Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Sirppisolutaudin hiljaisten ja ilmeisten aivohalvausten epidemiologia (ESCD)

maanantai 21. elokuuta 2023 päivittänyt: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center

Sirppisolusairautta sairastavien aikuisten hiljaisten ja ilmeisten aivohalvausten epidemiologia: tuleva kohorttitutkimus

Sirppisolutauti (SCD) on harvinainen sairaus, jota esiintyy arviolta 100 000 yksilöllä, jotka ovat usein köyhiä ja alipalveluttuja Yhdysvalloissa. Hiljaiset ja avoimet aivohalvaukset lisäävät merkittävästi SCD-tautia sairastavien aikuisten sairastuvuutta, mikä johtaa toimintahäiriöihin, haasteisiin koulun ja työsuorituksen suhteen sekä ennenaikaiseen kuolemaan. Viidessä NIH:n rahoittamassa satunnaistetussa kontrolloidussa tutkimuksessa on tunnistettu hoitomuotoja, joilla estetään hiljaisia ​​ja avoimia aivohalvauksia SCD:tä sairastavilla lapsilla, mukaan lukien kuukausittainen verensiirtohoito (alkuperäisten ja uusiutuvien aivohalvausten ehkäisemiseksi) ja hydroksiurea (alkukohtausten ehkäisemiseksi). Huolimatta havainnosta, että korkean tulotason maissa vähintään 99 % SCD:tä sairastavista lapsista saavuttaa aikuisiän ja noin 60 % aikuisista kokee yhden tai useamman aivohalvauksen (noin 50 % hiljaisilla aivohalvauksilla ja ~ 10 % avoimilla aivohalvauksilla), ei aivohalvausta. tutkimuksissa on luotu terapeuttisia lähestymistapoja SCD-potilaille. SCD:tä sairastaville aikuisille ei ole olemassa riittäviä näyttöön perustuvia ohjeita aivohalvauksen sekundaarista ehkäisystrategioista. Aivohalvauksen ehkäisystrategioiden soveltaminen lapsilla ei ehkä ole tehokasta aivohalvauksen ehkäisyssä aikuisilla, joilla on SCD, varsinkin kun otetaan huomioon muiden sairauksien suuri määrä. Sellaisten aikuisten alaryhmien tunnistaminen, joilla on SCD ja korkeampi ilmaantuvuus yhdistettynä vakiintuneiden aivohalvauksen riskitekijöiden osuuteen yleisväestössä (tupakointi, diabetes, liikalihavuus, munuaissairaus), saadaan tarvittavat tiedot ensimmäisiä vaiheen III kliinisiä tutkimuksia varten, jotka keskittyvät sekundaariseen sairauteen. aivohalvauksen ehkäisy aikuisilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Yksityiskohtainen kuvaus

Suoritamme kolmessa aikuisten SCD-keskuksessa prospektiivisen kohorttitutkimuksen testataksemme ensisijaista hypoteesia, jonka mukaan infarktin uusiutumisen (halvaus tai hiljainen aivohalvaus) tai uusien aivohalvausten ilmaantuvuus hydroksiurealla hoidetuilla hiljaisilla aivohalvauksilla on suurempi kuin niillä, joilla aivohalvauksia ei ole hoidettu. hydroksiurean kanssa. Testaamme kahta toissijaista hypoteesia: 1) aikuisilla, joilla on SCD ja hiljainen aivohalvaus, on kognitiivinen sairastuvuus verrattuna aikuisiin, joilla on SCD ilman hiljaisia ​​aivohalvauksia, ja 2) aikuisilla, joilla on SCD ja aivohalvaus, jotka saavat säännöllistä verensiirtoa, on suurempi infarktin uusiutumisen ilmaantuvuus kuin niillä. SCD:llä ilman vetoja. Tavoitteisiin kuuluu Tavoite 1: Vertaa uusien avoimien ja hiljaisten aivohalvausten ilmaantuvuutta aikuisilla, joilla on SCD ja hiljainen aivohalvaus, vertailuryhmään aikuisilla, joilla ei ole hiljaisia ​​tai avoimia aivohalvauksia. Tavoite 2: Vertaa hiljaisten ja ilmeisten aivohalvausten saaneiden kognitiivista sairastuvuutta niihin, joilla ei ole aivohalvausta. Tavoite 3: Vertaa uusien avoimien ja hiljaisten aivohalvausten ilmaantuvuutta aikuisilla, joilla on SCD ja ilmeisiä aivohalvauksia, jotka saavat verensiirtoa aikuisiin, joilla on SCD ilman hiljaisia ​​tai avoimia aivohalvauksia, joita hoidetaan hydroksiurealla. Kaikista kliinisistä tiedoista ja neurokuvannuksista päätetään keskitetysti naamioituneiden ja kokeneiden neurologian ja neuroradiologian komiteoiden kanssa. Tämän ehdotuksen valmistumisen jälkeen saadut tiedot ovat kriittisiä kehitettäessä ensimmäisiä vaiheen III tutkimuksia aivohalvauksen sekundaarista ehkäisyhoitoa varten aikuisilla, joilla on aivohalvaus.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

60

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • Rekrytointi
        • University of Alabama at Birmingham
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington University School of Medicine
        • Ottaa yhteyttä:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232-9000
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Osallistujat ovat potilaiden vapaaehtoisia osallistuvien tutkimusalueiden sirppisolutautiklinikoilta.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujat, joilla on sirppisolusairaus hemoglobiinianalyysissä ja/tai muussa fenotyypin vahvistavassa dokumentaatiossa
  2. Potilaat ≥ 18-vuotiaat
  3. Potilaita seurattiin säännöllisesti (vähintään kaksi käyntiä vuodessa) hematologian klinikoilla
  4. Potilaat, jotka ovat osoittaneet hoitoon sitoutumista seurantakäynneillä ≥ 3 vuoden ajan
  5. Potilaat, jotka ovat valmiita seuraamaan tulevaisuuttaan vähintään 3,5 vuoden ajan ja suostuvat normaaliin hoidosta poistumiseen aivojen MRI/MRA-tutkimukseen sekä MRI/MRA-tutkimukseen 12–18 kuukauden välein tai osallistumiseen VUMC AHA -tutkimukseen Dr. Jordanin kanssa PI:nä. Nämä ovat SCA:ta sairastavia aikuisia, jotka ovat iältään 18–40-vuotiaita tutkimukseen osallistumishetkellä, joilla on mikä tahansa infarktin tila (ei mitään, SCI tai ilmeinen aivohalvaus) ja joita seurataan prospektiivisesti.
  6. Halukkuus noudattaa tutkimusprotokollaa, rutiininomaiset klinikkakäynnit

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hematologin arvioimat osallistujat eivät olleet vaatimusten mukaisia ​​aiemman kokemuksen perusteella klinikan tapaamisista ja neuvojen noudattamisesta
  2. Osallistujat, joilla on vasta-aiheita magneettikuvaukseen, mukaan lukien henkilöt, joilla on magneettikuvauksen kanssa yhteensopimattomia vieraita metalliesineitä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Kohortti
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
SCA selkeällä vedolla
Osallistujilla on sirppisolusairaus ja ilmeinen aivohalvaus.
SCA hiljaisella vedolla
Osallistujilla on sirppisolusairaus ja hiljainen aivohalvaus.
SCA ilman aivohalvausta
Osallistujilla on sirppisolusairaus, eikä heillä ole aiempaa aivohalvausta.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hiljaisen aivohalvauksen arviointi niille, joilla on raportoitu hiljainen aivohalvaus ja hydroksiureahoito
Aikaikkuna: Opintoihin ilmoittautuminen
Lääkärin tekemän MRI-tutkimuksen ja neurologisen tutkimuksen tulosten perusteella neuroradiologiakomitea ja neurologinen komitea pääsevät yksimielisyyteen siitä, onko hiljaista aivohalvausta tapahtunut. Radiologisesti hiljainen aivohalvaus määritellään yli 3 mm:n FLAIR T2W -hyperintensiteetiksi, joka näkyy kahdessa tasossa. Neurologisesti hiljaisella aivohalvauksella ei ole neurologisia seurauksia.
Opintoihin ilmoittautuminen
Uusien aivohalvausten arviointi niille, joilla on ollut hiljainen aivohalvaus ja jotka saavat hydroksiureahoitoa
Aikaikkuna: 12-18 kuukauden välein ilmoittautumisen jälkeen
Lääkärin suorittaman MRI-tutkimuksen ja neurologisen tutkimuksen tulosten perusteella neuroradiologiakomitea ja neurologinen komitea pääsevät yksimielisyyteen siitä, onko viimeisten tutkimusten jälkeen tapahtunut UUSI aivohalvaus, ja jos on, onko se hiljainen aivohalvaus tai selvä aivohalvaus. Radiologisesti hiljainen aivohalvaus määritellään yli 3 mm:n FLAIR T2W -hyperintensiteetiksi, joka näkyy kahdessa tasossa. Neurologisesti hiljaisella aivohalvauksella ei ole neurologisia seurauksia.
12-18 kuukauden välein ilmoittautumisen jälkeen
Uusien aivohalvausten arviointi niille, joilla on ollut hiljainen aivohalvaus ja jotka saavat hydroksiureahoitoa
Aikaikkuna: Opintojaksosta poistuttaessa (vähintään 3,5 vuotta ilmoittautumisen jälkeen)
Lääkärin suorittaman MRI-tutkimuksen ja neurologisen tutkimuksen tulosten perusteella neuroradiologiakomitea ja neurologinen komitea pääsevät yksimielisyyteen siitä, onko viimeisten tutkimusten jälkeen tapahtunut UUSI aivohalvaus, ja jos on, onko se hiljainen aivohalvaus tai selvä aivohalvaus. Radiologisesti hiljainen aivohalvaus määritellään yli 3 mm:n FLAIR T2W -hyperintensiteetiksi, joka näkyy kahdessa tasossa. Neurologisesti hiljaisella aivohalvauksella ei ole neurologisia seurauksia.
Opintojaksosta poistuttaessa (vähintään 3,5 vuotta ilmoittautumisen jälkeen)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kognitiivinen sairastuvuus niillä, joilla on hiljainen tai avoin aivohalvaus
Aikaikkuna: Opintoihin ilmoittautuminen
Kaikki osallistujat täyttävät NIH Toolbox CB:n. NIH Toolbox CB mahdollistaa useiden kognitiivisten rakenteiden arvioinnin ja tuottaa yksittäisiä mittapisteitä sekä yhdistelmäpisteitä. Tämä toimenpide toimii lähtökohtana kaikille osallistujille.
Opintoihin ilmoittautuminen
Kognitiivinen sairastuvuus niillä, joilla on hiljainen tai avoin aivohalvaus
Aikaikkuna: 12-18 kuukauden välein ilmoittautumisen jälkeen
Osallistujat täyttävät NIH Toolbox CB:n. NIH Toolbox CB mahdollistaa useiden kognitiivisten rakenteiden arvioinnin ja tuottaa yksittäisiä mittapisteitä sekä yhdistelmäpisteitä. Tuloksia verrataan edellisiin mittauksiin sen määrittämiseksi, onko muutosta tapahtunut.
12-18 kuukauden välein ilmoittautumisen jälkeen
Kognitiivinen sairastuvuus niillä, joilla on hiljainen tai avoin aivohalvaus
Aikaikkuna: Opintojaksosta poistuttaessa (vähintään 3,5 vuotta ilmoittautumisen jälkeen)
Osallistujat täyttävät NIH Toolbox CB:n. NIH Toolbox CB mahdollistaa useiden kognitiivisten rakenteiden arvioinnin ja tuottaa yksittäisiä mittapisteitä sekä yhdistelmäpisteitä. Tuloksia verrataan edellisiin mittauksiin sen määrittämiseksi, onko muutosta tapahtunut.
Opintojaksosta poistuttaessa (vähintään 3,5 vuotta ilmoittautumisen jälkeen)
Selkeän aivohalvauksen arviointi niillä, joilla on raportoitu aivohalvaus ja jotka ovat saaneet verensiirtohoitoa
Aikaikkuna: Opintoihin ilmoittautuminen
Lääkärin suorittaman MRI-tutkimuksen ja neurologisen tutkimuksen tulosten perusteella neuroradiologiakomitea ja neurologinen komitea pääsevät yksimielisyyteen siitä, onko ilmeistä aivohalvausta.
Opintoihin ilmoittautuminen
Uusien aivohalvausten arviointi niillä, joilla on aiemmin ollut selvä aivohalvaus ja jotka saavat verensiirtohoitoa
Aikaikkuna: 12-18 kuukauden välein ilmoittautumisen jälkeen
Lääkärin suorittaman MRI-tutkimuksen ja neurologisen tutkimuksen tulosten perusteella neuroradiologiakomitea ja neurologinen komitea pääsevät yksimielisyyteen siitä, onko viimeisten tutkimusten jälkeen tapahtunut UUSI aivohalvaus, ja jos on, onko se hiljainen aivohalvaus tai selvä aivohalvaus. Radiologisesti hiljainen aivohalvaus määritellään yli 3 mm:n FLAIR T2W -hyperintensiteetiksi, joka näkyy kahdessa tasossa. Neurologisesti hiljaisella aivohalvauksella ei ole neurologisia seurauksia.
12-18 kuukauden välein ilmoittautumisen jälkeen
Uusien aivohalvausten arviointi niillä, joilla on aiemmin ollut selvä aivohalvaus ja jotka saavat verensiirtohoitoa
Aikaikkuna: Opintojaksosta poistuttaessa (vähintään 3,5 vuotta ilmoittautumisen jälkeen)
Lääkärin suorittaman MRI-tutkimuksen ja neurologisen tutkimuksen tulosten perusteella neuroradiologiakomitea ja neurologinen komitea pääsevät yksimielisyyteen siitä, onko viimeisten tutkimusten jälkeen tapahtunut UUSI aivohalvaus, ja jos on, onko se hiljainen aivohalvaus tai selvä aivohalvaus. Radiologisesti hiljainen aivohalvaus määritellään yli 3 mm:n FLAIR T2W -hyperintensiteetiksi, joka näkyy kahdessa tasossa. Neurologisesti hiljaisella aivohalvauksella ei ole neurologisia seurauksia.
Opintojaksosta poistuttaessa (vähintään 3,5 vuotta ilmoittautumisen jälkeen)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Tutkijat

  • Päätutkija: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
  • Päätutkija: Lori C. Jordan, PhD, MD, Vanderbilt University Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 2. kesäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. joulukuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. joulukuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 8. joulukuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. joulukuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 19. joulukuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 22. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 21. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Aivohalvaus

3
Tilaa