Epidemiología de los accidentes cerebrovasculares silenciosos y manifiestos en la enfermedad de células falciformes (ESCD)
21 de agosto de 2023 actualizado por: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center
La epidemiología de los accidentes cerebrovasculares silenciosos y manifiestos en adultos con enfermedad de células falciformes: un estudio de cohorte prospectivo
La enfermedad de células falciformes (SCD, por sus siglas en inglés) es una enfermedad rara que se presenta en aproximadamente 100 000 personas, a menudo pobres y desatendidas, en los EE. UU.
Los accidentes cerebrovasculares silenciosos y evidentes contribuyen significativamente a la morbilidad en adultos con SCD, lo que resulta en un deterioro funcional, desafíos en el desempeño escolar y laboral y muerte prematura.
Cinco ensayos controlados aleatorios financiados por los NIH identificaron terapias para prevenir los accidentes cerebrovasculares silenciosos y evidentes en niños con SCD, incluida la terapia de transfusión de sangre mensual (para prevenir los accidentes cerebrovasculares iniciales y recurrentes) e hidroxiurea (para prevenir los accidentes cerebrovasculares iniciales).
A pesar de la observación de que al menos el 99 % de los niños con SCD en países de ingresos altos llegan a la edad adulta, y aproximadamente el 60 % de los adultos sufrirán uno o más accidentes cerebrovasculares (~50 % con accidentes cerebrovasculares silenciosos y ~10 % con accidentes cerebrovasculares evidentes), ningún accidente cerebrovascular Los ensayos han establecido enfoques terapéuticos para adultos con SCD.
Para los adultos con SCD, existen pautas inadecuadas basadas en la evidencia para las estrategias de prevención secundaria del accidente cerebrovascular.
La aplicación de estrategias de prevención de accidentes cerebrovasculares en niños puede no ser eficaz para la prevención de accidentes cerebrovasculares en adultos con ECF, especialmente dada la alta tasa de comorbilidades.
La identificación de subgrupos de adultos con SCD y una mayor incidencia junto con la contribución de los factores de riesgo de accidente cerebrovascular establecidos en la población general (tabaquismo, diabetes, obesidad, enfermedad renal) proporcionará los datos necesarios para los primeros ensayos clínicos de fase III centrados en prevención de accidentes cerebrovasculares en adultos.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Descripción detallada
En tres centros de SCD para adultos, realizaremos un estudio de cohorte prospectivo para probar la hipótesis principal de que la incidencia de recurrencia del infarto (accidente cerebrovascular o accidente cerebrovascular silencioso) o nuevos accidentes cerebrovasculares en adultos con accidentes cerebrovasculares silenciosos tratados con hidroxiurea será mayor que en aquellos sin accidentes cerebrovasculares tratados con hidroxiurea.
Probaremos dos hipótesis secundarias: 1) los adultos con SCD y accidentes cerebrovasculares silenciosos tienen morbilidad cognitiva en comparación con los adultos con SCD sin accidentes cerebrovasculares silenciosos, y 2) los adultos con SCD y accidentes cerebrovasculares que reciben transfusiones de sangre regulares tendrán una mayor incidencia de recurrencia del infarto que aquellos con SCD sin trazos.
Los objetivos incluyen el Objetivo 1: Comparar la incidencia de nuevos accidentes cerebrovasculares manifiestos y silenciosos en adultos con SCD y accidentes cerebrovasculares silenciosos con un grupo de comparación de adultos sin accidentes cerebrovasculares silenciosos o accidentes cerebrovasculares manifiestos.
Objetivo 2: Comparar la morbilidad cognitiva de aquellos con accidentes cerebrovasculares silenciosos y manifiestos con aquellos sin accidentes cerebrovasculares.
Objetivo 3: Comparar la incidencia de nuevos accidentes cerebrovasculares manifiestos y silenciosos en adultos con SCD y accidentes cerebrovasculares manifiestos que reciben transfusiones con adultos con SCD sin accidentes cerebrovasculares silenciosos o manifiestos tratados con hidroxiurea.
Toda la información clínica y las neuroimágenes se adjudicarán de forma centralizada con comités de neurología y neurorradiología enmascarados y experimentados.
Los datos generados después de completar esta propuesta son fundamentales para desarrollar los primeros ensayos de fase III para terapias de prevención secundaria de accidentes cerebrovasculares en adultos con SCD.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
60
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Leshana Saint Jean, PhD
- Número de teléfono: 6158751992
- Correo electrónico: leshana.saint.jean@vumc.org
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Samantha Davis, Masters
- Número de teléfono: +1 (615) 875-7956
- Correo electrónico: samantha.davis.1@vumc.org
Ubicaciones de estudio
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- Reclutamiento
- University of Alabama at Birmingham
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Contacto:
- Jeffrey Lebensburger, DO
- Número de teléfono: 205-638-9285
- Correo electrónico: jlebensburger@peds.uab.edu
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Reclutamiento
- Washington University School of Medicine
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Contacto:
- Allison A King, MD
- Número de teléfono: 314-454-4291
- Correo electrónico: king_a@wustl.edu
-
-
Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Reclutamiento
- Vanderbilt University Medical Center
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Contacto:
- Samantha Davis, Masters
- Número de teléfono: 615-875-7956
- Correo electrónico: samantha.davis.1@vumc.org
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Contacto:
- Leshana Saint-Jean, PhD
- Número de teléfono: 615-875-1992
- Correo electrónico: leshana.saint.jean@vumc.org
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-9000
- Reclutamiento
- Vanderbilt University Medical Center
-
Contacto:
- Samantha Davis, Masters
- Número de teléfono: +1 (615) 875-7956
- Correo electrónico: samantha.davis.1@vumc.org
-
Contacto:
- Lori C. Jordan, PhD, MD
- Número de teléfono: 5-3040 615-875-7956
- Correo electrónico: lori.jordan@vumc.org
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Los participantes serán pacientes voluntarios de las clínicas de enfermedad de células falciformes de los sitios de estudio participantes.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes con enfermedad de células falciformes en el análisis de hemoglobina y/u otra documentación de confirmación del fenotipo
- Pacientes ≥ 18 años de edad
- Pacientes seguidos regularmente (al menos dos visitas por año) en las consultas de hematología
- Pacientes que han demostrado adherencia con visitas de seguimiento durante ≥ 3 años
- Pacientes que deseen un seguimiento prospectivo durante un mínimo de 3,5 años y estén de acuerdo con una resonancia magnética/ARM de salida de atención estándar del cerebro, así como una resonancia magnética/ARM cada 12 a 18 meses o la participación en el ensayo VUMC AHA con el Dr. Jordan como PI. Estos son adultos con SCA de 18 a 40 años de edad al ingresar al estudio, inscritos con cualquier estado de infarto (ninguno, SCI o accidente cerebrovascular manifiesto) y seguidos prospectivamente.
- Voluntad de cumplir con el protocolo del estudio, visitas clínicas de rutina
Criterio de exclusión:
- Participantes que el hematólogo consideró que no cumplieron con base en la experiencia previa en términos de citas clínicas y seguimiento de consejos.
- Participantes con contraindicaciones para la resonancia magnética, incluidas personas con objetos metálicos extraños incompatibles con la resonancia magnética
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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SCA con accidente cerebrovascular manifiesto
Los participantes tienen enfermedad de células falciformes y antecedentes de accidente cerebrovascular manifiesto.
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SCA con carrera silenciosa
Los participantes tienen enfermedad de células falciformes y antecedentes de accidente cerebrovascular silencioso.
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SCA sin ictus
Los participantes tienen enfermedad de células falciformes y no tienen antecedentes de accidente cerebrovascular.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Adjudicación de accidente cerebrovascular silencioso en pacientes con antecedentes informados de accidente cerebrovascular silencioso y tratamiento con hidroxiurea
Periodo de tiempo: Inscripción al estudio
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Según los resultados de un examen de resonancia magnética y un examen neurológico, realizados por un médico, el Comité de neurorradiología y el Comité de neurología llegarán a un consenso sobre si se ha producido un accidente cerebrovascular silencioso.
Radiológicamente, el ictus silente se definirá como una hiperintensidad FLAIR T2W mayor de 3 mm, visible en dos planos.
Neurológicamente, un ictus silente no tiene secuelas neurológicas.
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Inscripción al estudio
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Adjudicación de nuevos accidentes cerebrovasculares en aquellos con antecedentes de accidente cerebrovascular silencioso y en terapia con hidroxiurea
Periodo de tiempo: Cada 12 a 18 meses después de la inscripción
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Con base en los resultados de un examen de resonancia magnética y un examen neurológico, realizados por un médico, el Comité de Neurorradiología y el Comité de Neurología llegarán a un consenso sobre si ha ocurrido un NUEVO accidente cerebrovascular desde los últimos exámenes y, de ser así, si es un accidente cerebrovascular silencioso. o accidente cerebrovascular manifiesto.
Radiológicamente, el ictus silente se definirá como una hiperintensidad FLAIR T2W mayor de 3 mm, visible en dos planos.
Neurológicamente, un ictus silente no tiene secuelas neurológicas.
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Cada 12 a 18 meses después de la inscripción
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Adjudicación de nuevos accidentes cerebrovasculares en aquellos con antecedentes de accidente cerebrovascular silencioso y en terapia con hidroxiurea
Periodo de tiempo: Al finalizar el estudio (al menos 3,5 años después de la inscripción)
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Con base en los resultados de un examen de resonancia magnética y un examen neurológico, realizados por un médico, el Comité de Neurorradiología y el Comité de Neurología llegarán a un consenso sobre si ha ocurrido un NUEVO accidente cerebrovascular desde los últimos exámenes y, de ser así, si es un accidente cerebrovascular silencioso. o accidente cerebrovascular manifiesto.
Radiológicamente, el ictus silente se definirá como una hiperintensidad FLAIR T2W mayor de 3 mm, visible en dos planos.
Neurológicamente, un ictus silente no tiene secuelas neurológicas.
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Al finalizar el estudio (al menos 3,5 años después de la inscripción)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Morbilidad cognitiva en aquellos con accidente cerebrovascular silencioso o manifiesto
Periodo de tiempo: Inscripción al estudio
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Todos los participantes completarán el NIH Toolbox CB.
NIH Toolbox CB permite la evaluación de varios constructos cognitivos y produce puntuaciones de medidas individuales, así como una puntuación compuesta.
Esta medida servirá como línea de base para todos los participantes.
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Inscripción al estudio
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Morbilidad cognitiva en aquellos con accidente cerebrovascular silencioso o manifiesto
Periodo de tiempo: Cada 12 a 18 meses después de la inscripción
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Los participantes completarán el NIH Toolbox CB.
NIH Toolbox CB permite la evaluación de varios constructos cognitivos y produce puntuaciones de medidas individuales, así como una puntuación compuesta.
Los resultados se compararán con las mediciones anteriores para determinar si se ha producido algún cambio.
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Cada 12 a 18 meses después de la inscripción
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Morbilidad cognitiva en aquellos con accidente cerebrovascular silencioso o manifiesto
Periodo de tiempo: Al finalizar el estudio (al menos 3,5 años después de la inscripción)
|
Los participantes completarán el NIH Toolbox CB.
NIH Toolbox CB permite la evaluación de varios constructos cognitivos y produce puntuaciones de medidas individuales, así como una puntuación compuesta.
Los resultados se compararán con las mediciones anteriores para determinar si se ha producido algún cambio.
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Al finalizar el estudio (al menos 3,5 años después de la inscripción)
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Adjudicación de accidente cerebrovascular manifiesto en aquellos con antecedentes informados de accidente cerebrovascular manifiesto y en terapia de transfusión
Periodo de tiempo: Inscripción al estudio
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Con base en los resultados de un examen de MRI y un examen neurológico, realizados por un médico, el Comité de Neurorradiología y el Comité de Neurología llegarán a un consenso sobre si se ha producido un derrame cerebral manifiesto.
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Inscripción al estudio
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Adjudicación de nuevos accidentes cerebrovasculares en aquellos con antecedentes de accidente cerebrovascular manifiesto y en terapia de transfusión
Periodo de tiempo: Cada 12 a 18 meses después de la inscripción
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Con base en los resultados de un examen de resonancia magnética y un examen neurológico, realizados por un médico, el Comité de Neurorradiología y el Comité de Neurología llegarán a un consenso sobre si ha ocurrido un NUEVO accidente cerebrovascular desde los últimos exámenes y, de ser así, si es un accidente cerebrovascular silencioso. o accidente cerebrovascular manifiesto.
Radiológicamente, el ictus silente se definirá como una hiperintensidad FLAIR T2W mayor de 3 mm, visible en dos planos.
Neurológicamente, un ictus silente no tiene secuelas neurológicas.
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Cada 12 a 18 meses después de la inscripción
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Adjudicación de nuevos accidentes cerebrovasculares en aquellos con antecedentes de accidente cerebrovascular manifiesto y en terapia de transfusión
Periodo de tiempo: Al finalizar el estudio (al menos 3,5 años después de la inscripción)
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Con base en los resultados de un examen de resonancia magnética y un examen neurológico, realizados por un médico, el Comité de Neurorradiología y el Comité de Neurología llegarán a un consenso sobre si ha ocurrido un NUEVO accidente cerebrovascular desde los últimos exámenes y, de ser así, si es un accidente cerebrovascular silencioso. o accidente cerebrovascular manifiesto.
Radiológicamente, el ictus silente se definirá como una hiperintensidad FLAIR T2W mayor de 3 mm, visible en dos planos.
Neurológicamente, un ictus silente no tiene secuelas neurológicas.
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Al finalizar el estudio (al menos 3,5 años después de la inscripción)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
- Investigador principal: Lori C. Jordan, PhD, MD, Vanderbilt University Medical Center
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de junio de 2017
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de diciembre de 2017
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de diciembre de 2017
Publicado por primera vez (Actual)
19 de diciembre de 2017
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de agosto de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de agosto de 2023
Última verificación
1 de agosto de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Trastornos cerebrovasculares
- Enfermedades Cerebrales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anemia
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Hemoglobinopatías
- Carrera
- Anemia de células falciformes
- Talasemia
Otros números de identificación del estudio
- 161434
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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