A sarlósejtes betegség csendes és nyílt stroke-jainak epidemiológiája (ESCD)
2026. február 10. frissítette: Michael DeBaun, Vanderbilt University Medical Center
A sarlósejtes betegségben szenvedő felnőttek csendes és nyílt stroke-jainak epidemiológiája: jövőbeli kohorsz vizsgálat
A sarlósejtes betegség (SCD) egy ritka betegség, amely becslések szerint 100 000 egyénben fordul elő, gyakran szegény és rosszul ellátott személy az Egyesült Államokban.
A csendes és nyílt stroke-ok jelentősen hozzájárulnak az SCD-ben szenvedő felnőttek morbiditásához, ami funkcionális károsodáshoz, iskolai és munkahelyi teljesítménnyel kapcsolatos kihívásokhoz és korai halálhoz vezet.
Öt, az NIH által finanszírozott, randomizált, kontrollált vizsgálatban olyan terápiákat azonosítottak, amelyek megakadályozzák a csendes és nyílt stroke-ot SCD-ben szenvedő gyermekeknél, beleértve a havi vértranszfúziós terápiát (a kezdeti és visszatérő stroke megelőzésére) és a hidroxi-karbamidot (a kezdeti stroke megelőzésére).
Annak ellenére, hogy a magas jövedelmű országokban az SCD-ben szenvedő gyermekek legalább 99%-a eléri a felnőttkort, és a felnőttek hozzávetőleg 60%-a egy vagy több agyvérzést fog átélni (~50% csendes agyvérzésekkel és ~10% nyílt stroke-okkal), nincs stroke. vizsgálatok terápiás megközelítéseket hoztak létre SCD-ben szenvedő felnőttek számára.
Az SCD-ben szenvedő felnőttek esetében nem léteznek megfelelő bizonyítékokon alapuló irányelvek a másodlagos stroke-megelőzési stratégiákra vonatkozóan.
Előfordulhat, hogy a stroke-megelőzési stratégiák alkalmazása gyermekeknél nem hatékony az SCD-ben szenvedő felnőttek stroke megelőzésében, különös tekintettel a kísérő betegségek magas arányára.
Az SCD-ben szenvedő és magasabb előfordulási gyakoriságú felnőttek alcsoportjainak azonosítása, valamint az általános populációban kialakult stroke-kockázati tényezők (dohányzás, cukorbetegség, elhízás, vesebetegség) hozzájárulása biztosítja a szükséges adatokat az első, III. fázisú, másodlagos klinikai vizsgálatokhoz. stroke megelőzés felnőtteknél.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Részletes leírás
Három felnőttkori SCD-központban prospektív kohorsz-vizsgálatot végzünk annak az elsődleges hipotézisnek a tesztelésére, hogy az infarktus kiújulásának (stroke vagy csendes stroke) vagy új stroke-ok incidenciája a hidroxi-karbamiddal kezelt csendes stroke-on átesett felnőtteknél nagyobb lesz, mint azoknál, akiknél stroke-ot nem kezeltek. hidroxi-karbamiddal.
Két másodlagos hipotézist fogunk tesztelni: 1) az SCD-ben és csendes stroke-ban szenvedő felnőttek kognitív morbiditást mutatnak a csendes stroke-ok nélküli SCD-ben szenvedő felnőttekhez képest, és 2) az SCD-s és stroke-os felnőtteknél, akik rendszeres vérátömlesztést kapnak, nagyobb az infarktus kiújulásának incidenciája, mint azoknál. ütés nélküli SCD-vel.
A célok között szerepel az 1. cél: Hasonlítsa össze az új nyílt és néma stroke előfordulási gyakoriságát SCD-ben és néma stroke-ban szenvedő felnőtteknél a csendes stroke vagy nyílt stroke nélküli felnőttek összehasonlító csoportjával.
2. cél: Hasonlítsa össze a néma stroke-ot és nyílt stroke-ot szenvedők kognitív morbiditását a stroke-on kívüliekkel.
3. cél: Hasonlítsa össze az új nyílt és néma stroke előfordulását SCD-ben szenvedő és transzfúzióban részesülő, nyílt stroke-ban szenvedő felnőtteknél hidroxi-karbamiddal kezelt csendes vagy nyílt stroke-ok nélküli SCD-ben szenvedő felnőtteknél.
Minden klinikai információ és neuroimaging központilag, maszkos és tapasztalt neurológiai és neuroradiológiai bizottságok által kerül elbírálásra.
A javaslat befejezése után generált adatok kritikusak az SCD-ben szenvedő felnőttek másodlagos stroke-prevenciós terápiáinak első fázisú III.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
102
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232-9000
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A résztvevők a résztvevő vizsgálati helyszínek sarlósejtes betegségekkel foglalkozó klinikáinak önkéntes önkéntesei lesznek.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Sarlósejtes analízisben szenvedő résztvevők a hemoglobin elemzésen és/vagy a fenotípus egyéb megerősítő dokumentációján
- ≥ 18 évesnél idősebb betegek
- A betegeket rendszeresen követték (évente legalább két alkalommal) a hematológiai klinikákon
- Azok a betegek, akiknél 3 évnél hosszabb utóellenőrzési látogatás során bebizonyosodott, hogy betartották
- Azok a betegek, akik hajlandóak legalább 3,5 évig prospektíven követni őket, és beleegyeznek az agy szokásos MRI/MRA-vizsgálatába, valamint 12-18 havonta MRI/MRA-ba, vagy részt vesznek a VUMC AHA-vizsgálatban Dr. Jordanrel PI-ként. Ezek SCA-ban szenvedő felnőttek, 18-40 évesek a vizsgálatba való belépéskor, bármilyen infarktus státuszban (nincs, SCI vagy nyílt stroke) szerepeltek, és prospektíven követték őket.
- Hajlandóság betartani a vizsgálati protokollt, rutin klinikai látogatásokat
Kizárási kritériumok:
- A résztvevőket a hematológus nem megfelelőnek ítélte meg a klinikai időpontok és a tanácsok betartásával kapcsolatos korábbi tapasztalatok alapján
- Azok a résztvevők, akiknél az MRI ellenjavallata van, beleértve az MRI-vel nem kompatibilis idegen fémtárgyakat is
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
SCA nyílt lökettel
A résztvevők sarlósejtes betegségben szenvednek, és a kórelőzményében nyilvánvaló szélütés szerepel.
|
|
SCA csendes lökettel
A résztvevők sarlósejtes betegségben szenvednek, és néma stroke-ban szenvednek.
|
|
SCA stroke nélkül
A résztvevők sarlósejtes betegségben szenvednek, és nem fordult elő stroke.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A csendes stroke elbírálása azoknál, akiknek a kórtörténetében néma stroke és hidroxi-karbamid terápia szerepel
Időkeret: Tanulmányi beiratkozás
|
Az orvos által végzett MRI és neurológiai vizsgálat eredményei alapján a Neuroradiológiai Bizottság és a Neurológiai Bizottság konszenzusra jut arról, hogy történt-e csendes stroke.
Radiológiailag a csendes stroke-ot 3 mm-nél nagyobb FLAIR T2W hiperintenzitásként határozzák meg, amely két síkban látható.
Neurológiailag a csendes stroke-nak nincsenek neurológiai következményei.
|
Tanulmányi beiratkozás
|
|
Új stroke elbírálása azoknál, akiknek anamnézisében csendes stroke szerepel és hidroxi-karbamid terápiában részesülnek
Időkeret: A beiratkozást követően 12-18 havonta
|
Az orvos által végzett MRI és neurológiai vizsgálat eredményei alapján a Neuroradiológiai Bizottság és a Neurológiai Bizottság konszenzusra jut arról, hogy az utolsó vizsgálatok óta történt-e ÚJ stroke, és ha igen, akkor csendes stroke-e vagy nyílt stroke.
Radiológiailag a csendes stroke-ot 3 mm-nél nagyobb FLAIR T2W hiperintenzitásként határozzák meg, amely két síkban látható.
Neurológiailag a csendes stroke-nak nincsenek neurológiai következményei.
|
A beiratkozást követően 12-18 havonta
|
|
Új stroke elbírálása azoknál, akiknek anamnézisében csendes stroke szerepel és hidroxi-karbamid terápiában részesülnek
Időkeret: A tanulmányból való kilépéskor (legalább 3,5 évvel a beiratkozás után)
|
Az orvos által végzett MRI és neurológiai vizsgálat eredményei alapján a Neuroradiológiai Bizottság és a Neurológiai Bizottság konszenzusra jut arról, hogy az utolsó vizsgálatok óta történt-e ÚJ stroke, és ha igen, akkor csendes stroke-e vagy nyílt stroke.
Radiológiailag a csendes stroke-ot 3 mm-nél nagyobb FLAIR T2W hiperintenzitásként határozzák meg, amely két síkban látható.
Neurológiailag a csendes stroke-nak nincsenek neurológiai következményei.
|
A tanulmányból való kilépéskor (legalább 3,5 évvel a beiratkozás után)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kognitív morbiditás néma vagy nyílt stroke-ban szenvedőknél
Időkeret: Tanulmányi beiratkozás
|
Minden résztvevő kitölti az NIH Toolbox CB-t.
A NIH Toolbox CB lehetővé teszi számos kognitív konstrukció értékelését, és egyedi mérési pontszámokat, valamint összetett pontszámot ad.
Ez az intézkedés minden résztvevő számára kiindulási alapként szolgál.
|
Tanulmányi beiratkozás
|
|
Kognitív morbiditás néma vagy nyílt stroke-ban szenvedőknél
Időkeret: A beiratkozást követően 12-18 havonta
|
A résztvevők kitöltik az NIH Toolbox CB-t.
A NIH Toolbox CB lehetővé teszi számos kognitív konstrukció értékelését, és egyedi mérési pontszámokat, valamint összetett pontszámot ad.
Az eredményeket az előző mérés(ek)hez hasonlítjuk, hogy megállapítsuk, történt-e változás.
|
A beiratkozást követően 12-18 havonta
|
|
Kognitív morbiditás néma vagy nyílt stroke-ban szenvedőknél
Időkeret: A tanulmányból való kilépéskor (legalább 3,5 évvel a beiratkozás után)
|
A résztvevők kitöltik az NIH Toolbox CB-t.
A NIH Toolbox CB lehetővé teszi számos kognitív konstrukció értékelését, és egyedi mérési pontszámokat, valamint összetett pontszámot ad.
Az eredményeket az előző mérés(ek)hez hasonlítjuk, hogy megállapítsuk, történt-e változás.
|
A tanulmányból való kilépéskor (legalább 3,5 évvel a beiratkozás után)
|
|
Nyílt stroke elbírálása azoknál, akiknek anamnézisében nyilvánvaló stroke szerepel, és transzfúziós terápiában részesülnek
Időkeret: Tanulmányi beiratkozás
|
Az orvos által végzett MRI és neurológiai vizsgálat eredményei alapján a Neuroradiológiai Bizottság és a Neurológiai Bizottság konszenzusra jut arról, hogy nyílt szélütés történt-e.
|
Tanulmányi beiratkozás
|
|
Új stroke-ok elbírálása azoknál, akiknek anamnézisében nyilvánvaló stroke szerepel, és transzfúziós terápiában részesülnek
Időkeret: A beiratkozást követően 12-18 havonta
|
Az orvos által végzett MRI és neurológiai vizsgálat eredményei alapján a Neuroradiológiai Bizottság és a Neurológiai Bizottság konszenzusra jut arról, hogy az utolsó vizsgálatok óta történt-e ÚJ stroke, és ha igen, akkor csendes stroke-e vagy nyílt stroke.
Radiológiailag a csendes stroke-ot 3 mm-nél nagyobb FLAIR T2W hiperintenzitásként határozzák meg, amely két síkban látható.
Neurológiailag a csendes stroke-nak nincsenek neurológiai következményei.
|
A beiratkozást követően 12-18 havonta
|
|
Új stroke-ok elbírálása azoknál, akiknek anamnézisében nyilvánvaló stroke szerepel, és transzfúziós terápiában részesülnek
Időkeret: A tanulmányból való kilépéskor (legalább 3,5 évvel a beiratkozás után)
|
Az orvos által végzett MRI és neurológiai vizsgálat eredményei alapján a Neuroradiológiai Bizottság és a Neurológiai Bizottság konszenzusra jut arról, hogy az utolsó vizsgálatok óta történt-e ÚJ stroke, és ha igen, akkor csendes stroke-e vagy nyílt stroke.
Radiológiailag a csendes stroke-ot 3 mm-nél nagyobb FLAIR T2W hiperintenzitásként határozzák meg, amely két síkban látható.
Neurológiailag a csendes stroke-nak nincsenek neurológiai következményei.
|
A tanulmányból való kilépéskor (legalább 3,5 évvel a beiratkozás után)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Michael R DeBaun, MD, MPH, Vanderbilt University Medical Center
- Kutatásvezető: Lori C. Jordan, PhD, MD, Vanderbilt University Medical Center
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2017. június 2.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2025. december 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2017. december 8.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2017. december 12.
Első közzététel (Tényleges)
2017. december 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2026. február 13.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2026. február 10.
Utolsó ellenőrzés
2026. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Cerebrovaszkuláris rendellenességek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Hematológiai betegségek
- Vérszegénység, hemolitikus, veleszületett
- Vérszegénység, hemolitikus
- Anémia
- Hemoglobinopátiák
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Hemikus és nyirokbetegségek
- Stroke
- Vérszegénység, sarlósejtes
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 161434
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .