Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Epidemiologie van stille en openlijke beroertes bij sikkelcelziekte (ESCD)

10 februari 2026 bijgewerkt door: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

De epidemiologie van stille en openlijke beroertes bij volwassenen met sikkelcelziekte: een prospectieve cohortstudie

Sikkelcelziekte (SCD) is een zeldzame ziekte die voorkomt bij naar schatting 100.000 individuen, vaak arm en onderbediend, in de VS. Stille en openlijke beroertes dragen aanzienlijk bij aan de morbiditeit bij volwassenen met SCZ, resulterend in functionele beperkingen, problemen met school- en werkprestaties en vroegtijdig overlijden. Vijf door de NIH gefinancierde gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken hebben therapieën geïdentificeerd om stille en openlijke beroertes bij kinderen met SCZ te voorkomen, waaronder maandelijkse bloedtransfusietherapie (voor het voorkomen van initiële en terugkerende beroertes) en hydroxyurea (voor het voorkomen van initiële beroertes). Ondanks de waarneming dat ten minste 99% van de kinderen met SCZ in landen met hoge inkomens volwassen wordt, en dat ongeveer 60% van de volwassenen een of meer beroertes zal krijgen (~50% met stille beroertes en ~10% met openlijke beroertes), geen beroerte studies hebben therapeutische benaderingen vastgesteld voor volwassenen met SCZ. Voor volwassenen met plotselinge hartdood bestaan er onvoldoende evidence-based richtlijnen voor secundaire beroertepreventiestrategieën. Het toepassen van strategieën voor het voorkomen van een beroerte bij kinderen is mogelijk niet effectief voor het voorkomen van een beroerte bij volwassenen met plotselinge hartdood, vooral gezien het hoge aantal comorbiditeiten. Het identificeren van subgroepen van volwassenen met SCZ en een hogere incidentie in combinatie met de bijdrage van gevestigde risicofactoren voor een beroerte in de algemene bevolking (roken, diabetes, obesitas, nierziekte) zal de vereiste gegevens opleveren die nodig zijn voor de allereerste fase III klinische onderzoeken gericht op secundaire beroertepreventie bij volwassenen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

In drie volwassen SCZ-centra zullen we een prospectieve cohortstudie uitvoeren om de primaire hypothese te testen dat de incidentie van een infarctrecidief (beroerte of stille beroerte) of nieuwe beroertes bij volwassenen met stille beroertes die worden behandeld met hydroxyurea groter zal zijn dan bij degenen zonder beroertes die worden behandeld met hydroxyureum. We zullen twee secundaire hypothesen testen: 1) volwassenen met SCZ en stille beroertes hebben cognitieve morbiditeit in vergelijking met volwassenen met SCZ zonder stille beroertes, en 2) volwassenen met SCZ en beroertes die regelmatig bloedtransfusie krijgen, zullen een hogere incidentie van infarctrecidief hebben dan degenen met SCD zonder beroertes. De doelstellingen omvatten doel 1: Vergelijk de incidentie van nieuwe openlijke en stille beroertes bij volwassenen met SCZ en stille beroertes met een vergelijkingsgroep van volwassenen zonder stille beroertes of openlijke beroertes. Doel 2: Vergelijk de cognitieve morbiditeit van mensen met stille beroertes en openlijke beroertes met die zonder beroertes. Doel 3: Vergelijk de incidentie van nieuwe openlijke en stille beroerte bij volwassenen met SCZ en openlijke beroertes die transfusie krijgen met volwassenen met SCZ zonder stille of openlijke beroerte die met hydroxyurea zijn behandeld. Alle klinische informatie en neuroimaging zullen centraal worden beoordeeld met gemaskerde en ervaren commissies voor neurologie en neuroradiologie. Gegevens die na voltooiing van dit voorstel zijn gegenereerd, zijn van cruciaal belang voor de ontwikkeling van de allereerste fase III-onderzoeken voor secundaire therapieën voor beroertepreventie bij volwassenen met SCZ.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

102

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Verenigde Staten
- Alabama
  - Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
    - University of Alabama at Birmingham
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
    - Washington University School of Medicine
- Tennessee
  - Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
    - Vanderbilt University Medical Center
  - Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232-9000
    - Vanderbilt University Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Deelnemers zullen geduldige vrijwilligers zijn van de sikkelcelziekteklinieken van deelnemende onderzoekslocaties.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Deelnemers met sikkelcelziekte op hemoglobine-analyse en/of andere bevestigende documentatie van fenotype
Patiënten ≥ 18 jaar
Patiënten volgden regelmatig (minstens twee bezoeken per jaar) in de hematologieklinieken
Patiënten die therapietrouw hebben aangetoond bij follow-upbezoeken gedurende ≥ 3 jaar
Patiënten die bereid zijn om prospectief gevolgd te worden gedurende minimaal 3,5 jaar en die akkoord gaan met een standaard zorg verlaten MRI/MRA van de hersenen, evenals MRI/MRA elke 12 tot 18 maanden of deelname aan VUMC AHA-studie met Dr. Jordan als PI. Dit zijn volwassenen met SCA in de leeftijd van 18-40 jaar bij aanvang van de studie, ingeschreven met een infarctstatus (geen, dwarslaesie of openlijke beroerte) en prospectief gevolgd.
Bereidheid om te voldoen aan het onderzoeksprotocol, routinebezoeken aan de kliniek

Uitsluitingscriteria:

Deelnemers werden door de hematoloog als niet-compliant beoordeeld op basis van eerdere ervaringen met kliniekafspraken en het opvolgen van advies
Deelnemers met contra-indicaties voor MRI, inclusief personen met MRI-incompatibele vreemde metalen voorwerpen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Observatiemodellen: Cohort
Tijdsperspectieven: Prospectief

Aantal groepen / cohorten

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
SCA met openlijke beroerte Deelnemers hebben sikkelcelanemie en een voorgeschiedenis van openlijke beroerte.
SCA met stille slag Deelnemers hebben sikkelcelziekte en een voorgeschiedenis van stille beroerte.
SCA zonder beroerte Deelnemers hebben sikkelcelziekte en geen voorgeschiedenis van een beroerte.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Beoordeling van stille beroerte bij mensen met een gerapporteerde geschiedenis van stille beroerte en hydroxyurea-therapie Tijdsspanne: Studie inschrijving	Op basis van de resultaten van een MRI-onderzoek en een neurologisch onderzoek, uitgevoerd door een arts, komen de Commissie Neuroradiologie en de Commissie Neurologie tot overeenstemming of er sprake is van een stille beroerte. Radiologisch wordt een stille slag gedefinieerd als een FLAIR T2W hyperintensiteit groter dan 3 mm, zichtbaar in twee vlakken. Neurologisch gezien heeft een stille beroerte geen neurologische gevolgen.	Studie inschrijving
Beoordeling van nieuwe beroertes bij mensen met een voorgeschiedenis van stille beroerte en op hydroxyurea-therapie Tijdsspanne: Elke 12 tot 18 maanden na inschrijving	Op basis van de resultaten van een MRI-onderzoek en een neurologisch onderzoek, uitgevoerd door een arts, zullen de Neuroradiologiecommissie en de Neurologiecommissie tot overeenstemming komen over de vraag of er sinds de laatste onderzoeken een NIEUWE beroerte is opgetreden, en zo ja, of het een stille beroerte is of openlijke beroerte. Radiologisch wordt een stille slag gedefinieerd als een FLAIR T2W hyperintensiteit groter dan 3 mm, zichtbaar in twee vlakken. Neurologisch gezien heeft een stille beroerte geen neurologische gevolgen.	Elke 12 tot 18 maanden na inschrijving
Beoordeling van nieuwe beroertes bij mensen met een voorgeschiedenis van stille beroerte en op hydroxyurea-therapie Tijdsspanne: Bij beëindiging van de studie (minstens 3,5 jaar na inschrijving)	Op basis van de resultaten van een MRI-onderzoek en een neurologisch onderzoek, uitgevoerd door een arts, zullen de Neuroradiologiecommissie en de Neurologiecommissie tot overeenstemming komen over de vraag of er sinds de laatste onderzoeken een NIEUWE beroerte is opgetreden, en zo ja, of het een stille beroerte is of openlijke beroerte. Radiologisch wordt een stille slag gedefinieerd als een FLAIR T2W hyperintensiteit groter dan 3 mm, zichtbaar in twee vlakken. Neurologisch gezien heeft een stille beroerte geen neurologische gevolgen.	Bij beëindiging van de studie (minstens 3,5 jaar na inschrijving)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Cognitieve morbiditeit bij mensen met een stille of openlijke beroerte Tijdsspanne: Studie inschrijving	Alle deelnemers vullen de NIH Toolbox CB in. De NIH Toolbox CB maakt de evaluatie van verschillende cognitieve constructies mogelijk en levert zowel individuele meetscores als een samengestelde score op. Deze maatregel zal dienen als nulmeting voor alle deelnemers.	Studie inschrijving
Cognitieve morbiditeit bij mensen met een stille of openlijke beroerte Tijdsspanne: Elke 12 tot 18 maanden na inschrijving	Deelnemers vullen de NIH Toolbox CB in. De NIH Toolbox CB maakt de evaluatie van verschillende cognitieve constructies mogelijk en levert zowel individuele meetscores als een samengestelde score op. De resultaten worden vergeleken met de vorige meting(en) om te bepalen of er verandering is opgetreden.	Elke 12 tot 18 maanden na inschrijving
Cognitieve morbiditeit bij mensen met een stille of openlijke beroerte Tijdsspanne: Bij beëindiging van de studie (minstens 3,5 jaar na inschrijving)	Deelnemers vullen de NIH Toolbox CB in. De NIH Toolbox CB maakt de evaluatie van verschillende cognitieve constructies mogelijk en levert zowel individuele meetscores als een samengestelde score op. De resultaten worden vergeleken met de vorige meting(en) om te bepalen of er verandering is opgetreden.	Bij beëindiging van de studie (minstens 3,5 jaar na inschrijving)
Beoordeling van een openlijke beroerte bij mensen met een gerapporteerde voorgeschiedenis van een openlijke beroerte en bij transfusietherapie Tijdsspanne: Studie inschrijving	Op basis van de resultaten van een MRI-onderzoek en een neurologisch onderzoek, uitgevoerd door een arts, komen de Commissie Neuroradiologie en de Commissie Neurologie tot overeenstemming of er sprake is van een openlijke beroerte.	Studie inschrijving
Beoordeling van nieuwe beroertes bij mensen met een voorgeschiedenis van openlijke beroerte en transfusietherapie Tijdsspanne: Elke 12 tot 18 maanden na inschrijving	Op basis van de resultaten van een MRI-onderzoek en een neurologisch onderzoek, uitgevoerd door een arts, zullen de Neuroradiologiecommissie en de Neurologiecommissie tot overeenstemming komen over de vraag of er sinds de laatste onderzoeken een NIEUWE beroerte is opgetreden, en zo ja, of het een stille beroerte is of openlijke beroerte. Radiologisch wordt een stille slag gedefinieerd als een FLAIR T2W hyperintensiteit groter dan 3 mm, zichtbaar in twee vlakken. Neurologisch gezien heeft een stille beroerte geen neurologische gevolgen.	Elke 12 tot 18 maanden na inschrijving
Beoordeling van nieuwe beroertes bij mensen met een voorgeschiedenis van openlijke beroerte en transfusietherapie Tijdsspanne: Bij beëindiging van de studie (minstens 3,5 jaar na inschrijving)	Op basis van de resultaten van een MRI-onderzoek en een neurologisch onderzoek, uitgevoerd door een arts, zullen de Neuroradiologiecommissie en de Neurologiecommissie tot overeenstemming komen over de vraag of er sinds de laatste onderzoeken een NIEUWE beroerte is opgetreden, en zo ja, of het een stille beroerte is of openlijke beroerte. Radiologisch wordt een stille slag gedefinieerd als een FLAIR T2W hyperintensiteit groter dan 3 mm, zichtbaar in twee vlakken. Neurologisch gezien heeft een stille beroerte geen neurologische gevolgen.	Bij beëindiging van de studie (minstens 3,5 jaar na inschrijving)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Vanderbilt University Medical Center

Medewerkers

Washington University School of Medicine

University of Alabama at Birmingham

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
Hoofdonderzoeker: Lori C. Jordan, PhD, MD, Vanderbilt University Medical Center

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

2 juni 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 december 2025

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 december 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 december 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 december 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

13 februari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 februari 2026

Laatst geverifieerd

1 februari 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

161434

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .