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Internationales PPB/DICER1-Register

7. Februar 2024 aktualisiert von: Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Internationales Register für pleuropulmonale Blastome/DICER1 (für PPB, DICER1 und damit verbundene Erkrankungen)

Das pleuropulmonale Blastom (PPB) ist eine seltene bösartige Neubildung der Lunge, die in der frühen Kindheit auftritt. Typ I PPB ist eine rein zystische Läsion, Typ II ist ein teilweise zystischer, teilweise solider Tumor, Typ III ist ein vollständig solider Tumor. Die Behandlung von Kindern mit PPB liegt im Ermessen der behandelnden Einrichtung. Diese Studie baut auf der Studie von 2009 auf und wird auch versuchen, Personen mit DICER1-assoziierten Erkrankungen aufzunehmen, von denen einige möglicherweise nur die DICER1-Genmutation aufweisen, was dem Register helfen wird, zu verstehen, wie sich diese Tumore und Erkrankungen entwickeln, ihren klinischen Verlauf und die effektivsten Behandlungen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

PPB ist ein seltener Lungenkrebs, der in der frühen Kindheit auftritt, meist von der Geburt bis zum Alter von ~72 Monaten. PPB tritt innerhalb der Lunge oder zwischen der Lunge und der Brustwand auf. Es gibt drei primäre Formen von PPB, die als Typen I, II und III PPB bezeichnet werden. PPB hängt mit einer zugrunde liegenden Veränderung/Mutation in einem Gen namens DICER1 zusammen, das die Genexpression und das Zellwachstum beeinflusst. DICER1-Mutationen können auch zur Entwicklung anderer Tumoren bei Kindern und Erwachsenen führen.

Das Internationale PPB/DICER1-Register bietet Informationen auf der Grundlage früherer Daten von Registerteilnehmern und der medizinischen Literatur sowie der Zusammenarbeit mit internationalen Gruppen seltener Tumoren.

Eine retrospektive und Echtzeit-Zentralpathologie-Überprüfung wird empfohlen. Therapieentscheidungen bleiben im Ermessen der behandelnden Einrichtung.

Kinder mit PPB Typ I benötigen eine Operation und manchmal eine Chemotherapie. Therapieentscheidungen liegen in der Verantwortung der behandelnden Institution. Chirurgische Richtlinien werden vorgestellt. Es ist nicht bekannt, ob eine adjuvante Chemotherapie die Heilungsraten bei Typ-I-PPB-Patienten verbessert. Zu den Chemotherapieoptionen gehört ein 22-wöchiges Regime: 4 Zyklen mit Vincristin, Actinomycin D und Cyclophosphamid (VAC), gefolgt von 3 Zyklen mit Vincristin und Actinomycin D (VA).

Kinder mit Typ II und III PPB benötigen eine Operation, Chemotherapie und manchmal Strahlentherapie. Viele Kinder mit PPB vom Typ II oder III erhalten eine einarmige neoadjuvante/adjuvante Chemotherapie mit mehreren Wirkstoffen von IVADo (Ifosfamid, Vincristin, Actinomycin, Doxorubicin) für 36 Wochen. Zur lokalen Kontrolle kann eine Second- und mögliche 3rd-Look-Operation in Erwägung gezogen werden. Eine Strahlentherapie kann in Betracht gezogen werden.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

3400

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

  1. Für Personen mit PPB: PPB betrifft in erster Linie Kinder, daher ist ihre Teilnahme erforderlich.
  2. Für diejenigen mit DICER1-assoziierten Erkrankungen: Es gibt eine Vielzahl von Erkrankungen im Zusammenhang mit DICER1, die in verschiedenen Altersgruppen auftreten, von der Entwicklung von Zysten in der Gebärmutter bis hin zu Lungenzysten und Schilddrüsenerkrankungen, die bei Großeltern festgestellt wurden.
  3. Die Ermittler sind sich bewusst, dass viele Personen mit PPB und mit Erkrankungen im Zusammenhang mit DICER1 aus Ländern außerhalb der USA stammen. Personen außerhalb der USA, Minderheitengruppen und nicht englischsprachige Gruppen auszuschließen, wäre ein Nachteil für berechtigte Patienten und Gesundheitsdienstleister und würde die Stichprobengröße dieser seltenen Krebsstudie begrenzen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bekannter oder vermuteter PPB oder verwandter Thoraxtumor
  2. Bekannter oder vermuteter Keimstrangtumor einschließlich Sertoli-Leydig-Zelltumor und Gynandroblastom (Männer oder Frauen)
  3. Andere bekannte oder vermutete DICER1-bezogene Erkrankungen, einschließlich Ovarialsarkom, zystisches Nephrom, Nierensarkom, Pineoblastom, Hypophysenblastom, nasales chondromesenchymales Hamartom, Ziliarkörper-Medulloepitheliom und andere
  4. Personen mit bekannter oder vermuteter pathogener DICER1-Variation, unabhängig davon, ob sie eine etablierte DICER1-assoziierte Erkrankung haben
  5. Einverständniserklärung des Patienten/oder Elternteils/Erziehungsberechtigten (gegebenenfalls auch Zustimmung und HIPAA-Einwilligung)

Ausschlusskriterien:

Fehlen einer entsprechenden Zustimmung zur Teilnahme am Register

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Sonstiges

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Typ I PPB
Typ I PPB ist eine frühe Manifestation dieser bösartigen Erkrankung, die in einigen Fällen durch eine Operation geheilt wird. Chirurgische Richtlinien werden vorgestellt. Es ist nicht bekannt, ob eine adjuvante Chemotherapie die Heilungsraten für Personen mit Typ-I-PPB verbessert. Wenn die behandelnden Ärzte eine adjuvante Chemotherapie wählen, umfassen die Chemotherapieoptionen ein 22-wöchiges Regime: 4 Zyklen mit Vincristin, Actinomycin D und Cyclophosphamid (VAC), gefolgt von 3 Zyklen mit Vincristin und Actinomycin D (VA). Therapieentscheidungen liegen in der Verantwortung der behandelnden Institution.
Typen II und III PPB
Typen II und III PPB sind aggressive Sarkome. Operation und Chemotherapie sind in jedem Fall notwendig. Chirurgische Richtlinien werden vorgestellt. Viele Kinder mit PPB vom Typ II oder III erhalten eine einarmige neoadjuvante/adjuvante Chemotherapie mit mehreren Wirkstoffen von IVADo (Ifosfamid, Vincristin, Actinomycin, Doxorubicin) für 36 Wochen. Zur lokalen Kontrolle kann eine Second- und mögliche 3rd-Look-Operation in Erwägung gezogen werden. Eine Strahlentherapie kann in Betracht gezogen werden. Spezifische Therapieentscheidungen obliegen der behandelnden Einrichtung.
Geben Sie Ir PPB ein
Typ Ir (regressed) PPB ist ein einzigartiger, rein zystischer Tumor, dem eine primitive Zellkomponente fehlt. Das internationale PPB/DICER1-Register wird Teilnehmer mit Typ Ir PPB unabhängig vom Alter einschreiben und verfolgen.
DICER1-Gen oder Cond Assoc mit DICER1
PPB und die in PPB-Familien gefundenen Begleiterkrankungen weisen auf eine familiäre Neigung zur Tumorbildung hin. In die Studie des internationalen PPB/DICER1-Registers für PPB, DICER1 und damit verbundene Erkrankungen werden Teilnehmer mit DICER1-Genmutationen oder Erkrankungen im Zusammenhang mit PPB oder DICER1 aufgenommen und beobachtet.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ereignisfreies Überleben
Zeitfenster: 7 Jahre
Der primäre Endpunkt für die statistische Analyse ist die Zeit vom Beginn der Behandlung bis zu einem Ereignis, definiert als das Auftreten eines Fortschreitens oder Wiederauftretens von PPB, das Auftreten eines zweiten bösartigen Neoplasmas oder der Tod aufgrund einer Ursache, die zumindest möglicherweise mit der ursprünglichen Krankheit in Zusammenhang steht oder Behandlung.
7 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtansprechen auf die Chemotherapie
Zeitfenster: 7 Jahre
Die Prüfärzte werden das Gesamtansprechen auf die Chemotherapie bei den Teilnehmern mit radiologisch messbarem Tumor nach der ersten Operation oder Biopsie beurteilen.
7 Jahre
Gesamtüberleben
Zeitfenster: 7 Jahre
Die Ermittler werden das Gesamtüberleben und die Zeit bis zum Tod jeglicher Ursache bei den Teilnehmern bewerten.
7 Jahre
Lebensqualitätsergebnisse bei Personen, bei denen PPB diagnostiziert wurde.
Zeitfenster: 7 Jahre
Chemotherapie und Operation können negative Auswirkungen auf die Lebensqualität haben. Mehrere Faktoren können sich auf die Lebensqualität der Teilnehmer auswirken. Diese Studie wird es den Forschern ermöglichen, die Lebensqualität von Teilnehmern mit DICER1-bedingten Tumoren zu bewerten und die Ergebnisse mit denen mit häufigeren Krebserkrankungen im Kindesalter zu vergleichen.
7 Jahre
Kardiale Ergebnisse bei Personen, bei denen PPB diagnostiziert wurde.
Zeitfenster: 7 Jahre
Chemotherapie und Operation können sich nachteilig auf die kardialen Ergebnisse auswirken. Diese Studie wird es den Forschern ermöglichen, die kardialen Ergebnisse, gemessen anhand der Ejektionsfraktion und der Verkürzungsfraktion, über ein Echokardiogramm von Teilnehmern mit DICER1-bezogenen Tumoren zu bewerten und die Ergebnisse mit denen mit häufigeren Krebserkrankungen im Kindesalter zu vergleichen.
7 Jahre
Ergebnisse von Lungenfunktionstests bei Personen, bei denen PPB diagnostiziert wurde
Zeitfenster: 7 Jahre
Chemotherapie und Operation können negative Auswirkungen auf die pulmonalen Ergebnisse haben. Diese Studie wird es den Ermittlern ermöglichen, das pulmonale Ergebnis der Teilnehmer, wie es durch Lungenfunktionstests (erzwungene Vitalkapazität (FVC), FEV1 (erzwungenes Ausatmungsvolumen in 1 Sekunde)/FVC) mit DICER1-bezogenen Tumoren festgestellt wurde, zu bewerten und die Ergebnisse mit diesen zu vergleichen mit häufigeren Krebserkrankungen im Kindesalter.
7 Jahre
Auftreten von Neoplasmen bei Personen mit DICER1-bezogenen Zuständen oder Keimbahn-DICER1-Varianten. Mutation.
Zeitfenster: 7 Jahre
Dieses Protokoll umfasst Personen mit Keimbahn-DICER1-Mutationen und berechnet die Inzidenzraten spezifischer Neoplasmen in dieser Population
7 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Mitarbeiter

M.D. Anderson Cancer Center
Washington University School of Medicine
Dana-Farber Cancer Institute
Emory University
University of California, San Francisco
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
University of Texas
Kaiser Permanente
University of Cambridge
KK Women's and Children's Hospital
Children's Healthcare of Atlanta
Phoenix Children's Hospital
Beijing Children's Hospital
Akron Children's Hospital
Allina Health System
Louisiana State University Health Sciences Center Shreveport
Starship Children's Hospital of New Zealand
Dayton Children's Hospital
ResourcePath, LLC
UC Davis Children's Hospital

Ermittler

  • Hauptermittler: Kris Ann P Schultz, MD, Children's Minnesota

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Dezember 2016

Primärer Abschluss (Geschätzt)

6. Dezember 2030

Studienabschluss (Geschätzt)

6. Dezember 2035

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Oktober 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Dezember 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Dezember 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Februar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FDAAA

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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