Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Givinostat in Duchenne's spierdystrofie Langetermijnonderzoek naar veiligheid en verdraagbaarheid

19 januari 2026 bijgewerkt door: Italfarmaco

Open-label langetermijnonderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van GIVINOSTAT bij alle DMD-patiënten die eerder zijn behandeld in een van de GIVINOSTAT-onderzoeken

Dit is een open-label langetermijnonderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van GIVINOSTAT bij alle DMD-patiënten (musculaire dystrofie van Duchenne) die eerder zijn behandeld in een van de GIVINOSTAT-onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

GIVINOSTAT suspensie voor oraal gebruik (10 mg/ml) moet oraal worden toegediend als 2 orale doses per dag terwijl de proefpersoon in een gevoede toestand is. De aanvangsdosis van GIVINOSTAT in de huidige langetermijnstudie zal dezelfde zijn als de dosis die de proefpersoon kreeg aan het einde van de vorige DMD GIVINOSTAT-studie.

Aangezien het gewicht van invloed is op de blootstelling aan GIVINOSTAT, zal de dosering worden aangepast op basis van het gewicht van de proefpersoon volgens de regels die worden beschreven in sectie 11.2.2.1 van het onderzoeksprotocol.

Bovendien, in het geval dat een proefpersoon een consistent (bijv. Ten minste 2 opeenvolgende evaluaties) aantal bloedplaatjes ≤150 x 10^9/L heeft en niet voldoet aan de stopcriteria voor bloedplaatjes, zal de onderzoeker de dosis van 1/ 3 of 20% minder van de huidige dosis zoals beschreven in het onderzoeksprotocol, paragraaf 10.5.1.3. Tijdens de eerste maand van de behandeling zal de bepaling van het aantal bloedplaatjes wekelijks worden uitgevoerd, terwijl dit gedurende de tweede maand om de 2 weken zal worden uitgevoerd, om deze parameter om veiligheidsredenen strikt te controleren, met uitsluiting van proefpersonen afkomstig uit onderzoek DSC/11 /2357/43 waarbij het eerste bezoek 4 maanden na Bezoek 1/baselinebezoek zal zijn.

Studiegeneesmiddel moet permanent worden onderbroken als een van de volgende situaties zich voordoet:

  • ernstige drugsgerelateerde diarree (d.w.z. toename van ≥7 stoelgangen per dag);
  • elke drugsgerelateerde SAE;
  • QTcF >500 msec;
  • aantal bloedplaatjes ≤50 x 10^9/L;
  • witte bloedcellen ≤2,0 x 10^9/L;
  • hemoglobine ≤8,0 g/dl; Om laboratoriumfouten en afwijkende waarden te voorkomen, moet de test worden bevestigd met een herhaalde test die op de volgende werkdag wordt uitgevoerd. De behandeling moet worden gestopt totdat het resultaat van de hertest beschikbaar is. Als de herhaalde test nog steeds onder de stopgrenswaarde ligt, moet het studiegeneesmiddel permanent worden stopgezet. Als de herhaalde test acceptabel is, kan de proefpersoon de behandeling hervatten.

De onderzoeker zal de patiënt opvolgen totdat het voorval is opgelost of tot een aanvaardbare stabilisatie is gekomen en alle relevante informatie documenteren, indien van toepassing. Nadat de gebeurtenis is opgelost/gestabiliseerd, wordt de proefpersoon uit het onderzoek en het EOS-bezoek teruggetrokken (zie paragraaf 12.1.10). zal worden uitgevoerd.

Elke beslissing die relevant is voor de dosisaanpassing en/of wijziging van het beoordelingsschema kan worden besproken met de medische monitor, maar de uiteindelijke beslissing blijft alleen bij de onderzoeker of zijn geautoriseerde vertegenwoordiger.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

206

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • België
      • Leuven, België, 03000
        • Aanmelden op uitnodiging
        • University Hospitals Leuven, Neuromuscular Reference Centre, Child Neurology
      • Liège, België, 04000
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Hospital de La Citadelle, Centre de Référence des Maladies Neuromuscolaires (CRMN)
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Kinsmen Research Centre - Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Aanmelden op uitnodiging
        • The University of British Columbia, Children's and Womens Health Centre of BC Branch
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4G1R8
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • Duitsland
      • Essen, Duitsland, D-45147
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Universitätsklinikum Essen - Kinder-und Jugendmedizin Neuropadiatrie
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Klinik- und Poliklinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum HamburgEppendorf, Martinistr. 52
      • München, Duitsland, 80337
        • Actief, niet wervend
        • Klinikum der Universitat Munchen, Campus Innenstadt, Lindwurmstr. 4
  • Frankrijk
      • Nantes, Frankrijk, 44093
        • Aanmelden op uitnodiging
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu - Hopital Nord Laennec, rez-de-chausse haut ail Ouest
      • Paris, Frankrijk, 760
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Hôpital Armand Trousseau I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Bâtiment Lemariey - Porte 20 * 2ème étage 26 Avenue du Dr Arnold Nette
  • Israël
      • Petah Tikva, Israël, 4920235
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Institute of Neurology - Schneider Children's Medical Center of Israel Kaplan, 14
  • Italië
      • Genova, Italië, 16147
        • Werving
        • U.O.S.D. Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Building 16 - ground floor IRCCS Istituto Giannina Gaslini,
        • Hoofdonderzoeker:
          • Claudio Bruno, MD
        • Contact:
      • Messina, Italië, 98125
        • Aanmelden op uitnodiging
        • A.O.U. Policlinico G. Martino, U.O.C. Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Milan, Italië, 20122
        • Actief, niet wervend
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, UOS di Neurologia Pediatrica
      • Milan, Italië, 20133
        • Aanmelden op uitnodiging
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan, Italië, 20162
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena ONLUS Area SUD
      • Roma, Italië, 00146
        • Werving
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
        • Hoofdonderzoeker:
          • Enrico Bertini, MD
        • Contact:
      • Roma, Italië, 00168
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Fondazione Policlinico Universitario "A.Gemelli", UOC Neuropsichiatria Infantile
  • Nederland
      • Leiden, Nederland, 2300
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Leiden University Medical Center LUMC, Albinusdreef 2
      • Nijmegen, Nederland, 6500
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Radboud university medical centre
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth - Neurology Department Dr. Subotic 6a,
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Werving
        • Hospital Materno-Infantil
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Francina Munell, MD
      • Seville, Spanje, 41013
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanje
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe - Servicio Neurologia
    • Barcellona
      • Esplugues de Llobregat, Barcellona, Spanje, 08950
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Neuromuscular Pathology Unit - Hospital Sant Joan de Déu
  • Verenigd Koninkrijk
      • Gobowen, Verenigd Koninkrijk, SY10 7AG
        • Aanmelden op uitnodiging
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, , WC1N 1EH
        • Aanmelden op uitnodiging
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre and MRC Centre for NMD
      • Newcastle upon Tyne, Verenigd Koninkrijk, NE1 3BZ
        • Aanmelden op uitnodiging
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
    • UK
      • Liverpool, UK, Verenigd Koninkrijk, L12 2AP
        • Aanmelden op uitnodiging
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Voltooid
        • University of California - Davis Medical Center - Devis Physical Medicine & Rehabilitation
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Voltooid
        • Rady Children's Hospital center - UCSD Department of Neuroscience
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Voltooid
        • Connecticut Children's Medical Center, Neurology Division
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • Voltooid
        • Child Health Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
        • Aanmelden op uitnodiging
        • MD Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Aanmelden op uitnodiging
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Voltooid
        • Washington University School of Medicine in St Louis Department of Neurology 660 S.Euclid Avenue, Campus Box 8111
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Voltooid
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Voltooid
        • The Children's Hospital of Philadelphia Colket Translational Research Building
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Voltooid
        • Virginia Commonwealth University Childrens Hospital of Richmond at

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Moet hebben deelgenomen aan een van de eerdere onderzoeken met GIVINOSTAT bij DMD en het einde van het studiebezoek hebben bijgewoond of moet zijn gescreend in onderzoek DSC/14/2357/48 en hebben voldaan aan:

    • alle inclusiecriteria en geen van de exclusiecriteria,
    • had een baseline vastus lateralis spiervetfractie (VL MFF) beoordeeld door MRS in het bereik ≤5% of >30%, d.w.z. opgenomen in de "off-target"-groep,
    • nooit gerandomiseerd omdat de inschrijving in de off-doelgroep voltooid was.
  2. Leeftijd ≥6 jaar oud;
  3. In staat zijn geïnformeerde instemming en/of toestemming te geven schriftelijk ondertekend door de proefpersoon en/of ouder/wettelijke voogd (volgens lokale regelgeving);

  4. Proefpersonen moeten bereid zijn om adequate anticonceptie te gebruiken:

    • Anticonceptiemethoden moeten sinds de vorige GIVINOSTAT-studie tot 3 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel worden gebruikt en omvatten het volgende:

      • Echte onthouding (afwezigheid van enige geslachtsgemeenschap), indien in overeenstemming met de geprefereerde en gebruikelijke levensstijl van het onderwerp.
      • Periodieke onthouding (bijv. kalender, ovulatie, symptothermische, postovulatiemethoden) en ontwenningsverschijnselen zijn geen aanvaardbare anticonceptiemethoden.
      • Condoom met zaaddodend middel en de vrouwelijke partner moet een aanvaardbare anticonceptiemethode gebruiken, zoals een oraal,
      • transdermaal, injecteerbaar of geïmplanteerd op steroïden gebaseerd anticonceptiemiddel, of een pessarium of een barrièremethode van anticonceptie in combinatie met zaaddodende gelei, zoals bijvoorbeeld een cervicaal kapje met zaaddodende gelei.

Uitsluitingscriteria:

  1. Gebruik van een andere farmacologische behandeling dan corticosteroïden die een effect kan hebben gehad op de spierkracht of -functie binnen 3 maanden voorafgaand aan deelname aan deze studie (bijv. groeihormoon); Vitamine D, calcium en eventuele andere supplementen zijn toegestaan;
  2. Gebruik van een ander lopend onderzoeksgeneesmiddel dan Givinostat;
  3. Aanwezigheid hebben van een andere klinisch significante ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid van de proefpersoon nadelig zou kunnen beïnvloeden, waardoor het onwaarschijnlijk is dat de behandeling of follow-up zou worden voltooid, of de beoordeling van onderzoeksresultaten zou kunnen schaden;
  4. Een diagnose hebben van andere ongecontroleerde neurologische aandoeningen of aanwezigheid van relevante ongecontroleerde somatische aandoeningen die niet gerelateerd zijn aan DMD;
  5. Aantal bloedplaatjes, witte bloedcellen en hemoglobine hebben bij screening < ondergrens van normaal (LLN)* (voor abnormale laboratoriumtestresultaten van screening (
  6. Triglyceriden > 300 mg/dL (3,42 mmol/L) hebben in nuchtere toestand bij het screeningsbezoek* (bij afwijkende laboratoriumtestresultaten (>300 mg/dL) worden de triglyceriden één keer herhaald; als het herhaalde testresultaat nog steeds > 300 mg/dL, daarna exclusief);
  7. Een ontoereikende nierfunctie hebben, zoals gedefinieerd door serum cystatine C >2 x de bovengrens van normaal (ULN) bij screeningbezoek*. Als de waarde >2 x ULN is, wordt de serumcystatine C eenmaal herhaald; als het herhaalde testresultaat nog steeds >2 x ULN is, moet de proefpersoon worden uitgesloten);
  8. Hartfalen hebben (New York Heart Association klasse III of IV)
  9. Een huidige leveraandoening of leverfunctiestoornis heeft, inclusief maar niet beperkt tot een verhoogd totaal bilirubine* (d.w.z. > 1,5 x ULN), tenzij secundair aan de ziekte van Gilbert of patroon dat overeenkomt met de ziekte van Gilbert;
  10. Een baseline QTcF >450 msec hebben (als het gemiddelde van 3 opeenvolgende metingen met een tussenpoos van 5 minuten) of een voorgeschiedenis van aanvullende risicofactoren voor torsades de pointes (bijv. hartfalen, hypokaliëmie of familiegeschiedenis van lang QT-syndroom);
  11. Een psychiatrische ziekte/sociale situatie hebben waardoor de potentiële proefpersoon de spierfunctietests en/of de procedures van het onderzoeksprotocol niet kan begrijpen en uitvoeren.
  12. enige overgevoeligheid heeft voor de bestanddelen van studiemedicatie;

  13. Een sorbitol-intolerantie of sorbitol-malabsorptie hebben of een erfelijke vorm van fructose-intolerantie hebben.

    • de onderzoekers kunnen voor de evaluatie van deze uitsluitingscriteria de laboratoriumresultaten gebruiken die binnen 5 maanden na V1 zijn verkregen, om de continuïteit van de behandeling mogelijk te maken. Het is vermeldenswaard dat zodra de locatie de laboratoriumresultaten ontvangt die zijn gedaan tijdens het screening-/basislijnbezoek (Bezoek 1), ze de GIVINOSTAT-dosis zullen controleren en deze zullen aanpassen volgens de protocolveiligheidsregels en/of regels voor doseringsaanpassingen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: gevinostaat
Givinostat orale suspensie (10 mg/ml) tweemaal daags in gevoede toestand
Geneesmiddel: Gevinostaat
suspensie van givinostat (10 mg/ml)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen [Veiligheid en verdraagbaarheid]
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Type, incidentie en ernst van behandelingsgerelateerde/niet-gerelateerde bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Italfarmaco

Medewerkers

Cromsource

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 oktober 2017

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2029

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

4 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 december 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

14 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

21 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 januari 2026

Laatst geverifieerd

1 januari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DSC/14/2357/51

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren