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镰状细胞病中无症状和明显中风的流行病学 (ESCD)

2023年8月21日 更新者：Michael DeBaun、Vanderbilt University Medical Center

镰状细胞病成人无症状和明显中风的流行病学：一项前瞻性队列研究

镰状细胞病 (SCD) 是一种罕见疾病，在美国估计有 100,000 人患病，这些人通常很贫穷且得不到充分的医疗服务。 无声和明显的中风会显着增加成人 SCD 的发病率，导致功能障碍、学业和工作表现受到挑战以及过早死亡。 五项由 NIH 资助的随机对照试验已经确定了预防 SCD 儿童无症状和明显中风的疗法，包括每月输血治疗（用于预防初次和复发性中风）和羟基脲（用于预防初次中风）。 尽管观察到高收入国家至少 99% 的 SCD 儿童会长大成人，并且大约 60% 的成年人会经历一次或多次中风（约 50% 无症状中风，约 10% 有明显中风），但没有中风试验已经为患有 SCD 的成人建立了治疗方法。 对于患有 SCD 的成年人，中风二级预防策略的循证指南不充分。 在儿童中应用卒中预防策略可能无法有效预防成人 SCD 患者的卒中，特别是考虑到合并症的发生率很高。 确定患有 SCD 和较高发病率的成人亚组，以及普通人群中已确定的中风危险因素（吸烟、糖尿病、肥胖、肾病）的贡献，将为有史以来第一个专注于继发性卒中的 III 期临床试验提供必要的数据预防成人中风。

研究概览

地位

招聘中

条件

详细说明

在三个成人 SCD 中心，我们将进行一项前瞻性队列研究，以检验主要假设，即接受羟基脲治疗的无症状中风成人的梗塞复发（中风或无症状中风）或新中风的发生率高于未接受治疗的中风患者与羟基脲。 我们将检验两个次要假设：1) 与没有无症状中风的 SCD 成人相比，患有 SCD 和无症状中风的成人有认知障碍，以及 2) 有 SCD 和中风的成人接受定期输血比那些有更高的梗死复发率有没有中风的 SCD。 目标包括目标 1：将患有 SCD 和无症状中风的成人中新的明显和无症状中风的发生率与没有无症状中风或明显中风的成人对照组进行比较。 目标 2：比较无症状中风和明显中风患者与无中风患者的认知发病率。 目标 3：比较 SCD 成人新发明显和无症状卒中的发生率，以及接受输血的明显卒中与没有无症状或明显卒中并接受羟基脲治疗的 SCD 成人的发生率。 所有临床信息和神经影像学将由蒙面且经验丰富的神经病学和神经放射学委员会集中裁定。 完成该提案后产生的数据对于开展首个 SCD 成人卒中二级预防治疗的 III 期试验至关重要。

研究类型

观察性的

注册 (估计的)

60

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 美国
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、美国、35233
        • 招聘中
        • University of Alabama at Birmingham
        • 接触：
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Washington University School of Medicine
        • 接触：
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37232
      • Nashville、Tennessee、美国、37232-9000
        • 招聘中
        • Vanderbilt University Medical Center
        • 接触：
        • 接触：

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

参与者将是来自参与研究地点的镰状细胞病诊所的患者志愿者。

描述

纳入标准：

  1. 在血红蛋白分析和/或其他表型确认文件中患有镰状细胞病的参与者
  2. ≥ 18 岁的患者
  3. 患者在血液科诊所定期随访（每年至少两次）
  4. 已证明坚持随访 ≥ 3 年的患者
  5. 患者愿意接受至少 3.5 年的前瞻性随访，并同意接受标准护理退出脑部 MRI/MRA，以及每 12 至 18 个月进行一次 MRI/MRA，或参与由 Jordan 博士担任 PI 的 VUMC AHA 试验。 这些是在研究开始时年龄在 18-40 岁的患有 SCA 的成年人，以任何梗塞状态（无梗死、SCI 或明显中风）入组并进行前瞻性随访。
  6. 愿意遵守研究方案、常规门诊就诊

排除标准：

  1. 血液学家根据之前在诊所预约和遵循建议方面的经验判断为不合规的参与者
  2. 有 MRI 禁忌症的参与者，包括有 MRI 不兼容异物的人

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：预期

队列和干预

团体/队列
SCA伴明显中风
参与者患有镰状细胞病和明显的中风病史。
无声中风的 SCA
参与者患有镰状细胞病和无症状中风病史。
无卒中的 SCA
参与者患有镰状细胞病，没有中风病史。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
有无症状卒中和羟基脲治疗史的患者的无症状卒中判定
大体时间：学习招生
根据由医生进行的 MRI 检查和神经检查的结果，神经放射学委员会和神经学委员会将就是否发生无症状中风达成共识。 在放射学上，无症状中风将被定义为 FLAIR T2W 高信号大于 3 毫米，在两个平面上可见。 在神经学上，无症状中风没有神经学后遗症。
学习招生
对有无症状卒中史和接受羟基脲治疗的患者新发卒中的判定
大体时间：入学后每 12 至 18 个月
根据医生进行的核磁共振检查和神经学检查的结果，神经放射学委员会和神经学委员会将就自上次检查后是否发生新中风达成共识，如果是，是否为无症状中风或明显的中风。 在放射学上，无症状中风将被定义为 FLAIR T2W 高信号大于 3 毫米，在两个平面上可见。 在神经学上，无症状中风没有神经学后遗症。
入学后每 12 至 18 个月
对有无症状卒中史和接受羟基脲治疗的患者新发卒中的判定
大体时间：研究结束时（入学后至少 3.5 年）
根据医生进行的核磁共振检查和神经学检查的结果，神经放射学委员会和神经学委员会将就自上次检查后是否发生新中风达成共识，如果是，是否为无症状中风或明显的中风。 在放射学上，无症状中风将被定义为 FLAIR T2W 高信号大于 3 毫米，在两个平面上可见。 在神经学上，无症状中风没有神经学后遗症。
研究结束时（入学后至少 3.5 年）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
无症状或明显中风患者的认知病态
大体时间：学习招生
所有参与者都将完成 NIH 工具箱 CB。 NIH 工具箱 CB 允许评估多个认知结构并产生单独的测量分数和综合分数。 该措施将作为所有参与者的基准。
学习招生
无症状或明显中风患者的认知病态
大体时间：入学后每 12 至 18 个月
参与者将完成 NIH 工具箱 CB。 NIH 工具箱 CB 允许评估多个认知结构并产生单独的测量分数和综合分数。 结果将与之前的测量结果进行比较，以确定是否发生了变化。
入学后每 12 至 18 个月
无症状或明显中风患者的认知病态
大体时间：研究结束时（入学后至少 3.5 年）
参与者将完成 NIH 工具箱 CB。 NIH 工具箱 CB 允许评估多个认知结构并产生单独的测量分数和综合分数。 结果将与之前的测量结果进行比较，以确定是否发生了变化。
研究结束时（入学后至少 3.5 年）
对有明显卒中病史和接受输血治疗的患者进行明显卒中的判断
大体时间：学习招生
根据由医生进行的 MRI 检查和神经检查的结果，神经放射学委员会和神经学委员会将就是否发生明显的中风达成共识。
学习招生
对有明显卒中病史和接受输血治疗的患者新发卒中的判定
大体时间：入学后每 12 至 18 个月
根据医生进行的核磁共振检查和神经学检查的结果，神经放射学委员会和神经学委员会将就自上次检查后是否发生新中风达成共识，如果是，是否为无症状中风或明显的中风。 在放射学上，无症状中风将被定义为 FLAIR T2W 高信号大于 3 毫米，在两个平面上可见。 在神经学上，无症状中风没有神经学后遗症。
入学后每 12 至 18 个月
对有明显卒中病史和接受输血治疗的患者新发卒中的判定
大体时间：研究结束时（入学后至少 3.5 年）
根据医生进行的核磁共振检查和神经学检查的结果，神经放射学委员会和神经学委员会将就自上次检查后是否发生新中风达成共识，如果是，是否为无症状中风或明显的中风。 在放射学上，无症状中风将被定义为 FLAIR T2W 高信号大于 3 毫米，在两个平面上可见。 在神经学上，无症状中风没有神经学后遗症。
研究结束时（入学后至少 3.5 年）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Vanderbilt University Medical Center

合作者

Washington University School of Medicine
University of Alabama at Birmingham

调查人员

  • 首席研究员：Michael R DeBaun, MD, MPH、Vanderbilt University Medical Center
  • 首席研究员：Lori C. Jordan, PhD, MD、Vanderbilt University Medical Center

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年6月2日

初级完成 (估计的)

2025年12月31日

研究完成 (估计的)

2026年12月31日

研究注册日期

首次提交

2017年12月8日

首先提交符合 QC 标准的

2017年12月12日

首次发布 (实际的)

2017年12月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年8月22日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年8月21日

最后验证

2023年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 161434

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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