Epidemiologi av stille og åpenbare slag i sigdcellesykdom (ESCD)

Sigdcellesykdom (SCD) er en sjelden sykdom som forekommer hos anslagsvis 100 000 individer, ofte fattige og undertjente, i USA. Stille og tydelige slag bidrar betydelig til sykelighet hos voksne med SCD, noe som resulterer i funksjonshemming, utfordringer med skole- og jobbprestasjoner og for tidlig død. Fem NIH-finansierte randomiserte kontrollerte studier har identifisert terapier for å forhindre stille og åpenlyse slag hos barn med SCD, inkludert månedlig blodtransfusjonsterapi (for å forhindre innledende og tilbakevendende slag) og hydroksyurea (for å forhindre innledende slag). Til tross for observasjonen at minst 99 % av barn med SCD i høyinntektsland når voksen alder, og omtrent 60 % av voksne vil oppleve ett eller flere slag (~50% med stille slag og ~10% med åpenlyst slag), ikke noe slag studier har etablert terapeutiske tilnærminger for voksne med SCD. For voksne med SCD finnes det utilstrekkelige evidensbaserte retningslinjer for sekundære slagforebyggingsstrategier. Å bruke slagforebyggende strategier hos barn er kanskje ikke effektiv for slagforebygging hos voksne med SCD, spesielt gitt den høye frekvensen av komorbiditeter. Identifisering av undergrupper av voksne med SCD og høyere forekomst kombinert med bidraget fra etablerte hjerneslagrisikofaktorer i den generelle befolkningen (røyking, diabetes, fedme, nyresykdom) vil gi de nødvendige dataene som kreves for de første fase III kliniske studiene noensinne med fokus på sekundær slagforebygging hos voksne.