Epidemiologia dos AVCs Silenciosos e Abertos na Doença Falciforme (ESCD)
10 de fevereiro de 2026 atualizado por: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center
A Epidemiologia de AVCs Silenciosos e Abertos em Adultos com Doença Falciforme: um Estudo Prospectivo de Coorte
A doença falciforme (SCD) é uma doença rara que ocorre em cerca de 100.000 indivíduos, muitas vezes pobres e carentes, nos EUA.
AVCs silenciosos e evidentes contribuem significativamente para a morbidade em adultos com SCD, resultando em prejuízo funcional, dificuldades com desempenho escolar e profissional e morte prematura.
Cinco estudos randomizados controlados financiados pelo NIH identificaram terapias para prevenir AVCs silenciosos e evidentes em crianças com SCD, incluindo terapia de transfusão de sangue mensal (para prevenir AVCs iniciais e recorrentes) e hidroxiureia (para prevenir AVCs iniciais).
Apesar da observação de que pelo menos 99% das crianças com anemia falciforme em países de alta renda atingem a idade adulta e aproximadamente 60% dos adultos sofrerão um ou mais AVCs (~50% com AVCs silenciosos e ~10% com AVCs evidentes), nenhum AVC estudos estabeleceram abordagens terapêuticas para adultos com SCD.
Para adultos com anemia falciforme, existem diretrizes inadequadas baseadas em evidências para estratégias de prevenção de AVC secundário.
A aplicação de estratégias de prevenção de AVC em crianças pode não ser eficaz para a prevenção de AVC em adultos com SCD, principalmente devido à alta taxa de comorbidades.
A identificação de subgrupos de adultos com MSC e maior incidência, juntamente com a contribuição de fatores de risco de AVC estabelecidos na população em geral (tabagismo, diabetes, obesidade, doença renal), fornecerá os dados necessários para os primeiros ensaios clínicos de fase III focados em prevenção de AVC em adultos.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Descrição detalhada
Em três centros adultos de SCD, conduziremos um estudo de coorte prospectivo para testar a hipótese primária de que a incidência de recorrência de infarto (AVC ou AVC silencioso) ou novos AVCs em adultos com AVC silencioso tratados com hidroxiureia será maior do que naqueles sem AVC tratados com hidroxiureia.
Testaremos duas hipóteses secundárias: 1) adultos com DF e AVC silencioso têm morbidade cognitiva quando comparados a adultos com DF sem AVC silencioso e 2) adultos com DF e AVC recebendo transfusão de sangue regular terão maior incidência de recorrência do infarto do que aqueles com SCD sem AVC.
Os objetivos incluem Objetivo 1: Comparar a incidência de novos AVCs manifestos e silenciosos em adultos com SCD e AVCs silenciosos com um grupo de comparação de adultos sem AVCs silenciosos ou AVCs manifestos.
Objetivo 2: Comparar a morbidade cognitiva daqueles com AVC silencioso e AVC manifesto com aqueles sem AVC.
Objetivo 3: Comparar a incidência de novo AVC manifesto e silencioso em adultos com DF e AVC manifesto recebendo transfusão com adultos com DF sem AVC silencioso ou manifesto tratados com hidroxiureia.
Todas as informações clínicas e neuroimagem serão julgadas centralmente com comitês de neurologia e neurorradiologia mascarados e experientes.
Os dados gerados após a conclusão desta proposta são críticos para o desenvolvimento dos primeiros ensaios de fase III para terapias secundárias de prevenção de AVC em adultos com SCD.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
102
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232-9000
- Vanderbilt University Medical Center
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Os participantes serão pacientes voluntários das clínicas de doença falciforme dos locais de estudo participantes.
Descrição
Critério de inclusão:
- Participantes com doença falciforme na análise de hemoglobina e/ou outra documentação confirmatória do fenótipo
- Pacientes ≥ 18 anos de idade
- Pacientes acompanhados regularmente (pelo menos duas visitas por ano) nas clínicas de hematologia
- Pacientes que demonstraram adesão com visitas de acompanhamento por ≥ 3 anos
- Pacientes que desejam ser acompanhados prospectivamente por um período mínimo de 3,5 anos e concordam com uma ressonância magnética/ARM cerebral de saída do tratamento padrão, bem como ressonância magnética/ARM a cada 12 a 18 meses ou participação no estudo VUMC AHA com o Dr. Jordan como PI. Estes são adultos com SCA com idades entre 18 e 40 anos no início do estudo, inscritos com qualquer status de infarto (nenhum, SCI ou acidente vascular cerebral evidente) e acompanhados prospectivamente.
- Disposição para cumprir o protocolo do estudo, visitas clínicas de rotina
Critério de exclusão:
- Participantes considerados não aderentes pelo hematologista com base na experiência anterior em termos de consultas clínicas e seguindo conselhos
- Participantes com contra-indicações para ressonância magnética, incluindo indivíduos com objetos metálicos estranhos incompatíveis com ressonância magnética
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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SCA com acidente vascular cerebral evidente
Os participantes têm doença falciforme e um histórico de acidente vascular cerebral evidente.
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SCA com curso silencioso
Os participantes têm doença falciforme e um histórico de derrame silencioso.
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SCA sem AVC
Os participantes têm doença falciforme e nenhum histórico de acidente vascular cerebral.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Adjudicação de AVC silencioso naqueles com história relatada de AVC silencioso e terapia com hidroxiureia
Prazo: Matrícula do estudo
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Com base nos resultados de um exame de ressonância magnética e um exame neurológico, realizado por um médico, o Comitê de Neurorradiologia e o Comitê de Neurologia chegarão a um consenso sobre a ocorrência de um AVC silencioso.
Radiologicamente, o AVC silencioso será definido como uma hiperintensidade FLAIR T2W maior que 3 mm, visível em dois planos.
Neurologicamente, um AVC silencioso não apresenta sequelas neurológicas.
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Matrícula do estudo
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Adjudicação de novos AVCs naqueles com história de AVC silencioso e em terapia com hidroxiureia
Prazo: A cada 12 a 18 meses após a inscrição
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Com base nos resultados de um exame de ressonância magnética e um exame neurológico, realizados por um médico, o Comitê de Neurorradiologia e o Comitê de Neurologia chegarão a um consenso sobre a ocorrência de um NOVO AVC desde os últimos exames e, em caso afirmativo, se é um AVC silencioso ou acidente vascular cerebral evidente.
Radiologicamente, o AVC silencioso será definido como uma hiperintensidade FLAIR T2W maior que 3 mm, visível em dois planos.
Neurologicamente, um AVC silencioso não apresenta sequelas neurológicas.
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A cada 12 a 18 meses após a inscrição
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Adjudicação de novos AVCs naqueles com história de AVC silencioso e em terapia com hidroxiureia
Prazo: Ao sair do estudo (pelo menos 3,5 anos após a inscrição)
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Com base nos resultados de um exame de ressonância magnética e um exame neurológico, realizados por um médico, o Comitê de Neurorradiologia e o Comitê de Neurologia chegarão a um consenso sobre a ocorrência de um NOVO AVC desde os últimos exames e, em caso afirmativo, se é um AVC silencioso ou acidente vascular cerebral evidente.
Radiologicamente, o AVC silencioso será definido como uma hiperintensidade FLAIR T2W maior que 3 mm, visível em dois planos.
Neurologicamente, um AVC silencioso não apresenta sequelas neurológicas.
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Ao sair do estudo (pelo menos 3,5 anos após a inscrição)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Morbidade cognitiva naqueles com AVC silencioso ou manifesto
Prazo: Matrícula do estudo
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Todos os participantes preencherão o NIH Toolbox CB.
O NIH Toolbox CB permite a avaliação de vários construtos cognitivos e produz pontuações de medidas individuais, bem como uma pontuação composta.
Esta medida servirá de base para todos os participantes.
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Matrícula do estudo
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Morbidade cognitiva naqueles com AVC silencioso ou manifesto
Prazo: A cada 12 a 18 meses após a inscrição
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Os participantes preencherão o NIH Toolbox CB.
O NIH Toolbox CB permite a avaliação de vários construtos cognitivos e produz pontuações de medidas individuais, bem como uma pontuação composta.
Os resultados serão comparados com a(s) medição(ões) anterior(es) para determinar se houve alteração.
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A cada 12 a 18 meses após a inscrição
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Morbidade cognitiva naqueles com AVC silencioso ou manifesto
Prazo: Ao sair do estudo (pelo menos 3,5 anos após a inscrição)
|
Os participantes preencherão o NIH Toolbox CB.
O NIH Toolbox CB permite a avaliação de vários construtos cognitivos e produz pontuações de medidas individuais, bem como uma pontuação composta.
Os resultados serão comparados com a(s) medição(ões) anterior(es) para determinar se houve alteração.
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Ao sair do estudo (pelo menos 3,5 anos após a inscrição)
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Adjudicação de AVC manifesto naqueles com histórico relatado de AVC manifesto e em terapia de transfusão
Prazo: Matrícula do estudo
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Com base nos resultados de um exame de ressonância magnética e um exame neurológico, realizado por um médico, o Comitê de Neurorradiologia e o Comitê de Neurologia chegarão a um consenso sobre a ocorrência de um AVC manifesto.
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Matrícula do estudo
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Adjudicação de novos AVCs naqueles com história de AVC manifesto e em terapia transfusional
Prazo: A cada 12 a 18 meses após a inscrição
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Com base nos resultados de um exame de ressonância magnética e um exame neurológico, realizados por um médico, o Comitê de Neurorradiologia e o Comitê de Neurologia chegarão a um consenso sobre a ocorrência de um NOVO AVC desde os últimos exames e, em caso afirmativo, se é um AVC silencioso ou acidente vascular cerebral evidente.
Radiologicamente, o AVC silencioso será definido como uma hiperintensidade FLAIR T2W maior que 3 mm, visível em dois planos.
Neurologicamente, um AVC silencioso não apresenta sequelas neurológicas.
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A cada 12 a 18 meses após a inscrição
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Adjudicação de novos AVCs naqueles com história de AVC manifesto e em terapia transfusional
Prazo: Ao sair do estudo (pelo menos 3,5 anos após a inscrição)
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Com base nos resultados de um exame de ressonância magnética e um exame neurológico, realizados por um médico, o Comitê de Neurorradiologia e o Comitê de Neurologia chegarão a um consenso sobre a ocorrência de um NOVO AVC desde os últimos exames e, em caso afirmativo, se é um AVC silencioso ou acidente vascular cerebral evidente.
Radiologicamente, o AVC silencioso será definido como uma hiperintensidade FLAIR T2W maior que 3 mm, visível em dois planos.
Neurologicamente, um AVC silencioso não apresenta sequelas neurológicas.
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Ao sair do estudo (pelo menos 3,5 anos após a inscrição)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
- Investigador principal: Lori C. Jordan, PhD, MD, Vanderbilt University Medical Center
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de junho de 2017
Conclusão Primária (Real)
31 de dezembro de 2025
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de dezembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de dezembro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de dezembro de 2017
Primeira postagem (Real)
19 de dezembro de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Distúrbios Cerebrovasculares
- Doenças Cerebrais
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Hematológicas
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatias
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças hemic e linfáticas
- Derrame
- Anemia Falciforme
Outros números de identificação do estudo
- 161434
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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