鎌状赤血球症における無症候性および明白な脳卒中の疫学 (ESCD)
2026年2月10日 更新者：Michael DeBaun、Vanderbilt University Medical Center
鎌状赤血球症の成人におけるサイレントおよび明白な脳卒中の疫学：前向きコホート研究
鎌状赤血球症 (SCD) は、米国で推定 100,000 人に発生するまれな疾患であり、多くの場合、貧しく十分なサービスを受けていません。
サイレントおよび明白な脳卒中は、SCD の成人の罹患率に大きく寄与し、機能障害、学校や仕事の成績の低下、早死にをもたらします。
NIH が資金を提供した 5 つの無作為化対照試験では、毎月の輸血療法 (初期および再発性脳卒中を予防するため) やヒドロキシ尿素 (初期脳卒中を予防するため) など、SCD の子供の無症候性および明白な脳卒中を予防するための治療法が特定されています。
高所得国の SCD の子供の少なくとも 99% が成人期に達し、成人の約 60% が 1 回以上の脳卒中を経験するという観察にもかかわらず (無症状の脳卒中の場合は ~50%、明らかな脳卒中の場合は ~10%)、脳卒中は発生しません。試験では、SCD の成人に対する治療アプローチが確立されています。
SCD の成人については、エビデンスに基づく不十分なガイドラインが二次脳卒中予防戦略に存在します。
小児に脳卒中予防戦略を適用しても、特に併存疾患の割合が高いことを考えると、SCD の成人の脳卒中予防には効果的ではない可能性があります。
一般集団における確立された脳卒中危険因子（喫煙、糖尿病、肥満、腎疾患）の寄与と相まって、SCDおよびより高い発生率を有する成人のサブグループを特定することは、二次に焦点を当てた史上初の第III相臨床試験に必要な必須データを提供します大人の脳卒中予防。
調査の概要
状態
積極的、募集していない
詳細な説明
成人の 3 つの SCD センターで、前向きコホート研究を実施して、ヒドロキシ尿素で治療されたサイレント脳卒中の成人における梗塞再発（脳卒中またはサイレント脳卒中）または新たな脳卒中の発生率が、脳卒中治療を受けていない成人よりも高いという主要な仮説を検証します。ヒドロキシウレア入り。
2 つの二次仮説をテストします: 1) SCD と無症状の脳卒中の成人は、無症状の脳卒中のない SCD の成人と比較した場合、認知罹患率が高く、2) SCD と定期的な輸血を受けている脳卒中の成人は、それらよりも梗塞再発の発生率が高くなります。ストロークなしの SCD あり。
目的には以下が含まれます 目的 1: SCD および無症状脳卒中の成人における新しい明白な脳卒中および無症状脳卒中の発生率を、無症状脳卒中または顕性脳卒中のない成人の比較グループと比較する。
目的 2: 無症候性脳卒中および明らかな脳卒中のある人の認知罹患率を、脳卒中のない人と比較します。
目的 3: ヒドロキシ尿素で治療された無症候性脳卒中または顕性脳卒中のない SCD の成人と、SCD のある成人および輸血を受けている顕性脳卒中の新しい顕性脳卒中および無症候性脳卒中の発生率を比較する。
すべての臨床情報と神経画像は、マスクされた経験豊富な神経学および神経放射線学委員会によって一元的に裁定されます。
この提案の完了後に生成されたデータは、SCD の成人における二次脳卒中予防療法のための史上初の第 III 相試験を開発するために重要です。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
102
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Nashville、Tennessee、アメリカ、37232-9000
- Vanderbilt University Medical Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
参加者は、参加研究サイトの鎌状赤血球症クリニックからの患者ボランティアになります。
説明
包含基準:
- -ヘモグロビン分析および/またはその他の表現型の確認文書に関する鎌状赤血球症の参加者
- -18歳以上の患者
- 患者は定期的に (年に少なくとも 2 回) 血液内科クリニックを受診しました。
- -3年以上のフォローアップ訪問でアドヒアランスを示した患者
- -患者は前向きに最低3.5年間追跡され、脳の標準治療終了MRI / MRA、および12〜18か月ごとのMRI / MRAまたはVUMC AHA試験への参加に同意することに同意する ジョーダン博士をPIとして。 これらは、研究登録時に年齢が 18 ～ 40 歳の SCA の成人であり、任意の梗塞状態 (なし、SCI または明白な脳卒中) で登録され、前向きに追跡されました。
- -研究プロトコル、定期的なクリニック訪問を遵守する意欲
除外基準:
- -クリニックの予約および次のアドバイスに関する以前の経験に基づいて、血液専門医によって準拠していないと判断された参加者
- -MRIに禁忌のある参加者、MRIに適合しない異物金属物体を持つ個人を含む
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：コホート
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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明らかな脳卒中を伴うSCA
参加者は鎌状赤血球症と明らかな脳卒中の病歴があります。
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サイレントストロークを伴うSCA
参加者は鎌状赤血球症と無症候性脳卒中の病歴があります。
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脳卒中のないSCA
参加者は鎌状赤血球症を患っており、脳卒中の病歴はありません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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無症候性脳卒中およびヒドロキシ尿素療法の既往歴が報告されている患者における無症候性脳卒中の判定
時間枠：研究登録
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MRI検査と医師による神経学的検査の結果に基づいて、神経放射線委員会と神経学的委員会は無症状脳卒中が発生したかどうかについて合意に達します。
放射線学的には、サイレント ストロークは、2 つの平面で見える 3 mm を超える FLAIR T2W 高信号として定義されます。
神経学的には、サイレントストロークには神経学的後遺症はありません。
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研究登録
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無症状脳卒中の病歴があり、ヒドロキシ尿素療法を受けている患者における新たな脳卒中の判定
時間枠：入学後12～18ヶ月毎
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医師が実施した MRI 検査と神経学的検査の結果に基づいて、神経放射線委員会と神経学的委員会は、前回の検査以降に新たな脳卒中が発生したかどうか、また発生した場合は無症状脳卒中かどうかについて合意に達します。または顕性脳卒中。
放射線学的には、サイレント ストロークは、2 つの平面で見える 3 mm を超える FLAIR T2W 高信号として定義されます。
神経学的には、サイレントストロークには神経学的後遺症はありません。
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入学後12～18ヶ月毎
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無症状脳卒中の病歴があり、ヒドロキシ尿素療法を受けている患者における新たな脳卒中の判定
時間枠：研究終了時（入学後少なくとも3.5年）
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医師が実施した MRI 検査と神経学的検査の結果に基づいて、神経放射線委員会と神経学的委員会は、前回の検査以降に新たな脳卒中が発生したかどうかについて合意に達します。または顕性脳卒中。
放射線学的には、サイレント ストロークは、2 つの平面で見える 3 mm を超える FLAIR T2W 高信号として定義されます。
神経学的には、サイレントストロークには神経学的後遺症はありません。
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研究終了時（入学後少なくとも3.5年）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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無症候性脳卒中または顕性脳卒中の認知障害
時間枠：研究登録
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すべての参加者は、NIH ツールボックス CB を完成させます。
NIH ツールボックス CB は、いくつかの認知構造の評価を可能にし、個々の測定スコアと複合スコアを生成します。
この測定値は、すべての参加者のベースラインとして機能します。
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研究登録
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無症候性脳卒中または顕性脳卒中の認知障害
時間枠：入学後12～18ヶ月毎
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参加者は、NIH ツールボックス CB を完成させます。
NIH ツールボックス CB は、いくつかの認知構造の評価を可能にし、個々の測定スコアと複合スコアを生成します。
結果は、変更が発生したかどうかを判断するために、以前の測定値と比較されます。
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入学後12～18ヶ月毎
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無症候性脳卒中または顕性脳卒中の認知障害
時間枠：研究終了時（入学後少なくとも3.5年）
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参加者は、NIH ツールボックス CB を完成させます。
NIH ツールボックス CB は、いくつかの認知構造の評価を可能にし、個々の測定スコアと複合スコアを生成します。
結果は、変更が発生したかどうかを判断するために、以前の測定値と比較されます。
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研究終了時（入学後少なくとも3.5年）
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顕性脳卒中の病歴が報告され、輸血療法を受けている患者における顕性脳卒中の判定
時間枠：研究登録
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医師による MRI 検査と神経学的検査の結果に基づいて、神経放射線委員会と神経学的委員会は明らかな脳卒中が発生したかどうかについて合意に達します。
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研究登録
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明らかな脳卒中の病歴があり、輸血療法を受けている患者における新たな脳卒中の判定
時間枠：入学後12～18ヶ月毎
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医師が実施した MRI 検査と神経学的検査の結果に基づいて、神経放射線委員会と神経学的委員会は、前回の検査以降に新たな脳卒中が発生したかどうかについて合意に達します。または顕性脳卒中。
放射線学的には、サイレント ストロークは、2 つの平面で見える 3 mm を超える FLAIR T2W 高信号として定義されます。
神経学的には、サイレントストロークには神経学的後遺症はありません。
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入学後12～18ヶ月毎
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明らかな脳卒中の病歴があり、輸血療法を受けている患者における新たな脳卒中の判定
時間枠：研究終了時（入学後少なくとも3.5年）
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医師が実施した MRI 検査と神経学的検査の結果に基づいて、神経放射線委員会と神経学的委員会は、前回の検査以降に新たな脳卒中が発生したかどうかについて合意に達します。または顕性脳卒中。
放射線学的には、サイレント ストロークは、2 つの平面で見える 3 mm を超える FLAIR T2W 高信号として定義されます。
神経学的には、サイレントストロークには神経学的後遺症はありません。
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研究終了時（入学後少なくとも3.5年）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Michael R DeBaun, MD, MPH、Vanderbilt University Medical Center
- 主任研究者：Lori C. Jordan, PhD, MD、Vanderbilt University Medical Center
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年6月2日
一次修了 (実際)
2025年12月31日
研究の完了 (推定)
2026年12月31日
試験登録日
最初に提出
2017年12月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2017年12月12日
最初の投稿 (実際)
2017年12月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月10日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 161434
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。