Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Epidemiologi av tysta och uppenbara stroke vid sicklecellssjukdom (ESCD)

10 februari 2026 uppdaterad av: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

Epidemiologin av tysta och uppenbara stroke hos vuxna med sicklecellssjukdom: en prospektiv kohortstudie

Sickle Cell Disease (SCD) är en sällsynt sjukdom som förekommer hos uppskattningsvis 100 000 individer, ofta fattiga och underbetjänade, i USA. Tysta och uppenbara stroke bidrar avsevärt till sjuklighet hos vuxna med SCD, vilket resulterar i funktionsnedsättning, utmaningar med skol- och arbetsprestationer och för tidig död. Fem NIH-finansierade randomiserade kontrollerade studier har identifierat terapier för att förhindra tysta och öppna stroke hos barn med SCD, inklusive månatlig blodtransfusionsterapi (för att förhindra initiala och återkommande stroke) och hydroxyurea (för att förhindra initiala stroke). Trots observationen att minst 99 % av barn med SCD i höginkomstländer når vuxen ålder, och cirka 60 % av vuxna kommer att uppleva en eller flera stroke (~50% med tysta stroke och ~10% med öppna stroke), ingen stroke studier har etablerat terapeutiska metoder för vuxna med SCD. För vuxna med SCD finns otillräckliga evidensbaserade riktlinjer för sekundära strategier för förebyggande av stroke. Att tillämpa strategier för förebyggande av stroke hos barn kanske inte är effektivt för att förebygga stroke hos vuxna med SCD, särskilt med tanke på den höga frekvensen av samsjukligheter. Identifiering av undergrupper av vuxna med SCD och högre incidens i kombination med bidraget från etablerade strokeriskfaktorer i den allmänna befolkningen (rökning, diabetes, fetma, njursjukdom) kommer att tillhandahålla de nödvändiga data som krävs för de första fas III-studierna någonsin fokuserade på sekundära strokeförebyggande hos vuxna.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Detaljerad beskrivning

I tre SCD-center för vuxna kommer vi att genomföra en prospektiv kohortstudie för att testa den primära hypotesen att incidensen av återfall av infarkt (stroke eller tyst stroke) eller nya stroke hos vuxna med tyst stroke som behandlas med hydroxiurea kommer att vara större än hos de utan stroke. med hydroxiurea. Vi kommer att testa två sekundära hypoteser: 1) vuxna med SCD och tysta stroke har kognitiv sjuklighet jämfört med vuxna med SCD utan tysta stroke, och 2) vuxna med SCD och stroke som får regelbunden blodtransfusion kommer att ha en högre incidens av infarktåterfall än de med SCD utan slag. Målen inkluderar Mål 1: Jämför förekomsten av nya öppna och tysta slag hos vuxna med SCD och tysta slag med en jämförelsegrupp av vuxna utan tysta slag eller öppna slag. Mål 2: Jämför den kognitiva sjukligheten hos dem med tysta stroke och öppna stroke med de utan stroke. Syfte 3: Jämför förekomsten av ny öppen och tyst stroke hos vuxna med SCD och öppen stroke som får transfusion med vuxna med SCD utan tyst eller öppen stroke behandlade med hydroxiurea. All klinisk information och neuroimaging kommer att bedömas centralt med maskerade och erfarna neurologi- och neuroradiologikommittéer. Data som genereras efter slutförandet av detta förslag är avgörande för att utveckla de första fas III-studierna någonsin för sekundära strokepreventionsterapier hos vuxna med SCD.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

102

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Deltagarna kommer att vara patientvolontärer från sicklecellsklinikerna på deltagande studieplatser.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagare med sicklecellssjukdom på hemoglobinanalys och/eller annan bekräftande dokumentation av fenotyp
  2. Patienter ≥ 18 år
  3. Patienter följdes regelbundet (minst två besök per år) på hematologiska kliniker
  4. Patienter som har visat följsamhet med uppföljningsbesök i ≥ 3 år
  5. Patienter som är villiga att följas prospektivt i minst 3,5 år och samtycker till en standardvårdsutgång MRT/MRA av hjärnan, såväl som MRT/MRA var 12:e till 18:e månad eller deltagande i VUMC AHA-studie med Dr. Jordan som PI. Dessa är vuxna med SCA i åldern 18-40 år vid studiestart, inskrivna med någon infarktstatus (ingen, SCI eller öppen stroke) och följs prospektivt.
  6. Vilja att följa studieprotokoll, rutinmässiga klinikbesök

Exklusions kriterier:

  1. Deltagare bedöms vara icke-kompatibla av hematologen baserat på tidigare erfarenheter när det gäller klinikbesök och efter råd
  2. Deltagare med kontraindikationer för MRT, inklusive individer med MRT-inkompatibla främmande metallföremål

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
SCA med öppet slag
Deltagarna har sicklecellssjukdom och en historia av öppen stroke.
SCA med tyst slag
Deltagarna har sicklecellssjukdom och en historia av tyst stroke.
SCA utan stroke
Deltagarna har sicklecellssjukdom och ingen historia av stroke.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bedömning av tyst stroke hos personer med rapporterad historia av tyst stroke och hydroxiureaterapi
Tidsram: Studieinskrivning
Baserat på resultat av en MR-undersökning och en neurologisk undersökning, utförd av en läkare, kommer neuroradiologikommittén och neurologiska kommittén överens om huruvida en tyst stroke har inträffat. Radiologiskt kommer tyst slag att definieras som en FLAIR T2W hyperintensitet större än 3 mm, synlig i två plan. Neurologiskt har en tyst stroke inga neurologiska följdsjukdomar.
Studieinskrivning
Bedömning av nya stroke hos personer med en historia av tyst stroke och på hydroxiureaterapi
Tidsram: Var 12:e till 18:e månad efter inskrivning
Baserat på resultaten av en MR-undersökning och en neurologisk undersökning, utförd av en läkare, kommer neuroradiologikommittén och neurologiska kommittén överens om huruvida en NY stroke har inträffat sedan de senaste undersökningarna, och i så fall om det är en tyst stroke. eller ett öppet slag. Radiologiskt kommer tyst slag att definieras som en FLAIR T2W hyperintensitet större än 3 mm, synlig i två plan. Neurologiskt har en tyst stroke inga neurologiska följdsjukdomar.
Var 12:e till 18:e månad efter inskrivning
Bedömning av nya stroke hos personer med en historia av tyst stroke och på hydroxiureaterapi
Tidsram: Vid studieavslut (minst 3,5 år efter inskrivning)
Baserat på resultaten av en MR-undersökning och en neurologisk undersökning, utförd av en läkare, kommer neuroradiologikommittén och neurologiska kommittén överens om huruvida en NY stroke har inträffat sedan de senaste undersökningarna, och i så fall om det är en tyst stroke. eller ett öppet slag. Radiologiskt kommer tyst slag att definieras som en FLAIR T2W hyperintensitet större än 3 mm, synlig i två plan. Neurologiskt har en tyst stroke inga neurologiska följdsjukdomar.
Vid studieavslut (minst 3,5 år efter inskrivning)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kognitiv sjuklighet hos personer med tyst eller öppen stroke
Tidsram: Studieinskrivning
Alla deltagare kommer att slutföra NIH Toolbox CB. NIH Toolbox CB möjliggör utvärdering av flera kognitiva konstruktioner och ger individuella måttpoäng såväl som en sammansatt poäng. Denna åtgärd kommer att fungera som en baslinje för alla deltagare.
Studieinskrivning
Kognitiv sjuklighet hos personer med tyst eller öppen stroke
Tidsram: Var 12:e till 18:e månad efter inskrivning
Deltagarna kommer att slutföra NIH Toolbox CB. NIH Toolbox CB möjliggör utvärdering av flera kognitiva konstruktioner och ger individuella måttpoäng såväl som en sammansatt poäng. Resultaten kommer att jämföras med tidigare mätningar för att avgöra om förändring har skett.
Var 12:e till 18:e månad efter inskrivning
Kognitiv sjuklighet hos personer med tyst eller öppen stroke
Tidsram: Vid studieavslut (minst 3,5 år efter inskrivning)
Deltagarna kommer att slutföra NIH Toolbox CB. NIH Toolbox CB möjliggör utvärdering av flera kognitiva konstruktioner och ger individuella måttpoäng såväl som en sammansatt poäng. Resultaten kommer att jämföras med tidigare mätningar för att avgöra om förändring har skett.
Vid studieavslut (minst 3,5 år efter inskrivning)
Bedömning av öppen stroke hos personer med rapporterad historia av öppen stroke och på transfusionsbehandling
Tidsram: Studieinskrivning
Baserat på resultaten av en MR-undersökning och en neurologisk undersökning, utförd av en läkare, kommer neuroradiologikommittén och neurologiska kommittén överens om huruvida en öppen stroke har inträffat.
Studieinskrivning
Bedömning av nya stroke hos personer med en historia av öppen stroke och på transfusionsterapi
Tidsram: Var 12:e till 18:e månad efter inskrivning
Baserat på resultaten av en MR-undersökning och en neurologisk undersökning, utförd av en läkare, kommer neuroradiologikommittén och neurologiska kommittén överens om huruvida en NY stroke har inträffat sedan de senaste undersökningarna, och i så fall om det är en tyst stroke. eller ett öppet slag. Radiologiskt kommer tyst slag att definieras som en FLAIR T2W hyperintensitet större än 3 mm, synlig i två plan. Neurologiskt har en tyst stroke inga neurologiska följdsjukdomar.
Var 12:e till 18:e månad efter inskrivning
Bedömning av nya stroke hos personer med en historia av öppen stroke och på transfusionsterapi
Tidsram: Vid studieavslut (minst 3,5 år efter inskrivning)
Baserat på resultaten av en MR-undersökning och en neurologisk undersökning, utförd av en läkare, kommer neuroradiologikommittén och neurologiska kommittén överens om huruvida en NY stroke har inträffat sedan de senaste undersökningarna, och i så fall om det är en tyst stroke. eller ett öppet slag. Radiologiskt kommer tyst slag att definieras som en FLAIR T2W hyperintensitet större än 3 mm, synlig i två plan. Neurologiskt har en tyst stroke inga neurologiska följdsjukdomar.
Vid studieavslut (minst 3,5 år efter inskrivning)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Samarbetspartners

Washington University School of Medicine
University of Alabama at Birmingham

Utredare

  • Huvudutredare: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
  • Huvudutredare: Lori C. Jordan, PhD, MD, Vanderbilt University Medical Center

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

2 juni 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

31 december 2025

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 december 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 december 2017

Första postat (Faktisk)

19 december 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

13 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

10 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 161434

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera