIVINOSTAT-studien till och med 3 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet och innefatta följande:

      • Sann abstinens (avsaknad av sexuellt umgänge), när det är i linje med ämnets föredragna och vanliga livsstil.
      • Periodisk abstinens (t.ex. kalender, ägglossning, symtotermiska, postovulationsmetoder) och abstinens är inte acceptabla preventivmetoder.
      • Kondom med spermiedödande medel och den kvinnliga partnern måste använda en acceptabel preventivmetod, såsom oral,
      • transdermala, injicerbara eller implanterade steroidbaserade preventivmedel, eller ett diafragma eller en barriärmetod för preventivmedel i kombination med spermiedödande gelé såsom till exempel cervikal mössa med spermiedödande gelé.

Exklusions kriterier:

  1. Användning av någon farmakologisk behandling, annan än kortikosteroider, som kan ha haft en effekt på muskelstyrka eller funktion inom 3 månader innan de inkluderades i denna studie (t.ex. tillväxthormon); Vitamin D, kalcium och andra tillskott kommer att tillåtas;
  2. Användning av något aktuellt prövningsläkemedel annat än Givinostat;
  3. Ha förekomst av annan kliniskt signifikant sjukdom som, enligt utredarens uppfattning, skulle kunna påverka patientens säkerhet negativt, vilket gör det osannolikt att behandlingsförloppet eller uppföljningen skulle slutföras, eller kan försämra bedömningen av studieresultat;
  4. Har en diagnos av andra okontrollerade neurologiska sjukdomar eller förekomst av relevanta okontrollerade somatiska störningar som inte är relaterade till DMD;
  5. Ha antal blodplättar, vita blodkroppar och hemoglobin vid screening < Lower Limit of Normal (LLN)* (för onormala screeninglaboratorietestresultat (
  6. Har triglycerider > 300 mg/dL (3,42 mmol/L) i fastande tillstånd vid screeningbesök* (för onormala screeninglaboratorietestresultat (>300 mg/dL), kommer triglyceriderna att upprepas en gång; om det upprepade testresultatet fortfarande är > 300 mg/dL, sedan uteslutande);
  7. Har otillräcklig njurfunktion, enligt definition av serumcystatin C >2 x den övre normalgränsen (ULN) vid screeningbesök*. Om värdet är >2 x ULN, kommer serumcystatin C att upprepas en gång; om det upprepade testresultatet fortfarande är >2 x ULN, ska försökspersonen uteslutas);
  8. Har hjärtsvikt (New York Heart Association klass III eller IV)
  9. Har en pågående leversjukdom eller nedsatt leverfunktion, inklusive men inte begränsat till ett förhöjt totalbilirubin* (dvs. > 1,5 x ULN), såvida det inte är sekundärt till Gilberts sjukdom eller mönster som överensstämmer med Gilberts;
  10. Har en baslinje QTcF >450 ms, (som medelvärdet av 3 på varandra följande avläsningar med 5 minuters mellanrum) eller historia av ytterligare riskfaktorer för torsades de pointes (t.ex. hjärtsvikt, hypokalemi eller familjehistoria med långt QT-syndrom);
  11. Har en psykiatrisk sjukdom/social situation som gör att den potentiella försökspersonen inte kan förstå och följa muskelfunktionstesterna och/eller studieprotokollets procedurer.
  12. Har någon överkänslighet mot komponenterna i studiemedicinen;

  13. Har en sorbitolintolerans eller sorbitolmalabsorption eller har den ärftliga formen av fruktosintolerans.

    • Utredarna för att utvärdera dessa uteslutningskriterier kan använda laboratorieresultaten som erhållits inom 5 månader från V1, för att möjliggöra kontinuitet i behandlingen. Det är värt att notera, så snart platsen kommer att ta emot laboratorieresultaten gjorda vid screening/baslinjebesök (besök 1) kommer de att kontrollera GIVINOSTAT-dosen och ändra den enligt protokollets säkerhetsregler och/eller regler för dosändringar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: givinostat
Givinostat oral suspension (10 mg/ml) två gånger dagligen i utfodrat tillstånd
Läkemedel: Givinostat
suspension av Givinostat (10 mg/ml)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar [Säkerhet och tolerabilitet]
Tidsram: Genom avslutad studie i snitt 1 år
Typ, incidens och svårighetsgrad av behandlingsrelaterade/icke-relaterade biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Genom avslutad studie i snitt 1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Italfarmaco

Samarbetspartners

Cromsource

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 oktober 2017

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2029

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 december 2017

Första postat (Faktisk)

14 december 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 januari 2026

Senast verifierad

1 januari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DSC/14/2357/51

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera