Givinostat v dlouhodobé studii bezpečnosti a snášenlivosti Duchenneovy svalové dystrofie
19. ledna 2026 aktualizováno: Italfarmaco
Otevřená, dlouhodobá studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti GIVINOSTATu u všech pacientů s DMD, kteří byli dříve léčeni v jedné ze studií GIVINOSTAT
Toto je otevřená studie dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti přípravku GIVINOSTAT u všech pacientů s DMD (Duchenneova svalová dystrofie), kteří byli dříve léčeni v jedné ze studií GIVINOSTAT.
Přehled studie
Detailní popis
Perorální suspenze GIVINOSTAT (10 mg/ml) musí být podávána perorálně ve 2 perorálních dávkách denně, když je subjekt v nasyceném stavu. Počáteční dávka GIVINOSTAT v této dlouhodobé studii bude stejná, jakou subjekt dostával na konci předchozí studie DMD GIVINOSTAT.
Vzhledem k tomu, že hmotnost ovlivňuje expozice GIVINOSTATU, bude dávkování upraveno na základě hmotnosti subjektu podle pravidel podrobně uvedených v části 11.2.2.1 protokolu studie.
Navíc v případě, že subjekt bude mít konzistentní (např. alespoň 2 po sobě jdoucí hodnocení) počet krevních destiček ≤150 x 10^9/l a nesplňuje kritéria pro zastavení krevních destiček, zkoušející bude muset snížit dávku o 1/ o 3 nebo 20 % méně aktuální dávky, jak je popsáno v části 10.5.1.3 protokolu studie. Během prvního měsíce léčby bude hodnocení počtu krevních destiček prováděno týdně, zatímco během druhého měsíce bude prováděno každé 2 týdny, aby byl tento parametr přísně sledován z bezpečnostních důvodů, s vyloučením subjektů pocházejících ze studie DSC/11 /2357/43, u kterého bude první návštěva 4 měsíce po Návštěvě 1/základní návštěva.
Studovaný lék by měl být trvale přerušen, pokud dojde k některé z následujících situací:
- těžký průjem související s léky (tj. zvýšení o ≥ 7 stolic za den);
- jakékoli SAE související s léčivem;
- QTcF >500 ms;
- počet krevních destiček ≤50 x 10^9/l;
- bílé krvinky ≤2,0 x 10^9/l;
- hemoglobin < 8,0 g/dl; Aby se předešlo laboratorním chybám a anomálním hodnotám, musí být test potvrzen opakovaným testem provedeným následující pracovní den. Léčba by měla být zastavena, dokud nebude k dispozici výsledek opakovaného testu. Pokud je opakovaný test stále pod limitní hodnotou pro zastavení, musí být studované léčivo trvale přerušeno. Pokud je opakovaný test přijatelný, může subjekt pokračovat v léčbě.
Zkoušející bude pacienta sledovat, dokud nedojde k vyřešení nebo přijatelné stabilizaci události, a zdokumentuje všechny relevantní informace, je-li to vhodné. Po vyřešení/stabilizaci události bude subjekt vyřazen ze studie a návštěva EOS (viz část 12.1.10) bude provedena.
Jakékoli rozhodnutí týkající se úpravy dávky a/nebo úpravy harmonogramu hodnocení lze projednat s lékařským monitorem, ale konečné rozhodnutí zůstává pouze na zkoušejícím nebo jeho oprávněné osobě.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
206
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Reference Study ID Number: DSC/14/2357/51
- Telefonní číslo: 2524 + 39 02 6443
- E-mail: patientadvocacy@italfarmaco.com
Studijní místa
-
-
-
Leuven, Belgie, 03000
- Zápis na pozvánku
- University Hospitals Leuven, Neuromuscular Reference Centre, Child Neurology
-
Liège, Belgie, 04000
- Zápis na pozvánku
- Hospital de La Citadelle, Centre de Référence des Maladies Neuromuscolaires (CRMN)
-
-
-
-
-
Nantes, Francie, 44093
- Zápis na pozvánku
- CHU de Nantes - Hotel-Dieu - Hopital Nord Laennec, rez-de-chausse haut ail Ouest
-
Paris, Francie, 760
- Zápis na pozvánku
- Hôpital Armand Trousseau I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Bâtiment Lemariey - Porte 20 * 2ème étage 26 Avenue du Dr Arnold Nette
-
-
-
-
-
Leiden, Holandsko, 2300
- Zápis na pozvánku
- Leiden University Medical Center LUMC, Albinusdreef 2
-
Nijmegen, Holandsko, 6500
- Zápis na pozvánku
- Radboud University Medical Centre
-
-
-
-
-
Genova, Itálie, 16147
- Nábor
- U.O.S.D. Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Building 16 - ground floor IRCCS Istituto Giannina Gaslini,
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Claudio Bruno, MD
-
Kontakt:
- Claudio Bruno, MD
- Telefonní číslo: +39 010 56362 2620
- E-mail: claudio2246@gmail.com
-
Messina, Itálie, 98125
- Zápis na pozvánku
- A.O.U. Policlinico G. Martino, U.O.C. Neurologia e Malattie Neuromuscolari
-
Milan, Itálie, 20122
- Aktivní, ne nábor
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, UOS di Neurologia Pediatrica
-
Milan, Itálie, 20133
- Zápis na pozvánku
- IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
-
Milan, Itálie, 20162
- Zápis na pozvánku
- Centro Clinico NeMO Fondazione Serena ONLUS Area SUD
-
Roma, Itálie, 00146
- Nábor
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Enrico Bertini, MD
-
Kontakt:
- Enrico Bertini, MD
- E-mail: enricosilvio.bertini@opbg.net
-
Roma, Itálie, 00168
- Zápis na pozvánku
- Fondazione Policlinico Universitario "A.Gemelli", UOC Neuropsichiatria Infantile
-
-
-
-
-
Petah Tikva, Izrael, 4920235
- Zápis na pozvánku
- Institute of Neurology - Schneider Children's Medical Center of Israel Kaplan, 14
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Zápis na pozvánku
- Kinsmen Research Centre - Alberta Children's Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- Zápis na pozvánku
- The University of British Columbia, Children's and Womens Health Centre of BC Branch
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M4G1R8
- Zápis na pozvánku
- Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
-
-
-
-
-
Essen, Německo, D-45147
- Zápis na pozvánku
- Universitätsklinikum Essen - Kinder-und Jugendmedizin Neuropadiatrie
-
Hamburg, Německo, 20246
- Zápis na pozvánku
- Klinik- und Poliklinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum HamburgEppendorf, Martinistr. 52
-
München, Německo, 80337
- Aktivní, ne nábor
- Klinikum der Universitat Munchen, Campus Innenstadt, Lindwurmstr. 4
-
-
-
-
-
Gobowen, Spojené království, SY10 7AG
- Zápis na pozvánku
- The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, , WC1N 1EH
- Zápis na pozvánku
- UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre and MRC Centre for NMD
-
Newcastle upon Tyne, Spojené království, NE1 3BZ
- Zápis na pozvánku
- The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
-
-
UK
-
Liverpool, UK, Spojené království, L12 2AP
- Zápis na pozvánku
- Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
-
-
-
-
California
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- Dokončeno
- University of California - Davis Medical Center - Devis Physical Medicine & Rehabilitation
-
San Diego, California, Spojené státy, 92123
- Dokončeno
- Rady Children's Hospital center - UCSD Department of Neuroscience
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
- Dokončeno
- Connecticut Children's Medical Center, Neurology Division
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- Dokončeno
- Child Health Research Institute
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
- Zápis na pozvánku
- MD Rare Disease Research, LLC
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
- Zápis na pozvánku
- University of Iowa Children's Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Dokončeno
- Washington University School of Medicine in St Louis Department of Neurology 660 S.Euclid Avenue, Campus Box 8111
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Dokončeno
- Shriners Hospitals for Children
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Dokončeno
- The Children's Hospital of Philadelphia Colket Translational Research Building
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
- Dokončeno
- Virginia Commonwealth University Childrens Hospital of Richmond at
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Zápis na pozvánku
- Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth - Neurology Department Dr. Subotic 6a,
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Nábor
- Hospital Materno-Infantil
-
Kontakt:
- Francina Munell, MD
- E-mail: francina.munell@vhir.org
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Francina Munell, MD
-
Seville, Španělsko, 41013
- Zápis na pozvánku
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia, Španělsko
- Zápis na pozvánku
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe - Servicio Neurologia
-
-
Barcellona
-
Esplugues de Llobregat, Barcellona, Španělsko, 08950
- Zápis na pozvánku
- Neuromuscular Pathology Unit - Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
7 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
Musí se zúčastnit jedné z předchozích studií s GIVINOSTAT v DMD a zúčastnit se návštěvy na konci studie nebo musí být vyšetřen ve studii DSC/14/2357/48 a splňovat:
- všechna kritéria pro zařazení a žádné z kritérií vyloučení,
- měl výchozí frakci svalového tuku vastus lateralis (VL MFF) hodnocenou pomocí MRS v rozmezí ≤ 5 % nebo > 30 %, tj. zařazen do „mimo cílové“ skupiny,
- nikdy nebyl randomizován, protože byl dokončen zápis do necílové skupiny.
- ve věku ≥6 let;
- Jsou schopni udělit informovaný souhlas a/nebo souhlas písemně podepsaný subjektem a/nebo rodičem/zákonným zástupcem (podle místních předpisů);
Subjekty musí být ochotny používat vhodnou antikoncepci:
Antikoncepční metody musí od předchozí studie GIVINOSTAT do 3 měsíců po poslední dávce studovaného léku a zahrnovat následující:
- Skutečná abstinence (absence jakéhokoli pohlavního styku), pokud je v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem subjektu.
- Pravidelná abstinence (např. kalendářní, ovulační, symptotermální, postovulační metody) a vysazení nejsou přijatelné metody antikoncepce.
- Kondom se spermicidem a partnerka musí používat přijatelnou metodu antikoncepce, jako je orální,
- transdermální, injekční nebo implantovaná antikoncepce na bázi steroidů, nebo diafragmová nebo bariérová metoda antikoncepce ve spojení se spermicidním želé, jako je například cervikální čepička se spermicidním želé.
Kritéria vyloučení:
- Použití jakékoli farmakologické léčby jiné než kortikosteroidy, která by mohla mít vliv na svalovou sílu nebo funkci během 3 měsíců před zařazením do této studie (např. růstový hormon); Vitamin D, vápník a jakékoli další doplňky budou povoleny;
- Použití jakéhokoli současného zkoumaného léku jiného než Givinostat;
- přítomnost jiného klinicky významného onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího mohlo nepříznivě ovlivnit bezpečnost subjektu, takže je nepravděpodobné, že by byl dokončen průběh léčby nebo sledování, nebo by mohlo zhoršit hodnocení výsledků studie;
- mít diagnózu jiných nekontrolovaných neurologických onemocnění nebo přítomnost relevantních nekontrolovaných somatických poruch, které nesouvisejí s DMD;
- Mějte při screeningu počet krevních destiček, bílých krvinek a hemoglobinu < Dolní hranice normálu (LLN)* (pro abnormální výsledky screeningových laboratorních testů (
- Mít při screeningové návštěvě triglyceridy > 300 mg/dl (3,42 mmol/l) nalačno* (pro abnormální výsledky screeningových laboratorních testů (>300 mg/dl) budou triglyceridy jednou zopakovány; pokud je výsledek opakovaného testu stále > 300 mg/dl, pak vylučovací);
- Mít nedostatečnou funkci ledvin, jak je definována sérovým cystatinem C >2 x horní hranice normálu (ULN) při screeningové návštěvě*. Pokud je hodnota >2 x ULN, bude sérový Cystatin C jednou opakován; pokud je výsledek opakovaného testu stále >2 x ULN, měl by být subjekt vyloučen);
- Máte srdeční selhání (třída III nebo IV New York Heart Association)
- Máte současné onemocnění nebo poruchu jater, včetně, ale bez omezení, zvýšeného celkového bilirubinu* (tj. > 1,5 x ULN), pokud není sekundární ke Gilbertově chorobě nebo vzoru v souladu s Gilbertovou chorobou;
- Mít výchozí hodnotu QTcF > 450 ms (jako průměr ze 3 po sobě jdoucích měření s odstupem 5 minut) nebo anamnézu dalších rizikových faktorů pro torsades de pointes (např. srdeční selhání, hypokalémie nebo rodinná anamnéza syndromu dlouhého QT intervalu);
- Mít psychiatrické onemocnění/sociální situaci, kdy potenciální subjekt není schopen porozumět testům svalové funkce a/nebo postupům protokolu studie a vyhovět jim.
- Máte jakoukoli přecitlivělost na složky studijního léku;
Máte sorbitolovou intoleranci nebo sorbitolovou malabsorpci nebo máte dědičnou formu intolerance fruktózy.
- zkoušející k vyhodnocení těchto vylučovacích kritérií mohou použít laboratorní výsledky získané do 5 měsíců od V1, aby byla umožněna kontinuita léčby. Stojí za zmínku, že jakmile pracoviště obdrží laboratorní výsledky provedené v rámci screeningu/základní návštěvy (návštěva 1), zkontroluje dávku GIVINOSTAT a upraví ji podle bezpečnostních pravidel protokolu a/nebo pravidel pro úpravu dávkování.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: givinostat
Givinostat perorální suspenze (10 mg/ml) dvakrát denně v nasyceném stavu
|
suspenze givinostatu (10 mg/ml)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků vyžadujících léčbu [Bezpečnost a snášenlivost]
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
|
Typ, výskyt a závažnost nežádoucích účinků souvisejících/nesouvisejících s léčbou (AE) a závažných nežádoucích účinků (SAE)
|
Po ukončení studia v průměru 1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
24. října 2017
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. prosince 2029
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. prosince 2029
Termíny zápisu do studia
První předloženo
4. prosince 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
11. prosince 2017
První zveřejněno (Aktuální)
14. prosince 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. ledna 2026
Naposledy ověřeno
1. ledna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DSC/14/2357/51
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .