Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Giwinostat w długotrwałym badaniu bezpieczeństwa i tolerancji w dystrofii mięśniowej Duchenne'a

19 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Italfarmaco

Otwarte, długoterminowe badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności GIVINOSTAT u wszystkich pacjentów z DMD, którzy byli wcześniej leczeni w jednym z badań GIVINOSTAT

Jest to otwarte, długoterminowe badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności GIVINOSTAT u wszystkich pacjentów z DMD (dystrofia mięśniowa Duchenne'a), którzy byli wcześniej leczeni w jednym z badań GIVINOSTAT.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zawiesinę doustną GIVINOSTAT (10 mg/ml) należy podawać doustnie w 2 dawkach doustnych dziennie, gdy pacjent jest po posiłku. Dawka początkowa GIVINOSTAT w obecnym badaniu długoterminowym będzie taka sama, jak dawka początkowa pacjenta pod koniec poprzedniego badania DMD GIVINOSTAT.

Ponieważ masa ciała wpływa na ekspozycję na GIVINOSTAT, dawkowanie zostanie zmodyfikowane w oparciu o masę ciała pacjenta zgodnie z zasadami wyszczególnionymi w punkcie 11.2.2.1 protokołu badania.

Ponadto, jeśli u pacjenta będzie występowała spójna (np. co najmniej 2 kolejne oceny) liczba płytek krwi ≤150 x 10^9/l i nie spełni on kryteriów zatrzymania płytek krwi, badacz będzie musiał zmniejszyć dawkę o 1/2 3 lub 20% mniej aktualnej dawki, jak opisano w protokole badania, sekcja 10.5.1.3. W pierwszym miesiącu leczenia ocena liczby płytek krwi będzie wykonywana co tydzień, natomiast w drugim miesiącu co 2 tygodnie, w celu ścisłego monitorowania tego parametru ze względów bezpieczeństwa, z wyłączeniem osób pochodzących z badania DSC/11 /2357/43, dla którego pierwsza wizyta odbędzie się 4 miesiące po Wizycie 1/wizyta wyjściowa.

Podawanie badanego leku należy trwale przerwać, jeśli wystąpi którakolwiek z poniższych sytuacji:

  • ciężka biegunka polekowa (tj. zwiększenie liczby wypróżnień o ≥7 dziennie);
  • wszelkie SAE związane z narkotykami;
  • QTcF >500 ms;
  • liczba płytek krwi ≤50 x 10^9/l;
  • krwinki białe ≤2,0 x 10^9/L;
  • hemoglobina ≤8,0 g/dl; Aby uniknąć błędów laboratoryjnych i nieprawidłowych wartości, test należy potwierdzić powtórnym testem wykonanym następnego dnia roboczego. Leczenie należy przerwać do czasu uzyskania wyniku ponownego badania. Jeśli powtórny test jest nadal poniżej wartości granicznej zatrzymania, badany lek musi zostać trwale odstawiony. Jeśli powtórzony test jest akceptowalny, osobnik może wznowić leczenie.

Badacz będzie obserwował pacjenta do momentu ustąpienia lub możliwej do zaakceptowania stabilizacji zdarzenia i udokumentuje wszystkie istotne informacje, jeśli ma to zastosowanie. Po ustąpieniu/ustabilizowaniu się zdarzenia pacjent zostanie wycofany z badania i Wizyty EOS (patrz rozdział 12.1.10) będzie wystawiany.

Każdą decyzję dotyczącą dostosowania dawki i/lub modyfikacji harmonogramu ocen można omówić z monitorem medycznym, ale ostateczna decyzja należy wyłącznie do badacza lub upoważnionej przez niego osoby.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

206

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 03000
        • Rejestracja na zaproszenie
        • University Hospitals Leuven, Neuromuscular Reference Centre, Child Neurology
      • Liège, Belgia, 04000
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Hospital de La Citadelle, Centre de Référence des Maladies Neuromuscolaires (CRMN)
  • Francja
      • Nantes, Francja, 44093
        • Rejestracja na zaproszenie
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu - Hopital Nord Laennec, rez-de-chausse haut ail Ouest
      • Paris, Francja, 760
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Hôpital Armand Trousseau I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Bâtiment Lemariey - Porte 20 * 2ème étage 26 Avenue du Dr Arnold Nette
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Materno-Infantil
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Francina Munell, MD
      • Seville, Hiszpania, 41013
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Hiszpania
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe - Servicio Neurologia
    • Barcellona
      • Esplugues de Llobregat, Barcellona, Hiszpania, 08950
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Neuromuscular Pathology Unit - Hospital Sant Joan de Déu
  • Holandia
      • Leiden, Holandia, 2300
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Leiden University Medical Center LUMC, Albinusdreef 2
      • Nijmegen, Holandia, 6500
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Radboud university medical centre
  • Izrael
      • Petah Tikva, Izrael, 4920235
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Institute of Neurology - Schneider Children's Medical Center of Israel Kaplan, 14
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Kinsmen Research Centre - Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Rejestracja na zaproszenie
        • The University of British Columbia, Children's and Womens Health Centre of BC Branch
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G1R8
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • Niemcy
      • Essen, Niemcy, D-45147
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Universitätsklinikum Essen - Kinder-und Jugendmedizin Neuropadiatrie
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Klinik- und Poliklinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum HamburgEppendorf, Martinistr. 52
      • München, Niemcy, 80337
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Klinikum der Universitat Munchen, Campus Innenstadt, Lindwurmstr. 4
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth - Neurology Department Dr. Subotic 6a,
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Zakończony
        • University of California - Davis Medical Center - Devis Physical Medicine & Rehabilitation
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Zakończony
        • Rady Children's Hospital center - UCSD Department of Neuroscience
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Zakończony
        • Connecticut Children's Medical Center, Neurology Division
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • Zakończony
        • Child Health Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rejestracja na zaproszenie
        • MD Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • Rejestracja na zaproszenie
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Zakończony
        • Washington University School of Medicine in St Louis Department of Neurology 660 S.Euclid Avenue, Campus Box 8111
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Zakończony
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Zakończony
        • The Children's Hospital of Philadelphia Colket Translational Research Building
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Zakończony
        • Virginia Commonwealth University Childrens Hospital of Richmond at
  • Włochy
      • Genova, Włochy, 16147
        • Rekrutacyjny
        • U.O.S.D. Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Building 16 - ground floor IRCCS Istituto Giannina Gaslini,
        • Główny śledczy:
          • Claudio Bruno, MD
        • Kontakt:
      • Messina, Włochy, 98125
        • Rejestracja na zaproszenie
        • A.O.U. Policlinico G. Martino, U.O.C. Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Milan, Włochy, 20122
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, UOS di Neurologia Pediatrica
      • Milan, Włochy, 20133
        • Rejestracja na zaproszenie
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan, Włochy, 20162
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena ONLUS Area SUD
      • Roma, Włochy, 00146
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
        • Główny śledczy:
          • Enrico Bertini, MD
        • Kontakt:
      • Roma, Włochy, 00168
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Fondazione Policlinico Universitario "A.Gemelli", UOC Neuropsichiatria Infantile
  • Zjednoczone Królestwo
      • Gobowen, Zjednoczone Królestwo, SY10 7AG
        • Rejestracja na zaproszenie
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Zjednoczone Królestwo, , WC1N 1EH
        • Rejestracja na zaproszenie
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre and MRC Centre for NMD
      • Newcastle upon Tyne, Zjednoczone Królestwo, NE1 3BZ
        • Rejestracja na zaproszenie
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
    • UK
      • Liverpool, UK, Zjednoczone Królestwo, L12 2AP
        • Rejestracja na zaproszenie
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Musi uczestniczyć w jednym z poprzednich badań GIVINOSTAT w DMD i uczestniczyć w wizycie kończącej badanie lub przejść badanie przesiewowe w badaniu DSC/14/2357/48 i spełniać:

    • wszystkie kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia,
    • miał wyjściową frakcję tłuszczu mięśnia obszernego bocznego (VL ​​MFF) ocenioną metodą MRS w zakresie ≤5% lub >30%, tj. zaliczony do grupy „poza celem”,
    • nigdy nie były losowane, ponieważ rekrutacja do grupy docelowej została zakończona.
  2. Wiek ≥6 lat;
  3. Są w stanie wyrazić świadomą zgodę i/lub zgodę na piśmie podpisaną przez uczestnika i/lub rodzica/opiekuna prawnego (zgodnie z lokalnymi przepisami);

  4. Pacjenci muszą być chętni do stosowania odpowiedniej antykoncepcji:

    • Metody antykoncepcji muszą obowiązywać od poprzedniego badania GIVINOSTAT do 3 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku i obejmują:

      • Prawdziwa abstynencja (brak jakiegokolwiek stosunku płciowego), gdy jest zgodna z preferowanym i zwykłym stylem życia podmiotu.
      • Okresowa abstynencja (np. metody kalendarzowe, owulacyjne, objawowo-termiczne, poowulacyjne) i odstawienie nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji.
      • Prezerwatywa ze środkiem plemnikobójczym i partnerka muszą stosować dopuszczalną metodę antykoncepcji, taką jak doustna,
      • przezskórny, do wstrzykiwania lub wszczepialny środek antykoncepcyjny na bazie steroidów, lub diafragma lub barierowa metoda antykoncepcji w połączeniu z galaretką plemnikobójczą, taką jak na przykład kapturek naszyjkowy z galaretką plemnikobójczą.

Kryteria wyłączenia:

  1. Stosowanie jakiegokolwiek leczenia farmakologicznego, innego niż kortykosteroidy, które mogło mieć wpływ na siłę lub funkcję mięśni w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do tego badania (np. hormon wzrostu); Witamina D, wapń i wszelkie inne suplementy będą dozwolone;
  2. Zażywanie aktualnie badanego leku innego niż giwinostat;
  3. Występowania innej istotnej klinicznie choroby, która w ocenie Badacza mogłaby niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo badanego, czyniąc mało prawdopodobnym zakończenie leczenia lub obserwacji lub mogłaby zaburzyć ocenę wyników badania;
  4. Mają rozpoznanie innych niekontrolowanych chorób neurologicznych lub obecność istotnych niekontrolowanych zaburzeń somatycznych niezwiązanych z DMD;
  5. Mieć liczbę płytek krwi, białe krwinki i hemoglobinę podczas badania przesiewowego < dolna granica normy (DGN)* (w przypadku nieprawidłowych wyników przesiewowych badań laboratoryjnych (
  6. Mieć stężenie triglicerydów > 300 mg/dl (3,42 mmol/l) na czczo podczas wizyty przesiewowej* (w przypadku nieprawidłowych wyników przesiewowych badań laboratoryjnych (>300 mg/dl), triglicerydy zostaną powtórzone raz; jeśli wynik powtórnego badania jest nadal > 300 mg/dl, następnie wykluczenie);
  7. Mają nieprawidłową czynność nerek, jak określono na podstawie stężenia cystatyny C w surowicy >2 x górna granica normy (GGN) podczas wizyty przesiewowej*. Jeśli wartość jest >2 x ULN, oznaczanie cystatyny C w surowicy zostanie powtórzone jeden raz; jeśli wynik powtórnego testu nadal wynosi >2 x GGN, pacjent powinien zostać wykluczony);
  8. Masz niewydolność serca (klasa III lub IV według New York Heart Association)
  9. Cierpisz na chorobę lub upośledzenie czynności wątroby, w tym między innymi podwyższone stężenie bilirubiny całkowitej* (tj. > 1,5 x GGN), chyba że jest to choroba wtórna do choroby Gilberta lub wzór zgodny z chorobą Gilberta;
  10. Wyjściowy odstęp QTcF >450 ms (jako średnia z 3 kolejnych odczytów w odstępie 5 minut) lub dodatkowe czynniki ryzyka torsades de pointes w wywiadzie (np. niewydolność serca, hipokaliemia lub zespół wydłużonego odstępu QT w wywiadzie rodzinnym);
  11. Mieć chorobę psychiczną/sytuację społeczną uniemożliwiającą potencjalnemu uczestnikowi zrozumienie i przestrzeganie testów funkcji mięśni i/lub procedur protokołu badania.
  12. Mieć jakąkolwiek nadwrażliwość na składniki badanego leku;

  13. Mają nietolerancję sorbitolu lub złe wchłanianie sorbitolu lub mają dziedziczną postać nietolerancji fruktozy.

    • Badacze do oceny tych kryteriów wykluczenia mogą wykorzystać wyniki badań laboratoryjnych uzyskane w ciągu 5 miesięcy od V1, aby umożliwić ciągłość leczenia. Warto zauważyć, że jak tylko ośrodek otrzyma wyniki badań laboratoryjnych z wizyty przesiewowej/początkowej (Wizyta 1), sprawdzi dawkę GIVINOSTAT i zmodyfikuje ją zgodnie z zasadami bezpieczeństwa protokołu i/lub zasadami modyfikacji dawkowania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: giwinostat
Zawiesina doustna giwinostatu (10 mg/ml) dwa razy dziennie po posiłku
Lek: Giwinostat
zawiesina giwinostatu (10 mg/ml)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem [Bezpieczeństwo i tolerancja]
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Rodzaj, częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych/niezwiązanych z leczeniem (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Italfarmaco

Współpracownicy

Cromsource

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 października 2017

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

4 grudnia 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 grudnia 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

14 grudnia 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

21 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 stycznia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DSC/14/2357/51

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj