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Givinostat dans l'étude à long terme sur l'innocuité et la tolérabilité de la dystrophie musculaire de Duchenne

19 janvier 2026 mis à jour par: Italfarmaco

Étude ouverte d'innocuité, de tolérance et d'efficacité à long terme de GIVINOSTAT chez tous les patients atteints de DMD ayant déjà été traités dans l'une des études sur GIVINOSTAT

Il s'agit d'une étude ouverte, à long terme de sécurité, de tolérabilité et d'efficacité de GIVINOSTAT chez tous les patients atteints de DMD (dystrophie musculaire de Duchenne) qui ont déjà été traités dans l'une des études GIVINOSTAT.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

GIVINOSTAT suspension buvable (10 mg/mL) doit être administré par voie orale en 2 doses orales par jour pendant que le sujet est nourri. La dose initiale de GIVINOSTAT dans la présente étude à long terme sera la même que celle que le sujet recevait à la fin de l'étude DMD GIVINOSTAT précédente.

Le poids affectant les expositions à GIVINOSTAT, la posologie sera modifiée en fonction du poids du sujet selon les règles détaillées dans la section 11.2.2.1 du protocole de l'étude.

De plus, dans le cas où un sujet aura une numération plaquettaire cohérente (par exemple, au moins 2 évaluations consécutives) ≤ 150 x 10 ^ 9 / L et ne répondra pas aux critères d'arrêt des plaquettes, l'investigateur devra réduire la dose de 1/ 3 ou 20 % de moins de la dose actuelle, comme décrit dans la section 10.5.1.3 du protocole d'étude. Pendant le premier mois de traitement, l'évaluation de la numération plaquettaire sera effectuée de manière hebdomadaire, tandis que pendant le deuxième mois, elle sera effectuée toutes les 2 semaines, afin de surveiller strictement ce paramètre pour des raisons de sécurité, à l'exclusion des sujets issus de l'étude DSC/11. /2357/43 pour lequel la première visite aura lieu 4 mois après la visite 1/visite de référence.

Le médicament à l'étude doit être définitivement interrompu si l'un des événements suivants se produit :

  • diarrhée grave liée au médicament (c.-à-d. augmentation de ≥ 7 selles par jour);
  • tout EIG lié à la drogue ;
  • QTcF > 500 ms ;
  • numération plaquettaire ≤50 x 10^9/L ;
  • globules blancs ≤2,0 x 10^9/L ;
  • hémoglobine ≤ 8,0 g/dL ; Pour éviter les erreurs de laboratoire et les valeurs anormales, le test doit être confirmé par un test répété effectué le jour ouvrable suivant. Le traitement doit être arrêté jusqu'à ce que le résultat du nouveau test soit disponible. Si le test répété est toujours sous la valeur limite d'arrêt, le médicament à l'étude doit être arrêté définitivement. Si le test répété est acceptable, le sujet peut reprendre le traitement.

L'investigateur suivra le patient jusqu'à résolution ou stabilisation acceptable de l'événement et documentera toutes les informations pertinentes, le cas échéant. Après la résolution/stabilisation de l'événement, le sujet sera retiré de l'étude et de la visite EOS (voir section 12.1.10) sera réalisée.

Toute décision relative à l'ajustement de la dose et/ou à la modification du calendrier des évaluations peut être discutée avec le Moniteur Médical, mais la décision finale appartient uniquement à l'Investigateur ou à son délégué autorisé.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

206

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Essen, Allemagne, D-45147
        • Inscription sur invitation
        • Universitätsklinikum Essen - Kinder-und Jugendmedizin Neuropadiatrie
      • Hamburg, Allemagne, 20246
        • Inscription sur invitation
        • Klinik- und Poliklinik fur Kinder- und Jugendmedizin, Universitatsklinikum HamburgEppendorf, Martinistr. 52
      • München, Allemagne, 80337
        • Actif, ne recrute pas
        • Klinikum der Universitat Munchen, Campus Innenstadt, Lindwurmstr. 4
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 03000
        • Inscription sur invitation
        • University Hospitals Leuven, Neuromuscular Reference Centre, Child Neurology
      • Liège, Belgique, 04000
        • Inscription sur invitation
        • Hospital de La Citadelle, Centre de Référence des Maladies Neuromuscolaires (CRMN)
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Inscription sur invitation
        • Kinsmen Research Centre - Alberta Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • Inscription sur invitation
        • The University of British Columbia, Children's and Womens Health Centre of BC Branch
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4G1R8
        • Inscription sur invitation
        • Holland Bloorview Kids Rehabilitation Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Recrutement
        • Hospital Materno-Infantil
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Francina Munell, MD
      • Seville, Espagne, 41013
        • Inscription sur invitation
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espagne
        • Inscription sur invitation
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe - Servicio Neurologia
    • Barcellona
      • Esplugues de Llobregat, Barcellona, Espagne, 08950
        • Inscription sur invitation
        • Neuromuscular Pathology Unit - Hospital Sant Joan de Déu
  • France
      • Nantes, France, 44093
        • Inscription sur invitation
        • CHU de Nantes - Hotel-Dieu - Hopital Nord Laennec, rez-de-chausse haut ail Ouest
      • Paris, France, 760
        • Inscription sur invitation
        • Hôpital Armand Trousseau I-Motion - Plateforme d'essais cliniques pédiatriques Bâtiment Lemariey - Porte 20 * 2ème étage 26 Avenue du Dr Arnold Nette
  • Israël
      • Petah Tikva, Israël, 4920235
        • Inscription sur invitation
        • Institute of Neurology - Schneider Children's Medical Center of Israel Kaplan, 14
  • Italie
      • Genova, Italie, 16147
        • Recrutement
        • U.O.S.D. Centro Traslazionale di Miologia e Patologie Neurodegenerative, Building 16 - ground floor IRCCS Istituto Giannina Gaslini,
        • Chercheur principal:
          • Claudio Bruno, MD
        • Contact:
      • Messina, Italie, 98125
        • Inscription sur invitation
        • A.O.U. Policlinico G. Martino, U.O.C. Neurologia e Malattie Neuromuscolari
      • Milan, Italie, 20122
        • Actif, ne recrute pas
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, UOS di Neurologia Pediatrica
      • Milan, Italie, 20133
        • Inscription sur invitation
        • IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta
      • Milan, Italie, 20162
        • Inscription sur invitation
        • Centro Clinico NeMO Fondazione Serena ONLUS Area SUD
      • Roma, Italie, 00146
        • Recrutement
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
        • Chercheur principal:
          • Enrico Bertini, MD
        • Contact:
      • Roma, Italie, 00168
        • Inscription sur invitation
        • Fondazione Policlinico Universitario "A.Gemelli", UOC Neuropsichiatria Infantile
  • Pays-Bas
      • Leiden, Pays-Bas, 2300
        • Inscription sur invitation
        • Leiden University Medical Center LUMC, Albinusdreef 2
      • Nijmegen, Pays-Bas, 6500
        • Inscription sur invitation
        • Radboud university medical centre
  • Royaume-Uni
      • Gobowen, Royaume-Uni, SY10 7AG
        • Inscription sur invitation
        • The Robert Jones and Agnes Hunt Orthopaedic Hospital NHS Foundation Trust
      • London, Royaume-Uni, , WC1N 1EH
        • Inscription sur invitation
        • UCL Great Ormond Street Institute of Child Health, Dubowitz Neuromuscular Centre and MRC Centre for NMD
      • Newcastle upon Tyne, Royaume-Uni, NE1 3BZ
        • Inscription sur invitation
        • The John Walton Muscular Dystrophy Research Centre
    • UK
      • Liverpool, UK, Royaume-Uni, L12 2AP
        • Inscription sur invitation
        • Alder Hey Children's Hospital NHS Trust
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Inscription sur invitation
        • Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth - Neurology Department Dr. Subotic 6a,
  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Complété
        • University of California - Davis Medical Center - Devis Physical Medicine & Rehabilitation
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Complété
        • Rady Children's Hospital center - UCSD Department of Neuroscience
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
        • Complété
        • Connecticut Children's Medical Center, Neurology Division
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • Complété
        • Child Health Research Institute
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
        • Inscription sur invitation
        • MD Rare Disease Research, LLC
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • Inscription sur invitation
        • University of Iowa Children's Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Complété
        • Washington University School of Medicine in St Louis Department of Neurology 660 S.Euclid Avenue, Campus Box 8111
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Complété
        • Shriners Hospitals for Children
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Complété
        • The Children's Hospital of Philadelphia Colket Translational Research Building
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Complété
        • Virginia Commonwealth University Childrens Hospital of Richmond at

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

7 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Doit avoir participé à l'une des études précédentes avec GIVINOSTAT dans la DMD et avoir assisté à la visite de fin d'étude ou avoir été dépisté dans l'étude DSC/14/2357/48 et avoir satisfait :

    • tous les critères d'inclusion et aucun des critères d'exclusion,
    • avait une fraction de graisse du muscle vaste latéral de base (VL MFF) évaluée par MRS dans la plage ≤ 5 % ou> 30 %, c'est-à-dire inclus dans le groupe "hors cible",
    • n'ont jamais été randomisés parce que l'inscription dans le groupe hors cible était terminée.
  2. Âgé de ≥6 ans ;
  3. Sont en mesure de donner leur assentiment et/ou consentement éclairé par écrit signé par le sujet et/ou le parent/tuteur légal (conformément aux réglementations locales) ;

  4. Les sujets doivent être disposés à utiliser une contraception adéquate :

    • Les méthodes contraceptives doivent depuis l'étude GIVINOSTAT précédente jusqu'à 3 mois après la dernière dose du médicament à l'étude, et inclure les éléments suivants :

      • Vraie abstinence (absence de tout rapport sexuel), lorsqu'elle est conforme au mode de vie préféré et habituel du sujet.
      • Abstinence périodique (par ex. calendrier, ovulation, méthodes symptothermiques, post-ovulation) et le retrait ne sont pas des méthodes de contraception acceptables.
      • Préservatif avec spermicide et la partenaire féminine doit utiliser une méthode de contraception acceptable, telle qu'un
      • un contraceptif à base de stéroïde transdermique, injectable ou implanté, ou un diaphragme ou une méthode de contraception à barrière en conjonction avec une gelée spermicide telle que, par exemple, une cape cervicale avec une gelée spermicide.

Critère d'exclusion:

  1. Utilisation de tout traitement pharmacologique, autre que les corticostéroïdes, qui aurait pu avoir un effet sur la force ou la fonction musculaire dans les 3 mois précédant l'inscription à cette étude (par exemple, l'hormone de croissance ); La vitamine D, le calcium et tout autre supplément seront autorisés ;
  2. Utilisation de tout médicament expérimental actuel autre que Givinostat ;
  3. Avoir la présence d'une autre maladie cliniquement significative, qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait nuire à la sécurité du sujet, rendant peu probable que le traitement ou le suivi soit terminé, ou pourrait nuire à l'évaluation des résultats de l'étude ;
  4. Avoir un diagnostic d'autres maladies neurologiques non contrôlées ou la présence de troubles somatiques non contrôlés pertinents qui ne sont pas liés à la DMD ;
  5. Avoir une numération plaquettaire, des globules blancs et de l'hémoglobine lors du dépistage < Limite inférieure de la normale (LLN)* (pour les résultats anormaux des tests de laboratoire de dépistage (
  6. Avoir des triglycérides > 300 mg/dL (3,42 mmol/L) à jeun lors de la visite de dépistage* (pour les résultats anormaux des tests de laboratoire de dépistage (> 300 mg/dL), les triglycérides seront répétés une fois ; si le résultat du test répété est toujours > 300 mg/dL, puis exclusion );
  7. Avoir une fonction rénale inadéquate, telle que définie par la cystatine C sérique> 2 x la limite supérieure de la normale (LSN) lors de la visite de dépistage *. Si la valeur est > 2 x LSN, le sérum Cystatine C sera répété une fois ; si le résultat du test répété est toujours > 2 x LSN, le sujet doit être exclu );
  8. Avoir une insuffisance cardiaque (New York Heart Association Classe III ou IV)
  9. Avoir une maladie ou une déficience hépatique actuelle, y compris, mais sans s'y limiter, une bilirubine totale élevée* (c.-à-d. > 1,5 x LSN), à moins qu'il ne soit secondaire à la maladie de Gilbert ou à un schéma compatible avec la maladie de Gilbert ;
  10. Avoir un QTcF de base> 450 msec, (comme la moyenne de 3 lectures consécutives à 5 minutes d'intervalle) ou des antécédents de facteurs de risque supplémentaires de torsades de pointes (par exemple, insuffisance cardiaque, hypokaliémie ou antécédents familiaux de syndrome du QT long);
  11. Avoir une maladie psychiatrique / une situation sociale rendant le sujet potentiel incapable de comprendre et de se conformer aux tests de la fonction musculaire et / ou aux procédures du protocole d'étude.
  12. Avoir une hypersensibilité aux composants du médicament à l'étude ;

  13. Avoir une intolérance au sorbitol ou une malabsorption du sorbitol ou avoir la forme héréditaire d'intolérance au fructose.

    • les Investigateurs pour évaluer ces critères d'exclusion peuvent utiliser les résultats de laboratoire obtenus dans les 5 mois à compter de V1, pour permettre la continuité du traitement. Il est à noter que dès que le site recevra les résultats de laboratoire effectués lors de la visite de dépistage/de référence (visite 1), il vérifiera la dose de GIVINOSTAT et la modifiera conformément aux règles de sécurité du protocole et/ou aux règles de modification de la posologie.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: givinostat
Givinostat suspension buvable (10 mg/mL) deux fois par jour à jeun
Médicament: Givinostat
suspension de givinostat (10 mg/mL)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement [innocuité et tolérabilité]
Délai: Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an
Type, incidence et gravité des événements indésirables (EI) liés/non liés au traitement et des événements indésirables graves (EIG)
Jusqu'à la fin des études, une moyenne d'un an

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Italfarmaco

Collaborateurs

Cromsource

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 octobre 2017

Achèvement primaire (Estimé)

1 décembre 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 décembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 décembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 décembre 2017

Première publication (Réel)

14 décembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

21 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 janvier 2026

Dernière vérification

1 janvier 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DSC/14/2357/51

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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