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Épidémiologie des AVC silencieux et manifestes dans la drépanocytose (ESCD)

10 février 2026 mis à jour par: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

L'épidémiologie des AVC silencieux et manifestes chez les adultes atteints de drépanocytose : une étude de cohorte prospective

La drépanocytose (SCD) est une maladie rare survenant chez environ 100 000 personnes, souvent pauvres et mal desservies, aux États-Unis. Les accidents vasculaires cérébraux silencieux et manifestes contribuent de manière significative à la morbidité chez les adultes atteints de drépanocytose, entraînant une déficience fonctionnelle, des problèmes de performances scolaires et professionnelles et un décès prématuré. Cinq essais contrôlés randomisés financés par les NIH ont identifié des thérapies pour prévenir les AVC silencieux et manifestes chez les enfants atteints de drépanocytose, y compris la thérapie mensuelle par transfusion sanguine (pour prévenir les AVC initiaux et récurrents) et l'hydroxyurée (pour prévenir les AVC initiaux). Malgré l'observation qu'au moins 99 % des enfants atteints de drépanocytose dans les pays à revenu élevé atteignent l'âge adulte et qu'environ 60 % des adultes subiront un ou plusieurs AVC (~ 50 % avec des AVC silencieux et ~ 10 % avec des AVC manifestes), aucun AVC des essais ont établi des approches thérapeutiques pour les adultes atteints de drépanocytose. Pour les adultes atteints de drépanocytose, il existe des lignes directrices inadéquates fondées sur des données probantes pour les stratégies de prévention secondaire des AVC. L'application de stratégies de prévention des AVC chez les enfants peut ne pas être efficace pour la prévention des AVC chez les adultes atteints de drépanocytose, en particulier compte tenu du taux élevé de comorbidités. L'identification de sous-groupes d'adultes atteints de drépanocytose et d'une incidence plus élevée associée à la contribution de facteurs de risque d'AVC établis dans la population générale (tabagisme, diabète, obésité, maladie rénale) fournira les données requises pour les tout premiers essais cliniques de phase III axés sur les maladies secondaires. prévention des AVC chez l'adulte.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Description détaillée

Dans trois centres SCD pour adultes, nous mènerons une étude de cohorte prospective pour tester l'hypothèse principale selon laquelle l'incidence de la récidive d'infarctus (AVC ou AVC silencieux) ou de nouveaux AVC chez les adultes ayant subi un AVC silencieux traités par hydroxyurée sera plus élevée que chez ceux sans AVC traités. avec l'hydroxyurée. Nous testerons deux hypothèses secondaires : 1) les adultes atteints de SCD et d'AVC silencieux ont une morbidité cognitive par rapport aux adultes atteints de SCD sans AVC silencieux, et 2) les adultes atteints de SCD et d'AVC recevant une transfusion sanguine régulière auront une incidence plus élevée de récidive d'infarctus que ceux avec SCD sans accidents vasculaires cérébraux. Les objectifs comprennent Objectif 1 : Comparer l'incidence des nouveaux AVC manifestes et silencieux chez les adultes atteints de drépanocytose et d'AVC silencieux à un groupe témoin d'adultes sans AVC silencieux ou manifeste. Objectif 2 : Comparer la morbidité cognitive des personnes ayant subi des AVC silencieux et manifestes à celles qui n'ont pas subi d'AVC. Objectif 3 : Comparer l'incidence des nouveaux AVC manifestes et silencieux chez les adultes atteints de drépanocytose et les AVC manifestes recevant une transfusion à des adultes atteints de drépanocytose sans AVC silencieux ou manifestes traités par hydroxyurée. Toutes les informations cliniques et la neuroimagerie seront jugées de manière centralisée par des comités de neurologie et de neuroradiologie masqués et expérimentés. Les données générées après l'achèvement de cette proposition sont essentielles pour développer les tout premiers essais de phase III pour les thérapies secondaires de prévention des AVC chez les adultes atteints de SCD.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

102

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

États-Unis
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
    - University of Alabama at Birmingham
- Missouri
  - St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
    - Washington University School of Medicine
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
    - Vanderbilt University Medical Center
  - Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232-9000
    - Vanderbilt University Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les participants seront des patients volontaires des cliniques de drépanocytose des sites d'étude participants.

La description

Critère d'intégration:

Participants atteints de drépanocytose sur analyse de l'hémoglobine et/ou autre documentation de confirmation du phénotype
Patients ≥ 18 ans
Patients suivis régulièrement (au moins deux visites par an) dans les cliniques d'hématologie
Patients ayant démontré une observance lors des visites de suivi pendant ≥ 3 ans
Patients souhaitant être suivis de manière prospective pendant au moins 3,5 ans et acceptant une IRM / ARM de sortie de soins standard du cerveau, ainsi qu'une IRM / ARM tous les 12 à 18 mois ou une participation à l'essai VUMC AHA avec le Dr Jordan comme PI. Il s'agit d'adultes atteints d'ACS âgés de 18 à 40 ans à l'entrée dans l'étude, inscrits avec n'importe quel statut d'infarctus (aucun, SCI ou AVC manifeste) et suivis de manière prospective.
Volonté de se conformer au protocole d'étude, visites de routine à la clinique

Critère d'exclusion:

Participants jugés non conformes par l'hématologue sur la base de l'expérience antérieure en termes de rendez-vous à la clinique et de conseils suivants
Participants présentant des contre-indications à l'IRM, y compris les personnes ayant des objets métalliques étrangers incompatibles avec l'IRM

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Modèles d'observation: Cohorte
Perspectives temporelles: Éventuel

Nombre de groupes / cohortes

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
SCA avec AVC manifeste Les participants ont une drépanocytose et des antécédents d'accident vasculaire cérébral manifeste.
SCA avec course silencieuse Les participants ont la drépanocytose et des antécédents d'AVC silencieux.
SCA sans AVC Les participants sont atteints de drépanocytose et n'ont aucun antécédent d'AVC.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Adjudication de l'AVC silencieux chez les personnes ayant des antécédents d'AVC silencieux et de traitement à l'hydroxyurée Délai: Inscription aux études	Sur la base des résultats d'un examen IRM et d'un examen neurologique, effectués par un médecin, le comité de neuroradiologie et le comité de neurologie s'entendront pour déterminer si un AVC silencieux s'est produit. Radiologiquement, l'AVC silencieux sera défini comme un hypersignal FLAIR T2W supérieur à 3 mm, visible dans deux plans. Neurologiquement, un AVC silencieux n'a pas de séquelles neurologiques.	Inscription aux études
Adjudication des nouveaux AVC chez les personnes ayant des antécédents d'AVC silencieux et sous traitement à l'hydroxyurée Délai: Tous les 12 à 18 mois après l'inscription	Sur la base des résultats d'un examen IRM et d'un examen neurologique, effectués par un médecin, le comité de neuroradiologie et le comité de neurologie s'entendront pour déterminer si un NOUVEL AVC s'est produit depuis les derniers examens et, le cas échéant, s'il s'agit d'un AVC silencieux. ou accident vasculaire cérébral manifeste. Radiologiquement, l'AVC silencieux sera défini comme un hypersignal FLAIR T2W supérieur à 3 mm, visible dans deux plans. Neurologiquement, un AVC silencieux n'a pas de séquelles neurologiques.	Tous les 12 à 18 mois après l'inscription
Adjudication des nouveaux AVC chez les personnes ayant des antécédents d'AVC silencieux et sous traitement à l'hydroxyurée Délai: À la sortie de l'étude (au moins 3,5 ans après l'inscription)	Sur la base des résultats d'un examen IRM et d'un examen neurologique, effectués par un médecin, le comité de neuroradiologie et le comité de neurologie s'entendront pour déterminer si un NOUVEL AVC s'est produit depuis les derniers examens et, le cas échéant, s'il s'agit d'un AVC silencieux. ou accident vasculaire cérébral manifeste. Radiologiquement, l'AVC silencieux sera défini comme un hypersignal FLAIR T2W supérieur à 3 mm, visible dans deux plans. Neurologiquement, un AVC silencieux n'a pas de séquelles neurologiques.	À la sortie de l'étude (au moins 3,5 ans après l'inscription)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Description de la mesure	Délai
Morbidité cognitive chez les personnes ayant subi un AVC silencieux ou manifeste Délai: Inscription aux études	Tous les participants rempliront le NIH Toolbox CB. Le NIH Toolbox CB permet l'évaluation de plusieurs constructions cognitives et produit des scores de mesure individuels ainsi qu'un score composite. Cette mesure servira de référence pour tous les participants.	Inscription aux études
Morbidité cognitive chez les personnes ayant subi un AVC silencieux ou manifeste Délai: Tous les 12 à 18 mois après l'inscription	Les participants rempliront le NIH Toolbox CB. Le NIH Toolbox CB permet l'évaluation de plusieurs constructions cognitives et produit des scores de mesure individuels ainsi qu'un score composite. Les résultats seront comparés aux mesures précédentes pour déterminer si un changement s'est produit.	Tous les 12 à 18 mois après l'inscription
Morbidité cognitive chez les personnes ayant subi un AVC silencieux ou manifeste Délai: À la sortie de l'étude (au moins 3,5 ans après l'inscription)	Les participants rempliront le NIH Toolbox CB. Le NIH Toolbox CB permet l'évaluation de plusieurs constructions cognitives et produit des scores de mesure individuels ainsi qu'un score composite. Les résultats seront comparés aux mesures précédentes pour déterminer si un changement s'est produit.	À la sortie de l'étude (au moins 3,5 ans après l'inscription)
Adjudication d'un AVC manifeste chez les personnes ayant des antécédents d'AVC manifeste et sous traitement transfusionnel Délai: Inscription aux études	Sur la base des résultats d'un examen IRM et d'un examen neurologique, effectués par un médecin, le comité de neuroradiologie et le comité de neurologie s'entendront pour déterminer si un accident vasculaire cérébral manifeste s'est produit.	Inscription aux études
Adjudication des nouveaux AVC chez les personnes ayant des antécédents d'AVC manifeste et sous traitement transfusionnel Délai: Tous les 12 à 18 mois après l'inscription	Sur la base des résultats d'un examen IRM et d'un examen neurologique, effectués par un médecin, le comité de neuroradiologie et le comité de neurologie s'entendront pour déterminer si un NOUVEL AVC s'est produit depuis les derniers examens et, le cas échéant, s'il s'agit d'un AVC silencieux. ou accident vasculaire cérébral manifeste. Radiologiquement, l'AVC silencieux sera défini comme un hypersignal FLAIR T2W supérieur à 3 mm, visible dans deux plans. Neurologiquement, un AVC silencieux n'a pas de séquelles neurologiques.	Tous les 12 à 18 mois après l'inscription
Adjudication des nouveaux AVC chez les personnes ayant des antécédents d'AVC manifeste et sous traitement transfusionnel Délai: À la sortie de l'étude (au moins 3,5 ans après l'inscription)	Sur la base des résultats d'un examen IRM et d'un examen neurologique, effectués par un médecin, le comité de neuroradiologie et le comité de neurologie s'entendront pour déterminer si un NOUVEL AVC s'est produit depuis les derniers examens et, le cas échéant, s'il s'agit d'un AVC silencieux. ou accident vasculaire cérébral manifeste. Radiologiquement, l'AVC silencieux sera défini comme un hypersignal FLAIR T2W supérieur à 3 mm, visible dans deux plans. Neurologiquement, un AVC silencieux n'a pas de séquelles neurologiques.	À la sortie de l'étude (au moins 3,5 ans après l'inscription)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vanderbilt University Medical Center

Collaborateurs

Washington University School of Medicine

University of Alabama at Birmingham

Les enquêteurs

Chercheur principal: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
Chercheur principal: Lori C. Jordan, PhD, MD, Vanderbilt University Medical Center

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

2 juin 2017

Achèvement primaire (Réel)

31 décembre 2025

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 décembre 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 décembre 2017

Première publication (Réel)

19 décembre 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

13 février 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

161434

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

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