Международный реестр PPB/DICER1

7 февраля 2024 г. обновлено: Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Международный регистр плевропульмональной бластомы/DICER1 (для PPB, DICER1 и связанных состояний)

Плевропульмональная бластома (ППБ) — редкое злокачественное новообразование легкого, проявляющееся в раннем детстве. Тип I PPB - чисто кистозное поражение, тип II - частично кистозная, частично солидная опухоль, тип III - полностью солидная опухоль. Лечение детей с ППБ осуществляется по усмотрению лечащего учреждения. Это исследование основано на исследовании 2009 года и также будет направлено на регистрацию лиц с заболеваниями, связанными с DICER1, некоторые из которых могут иметь только мутацию гена DICER1, что поможет Регистру понять, как развиваются эти опухоли и состояния, их клиническое течение и самые эффективные методы лечения.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Подробное описание

PPB - это редкий рак легких, проявляющийся в раннем детстве, чаще всего от рождения до возраста ~ 72 месяцев. PPB возникает внутри легкого или между легким и грудной стенкой. Существует три основных формы PPB, называемые типами I, II и III PPB. PPB связан с основным изменением/мутацией в гене DICER1, который влияет на экспрессию генов и рост клеток. Мутации DICER1 также могут приводить к развитию других опухолей у детей и взрослых.

Международный реестр PPB/DICER1 предлагает информацию, основанную на предыдущих данных участников реестра, медицинской литературе и совместных усилиях с международными группами по редким опухолям.

Рекомендуется ретроспективный обзор центральной патологии в режиме реального времени. Терапевтические решения остаются на усмотрение лечащего учреждения.

Детям с ППБ I типа требуется хирургическое вмешательство, а иногда и химиотерапия. Терапевтические решения являются обязанностью лечащего учреждения. Представлены хирургические рекомендации. Неизвестно, улучшает ли адъювантная химиотерапия показатели излечения пациентов с ППБ I типа. Варианты химиотерапии включают 22-недельный режим: 4 курса винкристина, актиномицина D и циклофосфамида (VAC), за которыми следуют 3 курса винкристина и актиномицина D (VA).

Детям с ППБ II и III типов требуется хирургическое вмешательство, химиотерапия и иногда лучевая терапия. Многие дети с ППБ типа II или III получают неоадъювантную/адъювантную неоадъювантную неоадъювантную химиотерапию одной группой (ифосфамид, винкристин, актиномицин, доксорубицин) в течение 36 недель. Второй и, возможно, третий вид операции могут быть рассмотрены для местного контроля. Можно рассмотреть лучевую терапию.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

3400

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: Kris Ann P Schultz, MD
Номер телефона: 612-813-7121
Электронная почта: krisann.schultz@childrensmn.org

Учебное резервное копирование контактов

Имя: Paige HR Mallinger, MS
Номер телефона: 612-813-7115
Электронная почта: paige.mallinger@childrensmn.org

Места учебы

Соединенные Штаты
- Minnesota
  - Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
    - Рекрутинг
    - Children's Minnesota
    - Главный следователь:
      
      Kris Ann P Schultz, MD
    - Контакт:
      
      Paige HR Mallinger, MS
      
      Номер телефона: 612-813-7115
      
      Электронная почта: paige.mallinger@childrensmn.org
    - Контакт:
      
      Anne K Harris, MPH
      
      Номер телефона: 6128137121
      
      Электронная почта: anne.harris@childrensmn.org

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Для людей с PPB: PPB в первую очередь поражает детей, поэтому требуется их участие.
Для тех, у кого есть состояния, связанные с DICER1: существует широкий спектр состояний, связанных с DICER1, которые возникают в разном возрасте, от развития кист внутриутробно до кист легких и заболеваний щитовидной железы, отмеченных у бабушек и дедушек.
Исследователям известно, что многие люди с PPB и с состояниями, связанными с DICER1, прибывают из стран за пределами США. Исключение лиц за пределами США, групп меньшинств и неанглоязычных групп было бы плохой услугой для соответствующих критериям пациентов и поставщиков медицинских услуг и ограничит размер выборки этого редкого исследования рака.

Описание

Критерии включения:

Известный или подозреваемый PPB или родственная опухоль грудной клетки
Известная или подозреваемая опухоль стромы полового тяжа, включая опухоль из клеток Сертоли-Лейдига и гинандробластому (у мужчин или женщин)
Другое известное или предполагаемое состояние, связанное с DICER1, включая саркому яичника, кистозную нефрому, саркому почки, пинеобластому, бластому гипофиза, назальную хондромезенхимальную гамартому, медуллоэпителиому цилиарного тела и другие
Лица с известной или подозреваемой патогенной вариацией DICER1, независимо от того, есть ли у них установленное заболевание, связанное с DICER1.
Информированное согласие пациента/или родителя/опекуна (также, при необходимости: согласие и согласие HIPAA)

Критерий исключения:

Отсутствие соответствующего согласия на участие Реестра

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Другой

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Тип I ППБ ППБ I типа — раннее проявление этого злокачественного заболевания, в некоторых случаях излечиваемое хирургическим путем. Представлены хирургические рекомендации. Неизвестно, улучшает ли адъювантная химиотерапия показатели излечения пациентов с ППБ I типа. Если лечащий врач выбирает адъювантную химиотерапию, варианты химиотерапии включают 22-недельный режим: 4 курса винкристина, актиномицина D и циклофосфамида (VAC), за которыми следуют 3 курса винкристина и актиномицина D (VA). Терапевтические решения являются обязанностью лечащего учреждения.
Типы II и III PPB Типы II и III PPB являются агрессивными саркомами. Хирургия и химиотерапия необходимы во всех случаях. Представлены хирургические рекомендации. Многие дети с ППБ типа II или III получают неоадъювантную/адъювантную неоадъювантную неоадъювантную химиотерапию одной группой (ифосфамид, винкристин, актиномицин, доксорубицин) в течение 36 недель. Второй и, возможно, третий вид операции могут быть рассмотрены для местного контроля. Можно рассмотреть лучевую терапию. Конкретные терапевтические решения являются обязанностью лечащего учреждения.
Тип Ir PPB Тип Ir (регрессирующий) PPB представляет собой уникальную чисто кистозную опухоль, в которой отсутствует примитивный клеточный компонент. Международный реестр PPB/DICER1 регистрирует и следит за участниками с типом Ir PPB независимо от возраста.
Ген DICER1 или Cond Assoc с DICER1 PPB и связанные с ним состояния, обнаруженные в семьях PPB, предполагают семейную тенденцию к образованию опухолей. Международный реестр PPB/DICER1 для исследования PPB, DICER1 и связанных состояний будет включать и отслеживать участников с мутациями гена DICER1 или состояниями, связанными с PPB или DICER1.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Бессобытийное выживание Временное ограничение: 7 лет	Первичной конечной точкой для статистического анализа будет время от начала лечения до события, определяемого как возникновение прогрессирования или рецидива ППБ, появление второго злокачественного новообразования или смерть от любой причины, которая, по крайней мере, возможно связана с исходным заболеванием или лечение.	7 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Общий ответ на химиотерапию Временное ограничение: 7 лет	Исследователи оценят общий ответ на химиотерапию среди участников с радиографически измеряемой опухолью после первоначальной операции или биопсии.	7 лет
Общая выживаемость Временное ограничение: 7 лет	Исследователи оценят общую выживаемость и время до смерти от любой причины среди участников.	7 лет
Исходы качества жизни у лиц с диагнозом PPB. Временное ограничение: 7 лет	Химиотерапия и хирургическое вмешательство могут иметь неблагоприятные последствия для качества жизни. На качество жизни участников могут влиять различные факторы. Это исследование позволит исследователям оценить качество жизни участников с опухолями, связанными с DICER1, и сравнить результаты с теми, у кого более распространены детские раковые заболевания.	7 лет
Сердечные исходы у лиц с диагнозом ППБ. Временное ограничение: 7 лет	Химиотерапия и хирургическое вмешательство могут оказывать неблагоприятное воздействие на сердечные исходы. Это исследование позволит исследователям оценить сердечные исходы, измеряемые фракцией выброса и фракцией укорочения, с помощью эхокардиограммы участников с опухолями, связанными с DICER1, и сравнить результаты с теми, у кого более распространены детские раковые заболевания.	7 лет
Результаты исследования функции легких у лиц с диагнозом PPB Временное ограничение: 7 лет	Химиотерапия и хирургическое вмешательство могут оказывать неблагоприятное воздействие на легочные исходы. Это исследование позволит исследователям оценить легочный исход участников, подтвержденный тестированием функции легких (форсированная жизненная емкость легких (ФЖЕЛ), ОФВ1 (объем форсированного выдоха за 1 секунду)/ФЖЕЛ) с опухолями, связанными с DICER1, и сравнить результаты с теми, которые с более распространенными детскими раковыми заболеваниями.	7 лет
Частота новообразований у лиц с заболеваниями, связанными с DICER1, или вариантами DICER1 зародышевой линии. мутация. Временное ограничение: 7 лет	Этот протокол будет включать людей с мутациями DICER1 зародышевой линии и рассчитает уровень заболеваемости конкретными новообразованиями в этой популяции.	7 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Следователи

Главный следователь: Kris Ann P Schultz, MD, Children's Minnesota

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

International Pleuropulmonary Blastoma (PPB)/DICER1 Registry web site

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 декабря 2016 г.

Первичное завершение (Оцененный)

6 декабря 2030 г.

Завершение исследования (Оцененный)

6 декабря 2035 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 октября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 декабря 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 декабря 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

7 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 февраля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

FDAAA

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .