このページは自動翻訳されたものであり、翻訳の正確性は保証されていません。を参照してください。 英語版 ソーステキスト用。

国際 PPB/DICER1 レジストリ

International Pleuropulmonary Blastoma/DICER1 Registry (PPB、DICER1 および関連疾患)

胸膜肺芽腫 (PPB) は、幼児期に発症するまれな肺の悪性新生物です。 タイプ I PPB は純粋な嚢胞性病変、タイプ II は部分的に嚢胞性で部分的に固形の腫瘍、タイプ III は完全に固形の腫瘍です。 PPB の小児の治療は、治療機関の裁量に委ねられています。 この研究は 2009 年の研究に基づいて構築されており、DICER1 関連疾患を持つ個人の登録も目指します。その中には、DICER1 遺伝子変異のみを示す人もいます。これにより、レジストリがこれらの腫瘍や疾患がどのように発生するか、臨床経過および臨床経過を理解するのに役立ちます。最も効果的な治療法。

調査の概要

詳細な説明

PPB は、幼児期に発症するまれな肺がんで、ほとんどの場合、出生から生後 72 か月までの間に発症します。 PPB は、肺内または肺と胸壁の間で発生します。 タイプ I、II、および III PPB と呼ばれる PPB の 3 つの主要な形態があります。 PPB は、遺伝子発現と細胞増殖に影響を与える DICER1 と呼ばれる遺伝子の根本的な変化/突然変異に関連しています。 DICER1 変異は、小児および成人において他の腫瘍の発生につながる可能性もあります。

国際 PPB/DICER1 レジストリは、レジストリ参加者からの以前のデータ、医学文献、および国際的な希少腫瘍グループとの共同作業に基づいた情報を提供します。

回顧的かつリアルタイムの中央病理検査が推奨されます。 治療の決定は、治療機関の裁量に任されています。

I 型 PPB の子供には手術が必要で、場合によっては化学療法が必要です。 治療の決定は、治療機関の責任です。 手術ガイドラインが表示されます。 補助化学療法が I 型 PPB 患者の治癒率を改善するかどうかは不明です。 化学療法のオプションには、22 週間のレジメンが含まれます。ビンクリスチン、アクチノマイシン D、およびシクロホスファミド (VAC) の 4 コースと、その後のビンクリスチンおよびアクチノマイシン D (VA) の 3 コースです。

タイプ II およびタイプ III の PPB の子供には、手術、化学療法、および場合によっては放射線療法が必要です。 II型またはIII型PPBの多くの小児は、IVADo(イホスファミド、ビンクリスチン、アクチノマイシン、ドキソルビシン)の単群多剤化学療法ネオアジュバント/アジュバントレジメンを36週間受ける。 局所制御のために、セカンドルックおよび場合によってはサードルック手術が考慮される場合があります。 放射線療法が考慮される場合があります。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

3400

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

    • Minnesota
      • Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

はい

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

  1. PPB の場合: PPB は主に子供に影響を与えるため、子供の参加が必要です。
  2. DICER1に関連する症状がある人へ: DICER1に関連する症状は多岐にわたり、子宮内での嚢胞の発生から、祖父母に見られる肺嚢胞や甲状腺疾患まで、さまざまな年齢で発生します。
  3. 治験責任医師は、PPB を持ち、DICER1 に関連する症状を持つ多くの個人が米国以外の国から来ていることを認識しています。このまれながん研究のサンプルサイズを制限します。

説明

包含基準:

  1. -既知または疑われるPPBまたは関連する胸部腫瘍
  2. -セルトリ-ライディッヒ細胞腫瘍および雌性芽細胞腫を含む既知または疑われる性索間質腫瘍(男性または女性)
  3. 卵巣肉腫、嚢胞性腎腫、腎肉腫、松果体芽細胞腫、下垂体芽細胞腫、鼻軟骨間葉系過誤腫、毛様体髄上皮腫など、DICER1関連の既知または疑われる状態
  4. DICER1関連疾患が確立されているかどうかに関係なく、DICER1病原性変異が既知または疑われる個人
  5. 患者/または親/保護者によるインフォームド コンセント (必要に応じて、同意および HIPAA の同意)

除外基準:

レジストリへの参加に対する適切な同意の欠如

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 観測モデル:コホート
  • 時間の展望:他の

コホートと介入

グループ/コホート
タイプ I PPB
I 型 PPB は、この悪性疾患の初期症状であり、手術によって治癒する場合もあります。 手術ガイドラインが表示されます。 補助化学療法が I 型 PPB 患者の治癒率を改善するかどうかは不明です。 担当医が補助化学療法を選択した場合、化学療法の選択肢には 22 週間のレジメンが含まれます。ビンクリスチン、アクチノマイシン D、およびシクロホスファミド (VAC) の 4 コースに続いて、ビンクリスチンおよびアクチノマイシン D (VA) の 3 コースです。 治療の決定は、治療機関の責任です。
タイプ II および III の PPB
タイプ II および III の PPB は進行性の肉腫です。 いずれの場合も手術と化学療法が必要です。 手術ガイドラインが表示されます。 II型またはIII型PPBの多くの小児は、IVADo(イホスファミド、ビンクリスチン、アクチノマイシン、ドキソルビシン)の単群多剤化学療法ネオアジュバント/アジュバントレジメンを36週間受ける。 局所制御のために、セカンドルックおよび場合によってはサードルック手術が考慮される場合があります。 放射線療法が考慮される場合があります。 具体的な治療の決定は、治療機関の責任です。
タイプ Ir PPB
Ir 型 (退縮型) PPB は、原始細胞成分を欠く独特の純粋な嚢胞性腫瘍です。 International PPB/DICER1 Registry は、年齢に関係なく、Ir 型 PPB の参加者を登録して追跡します。
DICER1 遺伝子または DICER1 と関連するコンド
PPB および PPB 家族に見られる関連疾患は、家族性に腫瘍が形成される傾向があることを示唆しています。 PPB、DICER1、および関連疾患に関する国際 PPB/DICER1 レジストリ研究は、PPB または DICER1 に関連する DICER1 遺伝子変異または疾患を有する参加者を登録して追跡します。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
イベントフリーサバイバル
時間枠:7年間
統計分析の主要エンドポイントは、治療開始からイベントまでの時間であり、PPB の進行または再発の発生、2 番目の悪性新生物の発生、または少なくとも元の疾患または関連する可能性がある何らかの原因による死亡として定義されます。処理。
7年間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
化学療法に対する全体的な反応
時間枠:7年間
治験責任医師は、最初の手術または生検後に放射線写真で測定可能な腫瘍を持つ参加者の化学療法に対する全体的な反応を評価します。
7年間
全生存
時間枠:7年間
研究者は、参加者の全生存期間とあらゆる原因による死亡までの時間を評価します。
7年間
PPBと診断された個人の生活の質の結果。
時間枠:7年間
化学療法と手術は、生活の質に悪影響を与える可能性があります。 複数の要因が参加者の生活の質に影響を与える可能性があります。この研究により、研究者はDICER1関連腫瘍の参加者の生活の質の結果を評価し、結果をより一般的な小児がんの患者と比較することができます。
7年間
PPBと診断された個人の心臓転帰。
時間枠:7年間
化学療法と手術は、心臓転帰に悪影響を及ぼす可能性があります。 この研究により、治験責任医師は、DICER1関連腫瘍の参加者の心エコー図を介して駆出率および短縮率によって測定される心臓転帰を評価し、転帰をより一般的な小児がんの患者と比較することができます。
7年間
PPBと診断された個人の肺機能検査の結果
時間枠:7年間
化学療法と手術は、肺の転帰に悪影響を与える可能性があります。 この研究により、研究者は、肺機能検査 (努力肺活量 (FVC)、FEV1 (1 秒間の強制呼気量)/FVC) によって確認された参加者の肺転帰を、DICER1 関連腫瘍で評価し、転帰をそれらと比較することができます。より一般的な小児がんと。
7年間
DICER1関連疾患または生殖細胞系DICER1バリアントを持つ個人における新生物の発生率。突然変異。
時間枠:7年間
このプロトコルには、生殖細胞系 DICER1 変異を持つ個人が含まれ、この集団における特定の新生物の発生率が計算されます。
7年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2016年12月6日

一次修了 (推定)

2030年12月6日

研究の完了 (推定)

2035年12月6日

試験登録日

最初に提出

2017年10月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2017年12月18日

最初の投稿 (実際)

2017年12月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年2月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年2月7日

最終確認日

2024年2月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • FDAAA

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

3
購読する