Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Internationella PPB/DICER1-registret

7 februari 2024 uppdaterad av: Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Internationellt pleuropulmonellt blastom/DICER1-registret (för PPB, DICER1 och associerade tillstånd)

Pleuropulmonellt blastom (PPB) är en sällsynt malign neoplasm i lungan som uppträder i tidig barndom. Typ I PPB är en ren cystisk lesion, Typ II är en delvis cystisk, delvis solid tumör, Typ III är en helt solid tumör. Behandling av barn med PPB är upp till den behandlande institutionen. Den här studien bygger på 2009 års studie och kommer också att försöka registrera individer med DICER1-associerade tillstånd, av vilka några endast kan uppträda med DICER1-genmutationen, vilket kommer att hjälpa registret att förstå hur dessa tumörer och tillstånd utvecklas, deras kliniska förlopp och de mest effektiva behandlingarna.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

PPB är en sällsynt cancer i lungorna som uppträder i tidig barndom, oftast från födseln till åldern ~72 månader. PPB uppstår i lungan eller mellan lungan och bröstväggen. Det finns tre primära former av PPB som kallas Typ I, II och III PPB. PPB är relaterat till en underliggande förändring/mutation i en gen som kallas DICER1 som påverkar genuttryck och celltillväxt. DICER1-mutationer kan också leda till utveckling av andra tumörer hos barn och vuxna.

Det internationella PPB/DICER1-registret erbjuder information baserad på tidigare data från registerdeltagare och medicinsk litteratur och samarbete med internationella sällsynta tumörgrupper.

Retrospektiv och central patologigranskning i realtid uppmuntras. Beslut om terapi kvarstår av den behandlande institutionen.

Barn med typ I PPB behöver kirurgi och ibland kemoterapi. Beslut om terapi är den behandlande institutionens ansvar. Kirurgiska riktlinjer presenteras. Det är okänt om adjuvant kemoterapi förbättrar botningsfrekvensen för patienter med typ I PPB. Cytostatikaalternativ inkluderar en 22-veckorskur: 4 kurer vinkristin, aktinomycin D och cyklofosfamid (VAC) följt av 3 kurer vinkristin och aktinomycin D (VA).

Barn med typ II och III PPB behöver kirurgi, kemoterapi och ibland strålbehandling. Många barn med typ II eller III PPB får en enarmad multi-agens kemoterapi neo-adjuvant/adjuvant regim av IVado (ifosfamid, vinkristin, aktinomycin, doxorubicin) i 36 veckor. Andra och möjliga 3:e look operation kan övervägas för lokal kontroll. Strålbehandling kan övervägas.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

3400

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Ja

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

  1. För dem med PPB: PPB drabbar främst barn så deras deltagande krävs.
  2. För dem med DICER1-associerade tillstånd: Det finns ett brett utbud av tillstånd förknippade med DICER1, som förekommer i en mängd olika åldrar, från utvecklingen av cystor i livmodern, till lungcystor och sköldkörtelsjukdom noterad hos morföräldrar.
  3. Utredarna är medvetna om att många individer med PPB, och med tillstånd associerade med DICER1, kommer från länder utanför USA. Att utesluta individer utanför USA, skulle minoritetsgrupper och icke-engelsktalande grupper vara en otjänst för kvalificerade patienter och vårdgivare och skulle begränsa urvalsstorleken för denna sällsynta cancerstudie.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Känd eller misstänkt PPB eller relaterad brösttumör
  2. Känd eller misstänkt stromal tumör med könsband inklusive Sertoli-Leydig celltumör och gynandroblastom (män eller kvinnor)
  3. Annat känt eller misstänkt DICER1-relaterat tillstånd, inklusive ovariesarkom, cystisk nefrom, njursarkom, pineoblastom, hypofysblastom, nasalt kondromesenkymalt hamartom, ciliärkroppsmedulloepitelom och andra
  4. Individer med känd eller misstänkt DICER1-patogen variation oavsett om de har ett etablerat DICER1-associerat tillstånd
  5. Informerat samtycke från patient/eller förälder/vårdnadshavare (även, i förekommande fall: samtycke och HIPAA-samtycke)

Exklusions kriterier:

Avsaknad av lämpligt samtycke för registreringsdeltagande

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Övrig

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Typ I PPB
Typ I PPB är en tidig manifestation av denna maligna sjukdom, som i vissa fall botas genom kirurgi. Kirurgiska riktlinjer presenteras. Det är okänt om adjuvant kemoterapi förbättrar botningsfrekvensen för individer med typ I PPB. Om de behandlande läkarna väljer adjuvant kemoterapibehandling inkluderar kemoterapialternativen en 22-veckors regim: 4 kurer vinkristin, aktinomycin D och cyklofosfamid (VAC) följt av 3 kurer vinkristin och aktinomycin D (VA). Beslut om terapi är den behandlande institutionens ansvar.
Typ II och III PPB
Typ II och III PPB är aggressiva sarkom. Kirurgi och kemoterapi är nödvändiga i alla fall. Kirurgiska riktlinjer presenteras. Många barn med typ II eller III PPB får en enarmad multi-agens kemoterapi neo-adjuvant/adjuvant regim av IVado (ifosfamid, vinkristin, aktinomycin, doxorubicin) i 36 veckor. Andra och möjliga 3:e look operation kan övervägas för lokal kontroll. Strålbehandling kan övervägas. Särskilda terapibeslut är den behandlande institutionens ansvar.
Typ Ir PPB
Typ Ir (regressiv) PPB är en unik, rent cystisk tumör som saknar en primitiv cellkomponent. Det internationella PPB/DICER1-registret kommer att registrera och följa deltagare med Type Ir PPB, oavsett ålder.
DICER1-gen eller Cond Assoc med DICER1
PPB och de associerade tillstånd som finns i PPB-familjer tyder på en familjär tendens till bildning av tumörer. Det internationella PPB/DICER1-registret för PPB, DICER1 och Associated Conditions-studien kommer att registrera och följa deltagare som har DICER1-genmutationer eller tillstånd associerade med PPB eller DICER1.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Händelsefri överlevnad
Tidsram: 7 år
Det primära effektmåttet för statistisk analys kommer att vara tiden från start av behandling till en händelse, definierad som förekomsten av progression eller återfall av PPB, förekomsten av en andra malign neoplasm eller dödsfall av någon orsak som åtminstone möjligen är relaterad till den ursprungliga sjukdomen eller behandling.
7 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Övergripande svar på kemoterapi
Tidsram: 7 år
Utredarna kommer att bedöma det övergripande svaret på kemoterapi bland deltagare med radiografiskt mätbar tumör efter initial operation eller biopsi.
7 år
Total överlevnad
Tidsram: 7 år
Utredarna kommer att bedöma den totala överlevnaden och tiden till döden oavsett orsak bland deltagarna.
7 år
Livskvalitetsresultat hos individer med diagnosen PPB.
Tidsram: 7 år
Kemoterapi och kirurgi kan ha negativa effekter på livskvaliteten. Flera faktorer kan påverka livskvaliteten för deltagarna. Denna studie kommer att göra det möjligt för utredarna att bedöma livskvalitetsresultaten hos deltagare med DICER1-relaterade tumörer och kommer att jämföra resultaten med de med vanligare barncancer.
7 år
Hjärtutfall hos individer med diagnosen PPB.
Tidsram: 7 år
Kemoterapi och kirurgi kan ha negativa effekter på hjärtresultat. Denna studie kommer att tillåta utredarna att bedöma hjärtresultaten mätt med ejektionsfraktion och förkortningsfraktion via ekokardiogram av deltagare med DICER1-relaterade tumörer, och jämföra resultat med de med vanligare barncancer.
7 år
Lungfunktionstestning resulterar i individer som diagnostiserats med PPB
Tidsram: 7 år
Kemoterapi och kirurgi kan ha negativa effekter på lungutfall. Denna studie kommer att göra det möjligt för utredarna att bedöma lungresultatet hos deltagarna som fastställts genom lungfunktionstestning (forcerad vitalkapacitet (FVC), FEV1 (forcerad utandningsvolym på 1 sekund)/FVC) med DICER1-relaterade tumörer, och jämföra resultaten med de med vanligare barncancer.
7 år
Förekomst av neoplasmer hos individer med DICER1-relaterade tillstånd eller groddlinje DICER1-varianter. mutation.
Tidsram: 7 år
Detta protokoll kommer att inkludera individer med könslinje DICER1-mutationer och kommer att beräkna förekomsten av specifika neoplasmer i denna population
7 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Samarbetspartners

M.D. Anderson Cancer Center
Washington University School of Medicine
Dana-Farber Cancer Institute
Emory University
University of California, San Francisco
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
University of Texas
Kaiser Permanente
University of Cambridge
KK Women's and Children's Hospital
Children's Healthcare of Atlanta
Phoenix Children's Hospital
Beijing Children's Hospital
Akron Children's Hospital
Allina Health System
Louisiana State University Health Sciences Center Shreveport
Starship Children's Hospital of New Zealand
Dayton Children's Hospital
ResourcePath, LLC
UC Davis Children's Hospital

Utredare

  • Huvudutredare: Kris Ann P Schultz, MD, Children's Minnesota

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 december 2016

Primärt slutförande (Beräknad)

6 december 2030

Avslutad studie (Beräknad)

6 december 2035

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 oktober 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2017

Första postat (Faktisk)

22 december 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FDAAA

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Neuroblastom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera