Epidemiologie tichých a zjevných mozkových příhod u srpkovité anémie (ESCD)
10. února 2026 aktualizováno: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center
Epidemiologie tichých a zjevných mozkových příhod u dospělých se srpkovitou anémií: prospektivní kohortová studie
Srpkovitá anémie (SCD) je vzácné onemocnění vyskytující se v USA odhadem u 100 000 jedinců, často chudých a nedostatečných.
Tiché a zjevné mrtvice významně přispívají k morbiditě u dospělých s SCD, což vede k funkčnímu poškození, problémům se školním a pracovním výkonem a předčasné smrti.
Pět randomizovaných kontrolovaných studií financovaných NIH identifikovalo terapie k prevenci tichých a zjevných mozkových příhod u dětí s SCD, včetně měsíční transfuzní terapie (pro prevenci počátečních a opakujících se mozkových příhod) a hydroxyurey (pro prevenci počátečních mozkových příhod).
Navzdory pozorování, že alespoň 99 % dětí s SCD v zemích s vysokými příjmy dosáhne dospělosti a přibližně 60 % dospělých prodělá jednu nebo více mozkových příhod (~ 50 % s tichými mrtvicemi a ~ 10 % se zjevnými mrtvicemi), žádná mrtvice studie zavedly terapeutické přístupy pro dospělé s SCD.
Pro dospělé s SCD neexistují adekvátní doporučení založená na důkazech pro strategie sekundární prevence CMP.
Aplikace strategií prevence cévní mozkové příhody u dětí nemusí být účinná pro prevenci cévní mozkové příhody u dospělých s SCD, zejména vzhledem k vysoké míře souběžných onemocnění.
Identifikace podskupin dospělých s SCD a vyšším výskytem spolu s přispěním zavedených rizikových faktorů cévní mozkové příhody v běžné populaci (kouření, cukrovka, obezita, onemocnění ledvin) poskytne potřebná data potřebná pro vůbec první klinické studie fáze III zaměřené na sekundární prevence mrtvice u dospělých.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Detailní popis
Ve třech centrech SCD pro dospělé provedeme prospektivní kohortovou studii, abychom ověřili primární hypotézu, že výskyt recidivy infarktu (mrtvice nebo němá mozková příhoda) nebo nových cévních mozkových příhod u dospělých s tichými mozkovými příhodami léčenými hydroxyureou bude vyšší než u pacientů bez cévní mozkové příhody léčených s hydroxymočovinou.
Budeme testovat dvě sekundární hypotézy: 1) dospělí s SCD a němými mozkovými příhodami mají kognitivní morbiditu ve srovnání s dospělými s SCD bez němých mozkových příhod a 2) dospělí s SCD a mozkovými příhodami, kteří dostávají pravidelnou krevní transfuzi, budou mít vyšší výskyt recidivy infarktu než ti s SCD bez tahů.
Mezi cíle patří Cíl 1: Porovnat výskyt nových zjevných a němých mozkových příhod u dospělých s SCD a němými mozkovými příhodami se srovnávací skupinou dospělých bez tichých nebo zjevných mozkových příhod.
Cíl 2: Porovnat kognitivní morbiditu pacientů s tichými a zjevnými mrtvicemi s těmi, kteří mrtvici nemají.
Cíl 3: Porovnat výskyt nových zjevných a tichých cévních mozkových příhod u dospělých s SCD a zjevných cévních mozkových příhod, kteří dostávají transfuzi, s dospělými s SCD bez tichých nebo zjevných cévních mozkových příhod léčených hydroxyureou.
Všechny klinické informace a neurozobrazení budou centrálně posuzovány maskovanými a zkušenými neurologickými a neuroradiologickými komisemi.
Data získaná po dokončení tohoto návrhu jsou kritická pro vývoj vůbec prvních studií fáze III pro sekundární terapii prevence cévní mozkové příhody u dospělých s SCD.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
102
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232-9000
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Účastníky budou dobrovolníci pacientů z klinik srpkovité anémii zúčastněných studijních míst.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci se srpkovitou anémií na analýze hemoglobinu a/nebo jiné potvrzující dokumentaci fenotypu
- Pacienti ve věku ≥ 18 let
- Pacienti pravidelně (minimálně dvě návštěvy ročně) docházeli na hematologické ambulance
- Pacienti, kteří prokázali adherenci při následných návštěvách po dobu ≥ 3 let
- Pacienti, kteří chtějí být prospektivně sledováni po dobu minimálně 3,5 roku a souhlasí se standardní péčí výstupní MRI/MRA mozku, stejně jako MRI/MRA každých 12 až 18 měsíců nebo účastí ve studii VUMC AHA s Dr. Jordanem jako PI. Jedná se o dospělé s SCA ve věku 18-40 let při vstupu do studie, zařazené s jakýmkoliv infarktovým stavem (žádný, SCI nebo zjevná cévní mozková příhoda) a prospektivně sledovány.
- Ochota dodržovat protokol studie, rutinní návštěvy kliniky
Kritéria vyloučení:
- Účastníci, kteří byli hematologem posouzeni jako nevyhovující na základě předchozích zkušeností, pokud jde o schůzky na klinikách a následnou radu
- Účastníci s kontraindikacemi k MRI, včetně jedinců s cizími kovovými předměty nekompatibilními s MRI
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
SCA se zjevným mrtvicí
Účastníci mají srpkovitou anémii a v anamnéze zjevnou mrtvici.
|
|
SCA s tichým zdvihem
Účastníci mají srpkovitou anémii a v anamnéze němou mrtvici.
|
|
SCA bez mrtvice
Účastníci mají srpkovitou anémii a žádnou anamnézu mrtvice.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Posouzení tiché mrtvice u pacientů s hlášenou anamnézou tiché mrtvice a terapie hydroxyureou
Časové okno: Zápis do studia
|
Na základě výsledků vyšetření MRI a neurologického vyšetření provedeného lékařem se Neuroradiologická komise a Neurologická komise dohodnou na tom, zda došlo k tiché cévní mozkové příhodě.
Radiologicky bude tichý zdvih definován jako hyperintenzita FLAIR T2W větší než 3 mm, viditelná ve dvou rovinách.
Neurologicky nemá tichá mozková příhoda žádné neurologické následky.
|
Zápis do studia
|
|
Posouzení nových cévních mozkových příhod u pacientů s anamnézou tiché cévní mozkové příhody a na léčbě hydroxyureou
Časové okno: Každých 12 až 18 měsíců po zápisu
|
Na základě výsledků vyšetření magnetickou rezonancí a neurologického vyšetření provedeného lékařem se Neuroradiologická komise a Neurologická komise dohodnou na tom, zda od posledních vyšetření došlo k NOVÉ CMP, a pokud ano, zda se jedná o tichou mozkovou příhodu nebo zjevná mrtvice.
Radiologicky bude tichý zdvih definován jako hyperintenzita FLAIR T2W větší než 3 mm, viditelná ve dvou rovinách.
Neurologicky nemá tichá mozková příhoda žádné neurologické následky.
|
Každých 12 až 18 měsíců po zápisu
|
|
Posouzení nových cévních mozkových příhod u pacientů s anamnézou tiché cévní mozkové příhody a na léčbě hydroxyureou
Časové okno: Při ukončení studia (nejméně 3,5 roku po zápisu)
|
Na základě výsledků vyšetření magnetickou rezonancí a neurologického vyšetření provedeného lékařem se Neuroradiologická komise a Neurologická komise dohodnou na tom, zda od posledních vyšetření došlo k NOVÉ CMP, a pokud ano, zda se jedná o tichou mozkovou příhodu nebo zjevná mrtvice.
Radiologicky bude tichý zdvih definován jako hyperintenzita FLAIR T2W větší než 3 mm, viditelná ve dvou rovinách.
Neurologicky nemá tichá mozková příhoda žádné neurologické následky.
|
Při ukončení studia (nejméně 3,5 roku po zápisu)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kognitivní morbidita u pacientů s tichou nebo otevřenou mozkovou příhodou
Časové okno: Zápis do studia
|
Všichni účastníci dokončí NIH Toolbox CB.
NIH Toolbox CB umožňuje vyhodnocení několika kognitivních konstruktů a poskytuje individuální skóre měření i složené skóre.
Toto opatření bude sloužit jako výchozí bod pro všechny účastníky.
|
Zápis do studia
|
|
Kognitivní morbidita u pacientů s tichou nebo otevřenou mozkovou příhodou
Časové okno: Každých 12 až 18 měsíců po zápisu
|
Účastníci vyplní NIH Toolbox CB.
NIH Toolbox CB umožňuje vyhodnocení několika kognitivních konstruktů a poskytuje individuální skóre měření i složené skóre.
Výsledky budou porovnány s předchozími měřeními, aby se určilo, zda došlo ke změně.
|
Každých 12 až 18 měsíců po zápisu
|
|
Kognitivní morbidita u pacientů s tichou nebo otevřenou mozkovou příhodou
Časové okno: Při ukončení studia (nejméně 3,5 roku po zápisu)
|
Účastníci vyplní NIH Toolbox CB.
NIH Toolbox CB umožňuje vyhodnocení několika kognitivních konstruktů a poskytuje individuální skóre měření i složené skóre.
Výsledky budou porovnány s předchozími měřeními, aby se určilo, zda došlo ke změně.
|
Při ukončení studia (nejméně 3,5 roku po zápisu)
|
|
Posouzení zjevné cévní mozkové příhody u pacientů s hlášenou anamnézou zjevné cévní mozkové příhody a na transfuzní terapii
Časové okno: Zápis do studia
|
Na základě výsledků vyšetření magnetickou rezonancí a neurologického vyšetření provedeného lékařem se Neuroradiologická komise a Neurologická komise dohodnou na tom, zda došlo ke zjevné cévní mozkové příhodě.
|
Zápis do studia
|
|
Posuzování nových cévních mozkových příhod u pacientů s anamnézou zjevné cévní mozkové příhody a na transfuzní terapii
Časové okno: Každých 12 až 18 měsíců po zápisu
|
Na základě výsledků vyšetření magnetickou rezonancí a neurologického vyšetření provedeného lékařem se Neuroradiologická komise a Neurologická komise dohodnou na tom, zda od posledních vyšetření došlo k NOVÉ CMP, a pokud ano, zda se jedná o tichou mozkovou příhodu nebo zjevná mrtvice.
Radiologicky bude tichý zdvih definován jako hyperintenzita FLAIR T2W větší než 3 mm, viditelná ve dvou rovinách.
Neurologicky nemá tichá mozková příhoda žádné neurologické následky.
|
Každých 12 až 18 měsíců po zápisu
|
|
Posuzování nových cévních mozkových příhod u pacientů s anamnézou zjevné cévní mozkové příhody a na transfuzní terapii
Časové okno: Při ukončení studia (nejméně 3,5 roku po zápisu)
|
Na základě výsledků vyšetření magnetickou rezonancí a neurologického vyšetření provedeného lékařem se Neuroradiologická komise a Neurologická komise dohodnou na tom, zda od posledních vyšetření došlo k NOVÉ CMP, a pokud ano, zda se jedná o tichou mozkovou příhodu nebo zjevná mrtvice.
Radiologicky bude tichý zdvih definován jako hyperintenzita FLAIR T2W větší než 3 mm, viditelná ve dvou rovinách.
Neurologicky nemá tichá mozková příhoda žádné neurologické následky.
|
Při ukončení studia (nejméně 3,5 roku po zápisu)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
- Vrchní vyšetřovatel: Lori C. Jordan, PhD, MD, Vanderbilt University Medical Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
2. června 2017
Primární dokončení (Aktuální)
31. prosince 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. prosince 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
12. prosince 2017
První zveřejněno (Aktuální)
19. prosince 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
13. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
10. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Cévní onemocnění
- Kardiovaskulární choroby
- Genetické choroby, vrozené
- Hematologická onemocnění
- Anémie, hemolytická, vrozená
- Anémie, hemolytika
- Anémie
- Hemoglobinopatie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Mrtvice
- Anémie, srpkovitá anémie
Další identifikační čísla studie
- 161434
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .