Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Givinostat Duchennen lihasdystrofian pitkäaikaisessa turvallisuus- ja siedettävyystutkimuksessa

maanantai 19. tammikuuta 2026 päivittänyt: Italfarmaco

GIVINOSTATin avoin, pitkäaikainen turvallisuus-, siedettävyys- ja tehokkuustutkimus kaikilla DMD-potilailla, joita on aiemmin hoidettu yhdessä GIVINOSTAT-tutkimuksesta

Tämä on avoin, pitkän aikavälin turvallisuus-, siedettävyys- ja tehotutkimus GIVINOSTAT:lla kaikilla DMD-potilailla (Duchennen lihasdystrofia), joita on aiemmin hoidettu jossakin GIVINOSTAT-tutkimuksessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

GIVINOSTAT-oraalisuspensio (10 mg/ml) on annettava suun kautta kahtena oraalisena annoksena päivässä, kun potilas on syönyt. GIVINOSTATin aloitusannos tässä pitkäaikaisessa tutkimuksessa on sama kuin koehenkilö sai edellisen DMD GIVINOSTAT -tutkimuksen lopussa.

Koska paino vaikuttaa GIVINOSTAT-altistuksiin, annosta muutetaan koehenkilön painon perusteella tutkimusprotokollan kohdassa 11.2.2.1 kuvattujen sääntöjen mukaisesti.

Lisäksi, jos koehenkilön verihiutaleiden määrä on johdonmukainen (esim. vähintään 2 peräkkäistä arviointia) ≤150 x 10^9/l eikä se täytä verihiutaleiden pysäytyskriteerejä, tutkijan on pienennettävä annosta 1/2 3 tai 20 % vähemmän nykyisestä annoksesta, kuten on kuvattu tutkimusprotokollan kohdassa 10.5.1.3. Ensimmäisen hoitokuukauden aikana verihiutaleiden määrän arviointi suoritetaan viikoittain, kun taas toisen kuukauden aikana se tehdään 2 viikon välein, jotta tätä parametria voidaan tarkkailla tarkasti turvallisuussyistä, pois lukien tutkimuksesta DSC/11 tulevat koehenkilöt. /2357/43, jonka ensimmäinen käynti on 4 kuukautta käynnin 1/peruskäynnin jälkeen.

Tutkimuslääkkeen käyttö on keskeytettävä pysyvästi, jos jokin seuraavista tapahtuu:

  • vaikea lääkkeeseen liittyvä ripuli (eli ulosteiden lisääntyminen ≥ 7 päivässä);
  • mikä tahansa huumeisiin liittyvä SAE;
  • QTcF > 500 ms;
  • verihiutaleiden määrä ≤50 x 10^9/l;
  • valkosolut < 2,0 x 10^9/l;
  • hemoglobiini < 8,0 g/dl; Laboratoriovirheiden ja poikkeavien arvojen välttämiseksi testi on vahvistettava seuraavana työpäivänä suoritettavalla toistuvalla testillä. Hoito tulee lopettaa, kunnes uusintatestitulos on saatavilla. Jos toistuva testi on edelleen pysäytysrajan alapuolella, tutkimuslääkkeen käyttö on lopetettava pysyvästi. Jos toistettu testi on hyväksyttävä, kohde voi jatkaa hoitoa.

Tutkija seuraa potilasta, kunnes tapahtuma ratkeaa tai hyväksyttävästi stabiloituu, ja dokumentoi kaikki asiaankuuluvat tiedot soveltuvin osin. Tapahtuman ratkaisemisen/vakauttamisen jälkeen kohde poistetaan tutkimuksesta ja EOS-vierailusta (katso kohta 12.1.10) esitetään.

Kaikista annoksen säätämiseen ja/tai arviointien aikataulun muuttamiseen liittyvistä päätöksistä voidaan keskustella Medical Monitorin kanssa, mutta lopullinen päätös jää vain tutkijalle tai sen valtuuttamalle henkilölle.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

206

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Leiden, Alankomaat, 2300
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Leiden University Medical Center LUMC, Albinusdreef 2
      • Nijmegen, Alankomaat, 6500
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Radboud university medical centre
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 03000
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • University Hospitals Leuven, Neuromuscular Reference Centre, Child Neurology
      • Liège, Belgia, 04000
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Hospital de La Citadelle, Centre de Référence des Maladies Neuromuscolaires (CRMN)
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Rekrytointi
        • Hospital Materno-Infantil
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Francina Munell, MD
      • Seville, Espanja, 41013
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espanja
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe - Servicio Neurologia
    • Barcellona
      • Esplugues de Llobregat, Barcellona, Espanja, 08950
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Neuromuscular Pathology Unit - Hospital Sant Joan de Déu
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Institute of Neurology - Schneider Children's Medical Center of Israel Kaplan, 14
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Rekrytointi
        • U.O.S.D. Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Building 16 - ground floor IRCCS Istituto Giannina Gaslini,
        • Päätutkija:
          • Claudio Bruno, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Messina, Italia, 98125
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • A.O.U. Policlinico G. Martino, U.O.C. Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Milan, Italia, 20122
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, UOS di Neurologia Pediatrica
      • Milan, Italia, 20133
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan, Italia, 20162
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena ONLUS Area SUD
      • Roma, Italia, 00146
        • Rekrytointi
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
        • Päätutkija:
          • Enrico Bertini, MD
        • Ottaa yhteyttä:
      • Roma, Italia, 00168
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Fondazione Policlinico Universitario "A.Gemelli", UOC Neuropsichiatria Infantile
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Kinsmen Research Centre - Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • The University of British Columbia, Children's and Womens Health Centre of BC Branch
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4G1R8
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • Ranska
      • Nantes, Ranska, 44093
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu - Hopital Nord Laennec, rez-de-chausse haut ail Ouest
      • Paris, Ranska, 760
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Hôpital Armand Trousseau I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Bâtiment Lemariey - Porte 20 * 2ème étage 26 Avenue du Dr Arnold Nette
  • Saksa
      • Essen, Saksa, D-45147
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Universitätsklinikum Essen - Kinder-und Jugendmedizin Neuropadiatrie
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Klinik- und Poliklinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum HamburgEppendorf, Martinistr. 52
      • München, Saksa, 80337
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Klinikum der Universitat Munchen, Campus Innenstadt, Lindwurmstr. 4
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth - Neurology Department Dr. Subotic 6a,
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Gobowen, Yhdistynyt kuningaskunta, SY10 7AG
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, , WC1N 1EH
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre and MRC Centre for NMD
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta, NE1 3BZ
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
    • UK
      • Liverpool, UK, Yhdistynyt kuningaskunta, L12 2AP
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Valmis
        • University of California - Davis Medical Center - Devis Physical Medicine & Rehabilitation
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Valmis
        • Rady Children's Hospital center - UCSD Department of Neuroscience
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Valmis
        • Connecticut Children's Medical Center, Neurology Division
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • Valmis
        • Child Health Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • MD Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • Ilmoittautuminen kutsusta
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Valmis
        • Washington University School of Medicine in St Louis Department of Neurology 660 S.Euclid Avenue, Campus Box 8111
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Valmis
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Valmis
        • The Children's Hospital of Philadelphia Colket Translational Research Building
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Valmis
        • Virginia Commonwealth University Childrens Hospital of Richmond at

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

7 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Hänen on täytynyt osallistua johonkin aiemmista tutkimuksista GIVINOSTATin kanssa DMD:ssä ja olla osallistunut opintovierailulle tai seulottu tutkimuksessa DSC/14/2357/48 ja täytynyt:

    • kaikki sisällyttämiskriteerit eikä yksikään poissulkemiskriteeri,
    • joiden MRS:n arvioima vastus lateralis lihasrasvafraktio (VL ​​MFF) oli alueella ≤ 5 % tai > 30 %, eli se sisältyi "off-target" -ryhmään,
    • ei koskaan satunnaistettu, koska ilmoittautuminen pois kohderyhmään oli suoritettu.
  2. Ikä ≥ 6 vuotta vanha;
  3. Pystyy antamaan tietoon perustuva suostumus ja/tai suostumus kirjallisesti, jonka tutkittava ja/tai vanhempi/laillinen huoltaja on allekirjoittanut (paikallisten määräysten mukaisesti);

  4. Tutkittavien on oltava halukkaita käyttämään asianmukaista ehkäisyä:

    • Ehkäisymenetelmien on oltava edellisestä GIVINOSTAT-tutkimuksesta lähtien 3 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen, ja niihin on sisällyttävä seuraavat:

      • Todellinen pidättäytyminen (seksuaalisen kanssakäymisen puuttuminen), kun se on sopusoinnussa kohteen toivotun ja tavanomaisen elämäntavan kanssa.
      • Jaksottainen raittius (esim. kalenteri, ovulaatio, symptotermiset, postovulaatiomenetelmät) ja vieroitus eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä.
      • Spermisidiä sisältävän kondomin ja naispuolisen kumppanin on käytettävä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää, kuten suun kautta
      • transdermaalinen, injektoitava tai implantoitava steroidipohjainen ehkäisyvalmiste tai pallea tai esteehkäisymenetelmä yhdessä siittiöitä tappavan hyytelön kanssa, kuten esimerkiksi kohdunkaulan korkki spermisidihyytelöllä.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Minkä tahansa muun farmakologisen hoidon kuin kortikosteroidien käyttö, joka on saattanut vaikuttaa lihasvoimaan tai -toimintaan 3 kuukauden aikana ennen tähän tutkimukseen osallistumista (esim. kasvuhormoni); D-vitamiini, kalsium ja kaikki muut lisäravinteet sallitaan;
  2. minkä tahansa muun nykyisen tutkimuslääkkeen kuin Givinostatin käyttö;
  3. sinulla on jokin muu kliinisesti merkittävä sairaus, joka voi tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaa haitallisesti tutkittavan turvallisuuteen, mikä tekee hoidon tai seurannan loppuun saattamisen epätodennäköiseksi tai voi heikentää tutkimustulosten arviointia;
  4. Sinulla on diagnosoitu muita hallitsemattomia neurologisia sairauksia tai relevantteja hallitsemattomia somaattisia häiriöitä, jotka eivät liity DMD:hen;
  5. Tarkista verihiutaleiden, valkosolujen ja hemoglobiinin määrä seulonnassa < Normaalin alaraja (LLN)* (epänormaaleja seulontalaboratoriotestituloksia varten (
  6. Triglyseridit > 300 mg/dL (3,42 mmol/L) paastotilassa seulontakäynnillä* (epänormaaleissa seulontalaboratoriotestituloksissa (> 300 mg/dL), triglyseridit toistetaan kerran; jos uusintatestitulos on edelleen > 300 mg/dl, sitten poissulkeva);
  7. Sinulla on riittämätön munuaisten toiminta, kuten seerumin kystatiini C on >2 x normaalin yläraja (ULN) seulontakäynnillä*. Jos arvo on > 2 x ULN, seerumin kystatiini C toistetaan kerran; jos toistetun testin tulos on edelleen > 2 x ULN, tutkittava on suljettava pois);
  8. Sinulla on sydämen vajaatoiminta (New York Heart Associationin luokka III tai IV)
  9. sinulla on tällä hetkellä maksasairaus tai vajaatoiminta, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, kohonnut kokonaisbilirubiini* (esim. > 1,5 x ULN), ellei se ole toissijaista Gilbertin taudin tai Gilbertin taudin mukaisen mallin vuoksi;
  10. sinulla on lähtötilanteen QTcF > 450 ms (keskiarvo 3 peräkkäisestä lukemasta 5 minuutin välein) tai sinulla on aiemmin esiintynyt muita torsades de pointes -riskitekijöitä (esim. sydämen vajaatoiminta, hypokalemia tai suvussa pitkä QT-oireyhtymä);
  11. Sinulla on psykiatrinen sairaus/sosiaalinen tilanne, jonka vuoksi mahdollinen tutkittava ei pysty ymmärtämään ja noudattamaan lihasten toimintatestejä ja/tai tutkimusprotokollan menettelyjä.
  12. sinulla on yliherkkyys tutkimuslääkkeen aineosille;

  13. Sinulla on sorbitoli-intoleranssi tai sorbitolin imeytymishäiriö tai perinnöllinen fruktoosi-intoleranssi.

    • Tutkijat voivat arvioida näitä poissulkemiskriteereitä laboratoriotuloksilla, jotka on saatu 5 kuukauden kuluessa V1:stä hoidon jatkuvuuden mahdollistamiseksi. On syytä huomata, että heti kun toimipiste saa laboratoriotulokset, jotka on tehty seulonnassa/perustilanteessa (käynti 1), he tarkistavat GIVINOSTAT-annoksen ja muokkaavat sitä protokollan turvallisuussääntöjen ja/tai annostusmuutossääntöjen mukaisesti.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: givinostat
Givinostat oraalisuspensio (10 mg/ml) kahdesti vuorokaudessa ruokailun yhteydessä
Lääke: Givinostat
givinostaatin suspensio (10 mg/ml)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus [Turvallisuus ja siedettävyys]
Aikaikkuna: Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi
Hoitoon liittyvien/ei-liittyvien haittatapahtumien (AE) ja vakavan haittatapahtuman (SAE) tyyppi, esiintyvyys ja vakavuus
Opintojen suorittamisen kautta keskimäärin 1 vuosi

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Italfarmaco

Yhteistyökumppanit

Cromsource

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 24. lokakuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. joulukuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. joulukuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 4. joulukuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. joulukuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 14. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 21. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DSC/14/2357/51

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa