Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Internasjonalt PPB/DICER1-register

7. februar 2024 oppdatert av: Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

International Pleuropulmonary Blastoma/DICER1 Registry (for PPB, DICER1 og tilknyttede tilstander)

Pleuropulmonal blastom (PPB) er en sjelden ondartet neoplasma i lungen som oppstår tidlig i barndommen. Type I PPB er en ren cystisk lesjon, Type II er en delvis cystisk, delvis solid svulst, Type III er en helt solid svulst. Behandling av barn med PPB er etter den behandlende institusjonens skjønn. Denne studien bygger på studien fra 2009 og vil også søke å registrere individer med DICER1-assosierte tilstander, hvorav noen kan ha bare DICER1-genmutasjonen, noe som vil hjelpe registeret med å forstå hvordan disse svulstene og tilstandene utvikler seg, deres kliniske forløp og de mest effektive behandlingene.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Detaljert beskrivelse

PPB er en sjelden kreft i lungene som oppstår tidlig i barndommen, oftest fra fødsel til alder ~72 måneder. PPB oppstår i lungen eller mellom lungen og brystveggen. Det er tre primære former for PPB kalt Type I, II og III PPB. PPB er relatert til en underliggende endring/mutasjon i et gen kalt DICER1 som påvirker genuttrykk og cellevekst. DICER1-mutasjoner kan også føre til utvikling av andre svulster hos barn og voksne.

Det internasjonale PPB/DICER1-registeret tilbyr informasjon basert på tidligere data fra registerdeltakere og medisinsk litteratur og samarbeid med internasjonale sjeldne tumorgrupper.

Retrospektiv og sanntids sentral patologigjennomgang oppfordres. Behandlingsbeslutninger forblir etter den behandlende institusjonens skjønn.

Barn med type I PPB krever kirurgi og noen ganger kjemoterapi. Behandlingsbeslutninger er den behandlende institusjonens ansvar. Kirurgiske retningslinjer er presentert. Det er ukjent om adjuvant kjemoterapi forbedrer helbredelsesraten for type I PPB-pasienter. Kjemoterapialternativer inkluderer en 22-ukers kur: 4 kurer med vinkristin, aktinomycin D og cyklofosfamid (VAC) etterfulgt av 3 kurer med vinkristin og aktinomycin D (VA).

Barn med type II og III PPB trenger kirurgi, kjemoterapi og noen ganger strålebehandling. Mange barn med type II eller III PPB får en enarms multi-agent kjemoterapi neo-adjuvant/adjuvant regime av IVado (ifosfamid, vincristin, actinomycin, doxorubicin) i 36 uker. Andre og mulig 3rd look kirurgi kan vurderes for lokal kontroll. Strålebehandling kan vurderes.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

3400

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Ja

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

  1. For de med PPB: PPB rammer først og fremst barn, så deres deltakelse er nødvendig.
  2. For de med DICER1-assosierte tilstander: Det er et bredt spekter av tilstander assosiert med DICER1, som forekommer i en rekke aldre, fra utvikling av cyster in utero, til lungecyster og skjoldbruskkjertelsykdom registrert hos besteforeldre.
  3. Etterforskerne er klar over at mange individer med PPB, og med tilstander knyttet til DICER1, kommer fra land utenfor USA. For å ekskludere individer utenfor USA, vil minoritetsgrupper og ikke-engelsktalende grupper være en bjørnetjeneste for kvalifiserte pasienter og helsepersonell. ville begrense prøvestørrelsen til denne sjeldne kreftstudien.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Kjent eller mistenkt PPB eller relatert thoraxtumor
  2. Kjent eller mistenkt stromal svulst med kjønnsstreng inkludert Sertoli-Leydig-celletumor og gynandroblastom (hann eller kvinner)
  3. Andre kjente eller mistenkte DICER1-relaterte tilstander, inkludert ovariesarkom, cystisk nefrom, nyresarkom, pineoblastom, hypofyseblastom, nasal kondromesenchymal hamartom, medulloepitheliom i ciliær kropp og andre
  4. Personer med kjent eller mistenkt DICER1 patogen variasjon uavhengig av om de har en etablert DICER1-assosiert tilstand
  5. Informert samtykke fra pasient/eller forelder/verge (også, der det er relevant: samtykke og HIPAA-samtykke)

Ekskluderingskriterier:

Fravær av passende samtykke for registerdeltakelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Annen

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Type I PPB
Type I PPB er en tidlig manifestasjon av denne ondartede sykdommen, kurert i noen tilfeller ved kirurgi. Kirurgiske retningslinjer er presentert. Det er ukjent om adjuvant kjemoterapi forbedrer helbredelsesraten for personer med type I PPB. Hvis de behandlende legene velger adjuvant kjemoterapibehandling, inkluderer kjemoterapialternativene en 22-ukers kur: 4 kurer med vinkristin, aktinomycin D og cyklofosfamid (VAC) etterfulgt av 3 kurer med vinkristin og aktinomycin D (VA). Behandlingsbeslutninger er den behandlende institusjonens ansvar.
Type II og III PPB
Type II og III PPB er aggressive sarkomer. Kirurgi og kjemoterapi er nødvendig i alle tilfeller. Kirurgiske retningslinjer er presentert. Mange barn med type II eller III PPB får en enarms multi-agent kjemoterapi neo-adjuvant/adjuvant regime av IVado (ifosfamid, vincristin, actinomycin, doxorubicin) i 36 uker. Andre og mulig 3rd look kirurgi kan vurderes for lokal kontroll. Strålebehandling kan vurderes. Spesifikke terapibeslutninger er den behandlende institusjonens ansvar.
Type Ir PPB
Type Ir (regressert) PPB er en unik, ren cystisk svulst som mangler en primitiv cellekomponent. Det internasjonale PPB/DICER1-registeret vil registrere og følge deltakere med Type Ir PPB, uavhengig av alder.
DICER1-gen eller Cond Assoc med DICER1
PPB og de tilknyttede tilstandene funnet i PPB-familier antyder en familiær tendens til dannelse av svulster. Det internasjonale PPB/DICER1-registeret for PPB, DICER1 og Associated Conditions-studien vil registrere og følge deltakere som har DICER1-genmutasjonene eller tilstandene assosiert med PPB eller DICER1.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Begivenhetsfri overlevelse
Tidsramme: 7 år
Det primære endepunktet for statistisk analyse vil være tiden fra behandlingsstart til en hendelse, definert som forekomst av progresjon eller tilbakefall av PPB, forekomst av en andre malign neoplasma eller død av en hvilken som helst årsak som i det minste muligens er relatert til den opprinnelige sykdommen eller behandling.
7 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet respons på kjemoterapi
Tidsramme: 7 år
Etterforskerne vil vurdere den generelle responsen på kjemoterapi blant deltakere med radiografisk målbar svulst etter innledende operasjon eller biopsi.
7 år
Total overlevelse
Tidsramme: 7 år
Etterforskerne vil vurdere total overlevelse og tid til død uansett årsak blant deltakerne.
7 år
Livskvalitetsutfall hos personer diagnostisert med PPB.
Tidsramme: 7 år
Kjemoterapi og kirurgi kan ha negative effekter på livskvaliteten. Flere faktorer kan påvirke livskvaliteten for deltakerne. Denne studien vil tillate etterforskerne å vurdere livskvaliteten hos deltakere med DICER1-relaterte svulster og vil sammenligne resultatene med de med mer vanlige barnekreft.
7 år
Hjerteutfall hos personer diagnostisert med PPB.
Tidsramme: 7 år
Kjemoterapi og kirurgi kan ha negative effekter på hjerteutfall. Denne studien vil tillate etterforskerne å vurdere hjerteresultatene målt ved ejeksjonsfraksjon og forkortingsfraksjon via ekkokardiogram av deltakere med DICER1-relaterte svulster, og sammenligne utfall med de med mer vanlige barnekreft.
7 år
Lungefunksjonstesting resultater hos personer diagnostisert med PPB
Tidsramme: 7 år
Kjemoterapi og kirurgi kan ha negative effekter på lungeutfall. Denne studien vil gjøre det mulig for etterforskerne å vurdere lungeutfallet til deltakerne som fastslått ved lungefunksjonstesting (tvungen vital kapasitet (FVC), FEV1 (forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund)/FVC) med DICER1-relaterte svulster, og sammenligne resultatene med de med mer vanlige barnekreft.
7 år
Forekomst av neoplasmer hos individer med DICER1-relaterte tilstander eller kimlinje DICER1-varianter. mutasjon.
Tidsramme: 7 år
Denne protokollen vil inkludere individer med kimlinje DICER1-mutasjoner og vil beregne insidensrater av spesifikke neoplasmer i denne populasjonen
7 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Children's Hospitals and Clinics of Minnesota

Samarbeidspartnere

M.D. Anderson Cancer Center
Washington University School of Medicine
Dana-Farber Cancer Institute
Emory University
University of California, San Francisco
Ann & Robert H Lurie Children's Hospital of Chicago
University of Texas
Kaiser Permanente
University of Cambridge
KK Women's and Children's Hospital
Children's Healthcare of Atlanta
Phoenix Children's Hospital
Beijing Children's Hospital
Akron Children's Hospital
Allina Health System
Louisiana State University Health Sciences Center Shreveport
Starship Children's Hospital of New Zealand
Dayton Children's Hospital
ResourcePath, LLC
UC Davis Children's Hospital

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kris Ann P Schultz, MD, Children's Minnesota

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. desember 2016

Primær fullføring (Antatt)

6. desember 2030

Studiet fullført (Antatt)

6. desember 2035

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. oktober 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. desember 2017

Først lagt ut (Faktiske)

22. desember 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. februar 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. februar 2024

Sist bekreftet

1. februar 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FDAAA

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Nevroblastom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Uruguay

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere