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Givinostat en el estudio de tolerabilidad y seguridad a largo plazo de la distrofia muscular de Duchenne

19 de enero de 2026 actualizado por: Italfarmaco

Estudio abierto de seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de GIVINOSTAT en todos los pacientes con DMD que han sido tratados previamente en uno de los estudios de GIVINOSTAT

Este es un estudio abierto de seguridad, tolerabilidad y eficacia a largo plazo de GIVINOSTAT en todos los pacientes con DMD (distrofia muscular de Duchenne) que han sido tratados previamente en uno de los estudios de GIVINOSTAT.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La suspensión oral de GIVINOSTAT (10 mg/mL) debe administrarse por vía oral en 2 dosis orales diarias mientras el sujeto está alimentado. La dosis inicial de GIVINOSTAT en el presente estudio a largo plazo será la misma que estaba recibiendo el sujeto al final del estudio anterior de DMD GIVINOSTAT.

Dado que el peso afecta las exposiciones de GIVINOSTAT, la dosis se modificará en función del peso del sujeto de acuerdo con las reglas detalladas en la sección 11.2.2.1 del protocolo del estudio.

Además, en caso de que un sujeto tenga un recuento de plaquetas consistente (p. ej., al menos 2 evaluaciones consecutivas) ≤150 x 10^9/L y no cumpla con los criterios de suspensión de plaquetas, el investigador tendrá que reducir la dosis de 1/ 3 o 20% menos de la dosis actual como se describe en la sección 10.5.1.3 del protocolo del estudio. Durante el primer mes de tratamiento, la evaluación del recuento de plaquetas se realizará semanalmente, mientras que durante el segundo mes se realizará cada 2 semanas, con el fin de controlar estrictamente este parámetro por razones de seguridad, con exclusión de los sujetos provenientes del estudio DSC/11. /2357/43 para los que la primera visita será 4 meses después de la Visita 1/visita de referencia.

El fármaco del estudio debe interrumpirse de forma permanente si ocurre cualquiera de las siguientes situaciones:

  • diarrea grave relacionada con el medicamento (es decir, aumento de ≥7 deposiciones por día);
  • cualquier SAE relacionado con drogas;
  • QTcF >500 mseg;
  • recuento de plaquetas ≤50 x 10^9/L;
  • glóbulos blancos ≤2,0 x 10^9/L;
  • hemoglobina ≤8,0 g/dl; Para evitar errores de laboratorio y valores anómalos, la prueba debe confirmarse con una prueba repetida realizada el siguiente día hábil. El tratamiento debe interrumpirse hasta que el resultado de la nueva prueba esté disponible. Si la prueba repetida sigue estando por debajo del valor límite de parada, el fármaco del estudio debe suspenderse de forma permanente. Si la prueba repetida es aceptable, el sujeto puede reanudar el tratamiento.

El Investigador dará seguimiento al paciente hasta que ocurra la resolución o estabilización aceptable del evento y documentará toda la información relevante, según corresponda. Después de la resolución/estabilización del evento, el sujeto será retirado del estudio y de la Visita EOS (consulte la Sección 12.1.10) será realizado.

Cualquier decisión relacionada con el ajuste de la dosis y/o la modificación del cronograma de evaluaciones puede discutirse con el Monitor Médico, pero la decisión final permanece solo con el Investigador o su designado autorizado.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

206

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania, D-45147
        • Inscripción por invitación
        • Universitätsklinikum Essen - Kinder-und Jugendmedizin Neuropadiatrie
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Inscripción por invitación
        • Klinik- und Poliklinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum HamburgEppendorf, Martinistr. 52
      • München, Alemania, 80337
        • Activo, no reclutando
        • Klinikum der Universitat Munchen, Campus Innenstadt, Lindwurmstr. 4
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 03000
        • Inscripción por invitación
        • University Hospitals Leuven, Neuromuscular Reference Centre, Child Neurology
      • Liège, Bélgica, 04000
        • Inscripción por invitación
        • Hospital de La Citadelle, Centre de Référence des Maladies Neuromuscolaires (CRMN)
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Inscripción por invitación
        • Kinsmen Research Centre - Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • Inscripción por invitación
        • The University of British Columbia, Children's and Womens Health Centre of BC Branch
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4G1R8
        • Inscripción por invitación
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Reclutamiento
        • Hospital Materno-Infantil
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Francina Munell, MD
      • Seville, España, 41013
        • Inscripción por invitación
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, España
        • Inscripción por invitación
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe - Servicio Neurologia
    • Barcellona
      • Esplugues de Llobregat, Barcellona, España, 08950
        • Inscripción por invitación
        • Neuromuscular Pathology Unit - Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Terminado
        • University of California - Davis Medical Center - Devis Physical Medicine & Rehabilitation
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Terminado
        • Rady Children's Hospital center - UCSD Department of Neuroscience
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Terminado
        • Connecticut Children's Medical Center, Neurology Division
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • Terminado
        • Child Health Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
        • Inscripción por invitación
        • MD Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • Inscripción por invitación
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Terminado
        • Washington University School of Medicine in St Louis Department of Neurology 660 S.Euclid Avenue, Campus Box 8111
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Terminado
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Terminado
        • The Children's Hospital of Philadelphia Colket Translational Research Building
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Terminado
        • Virginia Commonwealth University Childrens Hospital of Richmond at
  • Francia
      • Nantes, Francia, 44093
        • Inscripción por invitación
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu - Hopital Nord Laennec, rez-de-chausse haut ail Ouest
      • Paris, Francia, 760
        • Inscripción por invitación
        • Hôpital Armand Trousseau I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Bâtiment Lemariey - Porte 20 * 2ème étage 26 Avenue du Dr Arnold Nette
  • Israel
      • Petah Tikva, Israel, 4920235
        • Inscripción por invitación
        • Institute of Neurology - Schneider Children's Medical Center of Israel Kaplan, 14
  • Italia
      • Genova, Italia, 16147
        • Reclutamiento
        • U.O.S.D. Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Building 16 - ground floor IRCCS Istituto Giannina Gaslini,
        • Investigador principal:
          • Claudio Bruno, MD
        • Contacto:
      • Messina, Italia, 98125
        • Inscripción por invitación
        • A.O.U. Policlinico G. Martino, U.O.C. Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Milan, Italia, 20122
        • Activo, no reclutando
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, UOS di Neurologia Pediatrica
      • Milan, Italia, 20133
        • Inscripción por invitación
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan, Italia, 20162
        • Inscripción por invitación
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena ONLUS Area SUD
      • Roma, Italia, 00146
        • Reclutamiento
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
        • Investigador principal:
          • Enrico Bertini, MD
        • Contacto:
      • Roma, Italia, 00168
        • Inscripción por invitación
        • Fondazione Policlinico Universitario "A.Gemelli", UOC Neuropsichiatria Infantile
  • Países Bajos
      • Leiden, Países Bajos, 2300
        • Inscripción por invitación
        • Leiden University Medical Center LUMC, Albinusdreef 2
      • Nijmegen, Países Bajos, 6500
        • Inscripción por invitación
        • Radboud university medical centre
  • Reino Unido
      • Gobowen, Reino Unido, SY10 7AG
        • Inscripción por invitación
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, , WC1N 1EH
        • Inscripción por invitación
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre and MRC Centre for NMD
      • Newcastle upon Tyne, Reino Unido, NE1 3BZ
        • Inscripción por invitación
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
    • UK
      • Liverpool, UK, Reino Unido, L12 2AP
        • Inscripción por invitación
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Inscripción por invitación
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth - Neurology Department Dr. Subotic 6a,

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Debe haber participado en uno de los estudios previos con GIVINOSTAT en DMD y haber asistido a la visita de fin de estudio o debe haber sido evaluado en el estudio DSC/14/2357/48 y cumplir con:

    • todos los criterios de inclusión y ninguno de los criterios de exclusión,
    • tenían una fracción de grasa del músculo vasto lateral (VL MFF) basal evaluada por MRS en el rango ≤5 % o >30 %, es decir, incluidos en el grupo "fuera del objetivo",
    • nunca se aleatorizaron porque se completó la inscripción en el grupo objetivo.
  2. Edad ≥6 años;
  3. Ser capaz de dar asentimiento informado y/o consentimiento por escrito firmado por el sujeto y/o el padre/tutor legal (de acuerdo con las regulaciones locales);

  4. Los sujetos deben estar dispuestos a usar métodos anticonceptivos adecuados:

    • Los métodos anticonceptivos deben estar desde el estudio GIVINOSTAT anterior hasta 3 meses después de la última dosis del fármaco del estudio e incluir lo siguiente:

      • Abstinencia verdadera (ausencia de cualquier relación sexual), cuando esté en consonancia con el estilo de vida preferido y habitual del sujeto.
      • Abstinencia periódica (p. calendario, métodos de ovulación, sintotérmicos, posovulación) y la abstinencia no son métodos anticonceptivos aceptables.
      • Condón con espermicida y la pareja femenina debe usar un método anticonceptivo aceptable, como un anticonceptivo oral,
      • anticonceptivos basados ​​en esteroides transdérmicos, inyectables o implantados, o un diafragma o un método anticonceptivo de barrera junto con gel espermicida tal como, por ejemplo, un capuchón cervical con gel espermicida.

Criterio de exclusión:

  1. Uso de cualquier tratamiento farmacológico, que no sean corticosteroides, que podría haber tenido un efecto sobre la fuerza o la función muscular dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción en este estudio (p. ej., hormona del crecimiento); Se permitirá la vitamina D, el calcio y cualquier otro suplemento;
  2. Uso de cualquier fármaco en investigación actual que no sea Givinostat;
  3. Tener presencia de otra enfermedad clínicamente significativa que, en opinión del Investigador, podría afectar negativamente la seguridad del sujeto, haciendo poco probable que se complete el curso del tratamiento o el seguimiento, o podría afectar la evaluación de los resultados del estudio;
  4. Tener diagnóstico de otras enfermedades neurológicas no controladas o presencia de trastornos somáticos relevantes no controlados que no estén relacionados con la DMD;
  5. Tener un recuento de plaquetas, glóbulos blancos y hemoglobina en el examen de detección < Límite inferior de lo normal (LLN)* (para resultados anormales de las pruebas de laboratorio de detección (
  6. Tener triglicéridos > 300 mg/dL (3,42 mmol/L) en ayunas en la visita de selección* (para resultados anormales de pruebas de laboratorio de detección (>300 mg/dL), los triglicéridos se repetirán una vez; si el resultado de la prueba repetida sigue siendo > 300 mg/dL, luego excluyente);
  7. Tener una función renal inadecuada, definida por Cistatina C sérica > 2 veces el límite superior normal (LSN) en la visita de selección*. Si el valor es >2 x LSN, la Cistatina C sérica se repetirá una vez; si el resultado de la prueba repetida sigue siendo >2 x ULN, el sujeto debe ser excluido);
  8. Tiene insuficiencia cardíaca (clase III o IV de la New York Heart Association)
  9. Tiene una enfermedad o deterioro hepático actual, que incluye, entre otros, una bilirrubina total elevada * (es decir, > 1,5 x ULN), a menos que sea secundaria a la enfermedad de Gilbert o patrón consistente con la de Gilbert;
  10. Tener un QTcF inicial >450 mseg (como la media de 3 lecturas consecutivas con 5 minutos de diferencia) o antecedentes de factores de riesgo adicionales para torsades de pointes (p. ej., insuficiencia cardíaca, hipopotasemia o antecedentes familiares de síndrome de QT largo);
  11. Tener una enfermedad psiquiátrica/situación social que imposibilite al sujeto potencial comprender y cumplir con las pruebas de función muscular y/o con los procedimientos del protocolo del estudio.
  12. Tener cualquier hipersensibilidad a los componentes de la medicación del estudio;

  13. Tiene intolerancia al sorbitol o malabsorción de sorbitol o tiene la forma hereditaria de intolerancia a la fructosa.

    • los Investigadores para evaluar estos criterios de exclusión pueden utilizar los resultados de laboratorio obtenidos dentro de los 5 meses posteriores a V1, para permitir la continuidad del tratamiento. Vale la pena señalar que, tan pronto como el sitio reciba los resultados de laboratorio realizados en la visita de selección/línea de base (Visita 1), verificará la dosis de GIVINOSTAT y la modificará según las reglas de seguridad del protocolo y/o las reglas de modificación de la dosis.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: givinostato
Suspensión oral de givinostat (10 mg/ml) dos veces al día con alimentos
Droga: Givinostato
suspensión de givinostat (10 mg/mL)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento [seguridad y tolerabilidad]
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año
Tipo, incidencia y gravedad de los eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE) relacionados o no relacionados con el tratamiento
Al finalizar los estudios, un promedio de 1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Italfarmaco

Colaboradores

Cromsource

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de octubre de 2017

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

4 de diciembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de diciembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

14 de diciembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

21 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de enero de 2026

Última verificación

1 de enero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DSC/14/2357/51

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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