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Givinostat nello studio sulla sicurezza e tollerabilità a lungo termine sulla distrofia muscolare di Duchenne

19 gennaio 2026 aggiornato da: Italfarmaco

Studio in aperto sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine di GIVINOSTAT in tutti i pazienti affetti da DMD che sono stati precedentemente trattati in uno degli studi GIVINOSTAT

Questo è uno studio in aperto, di sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine di GIVINOSTAT in tutti i pazienti con DMD (distrofia muscolare di Duchenne) che sono stati precedentemente trattati in uno degli studi GIVINOSTAT.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

GIVINOSTAT sospensione orale (10 mg/mL) deve essere somministrato per via orale in 2 dosi orali al giorno mentre il soggetto è a stomaco pieno. La dose iniziale di GIVINOSTAT nel presente studio a lungo termine sarà la stessa che il soggetto stava ricevendo alla fine del precedente studio DMD GIVINOSTAT.

Poiché il peso influisce sull'esposizione a GIVINOSTAT, il dosaggio sarà modificato in base al peso del soggetto secondo le regole dettagliate nella sezione 11.2.2.1 del protocollo dello studio.

Inoltre, nel caso in cui un soggetto abbia una conta piastrinica coerente (ad esempio, almeno 2 valutazioni consecutive) ≤150 x 10^9/L e non soddisfi i criteri di arresto per le piastrine, lo sperimentatore dovrà ridurre la dose di 1/ 3 o 20% in meno della dose attuale come descritto nella sezione 10.5.1.3 del protocollo dello studio. Durante il primo mese di trattamento, la valutazione della conta piastrinica verrà eseguita settimanalmente, mentre durante il secondo mese verrà eseguita ogni 2 settimane, al fine di monitorare rigorosamente questo parametro per motivi di sicurezza, con l'esclusione dei soggetti provenienti dallo studio DSC/11 /2357/43 per il quale la prima visita avverrà 4 mesi dopo la Visita 1/visita di riferimento.

Il farmaco in studio deve essere interrotto definitivamente se si verifica una delle seguenti condizioni:

  • grave diarrea correlata al farmaco (cioè, aumento di ≥7 evacuazioni al giorno);
  • qualsiasi SAE correlato alla droga;
  • QTcF >500 ms;
  • conta piastrinica ≤50 x 10^9/L;
  • globuli bianchi ≤2,0 x 10^9/L;
  • emoglobina ≤8,0 g/dL; Per evitare errori di laboratorio e valori anomali, il test deve essere confermato con un test ripetuto eseguito il giorno lavorativo successivo. Il trattamento deve essere interrotto fino a quando non sarà disponibile il risultato della ripetizione del test. Se il test ripetuto è ancora al di sotto del valore limite di arresto, il farmaco oggetto dello studio deve essere interrotto definitivamente. Se il test ripetuto è accettabile, il soggetto può riprendere il trattamento.

Lo sperimentatore seguirà il paziente fino alla risoluzione o alla stabilizzazione accettabile dell'evento e documenterà tutte le informazioni pertinenti, a seconda dei casi. Dopo la risoluzione/stabilizzazione dell'evento, il soggetto verrà ritirato dallo studio e dalla Visita EOS (vedi Sezione 12.1.10) sarà eseguita.

Qualsiasi decisione relativa all'aggiustamento della dose e/o alla modifica del programma delle valutazioni può essere discussa con il monitor medico, ma la decisione finale spetta solo allo sperimentatore o al suo designato autorizzato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

206

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 03000
        • Iscrizione su invito
        • University Hospitals Leuven, Neuromuscular Reference Centre, Child Neurology
      • Liège, Belgio, 04000
        • Iscrizione su invito
        • Hospital de La Citadelle, Centre de Référence des Maladies Neuromuscolaires (CRMN)
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Iscrizione su invito
        • Kinsmen Research Centre - Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Iscrizione su invito
        • The University of British Columbia, Children's and Womens Health Centre of BC Branch
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4G1R8
        • Iscrizione su invito
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • Francia
      • Nantes, Francia, 44093
        • Iscrizione su invito
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu - Hopital Nord Laennec, rez-de-chausse haut ail Ouest
      • Paris, Francia, 760
        • Iscrizione su invito
        • Hôpital Armand Trousseau I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Bâtiment Lemariey - Porte 20 * 2ème étage 26 Avenue du Dr Arnold Nette
  • Germania
      • Essen, Germania, D-45147
        • Iscrizione su invito
        • Universitätsklinikum Essen - Kinder-und Jugendmedizin Neuropadiatrie
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Iscrizione su invito
        • Klinik- und Poliklinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum HamburgEppendorf, Martinistr. 52
      • München, Germania, 80337
        • Attivo, non reclutante
        • Klinikum der Universitat Munchen, Campus Innenstadt, Lindwurmstr. 4
  • Israele
      • Petah Tikva, Israele, 4920235
        • Iscrizione su invito
        • Institute of Neurology - Schneider Children's Medical Center of Israel Kaplan, 14
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • U.O.S.D. Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Building 16 - ground floor IRCCS Istituto Giannina Gaslini,
        • Investigatore principale:
          • Claudio Bruno, MD
        • Contatto:
      • Messina, Italia, 98125
        • Iscrizione su invito
        • A.O.U. Policlinico G. Martino, U.O.C. Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Milan, Italia, 20122
        • Attivo, non reclutante
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, UOS di Neurologia Pediatrica
      • Milan, Italia, 20133
        • Iscrizione su invito
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan, Italia, 20162
        • Iscrizione su invito
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena ONLUS Area SUD
      • Roma, Italia, 00146
        • Reclutamento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
        • Investigatore principale:
          • Enrico Bertini, MD
        • Contatto:
      • Roma, Italia, 00168
        • Iscrizione su invito
        • Fondazione Policlinico Universitario "A.Gemelli", UOC Neuropsichiatria Infantile
  • Olanda
      • Leiden, Olanda, 2300
        • Iscrizione su invito
        • Leiden University Medical Center LUMC, Albinusdreef 2
      • Nijmegen, Olanda, 6500
        • Iscrizione su invito
        • Radboud University Medical Centre
  • Regno Unito
      • Gobowen, Regno Unito, SY10 7AG
        • Iscrizione su invito
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, , WC1N 1EH
        • Iscrizione su invito
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre and MRC Centre for NMD
      • Newcastle upon Tyne, Regno Unito, NE1 3BZ
        • Iscrizione su invito
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
    • UK
      • Liverpool, UK, Regno Unito, L12 2AP
        • Iscrizione su invito
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Iscrizione su invito
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth - Neurology Department Dr. Subotic 6a,
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Hospital Materno-Infantil
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Francina Munell, MD
      • Seville, Spagna, 41013
        • Iscrizione su invito
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spagna
        • Iscrizione su invito
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe - Servicio Neurologia
    • Barcellona
      • Esplugues de Llobregat, Barcellona, Spagna, 08950
        • Iscrizione su invito
        • Neuromuscular Pathology Unit - Hospital Sant Joan de Déu
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Completato
        • University of California - Davis Medical Center - Devis Physical Medicine & Rehabilitation
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92123
        • Completato
        • Rady Children's Hospital center - UCSD Department of Neuroscience
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Completato
        • Connecticut Children's Medical Center, Neurology Division
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Completato
        • Child Health Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
        • Iscrizione su invito
        • MD Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Iscrizione su invito
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Completato
        • Washington University School of Medicine in St Louis Department of Neurology 660 S.Euclid Avenue, Campus Box 8111
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Completato
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Completato
        • The Children's Hospital of Philadelphia Colket Translational Research Building
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Completato
        • Virginia Commonwealth University Childrens Hospital of Richmond at

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

7 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Deve aver partecipato a uno dei precedenti studi con GIVINOSTAT nella DMD e aver partecipato alla visita di fine studio o deve essere stato sottoposto a screening nello studio DSC/14/2357/48 e aver incontrato:

    • tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione,
    • aveva una frazione di grasso muscolare del vasto laterale al basale (VL MFF) valutata da MRS nell'intervallo ≤5% o >30%, vale a dire inclusa nel gruppo "fuori target",
    • non sono mai stati randomizzati perché l'arruolamento nel gruppo fuori target è stato completato.
  2. Età ≥6 anni;
  3. Sono in grado di fornire il consenso informato e/o il consenso per iscritto firmato dal soggetto e/o dal genitore/tutore legale (secondo le normative locali);

  4. I soggetti devono essere disposti a utilizzare una contraccezione adeguata:

    • I metodi contraccettivi devono essere trascorsi dal precedente studio GIVINOSTAT fino a 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio e includere quanto segue:

      • Vera astinenza (assenza di qualsiasi rapporto sessuale), quando in linea con lo stile di vita preferito e abituale del soggetto.
      • Astinenza periodica (es. calendario, ovulazione, sintotermico, metodo postovulatorio) e l'astinenza non sono metodi contraccettivi accettabili.
      • Preservativo con spermicida e la partner femminile deve utilizzare un metodo contraccettivo accettabile, come un orale,
      • contraccettivo a base di steroidi transdermico, iniettabile o impiantabile, o un diaframma o un metodo contraccettivo di barriera in combinazione con gelatina spermicida come ad esempio cappuccio cervicale con gelatina spermicida.

Criteri di esclusione:

  1. Uso di qualsiasi trattamento farmacologico, diverso dai corticosteroidi, che potrebbe aver avuto un effetto sulla forza o sulla funzione muscolare entro 3 mesi prima dell'arruolamento in questo studio (ad es. ormone della crescita); Saranno consentiti vitamina D, calcio e qualsiasi altro integratore;
  2. Uso di qualsiasi farmaco sperimentale corrente diverso da Givinostat;
  3. Avere la presenza di un'altra malattia clinicamente significativa che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbe influire negativamente sulla sicurezza del soggetto, rendendo improbabile il completamento del corso del trattamento o del follow-up o potrebbe compromettere la valutazione dei risultati dello studio;
  4. Avere una diagnosi di altre malattie neurologiche non controllate o la presenza di rilevanti disturbi somatici non controllati che non sono correlati alla DMD;
  5. Avere conta piastrinica, globuli bianchi ed emoglobina allo screening < Limite inferiore della norma (LLN)* (per risultati anomali dei test di laboratorio di screening (
  6. Avere trigliceridi > 300 mg/dL (3,42 mmol/L) a digiuno alla visita di screening* (per risultati anomali dei test di laboratorio di screening (>300 mg/dL), i trigliceridi verranno ripetuti una volta; se il risultato del test di ripetizione è ancora > 300 mg/dL, quindi escludente);
  7. Avere una funzione renale inadeguata, come definito dalla cistatina C sierica >2 volte il limite superiore della norma (ULN) alla visita di screening*. Se il valore è >2 x ULN, la Cistatina C sierica verrà ripetuta una volta; se il risultato del test ripetuto è ancora >2 x ULN, il soggetto deve essere escluso);
  8. Soffre di insufficienza cardiaca (Classe III o IV della New York Heart Association)
  9. Avere una malattia o una compromissione epatica in corso, inclusa ma non limitata a un'elevata bilirubina totale* (ad es. > 1,5 x ULN), a meno che non sia secondaria alla malattia di Gilbert oa un quadro coerente con la malattia di Gilbert;
  10. Avere un QTcF basale >450 msec, (come media di 3 letture consecutive a distanza di 5 minuti) o anamnesi di ulteriori fattori di rischio per torsioni di punta (ad esempio, insufficienza cardiaca, ipokaliemia o anamnesi familiare di sindrome del QT lungo);
  11. Avere una malattia psichiatrica/situazione sociale che rende il potenziale soggetto incapace di comprendere e rispettare i test di funzionalità muscolare e/o le procedure del protocollo di studio.
  12. Avere ipersensibilità ai componenti del farmaco in studio;

  13. Avere un'intolleranza al sorbitolo o un malassorbimento del sorbitolo o avere la forma ereditaria di intolleranza al fruttosio.

    • gli Sperimentatori per valutare questi criteri di esclusione possono utilizzare i risultati di laboratorio ottenuti entro 5 mesi da V1, per consentire la continuità del trattamento. Vale la pena notare che non appena il centro riceverà i risultati di laboratorio eseguiti durante la visita di screening/basale (Visita 1), controllerà la dose di GIVINOSTAT e la modificherà secondo le regole di sicurezza del protocollo e/o le regole di modifica del dosaggio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: givinostat
Givinostat sospensione orale (10 mg/mL) due volte al giorno a stomaco pieno
Droga: Givinostat
sospensione di givinostat (10 mg/mL)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento [sicurezza e tollerabilità]
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Tipo, incidenza e gravità degli eventi avversi (EA) correlati al trattamento/non correlati e degli eventi avversi gravi (SAE)
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Italfarmaco

Collaboratori

Cromsource

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 ottobre 2017

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 dicembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

14 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 gennaio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 gennaio 2026

Ultimo verificato

1 gennaio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DSC/14/2357/51

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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