Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Mezinárodní registr PPB/DICER1

28. ledna 2025 aktualizováno: Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Mezinárodní registr pleuropulmonálního blastomu/DICER1 (pro PPB, DICER1 a související stavy)

Pleuropulmonální blastom (PPB) je vzácný maligní novotvar plic projevující se v raném dětství. Typ I PPB je čistě cystická léze, typ II je částečně cystický, částečně solidní nádor, typ III je zcela solidní nádor. Léčba dětí s PPB je na uvážení ošetřujícího ústavu. Tato studie navazuje na studii z roku 2009 a bude se také snažit zapsat jedince s onemocněními spojenými s DICER1, z nichž někteří mohou mít pouze mutaci genu DICER1, což registru pomůže pochopit, jak se tyto nádory a stavy vyvíjejí, jejich klinický průběh a nejúčinnější léčby.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Detailní popis

PPB je vzácná rakovina plic projevující se v raném dětství, většinou běžně od narození do věku ~72 měsíců. PPB se vyskytuje v plicích nebo mezi plícemi a hrudní stěnou. Existují tři primární formy PPB nazývané PPB typu I, II a III. PPB souvisí se základní změnou/mutací v genu zvaném DICER1, který ovlivňuje genovou expresi a buněčný růst. Mutace DICER1 mohou také vést k rozvoji dalších nádorů u dětí a dospělých.

Mezinárodní registr PPB/DICER1 nabízí informace založené na předchozích údajích od účastníků registru a lékařské literatuře a spolupráci s mezinárodními skupinami vzácných nádorů.

Doporučuje se retrospektivní a centrální patologický přehled v reálném čase. Rozhodnutí o terapii zůstávají na uvážení ošetřujícího ústavu.

Děti s PPB typu I vyžadují chirurgický zákrok a někdy chemoterapii. Rozhodnutí o terapii jsou v kompetenci ošetřujícího ústavu. Jsou uvedeny chirurgické pokyny. Není známo, zda adjuvantní chemoterapie zlepšuje míru vyléčení u pacientů s PPB typu I. Možnosti chemoterapie zahrnují 22týdenní režim: 4 cykly vinkristinu, aktinomycinu D a cyklofosfamidu (VAC) následované 3 cykly vinkristinu a aktinomycinu D (VA).

Děti s PPB typu II a III vyžadují chirurgický zákrok, chemoterapii a někdy i radiační terapii. Mnoho dětí s PPB typu II nebo III dostává neoadjuvantní/adjuvantní neoadjuvantní/adjuvantní chemoterapii IVADo (ifosfamid, vinkristin, aktinomycin, doxorubicin) po dobu 36 týdnů. Pro lokální kontrolu může být zvážena operace druhého a možného třetího pohledu. Může být zvážena radiační terapie.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

3400

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

  1. Pro osoby s PPB: PPB primárně postihuje děti, takže jejich účast je nutná.
  2. Pro pacienty se stavy spojenými s DICER1: Existuje široká škála stavů spojených s DICER1, které se vyskytují v různém věku, od vývoje cyst v děloze po cysty plic a onemocnění štítné žlázy zaznamenané u prarodičů.
  3. Vyšetřovatelé si jsou vědomi toho, že mnoho jedinců s PPB a se stavy spojenými s DICER1 pochází ze zemí mimo USA. Vyloučení jednotlivců mimo USA, menšinových skupin a neanglicky mluvících skupin by bylo medvědí službou pro způsobilé pacienty a poskytovatele zdravotní péče a by omezila velikost vzorku této studie vzácné rakoviny.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Známý nebo suspektní PPB nebo související nádor hrudníku
  2. Známý nebo suspektní stromální tumor pohlavního provazce včetně tumoru Sertoli-Leydigových buněk a gynandroblastomu (muži nebo ženy)
  3. Další známé nebo suspektní stavy související s DICER1 včetně sarkomu vaječníků, cystického nefromu, renálního sarkomu, pineoblastomu, blastomu hypofýzy, nazálního chondromezenchymového hamartomu, meduloepiteliomu řasnatého tělíska a dalších
  4. Jedinci se známou nebo suspektní patogenní variací DICER1 bez ohledu na to, zda mají zjištěný stav související s DICER1
  5. Informovaný souhlas pacienta/nebo rodiče/zákonného zástupce (také, kde je to vhodné: souhlas a souhlas HIPAA)

Kritéria vyloučení:

Absence příslušného souhlasu s účastí v rejstříku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Jiný

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Typ I PPB
PPB I. typu je časným projevem tohoto maligního onemocnění, v některých případech vyléčeno chirurgicky. Jsou uvedeny chirurgické pokyny. Není známo, zda adjuvantní chemoterapie zlepšuje míru vyléčení u jedinců s PPB typu I. Pokud ošetřující lékaři zvolí adjuvantní chemoterapii, možnosti chemoterapie zahrnují 22týdenní režim: 4 cykly vinkristinu, aktinomycinu D a cyklofosfamidu (VAC) následované 3 cykly vinkristinu a aktinomycinu D (VA). Rozhodnutí o terapii jsou v kompetenci ošetřujícího ústavu.
Typy II a III PPB
PPB typu II a III jsou agresivní sarkomy. Chirurgie a chemoterapie jsou nezbytné ve všech případech. Jsou uvedeny chirurgické pokyny. Mnoho dětí s PPB typu II nebo III dostává neoadjuvantní/adjuvantní neoadjuvantní/adjuvantní chemoterapii IVADo (ifosfamid, vinkristin, aktinomycin, doxorubicin) po dobu 36 týdnů. Pro lokální kontrolu může být zvážena operace druhého a možného třetího pohledu. Může být zvážena radiační terapie. Rozhodnutí o konkrétní terapii jsou v kompetenci ošetřujícího ústavu.
Typ Ir PPB
Typ Ir (regresivní) PPB je jedinečný, čistě cystický nádor, který postrádá primitivní buněčnou složku. Mezinárodní registr PPB/DICER1 zapíše a bude sledovat účastníky s PPB typu Ir bez ohledu na věk.
DICER1 Gene nebo Cond Assoc s DICER1
PPB a související stavy nalezené v rodinách PPB naznačují familiární tendenci k tvorbě nádorů. Mezinárodní registr PPB/DICER1 pro PPB, DICER1 a studie souvisejících podmínek zapíše a bude sledovat účastníky, kteří mají mutace genu DICER1 nebo stavy spojené s PPB nebo DICER1.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez událostí
Časové okno: 7 let
Primárním cílovým parametrem pro statistickou analýzu bude doba od zahájení léčby do události definované jako výskyt progrese nebo recidivy PPB, výskyt druhého maligního novotvaru nebo úmrtí z jakékoli příčiny, která alespoň možná souvisí s původním onemocněním nebo léčba.
7 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková odpověď na chemoterapii
Časové okno: 7 let
Vyšetřovatelé posoudí celkovou odpověď na chemoterapii u účastníků s rentgenologicky měřitelným nádorem po počáteční operaci nebo biopsii.
7 let
Celkové přežití
Časové okno: 7 let
Vyšetřovatelé posoudí celkové přežití a dobu do smrti z jakékoli příčiny mezi účastníky.
7 let
Výsledky kvality života u jedinců s diagnózou PPB.
Časové okno: 7 let
Chemoterapie a chirurgie mohou mít nepříznivý vliv na kvalitu života. Na kvalitu života účastníků může mít vliv více faktorů. Tato studie umožní výzkumníkům zhodnotit výsledky kvality života u účastníků s nádory souvisejícími s DICER1 a porovná výsledky s těmi s běžnějšími dětskými nádory.
7 let
Srdeční výsledky u jedinců s diagnózou PPB.
Časové okno: 7 let
Chemoterapie a chirurgie mohou mít nepříznivé účinky na srdeční výsledky. Tato studie umožní výzkumníkům zhodnotit kardiální výsledky měřené ejekční frakcí a zkracovací frakcí prostřednictvím echokardiogramu účastníků s nádory souvisejícími s DICER1 a porovnat výsledky s těmi s častějšími dětskými rakovinami.
7 let
Výsledky testování funkce plic u jedinců s diagnózou PPB
Časové okno: 7 let
Chemoterapie a chirurgie mohou mít nepříznivé účinky na plicní výsledky. Tato studie umožní vyšetřovatelům posoudit plicní výsledky účastníků, jak byly zjištěny testováním funkce plic (vynucená vitální kapacita (FVC), FEV1 (objem usilovného výdechu za 1 sekundu)/FVC) s nádory souvisejícími s DICER1, a porovnat výsledky s těmito výsledky. s častějšími dětskými nádory.
7 let
Výskyt novotvarů u jedinců se stavy souvisejícími s DICER1 nebo zárodečnými variantami DICER1. mutace.
Časové okno: 7 let
Tento protokol bude zahrnovat jedince se zárodečnými mutacemi DICER1 a vypočítá míru výskytu specifických novotvarů v této populaci
7 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Spolupracovníci

M.D. Anderson Cancer Center
Massachusetts General Hospital
Children's Hospital of Philadelphia
Washington University School of Medicine
Dana-Farber Cancer Institute
Hannover Medical School
Emory University
National Institutes of Health (NIH)
University of California, San Francisco
McGill University Health Centre/Research Institute of the McGill University Health Centre
Roswell Park Cancer Institute
St. Jude Children's Research Hospital
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
University of Virginia
Kaiser Permanente
King Faisal Specialist Hospital & Research Center
University of Cambridge
Jewish General Hospital
KK Women's and Children's Hospital
Children's Healthcare of Atlanta
Phoenix Children's Hospital
Beijing Children's Hospital
Akron Children's Hospital
Prisma Health-Upstate
Rutgers Cancer Institute of New Jersey
Allina Health System
Huntsman Cancer Institute/ University of Utah
Connecticut Children's Medical Center
Children's Hospital of Los Angeles (CHLA)
Louisiana State University Health Sciences Center Shreveport
Royal Perth Hospital
Starship Children's Hospital of New Zealand
Dayton Children's Hospital
Princess Margaret Hospital for Children
ResourcePath, LLC
Federal Scientific Clinical Centre of Pediatric Hematology, Oncology and Immunology named after Dmitry Rogache
Cincinnati Children's Hospital Medical Center (CCHMC)
Driscoll Children's Hospital
UC Davis Children's Hospital
Bronson Methodist Hospital
Kingston Health Sciences Centre (Kingston)
UT Southwestern Medical Center
The Hospital for Sick Children (SickKids)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kris Ann P Schultz, MD, Children's Minnesota

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. prosince 2016

Primární dokončení (Odhadovaný)

6. prosince 2030

Dokončení studie (Odhadovaný)

6. prosince 2035

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

22. prosince 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FDAAA

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Neuroblastom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Peru

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit