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Epidemiologia degli ictus silenziosi e conclamati nell'anemia falciforme (ESCD)

10 febbraio 2026 aggiornato da: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

L'epidemiologia degli ictus silenziosi e palesi negli adulti con anemia falciforme: uno studio prospettico di coorte

L'anemia falciforme (SCD) è una malattia rara che si verifica in circa 100.000 individui, spesso poveri e svantaggiati, negli Stati Uniti. Gli ictus silenziosi e palesi contribuiscono in modo significativo alla morbilità negli adulti con SCD, con conseguente compromissione funzionale, difficoltà con le prestazioni scolastiche e lavorative e morte prematura. Cinque studi controllati randomizzati finanziati dal NIH hanno identificato terapie per prevenire ictus silenziosi e palesi nei bambini con SCD, tra cui la terapia mensile di trasfusioni di sangue (per prevenire ictus iniziali e ricorrenti) e idrossiurea (per prevenire ictus iniziali). Nonostante l'osservazione che almeno il 99% dei bambini con SCD nei paesi ad alto reddito raggiunga l'età adulta, e circa il 60% degli adulti sperimenterà uno o più ictus (~50% con ictus silenziosi e ~10% con ictus palesi), nessun ictus studi hanno stabilito approcci terapeutici per adulti con SCD. Per gli adulti con SCD, esistono linee guida basate sull'evidenza inadeguate per le strategie di prevenzione secondaria dell'ictus. L'applicazione di strategie di prevenzione dell'ictus nei bambini potrebbe non essere efficace per la prevenzione dell'ictus negli adulti con SCD, in particolare dato l'alto tasso di comorbilità. L'identificazione di sottogruppi di adulti con SCD e un'incidenza più elevata unita al contributo dei fattori di rischio di ictus stabiliti nella popolazione generale (fumo, diabete, obesità, malattie renali) fornirà i dati necessari per i primi studi clinici di fase III incentrati sulla malattia secondaria prevenzione dell'ictus negli adulti.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Descrizione dettagliata

In tre centri SCD per adulti, condurremo uno studio prospettico di coorte per testare l'ipotesi primaria che l'incidenza di recidiva di infarto (ictus o ictus silente) o nuovi ictus negli adulti con ictus silente trattati con idrossiurea sarà maggiore rispetto a quelli senza ictus trattati con idrossiurea. Verificheremo due ipotesi secondarie: 1) gli adulti con SCD e ictus silenti hanno morbilità cognitiva rispetto agli adulti con SCD senza ictus silenti, e 2) gli adulti con SCD e ictus che ricevono regolarmente trasfusioni di sangue avranno una maggiore incidenza di recidiva di infarto rispetto a quelli con SCD senza colpi. Gli obiettivi includono Obiettivo 1: Confrontare l'incidenza di nuovi ictus palesi e silenziosi negli adulti con SCD e ictus silenziosi con un gruppo di confronto di adulti senza ictus silenziosi o ictus palesi. Obiettivo 2: confrontare la morbilità cognitiva di quelli con ictus silenziosi e ictus palesi con quelli senza ictus. Obiettivo 3: Confrontare l'incidenza di nuovi ictus conclamati e silenti negli adulti con SCD e ictus conclamati che ricevono trasfusioni rispetto agli adulti con SCD senza ictus silente o conclamato trattati con idrossiurea. Tutte le informazioni cliniche e le neuroimmagini saranno giudicate centralmente da comitati di neurologia e neuroradiologia mascherati ed esperti. I dati generati dopo il completamento di questa proposta sono fondamentali per lo sviluppo dei primi studi di fase III per le terapie di prevenzione secondaria dell'ictus negli adulti con SCD.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

102

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-9000
        • Vanderbilt University Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I partecipanti saranno pazienti volontari delle cliniche falciformi dei siti di studio partecipanti.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Partecipanti con anemia falciforme all'analisi dell'emoglobina e/o altra documentazione di conferma del fenotipo
  2. Pazienti di età ≥ 18 anni
  3. Pazienti seguiti regolarmente (almeno due visite all'anno) negli ambulatori ematologici
  4. Pazienti che hanno dimostrato aderenza alle visite di follow-up per ≥ 3 anni
  5. Pazienti che desiderano essere seguiti in modo prospettico per un minimo di 3,5 anni e accettano una MRI/MRA del cervello in uscita dalle cure standard, così come MRI/MRA ogni 12-18 mesi o la partecipazione allo studio VUMC AHA con il Dr. Jordan come PI. Si tratta di adulti con SCA di età compresa tra 18 e 40 anni all'ingresso nello studio, arruolati con qualsiasi stato di infarto (nessuno, LM o ictus conclamato) e seguiti in modo prospettico.
  6. Disponibilità a rispettare il protocollo di studio, visite cliniche di routine

Criteri di esclusione:

  1. Partecipanti giudicati non conformi dall'ematologo sulla base di precedenti esperienze in termini di appuntamenti in clinica e seguendo i consigli
  2. Partecipanti con controindicazioni alla risonanza magnetica, inclusi individui con oggetti metallici estranei incompatibili con la risonanza magnetica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
SCA con ictus conclamato
I partecipanti hanno anemia falciforme e una storia di ictus conclamato.
SCA con corsa silenziosa
I partecipanti hanno anemia falciforme e una storia di ictus silenzioso.
SCA senza ictus
I partecipanti hanno anemia falciforme e nessuna storia di ictus.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Aggiudicazione di ictus silenzioso in quelli con anamnesi segnalata di ictus silenzioso e terapia con idrossiurea
Lasso di tempo: Iscrizione allo studio
Sulla base dei risultati di un esame MRI e di un esame neurologico, eseguiti da un medico, il Comitato di Neuroradiologia e il Comitato di Neurologia giungeranno a un consenso sull'eventualità che si sia verificato un ictus silente. Radiologicamente, l'ictus silenzioso sarà definito come un'iperintensità FLAIR T2W maggiore di 3 mm, visibile su due piani. Neurologicamente, un ictus silenzioso non ha sequele neurologiche.
Iscrizione allo studio
Aggiudicazione di nuovi ictus in quelli con storia di ictus silenzioso e in terapia con idrossiurea
Lasso di tempo: Ogni 12-18 mesi dopo l'iscrizione
Sulla base dei risultati di un esame MRI e di un esame neurologico, eseguiti da un medico, il Comitato di Neuroradiologia e il Comitato di Neurologia raggiungeranno un consenso sul fatto che si sia verificato un NUOVO ictus dagli ultimi esami e, in tal caso, se si tratti di un ictus silente o ictus evidente. Radiologicamente, l'ictus silenzioso sarà definito come un'iperintensità FLAIR T2W maggiore di 3 mm, visibile su due piani. Neurologicamente, un ictus silenzioso non ha sequele neurologiche.
Ogni 12-18 mesi dopo l'iscrizione
Aggiudicazione di nuovi ictus in quelli con storia di ictus silenzioso e in terapia con idrossiurea
Lasso di tempo: All'uscita dallo studio (almeno 3,5 anni dall'immatricolazione)
Sulla base dei risultati di un esame MRI e di un esame neurologico, eseguiti da un medico, il Comitato di Neuroradiologia e il Comitato di Neurologia raggiungeranno un consenso sul fatto che si sia verificato un NUOVO ictus dagli ultimi esami e, in tal caso, se si tratti di un ictus silente o ictus evidente. Radiologicamente, l'ictus silenzioso sarà definito come un'iperintensità FLAIR T2W maggiore di 3 mm, visibile su due piani. Neurologicamente, un ictus silenzioso non ha sequele neurologiche.
All'uscita dallo studio (almeno 3,5 anni dall'immatricolazione)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Morbilità cognitiva in quelli con ictus silenzioso o palese
Lasso di tempo: Iscrizione allo studio
Tutti i partecipanti completeranno il NIH Toolbox CB. Il NIH Toolbox CB consente la valutazione di diversi costrutti cognitivi e produce punteggi di misura individuali e un punteggio composito. Questa misura servirà come riferimento per tutti i partecipanti.
Iscrizione allo studio
Morbilità cognitiva in quelli con ictus silenzioso o palese
Lasso di tempo: Ogni 12-18 mesi dopo l'iscrizione
I partecipanti completeranno il NIH Toolbox CB. Il NIH Toolbox CB consente la valutazione di diversi costrutti cognitivi e produce punteggi di misura individuali e un punteggio composito. I risultati verranno confrontati con le misurazioni precedenti per determinare se si è verificato un cambiamento.
Ogni 12-18 mesi dopo l'iscrizione
Morbilità cognitiva in quelli con ictus silenzioso o palese
Lasso di tempo: All'uscita dallo studio (almeno 3,5 anni dall'immatricolazione)
I partecipanti completeranno il NIH Toolbox CB. Il NIH Toolbox CB consente la valutazione di diversi costrutti cognitivi e produce punteggi di misura individuali e un punteggio composito. I risultati verranno confrontati con le misurazioni precedenti per determinare se si è verificato un cambiamento.
All'uscita dallo studio (almeno 3,5 anni dall'immatricolazione)
Aggiudicazione di ictus conclamato in quelli con anamnesi segnalata di ictus conclamato e in terapia trasfusionale
Lasso di tempo: Iscrizione allo studio
Sulla base dei risultati di un esame MRI e di un esame neurologico, eseguiti da un medico, il Comitato di Neuroradiologia e il Comitato di Neurologia giungeranno a un consenso sull'eventualità che si sia verificato un ictus conclamato.
Iscrizione allo studio
Aggiudicazione di nuovi ictus in quelli con storia di ictus conclamato e in terapia trasfusionale
Lasso di tempo: Ogni 12-18 mesi dopo l'iscrizione
Sulla base dei risultati di un esame MRI e di un esame neurologico, eseguiti da un medico, il Comitato di Neuroradiologia e il Comitato di Neurologia raggiungeranno un consenso sul fatto che si sia verificato un NUOVO ictus dagli ultimi esami e, in tal caso, se si tratti di un ictus silente o ictus evidente. Radiologicamente, l'ictus silenzioso sarà definito come un'iperintensità FLAIR T2W maggiore di 3 mm, visibile su due piani. Neurologicamente, un ictus silenzioso non ha sequele neurologiche.
Ogni 12-18 mesi dopo l'iscrizione
Aggiudicazione di nuovi ictus in quelli con storia di ictus conclamato e in terapia trasfusionale
Lasso di tempo: All'uscita dallo studio (almeno 3,5 anni dall'immatricolazione)
Sulla base dei risultati di un esame MRI e di un esame neurologico, eseguiti da un medico, il Comitato di Neuroradiologia e il Comitato di Neurologia raggiungeranno un consenso sul fatto che si sia verificato un NUOVO ictus dagli ultimi esami e, in tal caso, se si tratti di un ictus silente o ictus evidente. Radiologicamente, l'ictus silenzioso sarà definito come un'iperintensità FLAIR T2W maggiore di 3 mm, visibile su due piani. Neurologicamente, un ictus silenzioso non ha sequele neurologiche.
All'uscita dallo studio (almeno 3,5 anni dall'immatricolazione)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Collaboratori

Washington University School of Medicine
University of Alabama at Birmingham

Investigatori

  • Investigatore principale: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
  • Investigatore principale: Lori C. Jordan, PhD, MD, Vanderbilt University Medical Center

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 giugno 2017

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2025

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 dicembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 dicembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

19 dicembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 161434

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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